Sammenligning af to behandlinger (treosulfan eller melphalan) før knoglemarvstransplantation hos patienter med akut leukæmi eller myelodysplastisk syndrom

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af patienter med akut myeloid leukæmi (AML) eller myelodysplastisk syndrom (MDS), som er former for blodkræft. AML er en hurtigtvoksende kræft i de hvide blodlegemer, mens MDS er en tilstand hvor knoglemarven ikke producerer normale blodceller. Studiet sammenligner to forskellige mediciner, treosulfan og melphalan, som begge gives sammen med fludarabin. Disse lægemidler bruges som forberedende behandling før en knoglemarvstransplantation, som er en procedure hvor patientens syge knoglemarv erstattes med sund knoglemarv fra en donor.

Formålet med studiet er at undersøge, hvilken af de to behandlingskombinationer der fungerer bedst sammen med en særlig form for forebyggelse af graft-versus-host-sygdom, som er en komplikation der kan opstå efter transplantation, hvor donorens celler angriber patientens væv. Denne forebyggelse sker ved hjælp af post-transplant cyclophosphamid (PTCy), som gives på bestemte dage efter transplantationen. Studiet inkluderer kun patienter, som har øget risiko for bivirkninger ved standard højdosis behandling på grund af alder eller andre helbredsproblemer.

Under studiet vil patienterne blive tilfældigt tildelt til at modtage enten treosulfan eller melphalan sammen med fludarabin. Efter denne forberedende behandling gennemføres knoglemarvstransplantationen med knoglemarv fra en passende donor, som kan være et søskende, en ikke-beslægtet donor eller et familiemedlem med delvist matchende væv. Behandlingsforløbet overvåges nøje for at vurdere, hvor godt de forskellige medicinkombinationer virker, og hvor mange bivirkninger der opstår. Studiet følger patienterne over tid for at måle overlevelse, risiko for tilbagefald af sygdommen og andre vigtige behandlingsresultater.

1 Indledende undersøgelser og forberedelse

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at sikre, at du opfylder kriterierne for at deltage i studiet. Dette inkluderer blodprøver og andre medicinske tests.

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have taget en graviditetstest inden for 7 dage før den første dosis af studiemedicin.

Du skal acceptere at bruge sikker prævention eller være seksuelt afholden fra det tidspunkt, du underskriver samtykkeformularen, og indtil 6 måneder efter den sidste dosis studiemedicin.

Hvis du er en mand, skal du acceptere at undgå ubeskyttet sex og sæddonation fra det tidspunkt, du underskriver samtykkeformularen, og indtil 6 måneder efter den sidste dosis studiemedicin.

2 Randomisering til behandlingsgruppe

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Dette betyder, at computeren vælger, hvilken behandling du får.

Alle patienter vil få fludarabin kombineret med enten treosulfan eller melphalan. Du vil ikke vide, hvilken kombination du får, før behandlingen starter.

3 Konditioneringsbehandling

Du vil modtage en konditioneringsbehandling, som er kemoterapi, der forbereder din krop til transplantationen ved at ødelægge de syge celler i din knoglemarv.

Alle patienter får fludarabin som en del af konditioneringsbehandlingen.

Afhængigt af hvilken gruppe du er i, vil du også få enten treosulfan eller melphalan sammen med fludarabin.

Disse lægemidler gives som infusioner direkte i dit blod gennem et centralt venekateter (et tyndt rør, der føres ind i en stor blodåre).

4 Stamcelletransplantation

Efter konditioneringsbehandlingen vil du modtage stamceller fra din donor gennem en infusion.

Stamcellerne vil rejse til din knoglemarv og begynde at producere nye, sunde blodceller.

Denne proces kaldes allogen stamcelletransplantation, hvilket betyder, at stamcellerne kommer fra en anden person.

5 Forebyggelse af transplantat-mod-vært sygdom

Du vil modtage cyclophosphamid for at forhindre transplantat-mod-vært sygdom, som er en tilstand, hvor de transplanterede celler angriber din krop.

Cyclophosphamid gives i en dosis på 50 mg pr. kilogram kropsvægtdag +3 og dag +4 efter transplantationen.

Dag +3 betyder 3 dage efter transplantationen, og dag +4 betyder 4 dage efter transplantationen.

6 Overvågning af stamcelletilheling

dag +28 (28 dage efter transplantationen) vil lægen kontrollere, om stamcellerne har taget rod i din knoglemarv og producerer nye blodceller.

dag +28 og dag +56 vil der blive taget blodprøver for at måle kimærisme, som viser, hvor meget af dit blod der består af donorens celler.

Disse tests hjælper med at vurdere, om transplantationen har været succesfuld.

7 Løbende opfølgning og overvågning

Du vil være under tæt medicinsk overvågning for at opdage eventuelle bivirkninger eller komplikationer.

Lægen vil regelmæssigt kontrollere for tegn på transplantat-mod-vært sygdom, både akut (tidlig) og kronisk (langvarig) form.

Der vil blive taget blodprøver for at overvåge dit blodbillede og kontrollere, om sygdommen kommer tilbage.

Du vil blive fulgt over tid for at vurdere din samlede overlevelse og kvalitet af livet efter transplantationen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have underskrevet et samtykkeformular for at deltage i studiet
  • Hvis du er mand, skal du acceptere ikke at have ubeskyttet sex og ikke donere sæd fra det tidspunkt, du underskriver samtykket, og indtil 6 måneder efter den sidste dosis medicin i studiet
  • Hvis du er kvinde, skal du opfylde mindst ét af følgende krav:
    • Du er i overgangsalderen (12 måneder uden menstruation eller 6 måneder uden menstruation med høje hormonniveauer)
    • Du har fået fjernet begge æggestokke ved operation mindst 6 uger før studiet
    • Du har en negativ graviditetstest taget højst 7 dage før første dosis medicin
    • Du bruger sikker svangerskabsforebyggelse med mindre end 1% risiko for graviditet per år fra underskrivning af samtykke til 6 måneder efter sidste dosis
    • Du har ingen seksuel aktivitet fra underskrivning af samtykke til 6 måneder efter sidste dosis
    • Din seksuelle partner er steriliseret
  • Du skal være planlagt til en allogen transplantation (knoglemarvstransplantation fra en donor) inden for de næste 3 uger
  • Du skal være mindst 18 år gammel
  • Du skal have AML (akut myeloid leukæmi) eller MDS (myelodysplastisk syndrom) som kræver knoglemarvstransplantation:
    • AML i første eller anden komplette remission (ingen tegn på kræft) eller lignende tilstand
    • MDS diagnosticeret efter internationale retningslinjer
  • Du skal have øget risiko for alvorlige bivirkninger fra intensiv behandling på grund af mindst ét af følgende:
    • Du er 50 år eller ældre på transplantationstidspunktet
    • Du har en HCT-CI score (risikovurdering for transplantation) over 2
    • Du skal have din anden knoglemarvstransplantation fra en anden donor, og det er mindst 12 måneder siden din første transplantation
  • Der skal være en passende donor tilgængelig:
    • En søskende med matchende HLA-vævstyper (arvelige markører der afgør vævsmatch)
    • En ikke-beslægtet donor med perfekt match (10 ud af 10 HLA-markører)
    • En ikke-beslægtet donor med næsten perfekt match (9 ud af 10 HLA-markører)
    • Et familiemedlem der deler halvdelen af dine HLA-markører
  • Du skal være planlagt til standard GvHD-forebyggelse (forebyggelse af graft-versus-host sygdom) med PTCy-behandling på specifikke dage efter transplantationen
  • Du må ikke have hjertesygdom der forhindrer transplantation, og hvis du har hjerteproblemer, skal din hjertefunktion være mindst 40% normal
  • Du må ikke have brug for ekstra ilt på den dag, du bliver tilfældigt tildelt behandling

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, som betyder en infektion der ikke er under kontrol eller behandlet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har HIV-infektion, som er en virus der svækker immunsystemet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv hepatitis B eller C, som er leverinfektioner forårsaget af virus
  • Du kan ikke deltage, hvis du har svær hjertesygdom med dårlig pumpefunktion af hjertet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har svær lungesygdom med meget nedsat lungefunktion
  • Du kan ikke deltage, hvis du har svær leversygdom med dårlig leverfunktion
  • Du kan ikke deltage, hvis du har svær nyresygdom med dårlig nyrefunktion
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en anden aktiv kræftsygdom udover din blodkræft
  • Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har fået en stamcelletransplantation
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under behandlingen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en psykisk tilstand der forhindrer dig i at forstå studiet eller følge behandlingsplanen
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan give informeret samtykke til at deltage i studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis din performance status er for dårlig, hvilket betyder at din generelle tilstand og evne til at klare daglige aktiviteter er meget nedsat

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland
Universitaet Leipzig Leipzig Tyskland
Rostock University Medical Center Rostock Tyskland
University Hospital Jena KöR Jena Tyskland
Center For Pediatric And Adolescent Medicine Of The Johannes Gutenberg University Mainz Mainz Tyskland
University Medicine Greifswald Greifswald Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Klinikum Nuernberg Nürnberg Tyskland
Universitaetsklinikum Aachen AöR Aachen Tyskland
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Tyskland
HELIOS Klinikum Berlin-Buch GmbH Berlin Tyskland
Robert Bosch Gesellschaft fuer medizinische Forschung mbH Stuttgart Tyskland
Klinikum Chemnitz gGmbH Chemnitz Tyskland
Mckkxklqtsrfpxhqxhsjxutdlx Hoqpkorcdnizdggv Halle Tyskland
Uimrpiyknvsrfksedjwpl Acvyavoh Augsburg Tyskland
Unsdnqsuhi Hxxsepro Cfmiibo Köln Tyskland
Gvsqdy Uzzuqwccum Febhbiffh Frankfurt am Main Tyskland
Ujhcxfaefneimhorgybfo Mhhiowqz Ahd Münster Tyskland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Tyskland Tyskland
rekrutterer
03.11.2025

Forsøgssteder

Fludarabin er et kræftlægemiddel, der bruges til at forberede kroppen til knoglemarvstransplantation. Dette medicin hjælper med at ødelægge syge celler i knoglemarven og undertrykke immunsystemet, så det nye knoglemarv kan vokse og fungere ordentligt.

Treosulfan er et kemoterapi-lægemiddel, der bruges som forberedelse før knoglemarvstransplantation. Det arbejder ved at ødelægge kræftceller og andre syge celler i knoglemarven for at gøre plads til de nye, sunde celler fra donoren.

Melphalan er et kemoterapi-lægemiddel, der også bruges til at forberede patienter til knoglemarvstransplantation. Ligesom treosulfan hjælper det med at ødelægge syge celler i knoglemarven, så de nye donorceller kan etablere sig og begynde at producere sunde blodceller.

PTCy (Post-Transplant Cyclophosphamid) er et medicin, der gives efter knoglemarvstransplantationen for at forhindre graft-versus-host sygdom. Denne tilstand opstår, når de nye donorceller angriber patientens egen krop. PTCy hjælper med at reducere risikoen for denne komplikation ved at undertrykke visse dele af immunsystemet.

Undersøgte sygdomme:

Akut myeloid leukæmi – Dette er en kræftform, der påvirker de hvide blodlegemer i knoglemarven. Sygdommen opstår, når unreife hvide blodlegemer, kaldet blaster, begynder at vokse ukontrolleret og samler sig i knoglemarven. Disse unormale celler kan ikke fungere korrekt og fortrænger de sunde blodlegemer. Sygdommen udvikler sig typisk hurtigt over få uger eller måneder. De abnorme celler kan sprede sig til blodet og andre organer i kroppen. Knoglemarven mister gradvist sin evne til at producere normale, funktionsdygtige blodlegemer.

Myelodysplastisk syndrom – Dette er en gruppe af sygdomme, der påvirker knoglemarven og dens evne til at producere sunde blodlegemer. Knoglemarven producerer for mange unreife blodlegemer, som ikke kan udvikle sig til normale, funktionsdygtige celler. Disse defekte celler samler sig i knoglemarven og blodet, mens antallet af sunde blodlegemer falder. Sygdommen udvikler sig sædvanligvis langsomt over måneder eller år. Med tiden bliver knoglemarven mindre og mindre i stand til at producere tilstrækkelige mængder af røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Tilstanden kan i nogle tilfælde udvikle sig til akut leukæmi.

Forsøgs-ID:
2023-507879-21-00
Protokolkode:
TUD-ETAL-5-084
NCT ID:
NCT07025824
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af revumenib sammen med kemoterapi til patienter med nydiagnosticeret akut myeloid leukæmi med NPM1-mutation

    Rekrutterer

    1 1 1
    Østrig Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +7
  • Undersøgelse af venetoclax og azacitidin hos patienter med akut myeloid leukæmi, som ikke kan få intensiv behandling

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Spanien