Dette studie undersøger en sygdom kaldet myelofibrose, som er en type blodsygdom, der påvirker knoglemarven og kan forårsage forstørrelse af milten samt forskellige symptomer. Deltagerne i studiet har også moderat thrombocytopeni, hvilket betyder, at de har et lavt antal blodplader i blodet. Studiet vil teste et lægemiddel kaldet selinexor, som gives som den eneste behandling. Formålet med studiet er at undersøge, hvor effektivt selinexor er til at reducere størrelsen af milten hos personer med myelofibrose.
Under studiet vil deltagerne modtage selinexor som tabletter, og deres sundhedstilstand vil blive overvåget regelmæssigt gennem lægeundersøgelser, blodprøver og scanninger. Miltens størrelse vil blive målt ved hjælp af MRI eller CT-scanning, som er billedtagningsmetoder, der kan vise organernes størrelse og tilstand inde i kroppen. Deltagerne skal også udfylde spørgeskemaer om deres symptomer for at vurdere, om behandlingen forbedrer deres livskvalitet. Der vil blive taget knoglemarvsprøver for at undersøge, hvordan sygdommen og behandlingen påvirker blodcellernes produktion.
Studiet vil også overvåge sikkerheden af behandlingen ved at registrere eventuelle bivirkninger, der kan opstå. Læger vil regelmæssigt kontrollere deltagernes leverfunktion, nyrefunktion og blodtal for at sikre, at behandlingen er sikker. Gennem hele studieforløbet vil der blive indsamlet information om, hvordan kroppen optager og nedbryder lægemidlet, og hvordan det påvirker sygdommen på celleniveau.



Belgien
Bulgarien
Danmark
Frankrig
Grækenland
Holland
Italien
Polen
Rumænien
Spanien
Tjekkiet
Tyskland
Ungarn