Dette studie undersøger patienter med myelodysplastisk syndrom, kronisk myelomonocytisk leukæmi eller sekundær akut myeloid leukæmi. Myelodysplastisk syndrom er en blodsygdom, hvor knoglemarven ikke producerer sunde blodceller korrekt. Kronisk myelomonocytisk leukæmi er en type blodkræft, der påvirker hvide blodlegemer og udvikler sig langsomt. Sekundær akut myeloid leukæmi er en aggressiv form for blodkræft, der kan udvikle sig fra andre blodsygdomme. Behandlingen i studiet består af medicinen Venetoclax kombineret med en standardbehandling kaldet FLAMSA plus Treosulfan. FLAMSA består af tre lægemidler: Fludarabin, Amsacrin og Ara-C. Disse lægemidler gives for at forberede kroppen til en allogen blodstamcelletransplantation, hvilket betyder transplantation af stamceller fra en donor.
Formålet med studiet er at finde den maksimale sikre dosis af Venetoclax, når det gives sammen med de andre lægemidler, og at undersøge om denne kombination er sikker for patienter med højrisiko blodsygdomme. Studiet vil også evaluere, om tilføjelsen af Venetoclax forbedrer behandlingsresultaterne sammenlignet med standardbehandling alene.
Under studiet får patienterne først konditioneringsbehandling, som er kemoterapi der fjerner syge celler og forbereder immunsystemet til at modtage de nye stamceller. Efter transplantationen følges patienterne tæt for at overvåge, hvordan kroppen reagerer på behandlingen, om de nye stamceller vokser korrekt, og om der opstår bivirkninger. Læger vil regelmæssigt tage blodprøver og knoglemarvsprøver for at kontrollere patienternes tilstand og behandlingens effekt. Opfølgningen fortsætter i op til to år efter transplantationen for at sikre patienternes sikkerhed og måle behandlingens langsigtede resultater.



Tyskland
