Trombocytopeni er en tilstand karakteriseret ved lavt antal blodplader, hvilket kan føre til øget blødningsrisiko. Der er i øjeblikket tre igangværende kliniske forsøg, der undersøger nye behandlingsmuligheder for patienter med forskellige former for trombocytopeni. Disse studier tester lægemidler som pirtobrutinib, human normal immunoglobulin og selinexor for at evaluere deres sikkerhed og effektivitet.

Igangværende kliniske forsøg for trombocytopeni

Trombocytopeni er en medicinsk tilstand, hvor antallet af blodplader (trombocytter) i blodet er lavere end normalt. Blodplader er essentielle for blodets evne til at størkne, og et lavt antal kan føre til let blå mærker, næseblod og andre blødningsproblemer. Der forskes løbende i nye behandlingsmuligheder for at hjælpe patienter med denne tilstand. I øjeblikket er der tre kliniske forsøg i gang, der undersøger forskellige behandlinger for trombocytopeni og relaterede tilstande.

Aktuelle kliniske forsøg

Undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af pirtobrutinib til voksne med immun trombocytopeni

Lokationer: Danmark, Frankrig, Italien, Polen, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på immun trombocytopeni (ITP), en tilstand hvor immunsystemet ved en fejl angriber og ødelægger blodplader, hvilket fører til let dannelse af blå mærker og øget blødningstendens. Forsøget undersøger et lægemiddel kaldet pirtobrutinib, som indtages i tabletform.

Studiet er opdelt i to faser. I første fase vil deltagerne modtage forskellige doser af pirtobrutinib for at finde den sikreste og mest effektive dosis. I anden fase sammenlignes effekten af pirtobrutinib med placebo for at se, om det hjælper med at forbedre blodpladetallet hos deltagerne.

Inklusionskriterier omfatter:

• Være 18 år eller ældre
• Have en bekræftet diagnose af primær ITP
• Have dokumenteret respons på mindst én tidligere ITP-behandling
• Ikke have reageret på tidligere behandlinger for primær ITP

Eksklusionskriterier omfatter:

• Andre alvorlige helbredstilstande, der kan påvirke undersøgelsen
• Graviditet eller amning
• Nylig større operation eller planlagt operation i studieperioden
• Brug af andre lægemidler, der kan påvirke studiebehandlingen
• Allergiske reaktioner over for lignende lægemidler
• Deltagelse i andre kliniske forsøg inden for de seneste 30 dage

Pirtobrutinib virker ved at målrette specifikke proteiner i kroppen, der er involveret i immunresponset. Ved at gøre dette kan det hjælpe med at reducere ødelæggelsen af blodplader. Deltagerne vil have regelmæssige besøg hver anden uge for at overvåge blodpladetallet og den generelle sundhed. Forsøget forventes at fortsætte indtil 2027.

Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af human normal immunoglobulin (IV) til voksne med kronisk immun trombocytopeni

Lokationer: Tjekkiet, Tyskland, Italien, Rumænien, Spanien

Dette forsøg undersøger behandlingen KIg10, som er en form for human normal immunoglobulin, der gives gennem en intravenøs infusion (direkte ind i blodbanen gennem en vene) til voksne med kronisk immun trombocytopeni (ITP).

Formålet med studiet er at evaluere, hvor effektiv og sikker KIg10 er for voksne med kronisk ITP. Deltagerne vil modtage behandlingen og få deres blodpladeniveauer overvåget for at se, om der sker en stigning, hvilket er et tegn på forbedring. Studiet vil også kontrollere for eventuelle bivirkninger eller blødningsepisoder i behandlingsperioden.

Inklusionskriterier omfatter:

• Være mellem 18 og 70 år gammel
• Have en diagnose af kronisk ITP i mere end 12 måneder
• Have lavt blodpladetal (mindre end 30 × 10⁹/L) fra to tests taget med mindst én dags mellemrum
• Være villig til at følge alle studiekrav
• Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest og acceptere at bruge effektiv prævention

Eksklusionskriterier omfatter:

• Andre alvorlige helbredstilstande
• Graviditet eller amning
• Nylig større operation eller planlagt operation
• Deltagelse i et andet klinisk forsøg
• Histik med stofmisbrug eller alkoholafhængighed
• Kendt allergi over for studiemedicinen eller dens ingredienser
• Ukontrolleret forhøjet blodtryk
• Kræft inden for de seneste 5 år (med visse undtagelser)
• Aktive infektioner, der kræver behandling

Lægemidlet virker ved at tilføre kroppen antistoffer, der kan hjælpe med at regulere immunsystemet og øge antallet af blodplader i blodet. Et respons defineres som et blodpladetal større end 30 × 10⁹/L og mindst en fordobling fra baseline-tallet, bekræftet ved mindst to separate lejligheder med mindst syv dages mellemrum.

Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af selinexor til patienter med myelofibrose og moderat trombocytopeni, som ikke har brugt JAK-hæmmere

Lokationer: Belgien, Bulgarien, Tjekkiet, Danmark, Frankrig, Tyskland, Grækenland, Ungarn, Italien, Nederlandene, Polen, Rumænien, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på patienter med myelofibrose, som er en type blodkræft, der påvirker knoglemarven, og som samtidig har moderat trombocytopeni (lavere antal blodplader end normalt). Forsøget er specifikt for personer, der ikke tidligere har været behandlet med en type medicin kendt som en JAK-hæmmer.

Behandlingen, der testes, er et lægemiddel kaldet selinexor, som indtages som en tablet. Studiet evaluerer, hvor godt selinexor virker alene i behandlingen af myelofibrose. Deltagerne vil tage selinexor oralt i en periode på op til 105 dage. I løbet af denne tid vil de have regelmæssige kontroller for at overvåge deres helbred og se, hvordan behandlingen påvirker deres tilstand.

Inklusionskriterier omfatter:

• Være 18 år eller ældre
• Have en diagnose af myelofibrose eller relaterede tilstande bekræftet ved en patologirapport
• Have aktive symptomer på myelofibrose
• Have en forstørret milt påvist ved scanning
• Have et blodpladetal inden for et bestemt interval uden nylige transfusioner
• Have tilstrækkelig lever- og nyrefunktion
• Have en forventet levetid på mere end 6 måneder
• Ikke være kandidat til stamcelletransplantation
• Være villig til at udfylde et dagligt symptomspørgeskema

I løbet af studiet vil deltagerne gennemgå forskellige vurderinger, herunder billeddannende tests som MR- eller CT-scanninger, for at måle ændringer i miltstørrelse og andre sundhedsindikatorer. Selinexor virker ved at hæmme eksporten af tumorsuppressorproteiner fra kernen af kræftceller, hvilket fører til celledød. Det er klassificeret som en selektiv hæmmer af nuklear eksport (SINE).

Opsummering

De tre igangværende kliniske forsøg repræsenterer vigtige fremskridt i behandlingen af forskellige former for trombocytopeni. Det første forsøg undersøger pirtobrutinib til immun trombocytopeni og er tilgængeligt i flere europæiske lande, herunder Danmark. Dette studie er særligt interessant, da det tilbyder en totrins tilgang til at finde den optimale dosis og derefter teste effektiviteten.

Det andet forsøg fokuserer på kronisk immun trombocytopeni og bruger en veletableret behandlingsform (immunoglobulin) givet intravenøst. Dette kan være relevant for patienter, der har levet med tilstanden i mere end 12 måneder.

Det tredje forsøg er rettet mod en mere specifik patientgruppe – dem med myelofibrose og moderat trombocytopeni, som ikke tidligere har modtaget JAK-hæmmere. Dette forsøg er også tilgængeligt i Danmark og mange andre europæiske lande, hvilket giver bred adgang for egnede patienter.

Alle tre forsøg følger strenge sikkerhedsprotokoller og kræver regelmæssig overvågning af deltagerne. Patienterne bør diskutere med deres læge, om de opfylder kriterierne for deltagelse i nogen af disse studier.