Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Hereditært angioødem
• Forsøg ved smerte
• Faser og deltagere
• Mål og endepunkter
• Sammenligning med placebo og andre behandlinger

Oversigt over forsøgene

De registrerede studier med Icatibant undersøger forskellige kliniske situationer, men hovedfokus er hereditært angioødem, en sygdom med anfald af hævelse.^[1][2][4] Forsøgene er interventionale, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling eller en sammenligningsbehandling som en del af studiet.^[1][2][3][4]

Der er både et afsluttet fase 3-studie, to autoriserede fase 3- og fase 4-studier ved hereditært angioødem og et fase 2-studie ved smerte.^[1][2][3][4]

Hereditært angioødem

Tre af de fire forsøg handler om hereditært angioødem, som er en arvelig sygdom med anfald af hævelse.^[1][2][4] Studierne omfatter både unge og voksne, og de ser på behandling ved akutte anfald samt forebyggelse af anfald.^[1][2][4]

I det afsluttede fase 3-studie blev oral deucrictibant sammenlignet med placebo i et kryds-over design for at se, hvor hurtigt symptomerne lettede under anfald.^[1] I dette studie indgik også ICATIBANT som en aktiv sammenligningsbehandling i forsøgsplanen.^[1]

I det autoriserede fase 4-studie undersøges langtidsbrug af oral PHA-022121 ved akut behandling af anfald, også larynxanfald, som er hævelse i halsområdet uden vejrtrækningsbesvær i denne beskrivelse.^[2] Her er sikkerhed et centralt fokus, og forskerne registrerer blandt andet bivirkninger, laboratorieprøver, puls og blodtryk samt EKG, som er en måling af hjertets elektriske aktivitet.^[2]

Det autoriserede fase 3-studie CHAPTER-3 undersøger oral deucrictibant som forebyggelse mod anfald hos voksne og unge med hereditært angioødem.^[4] Her er prophylakse eller forebyggelse målet, så forskerne kan se, om antallet af anfald bliver lavere over en 24-ugers behandlingsperiode.^[4]

Forsøg ved smerte

Ét fase 2-studie undersøger smerte i forbindelse med propofol-injektion.^[3] I dette forsøg sammenlignes Icatibant med placebo og med andre væsker, der bruges som kontrol, for at se, om Icatibant kan mindske smerte ved injektionen.^[3]

Studiet er lille med 26 deltagere, og det er autoriseret.^[3] Det primære mål er et smerteudfald målt som area under the curve for en smertescore på den visuelle analoge skala, hvilket betyder, at forskerne ser på smerte over tid og ikke kun på ét enkelt tidspunkt.^[3]

Faser og deltagere

Fase 2-studiet er et tidligt forsøg, der typisk bruges til at få mere viden om effekt i en mindre gruppe.^[3] Fase 3-studierne er større og bruges til at sammenligne behandlinger og bekræfte, om de virker i en bredere patientgruppe.^[1][4]

Fase 4-studiet ser på længere tids brug og sikkerhed efter, at behandlingsideen allerede er mere udviklet.^[2] Deltagerne i angioødemstudierne er unge og voksne med hereditært angioødem, mens smerteforsøget omfatter personer med smerte i forbindelse med propofol-injektion.^[1][2][3][4]

Mål og endepunkter

Et primært endepunkt er det vigtigste mål i et forsøg, og her varierer målene fra studie til studie.^[1][2][3][4]

• Det afsluttede fase 3-studie måler tid til symptomlindring, defineret som en Patient Global Impression of Change-vurdering på mindst “en smule bedre” i to måletidspunkter inden for 12 timer efter behandling.^[1]
• Fase 4-studiet måler sikkerhed ved at registrere bivirkninger, alvorlige bivirkninger, laboratorieprøver, vitalparametre, fysisk undersøgelse og EKG.^[2]
• Fase 2-studiet ved smerte måler smerte over tid ved hjælp af en visuel analog skala og beregner arealet under kurven for smerte over et bestemt niveau.^[3]
• CHAPTER-3 måler det tidsnormaliserede antal lægebekræftede anfald over 24 uger.^[4]

Sammenligning med placebo og andre behandlinger

Flere af forsøgene bruger placebo, som er en kontrolbehandling uden aktivt stof, for at gøre det lettere at se, om den aktive behandling har en reel effekt.^[1][3][4] I det afsluttede fase 3-studie bruges også et kryds-over design, så deltagerne kan få mere end én behandling i løbet af forsøget og dermed fungere som deres egen sammenligning.^[1]

I de registrerede data er Icatibant derfor ikke beskrevet som et almindeligt behandlingsafsnit, men som en del af klinisk forskning, hvor man undersøger effekt, sikkerhed og målbare resultater i bestemte patientgrupper.^[1][2][3][4]