Langtidsstudie af deucrictibant tabletter til forebyggelse af arveligt angioødem hos unge og voksne

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af Hereditært Angioødem, som er en arvelig sygdom, der forårsager hævelser i hud og slimhinder. Sygdommen kan give anledning til smertefulde og nogle gange farlige hævelsesanfald forskellige steder på kroppen. Undersøgelsen fokuserer på et lægemiddel kaldet deucrictibant, som gives som tabletter til forebyggelse af disse anfald.

Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og virkningen af deucrictibant som forebyggende behandling over en længere periode. Lægemidlet gives som en tablet på 40 mg én gang dagligt. Studiet er åbent, hvilket betyder at alle deltagere vil modtage det aktive lægemiddel, og der bruges ikke placebo i undersøgelsen.

Under studiet vil deltagerne tage medicinen regelmæssigt og føre dagbog over eventuelle anfald. Der vil blive foretaget regelmæssige undersøgelser for at overvåge deltagernes helbred og vurdere, hvordan behandlingen virker. Deltagerne vil også blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet og hvordan sygdommen påvirker deres dagligdag.

1 Opstart af behandling

Efter bekræftelse af deltagelse i studiet vil du modtage deucrictibant tabletter med forlænget frigivelse

Dosis er fastsat til 40 mg som skal tages oralt

2 Daglig behandling

Du skal tage medicinen regelmæssigt som forebyggende behandling mod arveligt angioødem (HAE)

Det er vigtigt at have akut nødbehandling tilgængelig under hele studieforløbet

Du skal føre dagbog over eventuelle angioødem-anfald via en elektronisk dagbog

3 Opfølgning og vurdering

Der vil blive foretaget regelmæssige undersøgelser, herunder:

– Blodprøver for at overvåge sikkerhed

– Måling af vitale tegn

EKG-målinger (undersøgelse af hjertets elektriske aktivitet)

Du vil blive bedt om at udfylde forskellige spørgeskemaer om din livskvalitet og tilfredshed med behandlingen

4 Langtidsopfølgning

Studiet fortsætter indtil november 2028

Lægen vil løbende vurdere effekten af behandlingen gennem:

– Antal og sværhedsgrad af angioødem-anfald

– Din generelle helbredstilstand

– Eventuelle bivirkninger

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 12 år gammel og kunne give skriftligt samtykke. Hvis du er under 18 år, skal dine forældre/værge også give samtykke
  • Du kan deltage hvis du tidligere har været med i studier med deucrictibant behandling for arveligt angioødem
  • Din diagnose med arveligt angioødem (HAE) skal være bekræftet gennem:
    • Dokumenteret klinisk historie med hævelser i hud eller slimhinder uden kløe
    • Første symptomer før 30-års alderen eller familiehistorie med HAE
    • Laboratorietest der viser nedsat funktion af C1-esterase hæmmer (under 50% af normalt niveau)
  • For nye deltagere: Du skal have haft mindst ét angioødem-anfald inden for de sidste 3 måneder før screening
  • Du skal have adgang til og kunne bruge akut anfaldsbehandling mod HAE
  • Du skal være i stand til og villig til at følge studiets krav, herunder at føre dagbog elektronisk
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere graviditetstest og bruge sikker prævention under studiet og 30 dage efter sidste behandling

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Personer under 12 år kan ikke deltage i studiet
  • Personer, der er gravide eller ammer, kan ikke deltage
  • Personer med alvorlig lever- eller nyresygdom (leversvigt eller nyresvigt) kan ikke deltage
  • Personer, der deltager i andre kliniske forsøg, kan ikke være med
  • Personer med ukontrolleret hypertension (forhøjet blodtryk) kan ikke deltage
  • Personer med alvorlige psykiske lidelser kan ikke deltage
  • Personer med kendt overfølsomhed over for forsøgsmedicinen (deucrictibant) eller hjælpestofferne kan ikke deltage
  • Personer, der ikke kan give informeret samtykke, kan ikke deltage
  • Personer med alvorlige hjerte-kar-sygdomme kan ikke deltage
  • Personer med ukontrolleret diabetes kan ikke deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Ente Ecclesiastico Ospedale Generale Regionale Miulli Acquaviva Delle Fonti Italien
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spanien
CHU Grenoble Alpes La Tronche Frankrig
Medical University Of Vienna Wien Østrig
Policlinico “Tor Vergata”, Università degli Studi di Roma TOR VERGATA Rom Italien
Hôpital Archet 2 Nice Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Saint Antoine Paris Frankrig
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum) München Tyskland
ASST Fatebenefratelli Sacco Milan Italien
Univerzitna Nemocnica Martin Martin Slovakiet
Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni Di Dio E Ruggi d’Aragona Salerno Italien
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Centru Clinic Mediquest S.R.L. Sângeorgiu de Pădure Rumænien
Diagnostic-consultative center “Aleksandrovska” EOOD Sofia Bulgarien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Semmelweis University Budapest Ungarn
IRCCS Policlinico San Donato San Donato Milanese Italien
St James’s Hospital Dublin Irland
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Assistance Publique Hopitaux De Paris Paris Frankrig
Fondazione Salvatore Maugeri Clinica Del Lavoro E Della Riabilitazione Pavia Italien
Diagnostics And Consultation Center Convex Ltd. Sofia Bulgarien
HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH Mörfelden-Walldorf Tyskland
Szpital Uniwersytecki w Krakowie Krakow Polen
Apgxcrc Srjbxayen Telnqzuednux Df Mnsokaic &ttymjk Osqouxqh Cgdtrjuqoj Mequtp Civitanova Marche Italien
Alqbjon Oqsootgjhda Oersyqgy Rhbpjyn Vyvlj Syxkl Cibeapuy Palermo Italien
Ubjtkckhzjuftnriflhmj Mdiarlev Aqo Münster Tyskland
Gjbzph Upkaathduo Filfngybh Frankfurt am Main Tyskland
Hulhgmfz Vurm dmwqwtlr Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer
13.01.2025
Frankrig Frankrig
rekrutterer
13.01.2025
Irland Irland
rekrutterer
13.01.2025
Italien Italien
rekrutterer
13.01.2025
Polen Polen
rekrutterer
13.01.2025
Rumænien Rumænien
rekrutterer ikke
13.01.2025
Slovakiet Slovakiet
rekrutterer
13.01.2025
Spanien Spanien
rekrutterer
13.01.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer
13.01.2025
Ungarn Ungarn
rekrutterer
13.01.2025
Østrig Østrig
rekrutterer
13.01.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Deucrictibant er et lægemiddel med forlænget frigivelse, der tages som tablet gennem munden. Det bruges til at forebygge angioødem-anfald hos unge og voksne med arvelig angioødem (HAE). Dette lægemiddel virker ved at forhindre eller reducere hævelser, der kan opstå forskellige steder i kroppen hos personer med HAE. Det er designet til at give en langvarig beskyttelse mod anfald, da det frigives langsomt i kroppen over tid.

Lægemidlet er udviklet specifikt til forebyggende behandling, hvilket betyder, at det tages regelmæssigt for at forhindre anfald i at opstå, i stedet for at behandle anfald, når de allerede er i gang. Tabletten med forlænget frigivelse er designet til at give en vedvarende virkning i kroppen over en længere periode.

Undersøgte sygdomme:

Hereditary Angioedema – En sjælden, arvelig tilstand der forårsager tilbagevendende episoder med hævelser i forskellige dele af kroppen. Disse hævelser kan opstå i huden, mave-tarm-kanalen og de øvre luftveje. Tilstanden skyldes en genetisk fejl, der påvirker produktionen eller funktionen af et protein kaldet C1-inhibitor. Anfaldene kommer ofte uden varsel og kan vare fra et par timer til flere dage. Hævelserne er ikke kløende og er anderledes end almindelige allergiske reaktioner. Personer med denne tilstand kan opleve forskellige udløsende faktorer som stress, mindre traumer eller hormonelle ændringer.

Forsøgs-ID:
2024-516248-24-00
Protokolkode:
PHA022121-C307
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsundersøgelse af navenibart hos patienter med hereditært angioødem for at vurdere sikkerhed og virkning

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Bulgarien Tjekkiet Frankrig Tyskland Ungarn +5
  • Undersøgelse af ADX-324 til forebyggelse af anfald hos patienter med hereditært angioødem

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Bulgarien Kroatien Tjekkiet Frankrig +5