Langtidsopfølgning af behandling med NTLA-2002 hos personer med arveligt angioødem

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger langtidssikkerheden af behandlingen NTLA-2002 hos personer med hereditær angioødem. Hereditær angioødem er en sjælden arvelig sygdom, hvor kroppen ikke kan producere nok af et bestemt protein, hvilket fører til pludselige hævelser i ansigt, hals, hænder, fødder og kønsorganer. Disse hævelser kan være farlige, især hvis de opstår i halsen, da de kan blokere vejrtrækningen.

Formålet med dette studie er at vurdere den langsigtede sikkerhed af NTLA-2002 hos personer, der tidligere har fået denne behandling i andre undersøgelser. NTLA-2002 er en eksperimentel behandling, der er designet til at hjælpe kroppen med at producere det manglende protein, som kan reducere antallet og sværhedsgraden af hævelsesanfald.

Under dette opfølgningsstudie vil deltagerne regelmæssigt besøge klinikken for at blive undersøgt og overvåget. Lægerne vil følge med i, hvordan deltagerne har det, registrere eventuelle bivirkninger og måle, hvor ofte de oplever hævelsesanfald. De vil også se på, hvor meget akut medicin deltagerne har brug for under anfald, og hvordan sygdommen påvirker deres livskvalitet og evne til at arbejde eller udføre daglige aktiviteter.

1 indledende evaluering

Du vil gennemgå en grundig undersøgelse for at bekræfte, at du kan deltage i denne langvarige opfølgningsundersøgelse. Dette sker kun, hvis du tidligere har fået behandling med NTLA-2002 i en anden undersøgelse.

Du skal give dit skriftlige samtykke til at deltage i denne opfølgningsundersøgelse og være villig til at følge alle kravene.

2 regelmæssige opfølgningsbesøg

Du vil skulle møde op til planlagte besøg på hospitalet eller klinikken gennem en længere periode. Den nøjagtige hyppighed af disse besøg vil blive fastlagt af lægen.

Ved hvert besøg vil lægen undersøge dig for at se, hvordan du har det, og om du har oplevet nogen bivirkninger fra den tidligere behandling med NTLA-2002.

3 overvågning af bivirkninger

Lægen vil løbende kontrollere, om du oplever nogen behandlingsrelaterede bivirkninger – det vil sige problemer, der kan være forbundet med den behandling, du tidligere har fået.

Du vil blive spurgt om alvorlige bivirkninger og specifikke bivirkninger, som er vigtige for denne type behandling.

Du skal fortælle lægen om alle helbredsproblemer eller ændringer i dit helbred, selv om du ikke tror, de har noget med behandlingen at gøre.

4 registrering af angioødem-anfald

Du skal føre nøje optegnelser over alle angioødem-anfald, du oplever. Angioødem er hævelser, især i ansigt, læber, tunge eller svælg, som er karakteristisk for din sygdom.

Du skal registrere, hvor mange anfald du får, og om du har brug for akut behandling for disse anfald.

Lægen vil sammenligne disse oplysninger med, hvordan du havde det før den oprindelige behandling.

5 blodprøver og laboratorietest

Du vil regelmæssigt få taget blodprøver for at måle niveauet af plasma kallikrein protein i dit blod. Dette er et stof, der er vigtigt for din sygdom.

Disse blodprøver hjælper lægen med at forstå, hvordan behandlingen påvirker din krop på længere sigt.

6 registrering af medicinforbrug

Du skal føre optegnelser over al medicin, du bruger til at behandle dine angioødem-anfald. Dette kaldes akut medicin eller medicin efter behov.

Lægen vil sammenligne, hvor meget medicin du bruger nu, med hvor meget du brugte før den oprindelige behandling.

7 registrering af hospitalsbesøg

Du skal fortælle lægen om alle besøg på hospital, skadestue eller læge på grund af dine angioødem-anfald.

Dette hjælper med at forstå, hvor meget sundhedsydelser du har brug for i forhold til før behandlingen.

8 livskvalitets-spørgeskemaer

Du vil regelmæssigt udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og, hvordan sygdommen påvirker dit daglige liv.

Disse spørgeskemaer hedder MOXIE Angioedema QoL, EQ-5D-5L og WPAI:GH. De måler forskellige aspekter af, hvordan du har det fysisk og følelsesmæssigt.

Lægen vil sammenligne dine svar med, hvordan du havde det før den oprindelige behandling.

9 langvarig opfølgning

Denne opfølgningsundersøgelse vil fortsætte i mange år for at sikre, at den tidligere behandling med NTLA-2002 forbliver sikker over tid.

Du vil blive kontaktet regelmæssigt, og det er vigtigt, at du møder op til alle planlagte besøg og følger alle kravene i undersøgelsen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have deltaget i en tidligere undersøgelse sponsoreret eller støttet af Intellia, hvor du har fået en komplet eller delvis dosis af NTLA-2002 (et eksperimentelt lægemiddel)
Du skal have afsluttet eller være stoppet med at deltage i den tidligere behandlingsundersøgelse
Du skal have givet dit informerede samtykke til at deltage i denne opfølgningsundersøgelse, hvilket betyder at du har fået fuld information om undersøgelsen og frivilligt har accepteret at deltage
Du skal være villig til at møde op til de planlagte besøg i undersøgelsen
Du skal være villig til at følge den påkrævede opfølgningsplan, som betyder de tidspunkter hvor du skal komme til kontrol efter behandlingen
Du skal være villig til at overholde alle kravene i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du ikke tidligere har fået behandling med NTLA-2002 i et andet klinisk studie
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige bivirkninger fra tidligere behandling med NTLA-2002, som betyder negative reaktioner på medicinen
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, som ikke er relateret til hereditær angioødem, hvilket er den arvelige sygdom som studiet fokuserer på
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner, som betyder at din krop i øjeblikket bekæmper bakterier, virus eller andre sygdomsfremkaldende organismer
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med dit immunsystem, som er kroppens forsvarssystem mod sygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, som påvirker dit immunsystem og ikke kan stoppes under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år, undtagen visse mindre alvorlige hudkræfttyper
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med lever, nyrer eller hjerte
Du kan ikke deltage, hvis du har misbrugs problemer med alkohol eller stoffer
Du kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at du ikke vil kunne følge studiets krav og procedurer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
CHU Grenoble Alpes	La Tronche	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hopitaux Universitaires Pitie Salpetriere	Paris	Frankrig
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Apdurhyjn Uzm	Amsterdam	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer	15.02.2023
Holland	rekrutterer	15.02.2023
Tyskland	rekrutterer endnu ikke	15.02.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

NTLA-2002 er en eksperimentel genbehandling, der er designet til at hjælpe kroppen med at producere mindre af et protein, der kan forårsage sygdom. Denne behandling virker ved at rette sig mod specifikke gener i kroppen og ændre dem på en måde, der kan være gavnlig for patienter med visse genetiske lidelser. NTLA-2002 gives som en enkelt behandling direkte ind i kroppen, hvor den skal hjælpe med at reparere eller ændre de gener, der forårsager problemer. Målet med denne behandling er at give en langvarig virkning, der kan forbedre patientens helbred over tid.

Undersøgte sygdomme:

Hereditært angioødem

Hereditary Angioedema – Hereditary Angioedema er en sjælden genetisk lidelse, der påvirker kroppens evne til at regulere væskebalancen i væv. Sygdommen skyldes en mangel eller fejlfunktion af et protein kaldet C1-esterase-inhibitor, som normalt kontrollerer inflammatoriske processer. Patienter med denne tilstand oplever tilbagevendende episoder af hævelse, typisk i ansigt, læber, tunge, hals, hænder, fødder og kønsorganer. Hævelserne udvikler sig gradvist over flere timer og kan vare i 2-5 dage før de forsvinder af sig selv. Episoderne kan udløses af stress, mindre traumer, infektioner eller hormonelle ændringer, men kan også opstå uden nogen tydelig årsag. Sygdommen er arvelig og følger typisk et autosomalt dominant arvemønster, hvilket betyder at kun én forælders gen er nødvendigt for at udvikle tilstanden.

Forsøgs-ID:

2023-507956-56-00

Protokolkode:

ITL-2002-CL-999

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsopfølgning af behandling med NTLA-2002 hos personer med arveligt angioødem

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?