Venetoclax er et lægemiddel, der bruges til at behandle blodkræft. Det virker ved at blokere et protein, der hjælper kræftceller med at overleve. I denne undersøgelse bruges det som en del af forberedelsen før en stamcelletransplantation for at forbedre behandlingens effektivitet.

Treosulfan er et kemoterapeutisk lægemiddel, der bruges til at forberede kroppen før en stamcelletransplantation. Det hjælper med at reducere antallet af syge blodceller og skaber plads til de nye, sunde stamceller. Dette lægemiddel er specielt designet til at være mere skånsom end traditionel kemoterapi.

Stamcelletransplantation er en behandlingsmetode, hvor patientens syge bloddannende stamceller erstattes med raske stamceller fra en donor. Denne procedure bruges til at behandle forskellige former for blodkræft og blodsygdomme.

Akut Myeloid Leukæmi (AML) – En type blodkræft, der påvirker de hvide blodlegemer i knoglemarven. Sygdommen udvikler sig hurtigt, hvor umodne blodceller (kaldet blaster) begynder at vokse ukontrolleret. Disse unormale celler hober sig op i knoglemarven og forhindrer produktionen af normale blodceller. Tilstanden påvirker kroppens evne til at bekæmpe infektioner og opretholde normal blodproduktion.

Myelodysplastisk Syndrom (MDS) – En gruppe af blodsygdomme, hvor knoglemarven ikke producerer tilstrækkeligt med raske blodceller. Ved denne tilstand dannes der unormale blodceller, som ikke modnes korrekt og dør i knoglemarven. Dette resulterer i et lavt antal funktionelle blodceller i kroppen. MDS kan udvikle sig over tid og nogle gange progrediere til AML.

Myelodysplastisk Neoplasme/Akut Myeloid Leukæmi (MDS/AML) – En overlappende tilstand mellem MDS og AML, hvor sygdommen viser træk fra begge tilstande. Denne tilstand er karakteriseret ved både ineffektiv blodcelleproduktion og ukontrolleret vækst af umodne blodceller. Knoglemarven producerer både dysplastiske (unormalt udviklede) celler og leukæmiske blaster.