Europas førende søgning efter kliniske forsøg

BW-20805

BW-20805 er et nyt lægemiddel, der undersøges i kliniske forsøg som forebyggende behandling af hereditært angioødem (HAE). Dette er en sjælden arvelig sygdom, der forårsager pludselige og smertefulde hævelser i ansigt, hals og andre kropsdele. Lægemidlet gives som en indsprøjtning under huden og har til formål at reducere antallet af anfald hos patienter med denne sygdom.

Indholdsfortegnelse

Hvad er BW-20805?

BW-20805 er et nyt eksperimentelt lægemiddel, der udvikles til behandling af hereditært angioødem[1][2]. Lægemidlet tilhører en gruppe medicin kaldet oligonukleotider, som er små stykker genetisk materiale, der kan påvirke, hvordan kroppens celler producerer proteiner[2].

Lægemidlet fremstilles af Shanghai Argo Biopharmaceutical Co., Ltd. og leveres som en injektionsvæske, der gives under huden[2]. Det aktive stof BW-20805 har nukleinsyre som oprindelse, hvilket betyder, at det er baseret på genetisk materiale[2].

Hereditært angioødem – sygdommen BW-20805 behandler

Hereditært angioødem (HAE) er en sjælden arvelig sygdom, der forårsager pludselige og smertefulde hævelser i kroppen[1][2]. Sygdommen opdeles i forskellige typer:

  • HAE type 1: Patienter har lavt niveau af proteinet C1-esterase-inhibitor[2]
  • HAE type 2: Patienter har normalt niveau af C1-esterase-inhibitor, men det fungerer ikke korrekt[2]

Hævelserne opstår typisk i ansigtet, læberne, tungen, halsen og nogle gange i maven. Disse anfald kan være livstruende, især hvis hævelsen påvirker luftvejene[1][2].

De kliniske forsøg med BW-20805

BW-20805 testes i fase 2 kliniske forsøg, som er den anden fase i udviklingen af ny medicin[1][2]. Forsøgene er designet som:

  • Open-label studie: Både patienter og læger ved, hvilken behandling der gives[1][2]
  • Multicenterstudie: Forsøget foregår på flere forskellige hospitaler og klinikker[1][2]

Det primære formål med forsøgene er at undersøge, om BW-20805 kan virke som profylaktisk behandling – det vil sige forebyggende behandling, der reducerer antallet af HAE-anfald[1][2].

Behandlingsgrupper og dosering

I forsøgene testes forskellige måder at give BW-20805 på. Patienterne fordeles i tre forskellige behandlingsgrupper[1]:

  1. 600 mg hver 24. uge: Patienter får en indsprøjtning med 600 mg BW-20805 hver 24. uge[1]
  2. 300 mg hver 24. uge: Patienter får en indsprøjtning med 300 mg BW-20805 hver 24. uge[1]
  3. 300 mg hver 12. uge: Patienter får en indsprøjtning med 300 mg BW-20805 hver 12. uge[1]

Alle indsprøjtninger gives subkutant, hvilket betyder under huden[1][2]. Den maksimale daglige dosis er 600 mg, og den maksimale behandlingsperiode er 72 uger[2].

Hvem kan deltage i forsøgene?

Krav for deltagelse

For at deltage i forsøgene skal patienter opfylde bestemte kriterier[2]:

  • Være mellem 18 og 70 år gamle
  • Have dokumenteret diagnose af HAE type 1 eller type 2
  • Have haft mindst 2 HAE-anfald inden for 8 uger før behandlingsstart
  • Have adgang til akut medicin til behandling af anfald
  • Kunne give informeret samtykke og følge alle krav i studiet

Hvornår kan man ikke deltage

Visse tilstande og behandlinger udelukker deltagelse i forsøget[2]:

  • Andre former for kronisk angioødem, såsom erhvervet angioødem eller idiopatisk angioødem
  • Allergiske reaktioner over for oligonukleotider eller N-acetylgalactosamin
  • Tidligere behandling med oligonukleotider inden for 6-12 måneder
  • Abnorme værdier i blodprøver, herunder for lave blodplader eller for høje leverenzymer
  • Behandling med visse andre mediciner, såsom ACE-hæmmere eller østrogener

Formål og målinger i forsøgene

Primært formål

Det vigtigste mål med forsøgene er at måle den profylaktiske effekt af BW-20805 på HAE-anfald[1][2]. Forskerne måler specifikt ændringen i det månedlige (per 4 uger) antal HAE-anfald fra baseline til dag 169[1][2].

Sekundære formål

Forsøgene har også flere sekundære mål[1][2]:

  • Evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af BW-20805
  • Måle effekten af BW-20805 over længere perioder
  • Undersøge, hvordan behandlingen påvirker prekallikrein (PKK)-koncentrationen i blodet
  • Vurdere immunogeniteten (om kroppen danner antistoffer mod medicinen)

Prekallikrein er et protein i blodet, der er involveret i de processer, som fører til HAE-anfald[2].

Sikkerhed og overvågning

Sikkerhed er en central del af forsøgene med BW-20805. Forskerne overvåger nøje alle bivirkninger og alvorlige bivirkninger hos deltagerne[1][2].

Overvågningen sker i forskellige perioder[1][2]:

  • Under hovedstudieperioden
  • Under forlængelsesperioden
  • Gennem hele studieforløbet op til 96 uger

Alle patienter skal have adgang til og kunne bruge mindst én type akut medicin til behandling af HAE-anfald under forsøget[2].

Behandlingstidslinje og opfølgning

Forsøgene med BW-20805 følger en detaljeret tidslinje[1]:

Behandlingsperioder

  • 600 mg gruppe: Behandling fra dag 1 til dag 673[1]
  • 300 mg hver 24. uge: To behandlingsperioder – dag 1 til 169 og dag 337 til 673[1]
  • 300 mg hver 12. uge: Behandling fra dag 1 til dag 589[1]

Vigtige målepunkter

Den primære effektmåling sker fra baseline til dag 169, hvor forskerne sammenligner antallet af HAE-anfald før og efter behandlingsstart[1][2]. Yderligere målinger fortsætter gennem hele studieperioden for at vurdere den langsigtede effekt[2].

Forsøgene inkluderer en løbetidsperiode på 8 uger før behandlingsstart, hvor patienternes grundlæggende anfaldsmønster registreres[2]. Dette gør det muligt at sammenligne effekten af behandlingen med patienternes tilstand før behandling.

Aspekt Detaljer
Lægemiddel BW-20805, et oligonukleotid til forebyggelse af hereditært angioødem
Studiedesign Fase 2, open-label, multiceterstudie
Patientgruppe Voksne (18-70 år) med hereditært angioødem type 1 eller 2
Behandling Subkutane injektioner af 300 mg eller 600 mg BW-20805
Doseringsintervaller Hver 12. eller 24. uge afhængigt af behandlingsgruppe
Primært formål Reducere månedlige HAE-anfald fra baseline til dag 169
Varighed Op til 96 uger (hovedstudie og forlængelsesperiode)
Sikkerhedsmålinger Overvågning af bivirkninger og alvorlige bivirkninger

FAQ

  • Hvad er BW-20805? BW-20805 er et nyt eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som forebyggende behandling af hereditært angioødem. Det tilhører en gruppe af medicin kaldet oligonukleotider, som virker ved at påvirke kroppens egen produktion af bestemte proteiner.
  • Hvordan gives BW-20805? Lægemidlet gives som en indsprøjtning under huden (subkutan injektion). I forsøgene testes forskellige doser på 300 mg eller 600 mg, og behandlingen gives med forskellige intervaller – hver 12. eller 24. uge afhængigt af gruppen.
  • Hvem kan deltage i forsøgene med BW-20805? Forsøgene inkluderer voksne mellem 18 og 70 år med dokumenteret hereditært angioødem type 1 eller 2. Deltagerne skal have haft mindst 2 anfald inden for 8 uger før behandlingsstart og have adgang til akut medicin til anfaldsbehandling.
  • Hvad er formålet med forsøgene? Det primære formål er at undersøge, om BW-20805 kan reducere antallet af hereditære angioødem-anfald hos patienterne. Forskerne måler også lægemidlets sikkerhed og, hvordan det påvirker niveauet af prekallikrein i blodet.
  • Hvor længe varer behandlingen i forsøget? Behandlingsperioden varierer afhængigt af, hvilken gruppe deltagerne er i. Den kan vare op til 96 uger i alt, hvilket inkluderer både hovedstudiet og en forlængelsesperiode for at undersøge den langsigtede effekt og sikkerhed.

Igangværende kliniske forsøg for BW-20805

  • Afprøvning af ny medicin (BW-20805) til forebyggelse af hævelser hos voksne med arveligt angioødem

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland Italien Polen Spanien

Ordliste

  • Hereditært angioødem (HAE): En sjælden arvelig sygdom, der forårsager pludselige og smertefulde hævelser, især i ansigt, læber, tunge, hals og nogle gange i maven. Sygdommen skyldes mangel på eller defekt funktion af et protein kaldet C1-esterase-inhibitor.
  • Oligonukleotider: Små stykker af genetisk materiale (DNA eller RNA), der kan bruges som medicin til at påvirke, hvordan kroppens celler producerer proteiner. BW-20805 tilhører denne gruppe af lægemidler.
  • Subkutan injektion: En indsprøjtning, der gives under huden, typisk i låret eller maven. Dette er en almindelig måde at give medicin på, som patienter ofte kan lære at gøre selv.
  • Prekallikrein (PKK): Et protein i blodet, der er involveret i kroppens inflammatoriske processer og blodets størkningsmekanisme. Ved hereditært angioødem kan niveauet af dette protein påvirkes.
  • Fase 2-studie: Den anden fase i udviklingen af ny medicin, hvor forskere undersøger, om lægemidlet virker mod sygdommen og samtidig overvåger sikkerheden hos et mindre antal patienter.
  • Open-label studie: En type klinisk forsøg, hvor både patienter og læger ved, hvilken behandling der gives. Dette er modsat blinde studier, hvor behandlingen holdes hemmelig.
  • C1-esterase-inhibitor: Et vigtigt protein, der regulerer inflammatoriske processer i kroppen. Ved hereditært angioødem type 1 og 2 er der enten mangel på dette protein eller det fungerer ikke korrekt.
  • HAE type 1 og type 2: De to mest almindelige former for hereditært angioødem. Type 1 har lavt niveau af C1-esterase-inhibitor, mens type 2 har normalt niveau men med defekt funktion af proteinet.
  • Profylaktisk behandling: Forebyggende behandling, der gives regelmæssigt for at forhindre sygdomsanfald, i modsætning til akut behandling, der kun gives, når et anfald opstår.
  • Lanadelumab: Et eksisterende lægemiddel til forebyggelse af hereditære angioødem-anfald. Patienter, der har fået denne behandling, skal holde pause før de kan deltage i BW-20805-forsøget.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06846398
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/afprovning-af-ny-medicin-bw-20805-til-forebyggelse-af-haevelser-hos-voksne-med-arveligt-angioodem/