Test af lægemidlet selinexor til behandling af myelofibrose hos patienter med lavt antal blodplader, som ikke tidligere har fået JAK-medicin

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet myelofibrose, som er en type blodsygdom, der påvirker knoglemarven og kan forårsage forstørrelse af milten samt forskellige symptomer. Deltagerne i studiet har også moderat thrombocytopeni, hvilket betyder, at de har et lavt antal blodplader i blodet. Studiet vil teste et lægemiddel kaldet selinexor, som gives som den eneste behandling. Formålet med studiet er at undersøge, hvor effektivt selinexor er til at reducere størrelsen af milten hos personer med myelofibrose.

Under studiet vil deltagerne modtage selinexor som tabletter, og deres sundhedstilstand vil blive overvåget regelmæssigt gennem lægeundersøgelser, blodprøver og scanninger. Miltens størrelse vil blive målt ved hjælp af MRI eller CT-scanning, som er billedtagningsmetoder, der kan vise organernes størrelse og tilstand inde i kroppen. Deltagerne skal også udfylde spørgeskemaer om deres symptomer for at vurdere, om behandlingen forbedrer deres livskvalitet. Der vil blive taget knoglemarvsprøver for at undersøge, hvordan sygdommen og behandlingen påvirker blodcellernes produktion.

Studiet vil også overvåge sikkerheden af behandlingen ved at registrere eventuelle bivirkninger, der kan opstå. Læger vil regelmæssigt kontrollere deltagernes leverfunktion, nyrefunktion og blodtal for at sikre, at behandlingen er sikker. Gennem hele studieforløbet vil der blive indsamlet information om, hvordan kroppen optager og nedbryder lægemidlet, og hvordan det påvirker sygdommen på celleniveau.

1 indledende screening og forberedelse

Du vil gennemgå forskellige tests for at sikre, at du opfylder kravene til undersøgelsen. Dette inkluderer blodprøver for at tjekke dit blodpladetal (skal være mellem 50 og 100 × 10⁹/L) og andre værdier som levertal og nyrefunktion.

Du skal have taget en MRI- eller CT-scanning af milten for at måle dens størrelse. Milten skal være forstørret med et volumen på mindst 450 cm³ for at kunne deltage.

Der skal tages en knoglemarvsbiopsi – dette er en prøve fra din knogle, som kan være taget op til 3 måneder før behandlingen starter.

Du skal udfylde et spørgeskema om dine symptomer kaldet MFSAF V4.0, hvor du skal have mindst 2 symptomer med en score på 3 eller højere, eller en samlet score på mindst 10 point.

Hvis du er en kvinde i den fertile alder, skal du have en negativ graviditetstest både ved screeningen og inden for 3 dage før din første dosis.

2 start på behandling med selinexor

Du vil begynde behandlingen med selinexor som tabletter. Dette er hovedmedicinen i undersøgelsen, som tages som enkeltstående behandling.

Du skal tage medicinen regelmæssigt som ordineret af lægen. Den nøjagtige dosering og hyppighed vil blive fastlagt baseret på din tilstand.

Du kan få udleveret andre lægemidler til at håndtere eventuelle bivirkninger, herunder ondansetron, palonosetron, aprepitant og netupitant, som alle hjælper mod kvalme og opkastning.

Du skal fortsætte med at udfylde MFSAF V4.0 spørgeskemaet dagligt for at følge dine symptomer gennem hele undersøgelsen.

3 løbende overvågning og opfølgning

Du vil komme til regelmæssige besøg hos lægen for at overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Der vil blive taget jævnlige blodprøver for at følge dit blodpladetal, neutrofiltal (en type hvide blodlegemer) og andre vigtige værdier.

Lægen vil holde øje med din ECOG performance status, som er en måde at vurdere, hvor godt du klarer daglige aktiviteter på en skala fra 0 til 5.

Du skal fortsætte med at bruge sikker prævention gennem hele behandlingsperioden og i 90 dage efter din sidste dosis, hvis det er relevant for dig.

4 evaluering efter 24 uger

Efter 24 ugers behandling vil du få taget en ny MRI- eller CT-scanning for at måle, om din milt er blevet mindre. Målet er en reduktion på mindst 35% (SVR35).

Dine symptomer vil blive evalueret baseret på dine daglige spørgeskemabesvarelser for at se, om der er sket en forbedring på mindst 50% (TSS50).

Der vil blive taget blodprøver for at vurdere, om din anæmi (blodmangel) er forbedret ifølge internationale retningslinjer.

Der tages en ny knoglemarvsbiopsi for at se, om der er sket ændringer i din knoglemarv.

5 fortsættelse af behandling

Hvis behandlingen viser sig at være effektiv og du tåler medicinen godt, kan du fortsætte med at tage selinexor.

Du vil fortsat komme til regelmæssige kontroller for overvågning af din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Lægen vil fortsætte med at følge din overlevelsestid og progressionsfri overlevelse – det vil sige tiden uden forværring af sygdommen.

Du skal fortsat udfylde symptomspørgeskemaet dagligt og bruge sikker prævention i hele behandlingsperioden og 90 dage efter afslutning.

6 afslutning af behandling

Når behandlingen afsluttes, enten fordi undersøgelsen er færdig eller af andre årsager, vil du komme til en afsluttende undersøgelse.

Der vil blive taget en sidste knoglemarvsbiopsi for at vurdere eventuelle ændringer i din knoglemarv som følge af behandlingen.

Du skal fortsætte med at bruge sikker prævention i 90 dage efter din sidste dosis selinexor.

Lægen vil fortsat følge din tilstand efter behandlingens afslutning for at vurdere langsigtede effekter og din overlevelse.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel
  • Du skal have en diagnose af myelofibrose (en type blodsygdom) eller udviklet myelofibrose efter andre blodlidelser som essentiel trombocytæmi eller polycythæmi vera, bekræftet af din seneste vævsundersøgelse
  • Du må ikke tidligere have fået behandling med JAK-hæmmere (en type medicin til behandling af myelofibrose)
  • Du skal have et blodpladetal mellem 50.000 og 100.000 per mikroliter uden at have fået blodpladetransfusion i de seneste 7 dage
  • Du skal have et antal hvide blodlegemer på mindst 1.000 per mikroliter uden at have fået vækstfaktorer i de seneste 7 dage
  • Din milt skal være forstørret og måle mindst 450 kubikcentimeter ved scanning
  • Du skal have aktive symptomer fra myelofibrosen med mindst 2 symptomer der scorer 3 eller højere, eller en samlet symptomscore på mindst 10
  • Du skal have en DIPSS-risikoklassifikation (et system til at vurdere sygdommens alvorlighed) på mellem-1 med symptomer, mellem-2 eller høj risiko
  • Du skal ikke være kandidat til stamcelletransplantation på nuværende tidspunkt
  • Du skal have en forventet levetid på mere end 6 måneder ifølge lægens vurdering
  • Din funktionsstatus skal være 2 eller bedre på ECOG-skalaen (et mål for hvor godt du kan klare daglige aktiviteter)
  • Du skal have tilstrækkelig leverfunktion med leverenzymer under 2,5 gange normalværdien og bilirubin under 3 gange normalværdien
  • Din nyrefunktion skal være tilstrækkelig med en kreatininclearance over 15 ml per minut
  • Du må ikke have andre kræftformer eller have haft kræft inden for de seneste 2 år, bortset fra tidligt opdaget hudkræft, kræft in situ i bryst eller livmoderhals, prostatakræft begrænset til organet, eller de blodlidelser polycythæmi vera eller essentiel trombocytæmi
  • Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest og bruge sikker prævention under behandlingen og i 90 dage efter sidste dosis
  • Hvis du er mand og seksuelt aktiv, skal du bruge barrieremetoder og sikker prævention under behandlingen og i 90 dage efter sidste dosis, og du må ikke donere sæd i samme periode
  • Du skal være villig til at give knoglemarvsprøver ved screeningstidspunktet og under undersøgelsen
  • Du skal være villig til dagligt at udfylde et symptomdagbog under undersøgelsen
  • Du skal kunne give skriftligt informeret samtykke i overensstemmelse med alle relevante regler
  • Hvis du har hepatitis B, skal du have fået antiviral behandling i mere end 8 uger og have en virusmængde under 100 IE/mL
  • Hvis du tidligere har haft hepatitis C, skal du have fået tilstrækkelig helbredende behandling og have en virusmængde under målegrænsen
  • Hvis du har HIV, skal du have CD4-celler på mindst 350 per mikroliter, ikke-målbar virusmængde, ingen AIDS-definerende infektioner i det seneste år, og have været i stabil antiretroviral behandling i mindst 4 uger

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du tidligere har modtaget behandling med JAK-hæmmere, som er en type medicin der bruges til at behandle din sygdom
  • Du kan ikke deltage hvis du har moderat trombocytopeni, hvilket betyder at du har et lavere antal blodplader i dit blod end normalt – blodplader hjælper blodet med at størkne
  • Du kan ikke deltage hvis din miltvolumen ikke opfylder de specifikke krav for undersøgelsen – milten er et organ der sidder under dine ribben på venstre side
  • Du kan ikke deltage hvis dine symptomer ikke er tilstrækkeligt udtalt til at kunne måles i undersøgelsen
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan gennemgå de nødvendige scanninger og tests der kræves for at deltage
  • Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige sygdomme der kan påvirke din sikkerhed under behandlingen
  • Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der kan påvirke undersøgelsesmedicinen på en farlig måde
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Stedets navn By Land Status
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 W Lublinie Lublin Polen

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
University Hospital Jena KöR Jena Tyskland
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spanien
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Istituto Europeo Di Oncologia S.r.l. Milan Italien
Universitair Ziekenhuis Gent Gent Belgien
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Hospital San Pedro De Alcantara Cáceres Spanien
Geniko Nosokomeio Thessalonikis George Papanikolaou Thessaloniki Grækenland
Umbal – Prof. D-R Stoyan Kirkovich AD Stara Zagora Bulgarien
El Hospital Universitario De Gran Canaria Dr. Negrin Las Palmas de Gran Canaria Spanien
Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano Di Torino Turin Italien
Hospital Clinico Universitario De Valencia Valencia Spanien
Spitalul Clinic Coltea Bukarest Rumænien
University General Hospital Of Ioannina Ioannina Grækenland
Diagnostic-consultative center “Aleksandrovska” EOOD Sofia Bulgarien
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Italien
Universita’ Campus Bio-medico Di Roma Rom Italien
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spanien
Spaarne Gasthuis Hoofddorp Holland
Semmelweis University Budapest Ungarn
Institutul Regional De Oncologie Iasi Iași Rumænien
University Hospital Olomouc Olomouc Tjekkiet
Marien Hospital Duesseldorf GmbH Düsseldorf Tyskland
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Milan Italien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino Genova Italien
Hospital Universitario Central De Asturias Oviedo Spanien
University Multiprofile Hospital For Active Treatment St. Ivan Rilski EAD Sofia Bulgarien
University Multiprofile Hospital For Active Treatment Saint Georgi EAD Plovdiv Bulgarien
General University Hospital Of Larissa Larisa Grækenland
Specialized Hospital For Active Treatment Of Hematological Diseases EAD Sofia Bulgarien
University General Hospital Attikon General Hospital Of West Attica H Agia Varvara Chaidari Grækenland
Aoihuhu Sug z omly Poznań Polen
Iuyzspgu dp cduswtncgyki dd Gojq Nîmes Frankrig
Mheqjhhnj Iwnwkyxydz Cbmgyifx Sdxmjdfa Ssj z oigp Warszawa Polen
Lankm Gwhvzrn Hhehyszg Of Apnayb Athen Grækenland
Ireggsfk Rkqqhiztj Pep La Sekqsc Djp Tcoudx Djvm Aummvet Icxf Svkeit Meldola Italien
Axoekkhbfv Pbkbfygd Hkohtrni Dv Pcwxr Paris Frankrig
Cuktdi Hnydzsglmqc Rwxucrzx Urtwlnxnqvyjd Dv Tkfkv Tours Frankrig
Aypghbf Oiyacmspgqg Ulbydmsxhvnrw Cfwafknwmvxi Dalcv Smnysg E Diqen Svrwnke Dp Tjgvwg Turin Italien
Scemxwhe Csvpxd Mhgurbqns Fylnomzujih Cpswjse Craiova Rumænien
Crzkwn Hqsvjfptuca Rkjusvup Dcjuomivxtqevk Angers Frankrig
Aebvao Uhnkvwxptk Hebumwzw Aarhus Danmark
Amfzxfb Uhqqc Syfigzfpv Lbscyx Ds Bgeomro Bologna Italien
Ibucxahx Cnldrx Dtzqybukdkgkjrhoj L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Ixparumh dq Crceffojythe Hboclyjcjtb Ugwecuopkfwjo dh Snnvn Ehttmxx (xtmhscw Saint-Priest-en-Jarez Frankrig
Ievanxxi Bujlxtkm Bordeaux Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer
03.06.2024
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer
03.06.2024
Danmark Danmark
rekrutterer
03.06.2024
Frankrig Frankrig
rekrutterer
03.06.2024
Grækenland Grækenland
rekrutterer
03.06.2024
Holland Holland
rekrutterer
03.06.2024
Italien Italien
rekrutterer
03.06.2024
Polen Polen
rekrutterer
03.06.2024
Rumænien Rumænien
rekrutterer
03.06.2024
Spanien Spanien
rekrutterer
03.06.2024
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer
03.06.2024
Tyskland Tyskland
rekrutterer
03.06.2024
Ungarn Ungarn
rekrutterer
03.06.2024

Forsøgssteder

Selinexor er et lægemiddel, der virker ved at blokere et protein kaldet XPO1, som er ansvarligt for at transportere vigtige molekyler ud af cellens kerne. Ved at blokere denne transport kan selinexor hjælpe med at dræbe kræftceller eller forhindre dem i at vokse. I denne undersøgelse gives selinexor alene til patienter med myelofibrose, som er en type blodkræft der påvirker knoglemarven og kan forårsage forstørrelse af milten samt andre symptomer. Lægemidlet testes specifikt hos patienter, der aldrig har fået JAK-hæmmere før, og som har et moderat lavt antal blodplader.

Undersøgte sygdomme:

Myelofibrose – Myelofibrose er en sjælden blodsygdom, hvor knoglemarven gradvist erstattes af fibervæv. Denne tilstand påvirker kroppens evne til at producere normale blodceller, herunder røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Sygdommen udvikler sig langsomt over tid og fører til en progressiv forringelse af knoglemarvens funktion. Milten bliver ofte forstørret, da den forsøger at kompensere for den reducerede blodcelleproduktion i knoglemarven. Patienter oplever typisk træthed, svaghed og andre symptomer relateret til nedsat antal blodceller. Myelofibrose kan opstå som en primær tilstand eller udvikle sig fra andre blodsygdomme.

Trombocytopeni – Trombocytopeni er en tilstand karakteriseret ved et unormalt lavt antal blodplader i blodet. Blodplader er små celler, der hjælper med blodets størkningsproces og forhindrer blødning. Når antallet af blodplader falder betydeligt, bliver kroppens evne til at stoppe blødning forringet. Tilstanden kan variere i alvorlighed, hvor moderat trombocytopeni henviser til en mellemsvær reduktion i blodpladeantallet. Patienter kan opleve øget tendens til blå mærker og længerevarende blødning fra mindre skader. Tilstanden kan opstå som følge af forskellige årsager, herunder andre sygdomme eller som en bivirkning af behandlinger.

Forsøgs-ID:
2024-511309-47-00
Protokolkode:
XPORT-MF-044
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af pacritinib til behandling af knoglemarvsfibrose hos patienter med myelofibrose og lavt antal blodplader

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien
  • Undersøgelse af effekten af etrombopag ved lavt antal blodplader forårsaget af kemoterapi

    Rekrutterer

    1 1
    Bulgarien Frankrig Polen Rumænien Spanien