Sammenligning af to lægemidler (thymoglobulin og grafalon) til forebyggelse af komplikationer ved stamcelletransplantation hos ældre med blodkræft

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger to forskellige lægemidler, der bruges til at forebygge en tilstand kaldet graft versus host disease hos ældre patienter med akut myeloid leukæmi eller myelodysplastisk syndrom. Akut myeloid leukæmi er en form for blodkræft, hvor de hvide blodlegemer ikke fungerer normalt, mens myelodysplastisk syndrom er en tilstand, hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller. Graft versus host disease er en komplikation, der kan opstå efter en stamcelletransplantation, hvor de transplanterede celler angriber patientens eget væv. De to lægemidler, der sammenlignes, er thymoglobulin og grafalon, som begge har til formål at reducere risikoen for denne komplikation.

Formålet med studiet er at sammenligne, hvor hyppigt graft versus host disease opstår hos patienter, der behandles med de to forskellige lægemidler. Patienterne i studiet skal gennemgå en allogeneisk stamcelletransplantation, hvilket betyder, at de modtager stamceller fra en donor, der ikke er i familie med dem, men som har matchende vævstyper. Før transplantationen får patienterne en forberedende behandling med fludarabin og treosulfan, som er kemoterapi-lægemidler, der hjælper med at forberede kroppen til at modtage de nye stamceller.

Under studiet vil patienterne blive fulgt tæt i op til to år efter transplantationen. Læger vil overvåge, om der opstår tegn på graft versus host disease, og de vil også holde øje med, hvordan patienternes immunsystem kommer sig efter transplantationen. Andre vigtige ting, der følges, omfatter, om sygdommen kommer tilbage, forekomsten af infektioner, og hvor godt patienterne klarer sig generelt. Patienterne vil få taget blodprøver på forskellige tidspunkter og blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet for at hjælpe lægerne med at forstå, hvordan behandlingen påvirker deres daglige liv.

1 Konditionering med kemoterapi

Du vil modtage konditioneringsterapi, som er kemoterapi der forbereder din krop til transplantationen. Denne behandling hjælper med at ødelægge de syge celler i din knoglemarv og undertrykker dit immunsystem, så det ikke afstøder de nye stamceller.

Du får to forskellige kemoterapimediciner: fludarabin og treosulfan. Disse mediciner gives gennem et drop i din vene over flere dage.

Konditioneringen kaldes reduceret intensitet, hvilket betyder, at den er mindre aggressiv end standard kemoterapi, men stadig effektiv til at forberede dig til transplantationen.

2 Stamcelletransplantation

Efter konditioneringen vil du modtage stamceller fra en ikke-beslægtet donor. Donoren er fundet gennem et stamcelleregister og har væv, der matcher dit eget på alle 10 vigtige punkter.

Stamcellerne gives gennem et drop i din vene, ligesom en blodtransfusion. Processen er smertefri, men kan tage flere timer.

De nye stamceller vil vandre til din knoglemarv og begynde at producere nye, sunde blodceller.

3 Forebyggelse af graft versus host sygdom

Du vil modtage medicin for at forhindre en tilstand kaldet graft versus host sygdom. Dette sker, når de nye immunforsvarsceller fra donoren angriber din krop.

Som del af undersøgelsen vil du tilfældigt blive tildelt en af to forskellige behandlinger: enten thymoglobulin eller grafalon. Begge er antistoffer, der hjælper med at forhindre afstødning.

Du vil også modtage ciclosporin som tabletter eller gennem et drop. Dette er et immunundertrykkende lægemiddel, som du skal tage i flere måneder efter transplantationen.

Derudover får du mycophenolat mofetil som tabletter. Dette er endnu et immunundertrykkende lægemiddel, der hjælper med at forhindre komplikationer.

4 Overvågning i de første 100 dage

I de første 100 dage efter transplantationen vil du blive nøje overvåget for tegn på komplikationer, især akut graft versus host sygdom.

Du vil have regelmæssige blodprøver for at kontrollere, om dine nye celler vokser godt, og om dit immunforsvar kommer sig.

Lægen vil overvåge dig for infektioner, da dit immunforsvar vil være svækket i denne periode.

5 Opfølgning på dag 100

På dag 100 efter transplantationen vil du have en grundig undersøgelse for at vurdere, hvordan behandlingen har virket.

Du vil få taget blodprøver for at måle dit immunforsvar og kontrollere for tegn på sygdomsgentagelse.

Du vil blive bedt om at udfylde et spørgeskema om din livskvalitet, som måler, hvordan du har det fysisk og mentalt.

6 Langsigtet opfølgning til måned 6

I de første 6 måneder vil du have regelmæssige besøg på hospitalet for at overvåge din tilstand.

Lægen vil kontrollere for tegn på kronisk graft versus host sygdom, som kan udvikle sig senere end den akutte form.

Du vil få taget blodprøver for at følge dit immunforsvar og kontrollere for virusreaktiveringer som CMV og EBV.

7 Opfølgning til måned 12

Du vil blive fulgt tæt op til 12 måneder efter transplantationen med regelmæssige besøg og blodprøver.

Lægen vil overvåge for tegn på sygdomsgentagelse og fortsætte med at følge dit immunforsvar.

Du vil igen blive bedt om at udfylde spørgeskemaet om livskvalitet for at vurdere din langsigtede tilstand.

8 Langsigtet opfølgning til måned 24

Opfølgningen fortsætter op til 24 måneder efter transplantationen for at vurdere de langsigtede resultater.

Du vil have færre, men stadig regelmæssige kontroller for at sikre, at din tilstand forbliver stabil.

Det endelige spørgeskema om livskvalitet vil blive udfyldt for at måle din langsigtede tilstand efter behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 50 og 70 år gammel
  • Hvis du er mellem 50 og 55 år, skal du ikke være egnet til en intensiv behandling før transplantationen
  • Du skal have en af følgende blodsygdomme:
    Akut myeloid leukæmi (AML) – en type blodkræft hvor der dannes for mange unormale hvide blodlegemer
    Myelodysplastisk syndrom (MDS) – en blodsygdom hvor knoglemarven ikke danner sunde blodceller
  • Din blodsygdom skal være i en tilstand hvor du har brug for en stamcelletransplantation – en behandling hvor du får nye raske stamceller fra en donor
  • Hvis du har AML, skal kræften være i fuldstændig remission – det betyder, at der ikke kan findes kræftceller i dine blodprøver
  • Hvis du har MDS, skal din sygdom have en vis sværhedsgrad baseret på scoringssystemer eller have særlige risikofaktorer
  • Du må ikke have en passende donor i din familie
  • Der skal være fundet en udenforstående donor som passer perfekt til dit vævstype (10 ud af 10 match)
  • Din ECOG performance status skal være 2 eller bedre – dette måler hvor godt du kan klare daglige aktiviteter
  • Du må ikke have en alvorlig infektion, som ikke kan kontrolleres
  • Dit hjerte skal fungere normalt med en udpumpningsfraktion på mindst 50% – dette måler hvor godt dit hjerte pumper blod
  • Dine lunger skal fungere tilstrækkeligt godt med en DLCO over 40% – dette måler hvor godt dine lunger optager ilt
  • Dine organer skal fungere godt nok:
    – Leverenzymer skal være under 3 gange den normale værdi
    Bilirubin (et stof der viser leverfunktion) skal være under 2 gange det normale
    – Dine nyrer skal kunne rense blodet med en hastighed på mindst 50 ml per minut
  • Du skal have en sygeforsikring
  • Du skal have underskrevet et informeret samtykke – et dokument der viser, at du forstår undersøgelsen og frivilligt deltager
  • Du skal bruge sikker prævention under hele undersøgelsen, hvis du kan få børn

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du har en anden type kræft i blodet end myelodysplastisk syndrom (en sygdom hvor knoglemarven ikke producerer normale blodceller) eller akut myeloid leukæmi (en hurtigtvoksende blodkræft)
  • Du skal ikke have en stamcelletransplantation (behandling hvor syge blodceller erstattes med sunde celler fra en donor)
  • Din donor er ikke et perfekt match på alle 10 vigtige vævstyper (genetiske markører der skal passe sammen mellem dig og donor)
  • Din donor er et familiemedlem i stedet for en ikke-relateret person
  • Du får ikke den specifikke type forbehandling kaldet reduceret intensitet konditionering med medicin som fludarabin og treosulfan (kemoterapibehandling der forbereder kroppen til transplantationen)
  • Du får ikke en af de to specifikke typer medicin til at forhindre graft-versus-host sygdom (en tilstand hvor de nye celler angriber din krop) – enten ATG-thymoglobulin eller ATLG-grafalon
  • Du er under 18 år eller over 70 år gammel
  • Du har alvorlige problemer med hjerte, lunger, lever eller nyrer
  • Du har en aktiv infektion som ikke er under kontrol
  • Du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke eller vil ikke følge studiets krav og procedurer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest Brest Frankrig
University Hospital Of Clermont-Ferrand Clermont-Ferrand Frankrig
Institut Gustave Roussy Villejuif Frankrig
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
CHU Grenoble Alpes La Tronche Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Assistance Publique Hopitaux De Paris Paris Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers Poitiers Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Assistance Publique Hopitaux De Paris Paris Frankrig
Assistance Publique Hopitaux De Paris Paris Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie Caen Frankrig
Hôpital Pontchaillou-CHU Rennes Rennes Frankrig
Apiqblsviw Prbqctnv Hbplrfqg Dp Pwttf Paris Frankrig
Cdju Dv Nptmx Vandoeuvre lès Nancy Frankrig
Bnpfdluf Uwwvjpuoxh Hlknpfyo Cyotmr Besançon Frankrig
Cmnscu Htivfkfirdz Et Uydmmxrqffrnt Dd Ljaupmh Limoges Frankrig
Cxdfxq Hookdnpzffg Rdquxfcm Dsahuqfkyzyzey Angers Frankrig
Cdhfaq Hxfibbutzpt Rmkgczph Uafzgbqivnioo Du Tqxcp Tours Frankrig
Hceblnw Hfor Leipkks &rjfwzq Gw Sap &mcelof Cow dg Bpdmkglx Pessac Frankrig
Hzuhpdz Haibi Mjdswb &vfagln 1 rak Grwnxxx Ecpxpu Créteil Frankrig
Irthortb dd Chxvrsdawkby Hzdurhqqbdv Urpyzrzuxnlqz dh Sdmtg Eggerdf (pyesuut Saint-Priest-en-Jarez Frankrig
Ikzziptz Pgqcuvudkfxprja Cbtshx Cccmgp Marseille Frankrig
Htxacpyn Untevnscxvaocy Sejblbzens &rgdiwx Hyyzaka dl Hntcgatomva Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
02.10.2023

Forsøgssteder

ATG-thymoglobulin er et lægemiddel, der bruges til at forebygge graft-versus-host sygdom (GVHD). Denne medicin hjælper med at forhindre, at de nye stamceller fra donoren angriber patientens krop efter en stamcelletransplantation. ATG-thymoglobulin virker ved at dæmpe immunsystemet og reducere risikoen for, at kroppen afstøder de transplanterede celler.

ATLG-grafalon er et andet lægemiddel, der også bruges til at forebygge graft-versus-host sygdom efter stamcelletransplantation. Ligesom ATG-thymoglobulin hjælper denne medicin med at forhindre, at de nye donorceller angriber patientens organer og væv. ATLG-grafalon arbejder på en lignende måde ved at kontrollere immunsystemets reaktion på de transplanterede celler.

Fludarabin er en kemoterapi-medicin, der bruges som forberedelse før stamcelletransplantationen. Denne medicin hjælper med at ødelægge patientens syge celler og gør plads til de nye, sunde stamceller fra donoren. Fludarabin er en del af konditioneringsbehandlingen, som forbereder kroppen på at modtage de nye celler.

Treosulfan er også en kemoterapi-medicin, der bruges sammen med fludarabin som forberedelse til transplantationen. Dette lægemiddel hjælper med at rydde knoglemarven for syge celler, så de nye stamceller fra donoren kan slå rod og begynde at producere sunde blodceller. Treosulfan er en del af den mildere konditioneringsbehandling, der er særligt velegnet til ældre patienter.

Undersøgte sygdomme:

Myelodysplastisk syndrom (MDS) – En gruppe blodsygdomme hvor knoglemarven ikke producerer normale, modne blodceller på trods af, at der er nok stamceller til stede. Sygdommen opstår, når de blodproducerende celler i knoglemarven bliver beskadigede og ikke fungerer korrekt. Dette fører til, at der dannes abnorme blodceller, som ikke kan udføre deres normale funktioner. Over tid bliver knoglemarven mindre effektiv til at producere røde blodceller, hvide blodceller og blodplader. Sygdommen udvikler sig normalt langsomt og kan forværres gradvist. Nogle patienter kan opleve, at tilstanden udvikler sig til akut leukæmi.

Akut myeloid leukæmi (AML) – En type blodkræft hvor knoglemarven producerer store mængder af unormale hvide blodceller kaldet blaster. Disse abnorme celler formerer sig meget hurtigt og fortrænger de normale, sunde blodceller i knoglemarven. Sygdommen udvikler sig hurtigt over få uger eller måneder. De abnorme celler kan ikke bekæmpe infektioner som normale hvide blodceller, og de hindrer produktionen af røde blodceller og blodplader. Dette fører til symptomer som træthed, øget risiko for infektioner og tendens til blødninger. Uden behandling forværres tilstanden hurtigt, da de abnorme celler fortsætter med at formere sig og sprede sig i blodbanen.

Forsøgs-ID:
2023-504555-27-00
Protokolkode:
APHP230276
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af revumenib sammen med kemoterapi til patienter med nydiagnosticeret akut myeloid leukæmi med NPM1-mutation

    Rekrutterer

    1 1 1
    Østrig Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +7
  • Undersøgelse af venetoclax og azacitidin hos patienter med akut myeloid leukæmi, som ikke kan få intensiv behandling

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Spanien