Igangværende kliniske forsøg for hereditært angioødem
Hereditært angioødem (HAE) er en sjælden genetisk sygdom, der forårsager pludselige hævelser i forskellige dele af kroppen. Der pågår i øjeblikket 17 kliniske forsøg verden over, der undersøger nye behandlingsmuligheder for denne tilstand. Her præsenterer vi detaljerede oplysninger om 10 af disse forsøg, der tester forskellige lægemidler til forebyggelse og behandling af HAE-anfald.
Oversigt over tilgængelige kliniske forsøg
Hereditært angioødem er en tilstand, der kræver livslang behandling og overvågning. De kliniske forsøg, der præsenteres nedenfor, fokuserer på forskellige behandlingsmetoder – fra injektioner under huden til infusioner direkte i blodbanen og tabletter taget gennem munden. Disse forsøg undersøger både sikkerheden og effektiviteten af nye lægemidler til forebyggelse af HAE-anfald hos patienter i forskellige aldersgrupper.
Detaljerede beskrivelser af kliniske forsøg
Sikkerhedsstudie af skift fra nuværende behandling til garadacimab hos patienter på 12 år og ældre med hereditært angioødem
Lokation: Tyskland
Dette forsøg undersøger sikkerheden ved at skifte fra andre forebyggende behandlinger til garadacimab (også kendt som CSL312) hos patienter med HAE. Lægemidlet gives som en injektion under huden med doser på op til 400 milligram om dagen. Forsøget henvender sig til personer, der i øjeblikket bruger lanadelumab, berotralstat eller pdC1INH til forebyggelse af HAE, og som har været på en stabil dosis i mindst 3 måneder. Behandlingsperioden varer cirka 3 måneder, hvor deltagerne vil blive nøje overvåget for eventuelle bivirkninger. Studiet måler også lægemiddelkoncentrationen i blodet og undersøger, om kroppen udvikler antistoffer mod medicinen.
Studie af navenibart til forebyggelse af anfald hos voksne og unge med hereditært angioødem
Lokation: Østrig, Bulgarien, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Italien, Nederlandene, Polen, Portugal, Spanien
Dette forsøg evaluerer navenibart (også kaldet STAR-0215) mod placebo for at bestemme, hvor effektivt lægemidlet er til at reducere hyppigheden af HAE-anfald. Deltagerne skal have oplevet mindst 2 HAE-anfald i den indledende observationsperiode for at fortsætte i studiet. Behandlingsperioden varer 6 måneder, hvor deltagerne modtager subkutane injektioner. Studiet overvåger antal anfald, deres sværhedsgrad og virkningen på livskvaliteten. Dette er et dobbeltblindet forsøg, hvilket betyder, at hverken deltageren eller lægen ved, hvilken behandling der gives. Forsøget inkluderer både voksne og unge med HAE.
Studie af virkningen og sikkerheden af BW-20805 hos voksne med hereditært angioødem
Lokation: Tyskland, Italien, Polen, Spanien
Dette kliniske forsøg undersøger BW-20805-injektion hos voksne mellem 18 og 70 år med HAE type 1 eller 2. Deltagerne skal have oplevet mindst 2 HAE-anfald inden for en 8-ugers periode, bekræftet af en undersøger. Lægemidlet administreres subkutant (under huden), og hovedformålet er at bestemme virkningen af BW-20805 på reduktion af HAE-anfald. Studiet overvåger deltagerne fra behandlingens start til dag 169, med fokus på ændringer i den månedlige anfaldsrate. Deltagerne skal have adgang til mindst ét akut lægemiddel til behandling af pludselige anfald. Forsøget forventes at afsluttes i april 2028.
Studie af deucrictibant-tabletter til forebyggelse af hereditært angioødem-anfald hos voksne og unge
Lokation: Østrig, Bulgarien, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Irland, Italien, Polen, Rumænien, Slovakiet, Spanien
Dette langvarige forsøg evaluerer deucrictibant i tablet-form med forlænget udløsning (40 mg) til forebyggelse af HAE-anfald. Deltagerne skal være mindst 12 år gamle og have bekræftet diagnose af HAE med dokumenteret sygehistorie af ikke-kløende hævelser. Nye deltagere skal have oplevet mindst ét HAE-anfald i de sidste 3 måneder før screening. Medicinen tages gennem munden og giver langvarig beskyttelse ved at frigive lægemidlet langsomt gennem dagen. Deltagerne skal føre elektronisk dagbog over eventuelle anfald og udfylde spørgeskemaer om livskvalitet. Studiet løber fra januar 2025 til november 2028 og inkluderer regelmæssige blodprøver og hjertemonitorering.
Studie af NTLA-2002 til behandling af hereditært angioødem hos patienter: Evaluering af virkningerne af ziclumeran og lonvoguran
Lokation: Frankrig, Tyskland, Nederlandene
Dette forsøg undersøger NTLA-2002, et avanceret terapeutisk medicinsk produkt, der gives som en infusion direkte i blodbanen. De aktive stoffer er ziclumeran og lonvoguran, som er designet til at målrette specifikke genetiske komponenter involveret i HAE. Deltagerne skal være mindst 18 år gamle og have oplevet mindst 2 bekræftede HAE-anfald i en 8-ugers periode. Dette er et dobbeltblindet, placebokontrolleret forsøg, hvor den primære observationsperiode løber fra uge 5 til uge 28. Studiet måler antallet af HAE-anfald sammenlignet med placebo og vurderer også sværhedsgraden af anfald og ændringer i livskvalitet. Forsøget forventes at afsluttes i september 2027.
Langsigtet sikkerhedsstudie af NTLA-2002 hos patienter med hereditært angioødem ved brug af messenger-RNA, der koder for Cas9 og HU-G012267
Lokation: Frankrig, Tyskland, Nederlandene
Dette forsøg er en langsigtet opfølgningsundersøgelse af personer, der tidligere har modtaget behandling med NTLA-2002. Formålet er at evaluere den langsigtede sikkerhed af medicinen hos patienter med HAE. Deltagerne overvåges over en længere periode for at observere eventuelle bivirkninger eller uønskede hændelser. Studiet sporer også hyppigheden af HAE-anfald og eventuelle ændringer i brugen af medicin til håndtering af disse anfald. Der vurderes også ændringer i den overordnede livskvalitet ved hjælp af specifikke spørgeskemaer som MOXIE Angioedema QoL-instrumentet, EQ-5D-5L og WPAI:GH. Forsøget forventes at fortsætte indtil februar 2038.
Studie af sikkerheden og virkningerne af garadacimab til forebyggelse af hereditært angioødem hos børn i alderen 2 til 11 år
Lokation: Tyskland, Italien
Dette forsøg fokuserer på børn mellem 2 og 11 år med HAE. Garadacimab (CSL312) gives som en injektion under huden og studeres i op til 12 måneder. Børnene skal have haft mindst 2 HAE-anfald i de 6 måneder før studiets start. Deres kropsvægt skal være mindst i den 10. percentil for deres alder. Studiet overvåger antal og sværhedsgrad af HAE-anfald samt eventuelle bivirkninger. Nogle deltagere kan modtage placebo til sammenligning. Forskerne indsamler information om anfaldsfrekvens, lægemiddelkoncentrationer i blodet og om kroppen udvikler antistoffer mod medicinen. Forsøget forventes afsluttet i juni 2026.
Studie af sikkerheden og virkningerne af STAR-0215 hos voksne med hereditært angioødem
Lokation: Bulgarien, Tjekkiet, Tyskland, Polen
Dette forsøg undersøger STAR-0215 hos voksne på mindst 18 år med HAE type I eller II. Medicinen gives som en steril opløsning gennem subkutan injektion. Studiet inkluderer både enkelt- og flergangs-doser for at vurdere sikkerhed og tolerabilitet. Deltagerne skal have oplevet mindst 2 HAE-anfald under den indledende periode. Gennem hele forsøget overvåges deltagernes sundhed nøje, herunder eventuelle bivirkninger, ændringer i vitale tegn og laboratorietest-resultater. Studiet måler også hyppighed, sværhedsgrad og varighed af HAE-anfald samt niveauer af STAR-0215 i blodet. Forsøget forventes afsluttet i oktober 2024.
Studie af langsigtet sikkerhed af donidalorsen hos patienter med hereditært angioødem
Lokation: Belgien, Bulgarien, Frankrig, Tyskland, Italien, Nederlandene, Polen, Spanien
Dette forsøg evaluerer den langsigtede sikkerhed af donidalorsen, et antisense-oligonukleotid, der gives som injektion under huden. Deltagerne skal være mindst 12 år gamle med bekræftet diagnose af HAE type 1 eller 2. De skal have adgang til mindst ét lægemiddel til behandling af pludselige hævelsesanfald. Tidligere deltagere skal have gennemført et tidligere studie indtil uge 25, eller have en acceptabel sikkerhedsprofil. Nye deltagere skal have været på en stabil dosis forebyggende behandling i mindst 12 uger. Studiet overvåger forekomsten og sværhedsgraden af bivirkninger, frekvensen af HAE-anfald og livskvalitet over 53 uger. Forsøget fortsætter indtil november 2026.
Studie af C1-esterase-hæmmer til behandling og forebyggelse af hereditært angioødem-anfald hos patienter med C1-INH-mangel
Lokation: Bulgarien, Rumænien
Dette dobbeltblindede forsøg tester C1-esterase-hæmmer afledt af humant plasma mod placebo til behandling af akutte HAE-anfald. Deltagerne skal være mindst 18 år (fase 1) eller mindst 2 år (fase 2) og have bekræftet diagnose af HAE type I eller II. Voksne skal have oplevet mindst 3 moderate eller svære anfald i de sidste 3 måneder, mens børn (2-12 år) skal have haft mindst 1 anfald i de sidste 6 måneder. Medicinen gives intravenøst, og symptomlindringseffekten måles hvert 15. minut i 4 timer efter injektionen. Studiet overvåger tiden til begyndende symptomlindringseffekt og procentdelen af deltagere, der reagerer på behandlingen. Forsøget forventes afsluttet i december 2025.
Opsummering
De præsenterede kliniske forsøg repræsenterer betydelige fremskridt i behandlingen af hereditært angioødem. Flere vigtige observationer fremgår af disse studier:
Forsøgene dækker et bredt spektrum af aldersgrupper – fra børn helt ned til 2 år til voksne op til 70 år. Dette viser en omfattende indsats for at finde egnede behandlingsmuligheder for alle patienter med HAE, uanset alder.
Der undersøges forskellige former for lægemiddeladministration: subkutane injektioner (under huden), intravenøse infusioner (direkte i blodbanen) og orale tabletter. Dette giver patienterne mulighed for at vælge den behandlingsform, der passer bedst til deres livsstil og præferencer.
Mange af forsøgene fokuserer på langvarig sikkerhed og effektivitet, med studieperioder, der strækker sig fra flere måneder til flere år. Dette er afgørende for at forstå, hvordan disse behandlinger virker over tid hos patienter, der kræver livslang behandling.
Forsøgene anvender avancerede behandlingsmetoder, herunder monoklonale antistoffer, antisense-oligonukleotider og endda gen-redigeringsteknologi (CRISPR). Dette afspejler de nyeste videnskabelige fremskridt inden for behandling af genetiske sygdomme.
Livskvalitet er en central måling i næsten alle forsøg, hvilket viser en forståelse for, at succesfuld behandling ikke kun handler om at reducere anfald, men også om at forbedre patienternes daglige liv og velvære.
Geografisk spænder forsøgene over mange europæiske lande, hvilket gør det lettere for patienter i forskellige regioner at få adgang til eksperimentel behandling og bidrage til videnskabelig forskning.
Hvis du eller en pårørende lider af hereditært angioødem og er interesseret i at deltage i et klinisk forsøg, anbefales det at konsultere din behandlende læge for at diskutere, om nogen af disse studier kunne være relevante for dig.
