Langtidsundersøgelse af ADX-324 hos patienter med arvelig angioødem

3 1

Hvad handler dette forsøg om?

Hereditary Angioedema er en sjælden lidelse, der giver pludselig hævelse i ansigt, arme, ben eller indre organer. I denne undersøgelse testes et nyt lægemiddel med kodebetegnelsen ADX-324, som er en siRNA-baseret behandling, der virker ved at reducere mængden af et protein, der udløser hævelsen. Lægemidlet gives som en lille injektion under huden (subkutan injektion) og kan også sammenlignes med en placebo, som er en inaktiv saltvandsløsning.

Formålet er at vurdere den langsigtede sikkerhed ved gentagen dosering af ADX-324 hos personer med Hereditary Angioedema. Deltagerne får regelmæssige injektioner over flere måneder, mens de bliver fulgt af læger, som registrerer eventuelle bivirkninger og noterer om der opstår nye hændelser af sygdommen. Undersøgelsen afsluttes, når den planlagte observationsperiode er fuldført.

1 opstart og indmeldelse

du underskriver samtykke og får information om studien.

herefter registreres du som deltager i udvidelsesstudiet.

2 baseline vurdering

en læge gennemgår din sygehistorie med hereditary angioedema (hae).

der udføres fysiske undersøgelser og eventuelle laboratorietest for at fastlægge udgangsniveauet.

3 første dosering

du modtager enten adx-324 eller sterile normal saline (placebo) som subcutan injection.

dosis af adx-324 er angivet som 00 mg i en opløsning til injektion.

injektionen gives af sundhedspersonale på klinikken.

4 opfølgende besøg

du møder op til regelmæssige klinikbesøg i henhold til protokollen.

ved hvert besøg registreres eventuelle bivirkninger (teae) og forekomsten af hae-angreb.

lægen kan udføre yderligere undersøgelser efter behov.

5 gentagen dosering

du får yderligere subcutan injection af den tildelte behandling med jævne mellemrum i hele studieperioden.

den præcise hyppighed er fastlagt i studieprotokollen, men doseringen gentages indtil studiets afslutning.

6 løbende overvågning

du skal løbende rapportere eventuelle symptomer eller hændelser til forskningspersonalet.

alle nye hændelser registreres som teae, og antallet af hae-angreb noteres.

7 studieafslutning

ved studiets afslutning (senest 30. april 2030) foretages en afsluttende sikkerhedsvurdering.

alle data om bivirkninger og hae-angreb samles og analyseres.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have fået to doser af forsøgsmedikamentet ADX-324 (eller placebo) i en tidligere undersøgelse (studie ADX-324-301) og have afsluttet den undersøgelse, inklusive opfølgning til uge 25.
  • Du skal have givet et skriftligt informeret samtykke, hvilket betyder at du har læst og forstået informationen om forsøget og frivilligt accepterer at deltage, samt have eventuelle nødvendige tilladelser fra loven og være villig til at følge alle studiekrav.
  • Du skal have adgang til mindst én akut HAE-behandling (for hurtig lindring af et HAE-angreb), såsom plasma‑afledt eller rekombinant C1‑INH‑koncentrat eller en BK2‑receptor antagonist, og denne behandling skal allerede have vist sig at virke for dig.
  • Kvinder, der kan blive gravide, skal have en negativ urin‑graviditetstest på dag 1 før første dosis, og de skal bruge en pålidelig præventionsmetode (fx p-piller eller anden form for prævention), så længe de er i kontakt med en partner, indtil undersøgelsen er afsluttet eller i mindst 3 måneder efter den sidste dosis. Mænd, der kan få børn, skal også bruge en pålidelig præventionsmetode, hvis deres partner kan blive gravid, i samme periode.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Har haft en uacceptabel toksicitet i den tidligere undersøgelse ADX‑324‑301, som lægen har vurderet. Det betyder bl.a., at man opfylder Hy’s lov-kriterierne, som er meget høje leverværdier (ALT eller AST mindst 3‑gange den normale grænse, bilirubin mindst 2‑gange den normale grænse, og ALP mindre end 2‑gange den normale grænse) uden anden forklaring, eller at man har haft en alvorlig (grad ≥ 3) allergisk reaktion på studiedrug.
  • Har en hvilken som helst sygdom, unormale laboratorie‑ eller hjerte‑undersøgelsesresultater (f.eks. ECG), unormale vitale tegn eller andre fysiske undersøgelsesfund, som lægen mener udgør en uacceptabel risiko ved at deltage i studiet.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Medical University Of Vienna Wien Østrig
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu Wrocław Polen

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Diagnostics And Consultation Center Convex Ltd. Sofia Bulgarien
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR Tübingen Tyskland
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove Novy Hradec Kralove Tjekkiet
Semmelweis University Budapest Ungarn
KBC Zagreb Zagreb Kroatien
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
KBC Split Split Kroatien
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spanien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Krakow Polen
Cvzjkkiqu Ujklszgadeglpe Setbnpkpe Woluwe-Saint-Lambert Belgien
Arvgsxn Obbrancdzre Oeurmzkm Rdhdxlu Vyyun Sldzy Cwbbhqzh Palermo Italien
Fexnxzud nhgrrwmpa Mjplz a Havuptv Prag Tjekkiet
Uqiilheisv Oo Aymbyvm Edegem Belgien
Cuatye Haozfplxqnf Rvwwoskv Ustkwguzotkrb Dg Tndee Tours Frankrig
Uupd Cdhxvbqg Tiabwr Sng z otmk Łódź Polen

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026
Frankrig Frankrig
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026
Kroatien Kroatien
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026
Polen Polen
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026
Tyskland Tyskland
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026
Ungarn Ungarn
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026
Østrig Østrig
rekrutterer endnu ikke
01.08.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

ADX-324 er et eksperimentelt lægemiddel, der indeholder en lille RNA‑molekyle (siRNA), som er designet til at reducere produktionen af et protein kaldet prekallikrein. Prekallikrein er medvirkende til at udløse hævelse hos personer med arvelig angioødem (HAE). Ved at injicere ADX-324 under huden håber forskerne at kunne forebygge eller mindske de farlige hævelsesanfald, som patienterne oplever. Lægemidlet gives som en opløsning til injektion, og i denne undersøgelse bliver det brugt gentagne gange over længere tid for at vurdere, hvor sikkert det er at anvende. Patienten får kun ADX-324 og ingen anden aktiv behandling i denne del af studiet.

Hereditary Angioedema – Hereditary Angioedema er en arvelig sygdom, der forårsager pludselige hævelser i hud, slimhinder og dybere væv. Hævelserne kan vare fra flere timer til flere dage og kan forekomme i forskellige dele af kroppen. Tilfældene kan gentages over tid, ofte uden nogen klar udløsende faktor.

Forsøgs-ID:
2025-521353-16-00
Protokolkode:
ADX-324-302
NCT ID:
NCT07428499
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsundersøgelse af navenibart hos patienter med hereditært angioødem for at vurdere sikkerhed og virkning

    Rekrutterer

    3 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Bulgarien Tjekkiet Frankrig Tyskland Ungarn +5
  • Undersøgelse af ADX-324 til forebyggelse af anfald hos patienter med hereditært angioødem

    Rekrutterer

    3 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Bulgarien Kroatien Tjekkiet Frankrig +5