Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Treosulfan

Kliniske forsøg med Treosulfan undersøger især, hvor godt behandlingen virker og hvor sikker den er i forskellige patientgrupper. Studierne omfatter blandt andet børn, unge og voksne med kræft i blod og knoglemarv samt patienter før stamcelletransplantation. Nogle forsøg ser også på overlevelse, tilbagefald og bivirkninger.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

De tilgængelige forsøg undersøger Treosulfan i flere forskellige behandlingsforløb, især ved allogen stamcelletransplantation og ved kræftsygdomme i blod og knoglemarv.[1] Nogle studier sammenligner Treosulfan med andre behandlinger, mens andre ser på Treosulfan som en del af en kombinationsbehandling.[2] Der er både små tidlige studier og store fase 3- og fase 4-forsøg.[3]

Forsøgene er autoriserede og omfatter patienter fra børn til voksne, afhængigt af sygdom og studie.[4] Flere studier fokuserer på patienter med høj risiko, altså patienter hvor sygdommen er mere alvorlig eller sværere at behandle.[5]

Hvilke sygdomme og patientgrupper indgår?

Treosulfan bliver undersøgt i forsøg med akut myeloid leukæmi (AML), myelodysplastisk syndrom (MDS), myelofibrose, akut lymfatisk leukæmi (ALL), Ewing sarkom og arvelig osteopetrose forbundet med TCIRG1-genet.[1][2] Der findes også studier, hvor patienterne har AML eller MDS og skal have allogen transplantation.[4]

Nogle forsøg er målrettet børn og unge, for eksempel studier ved ALL, AML hos børn og arvelig osteopetrose.[3] Andre er rettet mod voksne, for eksempel patienter med AML, MDS, CMML eller myelofibrose før transplantation.[5][6]

Hvilke faser er forsøgene i?

Forsøgene spænder fra fase 1 til fase 4.[3] Fase 1-forsøget ser især på sikkerhed og gennemførlighed, mens fase 1/2-forsøget kombinerer tidlig sikkerhed med en første vurdering af effekt.[7]

Fase 2-studierne undersøger, om behandlingen ser ud til at virke, og om den kan bruges på en sikker måde i bestemte patientgrupper.[1][8] Fase 3-studierne er større og bruges til at sammenligne behandlinger eller behandlingsstrategier mere direkte.[2][9] Fase 4-studiet ved ALL undersøger behandlingsstrategier i en meget stor gruppe patienter og følger også resultater efter transplantation.[10]

Hvad måler forsøgene?

Et vigtigt mål i flere studier er overlevelse, altså hvor længe patienterne lever efter behandlingen.[2][8] Andre studier måler event-free survival, som betyder tiden uden tilbagefald, sygdomsforværring, ny kræft eller død.[1][10]

Flere forsøg ser også på bivirkninger og alvorlige bivirkninger.[1][7] Ved transplantationsstudier måles der desuden på graft-versus-host disease (GVHD), som er en reaktion, hvor donorens celler angriber patientens væv.[9]

I nogle AML- og CLL-studier måles der på MRD, som står for minimal restsygdom og betyder meget små mængder sygdom, der stadig kan være til stede efter behandling.[11] I andre studier ser man på sygdomsfri overlevelse, tilbagefaldsrisiko og hvor godt en transplantation lykkes.[6][12]

Hvordan bruges Treosulfan i studierne?

I mange forsøg bruges Treosulfan som en del af forbehandling før allogen stamcelletransplantation.[2][4] Forbehandling betyder den behandling, som gives før selve transplantationen for at gøre kroppen klar til de nye stamceller.[13]

Nogle studier sammenligner Treosulfan med andre stoffer, for eksempel melphalan eller busulfan, for at se hvilken strategi der giver bedst resultat.[2][9] Andre studier bruger Treosulfan sammen med fludarabin og andre lægemidler i et samlet regime før transplantationen.[5][8]

Ved Ewing sarkom undersøges højdosis Treosulfan/melphalan som konsolideringsbehandling, altså behandling der gives efter den første behandling for at styrke effekten.[1] Ved arvelig osteopetrose undersøges autologe stamceller, der er ændret uden for kroppen, sammen med Treosulfan-baseret forbehandling.[7]

Hvem kan deltage?

Deltagelse afhænger helt af det enkelte forsøg og af sygdommen.[1] Nogle studier kræver, at patienten har en bestemt diagnose, for eksempel AML i remission, MDS, myelofibrose eller Ewing sarkom.[2][5]

Andre studier er målrettet bestemte aldersgrupper, som børn og unge med ALL eller AML, eller voksne mellem 40 og 65 år med AML.[8][10] Flere transplantationsstudier kræver også, at patienten har en egnet donor, for eksempel en matchet ubeslægtet donor eller en haplo-identisk donor.[4][6]

Vigtige udfaldsmål forklaret

Samlet overlevelse betyder, hvor mange der lever efter en bestemt periode.[2] Sygdomsfri overlevelse betyder, hvor længe patienten lever uden tegn på, at sygdommen kommer tilbage eller bliver værre.[6]

Event-free survival er et bredere mål, hvor man tæller flere typer hændelser, for eksempel tilbagefald, død eller ny kræft.[1][10] MRD-negativitet betyder, at man ikke kan måle restsygdom med den metode, der bruges i forsøget.[11]

CTCAE er et system til at gradere bivirkninger, så forskerne kan beskrive, hvor alvorlige de er.[1] GVHD måles i flere transplantationsstudier, fordi det er en vigtig komplikation efter allogen transplantation.[9]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2024-518912-37-01Phase 2Ewing SarcomaAuthorised60
NCT07025824Phase 2AML and MDS undergoing allogeneic TransplantationAuthorised220
2024-518972-30-00Phase 1/2Autosomal recessive osteopetrosis caused by mutations in the TCIRG1 geneAuthorised8
2024-513325-23-00Phase 2MyelofibrosisAuthorised28
2023-504555-27-00Phase 3MDS, AMLAuthorised324
NCT04168502Phase 3Favorable-intermediate-risk Acute Myeloid LeukemiaAuthorised414
2025-521372-62-00Phase 2AML, MDS/AML and higher risk MDSAuthorised27
2024-520326-11-00Phase 2Acute Myeloid Leukemia (AML)Authorised82
2025-522052-13-00Phase 4Pediatric ALL HSCT frameworkAuthorised985
NCT05807932Phase 1MDS, CMML, secondary AML before stem cell transplantationAuthorised38
2022-500783-35-00Phase 3Acute Myeloid LeukemiaAuthorised1091
NCT01949129Phase 4Acute Lymphoblastic LeukaemiaAuthorised1558
2024-512503-39-00Phase 3AML or CLL without residual diseaseAuthorised289

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Treosulfan? Forsøgene undersøger især Treosulfan som en del af behandling før stamcelletransplantation eller som led i kræftbehandling. De ser på sikkerhed, effekt, overlevelse og risiko for tilbagefald.
  • Hvilke sygdomme er med i forsøgene? De vigtigste sygdomme er AML, MDS, myelofibrose, Ewing sarkom, akut lymfatisk leukæmi og arvelig osteopetrose. Flere studier handler om patienter, der skal have allogen stamcelletransplantation.
  • Hvem kan deltage i disse studier? Det afhænger af det enkelte forsøg. Nogle studier er for børn, andre for unge eller voksne, og flere er for patienter med høj risiko eller med sygdom i remission før transplantation.
  • Hvilke faser er forsøgene i? Der findes forsøg i fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Det betyder, at nogle studier primært ser på sikkerhed og gennemførlighed, mens andre undersøger effekt i større grupper.
  • Hvilke resultater måler forsøgene? De måler blandt andet samlet overlevelse, sygdomsfri overlevelse, event-free survival, MRD-negativitet og forekomst af bivirkninger. Nogle studier ser også på graft-versus-host disease, som er en reaktion efter stamcelletransplantation.

Igangværende kliniske forsøg for Treosulfan

  • Undersøgelse af venetoclax, treosulfan og fludarabin som forberedende behandling før stamcelletransplantation hos patienter med akut myeloid leukæmi og myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland

  • Undersøgelse af knoglemarvstransplantation med lægemiddelkombination hos børn og unge med akut lymfoblastisk leukæmi for at mindske bivirkninger

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Tjekkiet Danmark Finland Frankrig Tyskland +3

  • Sammenligning af standardintensiv og reduceret intensiv konsolidering hos AML- eller CLL-patienter uden restsygdom i behandling med cytarabin, daunorubicin og andre lægemidler

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Polen

  • Sammenligning af to behandlinger (treosulfan eller melphalan) før knoglemarvstransplantation hos patienter med akut leukæmi eller myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland

  • Undersøgelse af gemtuzumab ozogamicin kombineret med standardkemoterapi hos voksne mellem 18-60 år med nydiagnosticeret akut myeloid leukæmi med favorabel eller intermediær risiko

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Italien

  • Test af venetoclax sammen med standardbehandling før stamcelletransplantation hos patienter med MDS, CMML eller sekundær AML

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland

  • Sammenligning af to lægemidler (thymoglobulin og grafalon) til forebyggelse af komplikationer ved stamcelletransplantation hos ældre med blodkræft

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig

  • Test af CPX-351 og andre lægemidler til behandling af akut myeloid leukæmi hos børn og unge

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Tjekkiet Tyskland Grækenland Italien Polen

  • Sammenligning af behandlinger før stamcelletransplantation hos børn og unge med akut lymfoblastisk leukæmi

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland +6

  • Undersøgelse af genetisk modificerede blodstamceller (FT024) til behandling af børn med arvelig osteopetrose forårsaget af TCIRG1-genmutationer

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Italien

Ordliste

  • Allogen stamcelletransplantation: En transplantation, hvor patienten får stamceller fra en donor. Den bruges ofte ved blodkræft og andre alvorlige blodsygdomme.
  • Autologe stamceller: Stamceller, der kommer fra patienten selv. De kan bruges i særlige behandlingsforløb.
  • AML: Akut myeloid leukæmi. En hurtig voksende blodkræft, som starter i knoglemarven.
  • MDS: Myelodysplastisk syndrom. En sygdom i knoglemarven, hvor blodcellerne ikke dannes normalt.
  • Ewing sarkom: En sjælden kræftsygdom, som ofte rammer knogler eller blødt væv.
  • Myelofibrose: En sygdom i knoglemarven, hvor der dannes arvæv, så blodproduktionen bliver forstyrret.
  • Fase 1: Et tidligt forsøg, hvor man især ser på sikkerhed og om behandlingen kan gennemføres.
  • Fase 2: Et forsøg, der undersøger både sikkerhed og om behandlingen ser ud til at virke.
  • Fase 3: Et større forsøg, der sammenligner behandlinger og ofte ser på, hvilken der virker bedst.
  • Event-free survival (EFS): Tiden uden et hændelsespunkt som tilbagefald, sygdomsforværring, ny kræft eller død.
  • MRD: Minimal restsygdom. Det betyder meget små mængder kræftceller, som kan være svære at måle.
  • Graft-versus-host disease (GVHD): En reaktion efter transplantation, hvor de nye donorceller angriber patientens væv.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-518912-37-01
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/sammenligning-af-to-behandlinger-treosulfan-eller-melphalan-for-knoglemarvstransplantation-hos-patienter-med-akut-leukaemi-eller-myelodysplastisk-syndrom/
  3. https://clinicaltrials.gov/study/2024-518972-30-00
  4. https://clinicaltrials.gov/study/2024-513325-23-00
  5. https://clinicaltrials.gov/study/2023-504555-27-00
  6. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersoegelse-af-gemtuzumab-ozogamicin-kombineret-med-standardkemoterapi-hos-voksne-mellem-18-60-aar-med-nydiagnosticeret-akut-myeloid-leukaemi-med-favorabel-eller-intermediaer-risiko/
  7. https://clinicaltrials.gov/study/2025-521372-62-00
  8. https://clinicaltrials.gov/study/2024-520326-11-00
  9. https://clinicaltrials.gov/study/2025-522052-13-00
  10. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-venetoclax-sammen-med-standardbehandling-for-stamcelletransplantation-hos-patienter-med-mds-cmml-eller-sekundaer-aml/
  11. https://clinicaltrials.gov/study/2022-500783-35-00
  12. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/sammenligning-af-behandlinger-for-stamcelletransplantation-hos-born-og-unge-med-akut-lymfoblastisk-leukaemi/
  13. https://clinicaltrials.gov/study/2024-512503-39-00