Dette kliniske forsøg undersøger hereditært angioødem, som er en arvelig sygdom der forårsager gentagne episoder af hævelser i forskellige dele af kroppen. Sygdommen skyldes en mangel eller fejlfunktion af et bestemt protein i kroppen, som normalt hjælper med at kontrollere betændelse og hævelse. Forsøget vil teste et lægemiddel kaldet ADX-324, som gives som en opløsning til injektion under huden. Nogle deltagere vil i stedet modtage placebo, som er en steril saltvandsopløsning.
Formålet med undersøgelsen er at vurdere om ADX-324 kan forhindre anfald af hereditært angioødem. Lægemidlet virker ved at målrette et bestemt stof i kroppen kaldet prekallikrein, som spiller en rolle i udviklingen af hævelsesanfald. Undersøgelsen er randomiseret og dobbeltblind, hvilket betyder at det er tilfældigt om deltagerne får det aktive lægemiddel eller placebo, og hverken deltagerne eller lægerne ved hvem der får hvad under forsøget.
Forsøget varer i alt 25 uger efter at behandlingen er startet. Deltagerne vil først gennemgå en screeningsperiode hvor deres anfald bliver registreret, hvorefter de vil modtage enten ADX-324 eller placebo gennem hele behandlingsperioden. Under forsøget vil deltagerne have adgang til akut behandling hvis de får et anfald. Forskerne vil tælle hvor mange anfald deltagerne oplever, hvor mange der kræver akut behandling, og hvor alvorlige anfaldene er. De vil også undersøge hvor mange deltagere der forbliver helt fri for anfald under behandlingen.



Belgien
Bulgarien
Frankrig
Italien
Kroatien
Polen
Spanien
Tjekkiet
Tyskland
Ungarn
Østrig