Undersøgelse af ADX-324 til forebyggelse af anfald hos patienter med hereditært angioødem

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske forsøg undersøger hereditært angioødem, som er en arvelig sygdom der forårsager gentagne episoder af hævelser i forskellige dele af kroppen. Sygdommen skyldes en mangel eller fejlfunktion af et bestemt protein i kroppen, som normalt hjælper med at kontrollere betændelse og hævelse. Forsøget vil teste et lægemiddel kaldet ADX-324, som gives som en opløsning til injektion under huden. Nogle deltagere vil i stedet modtage placebo, som er en steril saltvandsopløsning.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere om ADX-324 kan forhindre anfald af hereditært angioødem. Lægemidlet virker ved at målrette et bestemt stof i kroppen kaldet prekallikrein, som spiller en rolle i udviklingen af hævelsesanfald. Undersøgelsen er randomiseret og dobbeltblind, hvilket betyder at det er tilfældigt om deltagerne får det aktive lægemiddel eller placebo, og hverken deltagerne eller lægerne ved hvem der får hvad under forsøget.

Forsøget varer i alt 25 uger efter at behandlingen er startet. Deltagerne vil først gennemgå en screeningsperiode hvor deres anfald bliver registreret, hvorefter de vil modtage enten ADX-324 eller placebo gennem hele behandlingsperioden. Under forsøget vil deltagerne have adgang til akut behandling hvis de får et anfald. Forskerne vil tælle hvor mange anfald deltagerne oplever, hvor mange der kræver akut behandling, og hvor alvorlige anfaldene er. De vil også undersøge hvor mange deltagere der forbliver helt fri for anfald under behandlingen.

1 Screening og baseline periode

I screeningperioden vil der blive gennemført diagnostiske tests for at bekræfte din diagnose af hereditært angioødem (HAE). Hereditært angioødem er en arvelig sygdom, der forårsager hævelser i kroppen.

Du skal opleve mindst 1 bekræftet HAE-anfald i løbet af de første 4 uger af screening, eller mindst 2 bekræftede HAE-anfald i løbet af 8 ugers screening.

Der vil blive foretaget tests af dit C1-INH-niveau (et protein i blodet) og komplement C4-niveau for at bekræfte diagnosen.

Din baseline angrebsrate vil blive fastlagt i denne periode, som vil blive brugt til sammenligning senere i studiet.

2 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage ADX-324 eller placebo (saltvand). Placebo er en inaktiv opløsning, der ikke indeholder aktiv medicin.

Hverken du eller lægen vil vide, hvilken behandling du får. Dette kaldes et dobbeltblindet studie.

Behandlingen gives som en subkutan injektion, hvilket betyder en indsprøjtning under huden.

3 Behandlingsperiode fra dag 1 til uge 25

Du vil modtage regelmæssige injektioner med enten ADX-324 eller placebo i en periode på 25 uger.

Den nøjagtige dosis og hyppighed af injektionerne vil blive fastlagt i henhold til studieprotokollen.

Du skal fortsætte med at have adgang til akut HAE-behandling i tilfælde af anfald. Akut behandling omfatter medicin, der kan stoppe et anfald, når det opstår.

Du vil ikke modtage anden forebyggende medicin mod HAE under studiet, kun behandling ved behov når anfald opstår.

4 Registrering og overvågning fra dag 22 til uge 25

Fra dag 22 og frem til uge 25-besøget vil alle dine HAE-anfald blive nøje registreret og bekræftet af lægen.

Antallet af anfald pr. måned vil blive beregnet i denne periode.

Der vil blive registreret, hvor mange anfald der kræver akut behandling.

Sværhedsgraden af dine anfald vil blive vurderet og klassificeret som moderate eller svære.

5 Opfølgning og evaluering ved uge 25

Ved uge 25-besøget vil behandlingsperioden afsluttes.

Din angrebsrate vil blive sammenlignet med baseline-perioden for at vurdere effekten af behandlingen.

Der vil blive foretaget en vurdering af, om du har været fri for anfald i behandlingsperioden.

Der vil blive evalueret, om der er sket en reduktion i antallet af dine HAE-anfald sammenlignet med screeningperioden.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel.
  • Du skal have en bekræftet diagnose af HAE-1 eller HAE-2 (arvelig angioødem, som er en sjælden sygdom der forårsager hævelser i kroppen). Dette skal være dokumenteret ved alle følgende: en sygehistorie der passer med HAE, laboratorieprøver der viser mindst 2 af følgende fund: lavt niveau af C1-INH protein (et vigtigt protein i immunforsvaret) eller nedsat funktion af dette protein, eller specifikke genetiske ændringer sammen med visse proteinværdier, eller lavt niveau af komplementfaktor C4 (et protein i immunforsvaret), og mindst én af følgende: sygdommen startede før du var 31 år, der er andre i din familie med samme sygdom, eller normale værdier af komplementkomponent 1q (en del af kroppens forsvarssystem).
  • Du skal opleve mindst 1 HAE-anfald bekræftet af lægen i løbet af de første 4 uger af screeningen, eller mindst 2 HAE-anfald bekræftet af lægen i løbet af 8 uger af screeningen.
  • Du skal have adgang til og kunne bruge akut HAE-behandling til at behandle HAE-anfald, som tidligere har vist sig at virke for dig. Dette kan være medicin fremstillet fra blodplasma eller syntetisk fremstillet medicin.
  • Det skal være medicinsk forsvarligt for dig kun at bruge behandling ved behov som den eneste medicinske håndtering af din sygdom.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Der er ikke angivet specifikke eksklusionskriterier i de tilgængelige oplysninger om dette kliniske forsøg.
  • For at få detaljeret information om, hvem der ikke kan deltage i undersøgelsen, skal du kontakte de ansvarlige for forsøget.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Medical University Of Vienna Wien Østrig
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu Wrocław Polen

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Diagnostics And Consultation Center Convex Ltd. Sofia Bulgarien
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spanien
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR Tübingen Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
KBC Split Split Kroatien
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove Novy Hradec Kralove Tjekkiet
KBC Zagreb Zagreb Kroatien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Semmelweis University Budapest Ungarn
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Krakow Polen
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Civvtitye Ursmbejfsiixno Snczyqwdu Woluwe-Saint-Lambert Belgien
Ujuk Cjovirnb Tvroev Shb z ojvl Łódź Polen
Cfemfv Hjpvoetptds Rsulffow Uzvppzeplhcmo Di Tnihs Tours Frankrig
Amvqrvf Ojhlhkmgknz Olsopxnw Rvvflrf Vckew Segaq Ckfzlxdk Palermo Italien
Fzrmfcjn ntijztohc Malji a Hnbdvxm Prag Tjekkiet
Ueodbjjltf Og Axuqbnd Edegem Belgien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer
01.10.2025
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer
01.10.2025
Frankrig Frankrig
rekrutterer
01.10.2025
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
01.10.2025
Kroatien Kroatien
rekrutterer
01.10.2025
Polen Polen
rekrutterer
01.10.2025
Spanien Spanien
rekrutterer
01.10.2025
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer
01.10.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer
01.10.2025
Ungarn Ungarn
rekrutterer
01.10.2025
Østrig Østrig
rekrutterer
01.10.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

ADX-324 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig forebyggende behandling for patienter med hereditært angioødem (HAE). Dette lægemiddel virker ved at målrette et protein kaldet prekallikrein i kroppen ved hjælp af en teknologi kaldet siRNA. Målet er at reducere antallet af anfald hos personer med denne tilstand.

Placebo er en behandling uden aktive lægemiddelstoffer, der bruges til sammenligning i studiet. Det ser ud som det rigtige lægemiddel, men indeholder ingen aktive ingredienser. Dette hjælper forskerne med at finde ud af, om ADX-324 virkelig virker bedre end ingen behandling.

Undersøgte sygdomme:

Hereditary Angioedema – Hereditary Angioedema er en sjælden arvelig sygdom, der forårsager tilbagevendende hævelser i forskellige dele af kroppen. Hævelserne opstår typisk i huden, slimhinderne i mave-tarmkanalen og luftvejene. Sygdommen skyldes en genetisk defekt, der påvirker kroppens evne til at regulere væskebalancen i vævene. Anfaldene kan vare fra nogle timer til flere dage og optræder ofte uden varsel. Hævelserne kan være meget smertefulde og generende for den daglige funktion. Sygdommen arves ofte fra forældre til børn og viser sig typisk i barndommen eller ungdommen.

Forsøgs-ID:
2025-521352-38-00
Protokolkode:
ADX-324-301
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsundersøgelse af navenibart hos patienter med hereditært angioødem for at vurdere sikkerhed og virkning

    Rekrutterer

    1 1
    Østrig Bulgarien Tjekkiet Frankrig Tyskland Ungarn +5
  • Undersøgelse af donidalorsen til børn med arveligt ødem

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Italien Polen Spanien