Langtidsstudie af garadacimab (CSL312) til forebyggende behandling af arveligt angioødem

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af hereditært angioødem, som er en sjælden arvelig sygdom, der forårsager hævelser i forskellige dele af kroppen. Disse hævelser kan være smertefulde og nogle gange farlige, især hvis de påvirker luftvejene. Studiet fokuserer på et lægemiddel kaldet garadacimab (også kendt som CSL312), som gives som en indsprøjtning under huden.

Formålet med studiet er at undersøge den langsigtede sikkerhed og virkning af garadacimab til forebyggelse af angioødemanfald. Lægemidlet gives som en subkutan injektion, hvilket betyder, at det sprøjtes ind under huden. Dette er et åbent studie, hvor alle deltagere modtager den aktive behandling.

Under studiet vil deltagerne modtage regelmæssige behandlinger med garadacimab og blive fulgt for at se, hvordan medicinen påvirker hyppigheden af deres anfald, og om der opstår nogle bivirkninger. Studiet vil også undersøge, hvor godt lægemidlet virker til at reducere antallet og sværhedsgraden af anfald sammenlignet med tiden før behandlingen startede.

1 Indledende vurdering

Du vil blive vurderet for at bekræfte diagnosen arveligt angioødem (HAE)

Det bekræftes, at du har haft mindst 3 HAE-anfald i løbet af de seneste 3 måneder

Din alder skal være 12 år eller derover

2 Indkøringsperiode

Hvis du ikke tidligere har modtaget garadacimab, skal du gennemgå en indkøringsperiode på mindst 1 måned

Under denne periode skal det dokumenteres, at du har mindst 1 HAE-anfald per måned i gennemsnit

3 Behandlingsperiode

Garadacimab gives som en indsprøjtning under huden (subkutan injektion)

Behandlingen fortsætter i en længere periode for at vurdere langtidssikkerheden

Der føres løbende registrering af eventuelle bivirkninger og HAE-anfald

4 Opfølgning og vurdering

Der foretages regelmæssig vurdering af behandlingens effektivitet

Antallet og sværhedsgraden af HAE-anfald registreres

Eventuelle bivirkninger dokumenteres og vurderes

Der tages blodprøver for at undersøge for antistoffer mod medicinen

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være 12 år eller ældre, uanset køn
  • Du skal have fået diagnosen arveligt angioødem (en sjælden genetisk tilstand der forårsager hævelser i kroppen)
  • Du skal have oplevet mindst 3 anfald af angioødem i løbet af de seneste 3 måneder før screeningsperioden
  • Hvis du ikke tidligere har modtaget behandling med CSL312, skal du gennemgå en indkøringsperiode på mindst 1 måned
  • Under indkøringsperioden skal du have oplevet gennemsnitligt mindst 1 angioødemanfald pr. måned
  • Du kan deltage uanset om du er mand eller kvinde, så længe du opfylder de andre kriterier

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Personer under 12 år kan ikke deltage i undersøgelsen
  • Personer som har en kendt allergi over for CSL312 eller lignende lægemidler
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Personer der deltager i andre kliniske forsøg
  • Personer med alvorlige hjerte-kar-sygdomme
  • Personer med ukontrolleret hypertension (for højt blodtryk)
  • Personer med alvorlig lever- eller nyresygdom
  • Personer med aktiv kræftsygdom
  • Personer med kendt immundefekt (svækket immunforsvar)
  • Personer som har modtaget anden behandling mod hereditært angioødem inden for de seneste 30 dage
  • Personer med alvorlige psykiske lidelser
  • Personer som ikke kan give informeret samtykke
  • Personer som ikke kan følge studiets protokol

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Center For Pediatric And Adolescent Medicine Of The Johannes Gutenberg University Mainz Mainz Tyskland
Universitaet Leipzig Leipzig Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spanien
Fakultni Nemocnice U Sv Anny V Brne Brno-Stred Tjekkiet
Semmelweis University Budapest Ungarn
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH Mörfelden-Walldorf Tyskland
Fkpfiimg nacnvyqts Mxkkj a Hvutjos Prag Tjekkiet
Auuqpiuyh Uba Amsterdam Holland
Geiyuo Ujyuwljeak Fqbsvjxai Frankfurt am Main Tyskland
Hurxzaof Vpbp dillmpfd Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer ikke
29.03.2021
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
29.03.2021
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
29.03.2021
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
29.03.2021
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
29.03.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Garadacimab (også kendt som CSL312) er et lægemiddel, der gives som en indsprøjtning under huden. Det bruges forebyggende til behandling af arveligt angioødem, som er en sjælden tilstand, der forårsager hævelser i forskellige dele af kroppen. Medicinen virker ved at blokere en bestemt proces i blodet, der ellers ville føre til hævelser. Dette lægemiddel testes for at se, hvor sikkert og effektivt det er ved langtidsbehandling af patienter med denne sygdom.

C1-INH er det protein i kroppen, som personer med arveligt angioødem mangler eller har i en defekt form. Dette protein er nævnt som reference i studiet for at beskrive den type arveligt angioødem, som patienterne lider af. Det er ikke et af de lægemidler, der testes i dette studie, men er vigtigt for at forstå sygdommen.

Undersøgte sygdomme:

Hereditary angioedema – En arvelig tilstand, hvor kroppen oplever tilbagevendende episoder med hævelser. Disse hævelser kan opstå forskellige steder på kroppen, særligt i ansigtet, halsen, arme, ben og maveregionen. Tilstanden skyldes en genetisk fejl, der påvirker produktionen eller funktionen af et bestemt protein i blodet. Hævelserne udvikler sig typisk over flere timer og kan vare i op til flere dage. Symptomerne kan variere i intensitet fra mild til mere udtalt hævelse. Anfaldene kan opstå spontant eller udløses af forskellige faktorer som stress, trauma eller hormonelle ændringer.

Forsøgs-ID:
2024-510777-18-00
Protokolkode:
CSL312_3002
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsundersøgelse af navenibart hos patienter med hereditært angioødem for at vurdere sikkerhed og virkning

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Bulgarien Tjekkiet Frankrig Tyskland Ungarn +5
  • Undersøgelse af ADX-324 til forebyggelse af anfald hos patienter med hereditært angioødem

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Bulgarien Kroatien Tjekkiet Frankrig +5