Progressiv multipel sklerose er en form for sygdommen, hvor symptomerne støt forværres over tid, hvilket gør hverdagsaktiviteter gradvist mere udfordrende. Selvom der ikke findes nogen kur, kan moderne behandlinger bremse sygdomsudviklingen og hjælpe folk med at bevare deres livskvalitet.

Hvordan behandling kan hjælpe ved progressiv MS

Når en person får stillet diagnosen progressiv multipel sklerose, drejer behandlingen sig om at håndtere en tilstand, der konstant udvikler sig, snarere end at komme og gå i bølger. I modsætning til den mere almindelige attakvis-remitterende form indebærer progressiv MS en løbende ophobning af funktionsnedsættelse, hvilket kræver en anden tilgang til behandling. De primære mål er at bremse, hvor hurtigt sygdommen forværres, håndtere symptomer, der påvirker dagligdagen, og hjælpe folk med at bevare deres selvstændighed så længe som muligt.^[1][3]

Behandlingsplaner for progressiv MS afhænger i høj grad af den specifikke type, personen er blevet diagnosticeret med, hvad enten det er primær progressiv eller sekundær progressiv, samt hvor fremskredne symptomerne er, og personens generelle helbred. Det, der virker godt for én person, er måske ikke egnet til en anden. Lægelige selskaber har godkendt visse standardbehandlinger baseret på forskning, og samtidig fortsætter forskere med at undersøge nye terapier gennem kliniske forsøg, som kan give yderligere håb til mennesker, der lever med denne udfordrende tilstand.^[8][11]

Sygdommen påvirker centralnervesystemet ved at forårsage både betændelse og en proces kaldet neurodegeneration, hvilket betyder, at nerveceller i hjernen og rygmarven gradvist mister deres evne til at fungere korrekt. Denne dobbelte natur af progressiv MS forklarer, hvorfor behandlingen skal håndtere både immunsystemets angreb på sundt væv og den vedvarende skade på selve nervecellerne.^[1][3]

Standard behandlingsmetoder

I mange år var det ekstremt svært at finde effektive lægemidler til progressiv multipel sklerose. Langt de fleste lægemidler, der blev testet i kliniske forsøg, viste skuffende resultater, hvilket forskerne mener skyldtes, at progressiv MS har andre underliggende mekanismer sammenlignet med attakvis-remitterende sygdom. Den betændelse, der driver attakker, er mindre fremtrædende i progressive former, mens nerveskade bliver den dominerende faktor.^[3][11]

I øjeblikket har kun to lægemidler modtaget godkendelse fra den amerikanske fødevare- og lægemiddelstyrelse specifikt til behandling af progressiv MS. Det første er ocrelizumab, markedsført som Ocrevus, som er godkendt til primær progressiv multipel sklerose. Dette lægemiddel er en monoklonal antistofterapi, hvilket betyder, at det er et specialdesignet protein, der retter sig mod specifikke celler i immunsystemet. Ocrelizumab virker ved at binde sig til visse immunceller kaldet B-celler og fjerne dem fra kredsløbet. Disse B-celler bidrager til den betændelse og skade, der ses ved MS.^[13]

Ocrelizumab gives gennem en infusion i en vene, typisk administreret to gange om året. I 2024 blev en nyere version tilgængelig, som kan gives som en indsprøjtning under huden, kaldet Ocrevus Zunovo, hvilket giver patienterne en anden leveringsmulighed, der kan være mere praktisk. Lægemidlet har i kliniske forsøg vist sig at bremse forværringen af funktionsnedsættelse hos mennesker med primær progressiv MS, selvom det ikke stopper progressionen fuldstændigt eller vender skader, der allerede er sket.^[13]

Behandlingsvarigheden med sygdomsmodificerende terapier som ocrelizumab er typisk løbende, da det at stoppe medicinen kan få sygdomsaktiviteten til at genoptages. Sundhedspersonale overvåger patienterne regelmæssigt gennem neurologiske undersøgelser og MR-scanninger for at vurdere, om behandlingen giver fordele, og for at holde øje med eventuelle bekymrende bivirkninger.^[10][14]

Ud over sygdomsmodificerende lægemidler, der sigter mod at bremse progressionen, involverer en betydelig del af MS-behandlingen håndtering af individuelle symptomer, der påvirker dagligdagen. Disse symptomer kan omfatte muskelstivhed, som læger kalder spasticitet, blærekontrolproblemer, træthed, smerter, gangbesvær og ændringer i tænkning eller hukommelse. Hvert af disse symptomer kan håndteres med specifikke lægemidler eller terapier.^[1][10]

Til muskelstivhed og spasmer kan sundhedspersonale ordinere muskelafslappende lægemidler såsom baclofen eller tizanidin. Disse virker ved at påvirke nervesignaler i rygmarven, der kontrollerer muskeltension. Fysioterapi er også ekstremt værdifuld til at bevare mobilitet og styrke, idet den lærer folk øvelser og strækøvelser, der kan reducere stivhed og forbedre koordinationen.^[15]

Når nogen oplever en akut forværring af symptomer, kan læger bruge højdosis kortikosteroider såsom methylprednisolon til hurtigt at reducere betændelse. Disse kraftige antiinflammatoriske lægemidler gives typisk gennem en drop i venen over flere dage. Selvom kortikosteroider kan hjælpe ved opblussen, bruges de ikke til langtidshåndtering på grund af betydelige bivirkninger, der kan udvikle sig ved langvarig brug, herunder knoglenedbrydning, forhøjet blodsukker og højere infektionsrisiko.^[15]

Blæreproblemer påvirker mange mennesker med progressiv MS og kan i væsentlig grad påvirke livskvaliteten. Lægemidler såsom oxybutynin eller tolterodin kan hjælpe med at reducere vandladningstrang og hyppighed ved at slappe af blæremusklen. I nogle tilfælde skal folk muligvis lære at bruge et kateter til at tømme blæren fuldstændigt, hvis nerveskade har gjort dette vanskeligt. Sundhedspersonale kan undervise i korrekte teknikker for at minimere risikoen for urinvejsinfektioner.^[1]

Træthed er et af de mest almindelige og besværlige symptomer ved progressiv MS. Mens lægemidler som amantadin eller modafinil nogle gange ordineres til at booste energiniveauer, varierer deres effektivitet fra person til person. Ofte kræver håndtering af træthed en kombination af medicin, energibesparende teknikker, regelmæssig motion og sikring af gode søvnvaner. Ergoterapeuter kan hjælpe folk med at lære at organisere deres daglige aktiviteter for at bevare energi til de vigtigste opgaver.^[16][17]

Innovative behandlinger, der testes i kliniske forsøg

Fordi effektive behandlinger til progressiv MS fortsat er begrænsede, tester forskere rundt om i verden aktivt nye tilgange i kliniske forsøg. Disse studier undersøger lægemidler og terapier, der virker gennem andre mekanismer end aktuelt tilgængelige behandlinger, med håbet om at finde bedre måder at beskytte nerveceller mod skade eller endda hjælpe dem med at reparere sig selv.^[11]

Mange af de eksperimentelle behandlinger, der evalueres, falder ind under kategorien af midler med det, forskerne kalder neuroprotektive effekter. Dette betyder, at de sigter mod at beskytte nerveceller og deres beskyttende belægninger mod den vedvarende skade, der karakteriserer progressiv MS. Nogle af disse tilgange forsøger at reducere skadelig betændelse, der opstår inde i selve hjernen og rygmarven, mens andre forsøger at støtte overlevelsen og funktionen af nerveceller direkte.^[11]

Flere forsøg har undersøgt, om eksisterende immunsuppressive lægemidler, som er lægemidler, der bredt undertrykker immunsystemets aktivitet, kunne gavne mennesker med progressiv MS. Selvom de fleste af disse studier havde skuffende resultater, gav de værdifulde lektioner. Forskere lærte, at de veje, der driver progression, kan være ret forskellige fra dem, der forårsager attakker, hvilket forklarer, hvorfor behandlinger, der er effektive til attakvis-remitterende MS, ofte ikke virker til progressive former.^[3][11]

Et område af intens forskningsinteresse involverer lægemidler, der retter sig mod specifikke aspekter af betændelse, der opstår inde i centralnervesystemet, snarere end kun i blodbanen. Forskere har bemærket, at ved progressiv MS bliver immunceller og inflammatoriske processer fanget bag blod-hjerne-barrieren og fortsætter med at forårsage skade på en måde, der muligvis ikke reagerer på behandlinger, der retter sig mod det perifere immunsystem. Nye terapier bliver designet til at trænge ind i hjernen og rygmarven for at håndtere denne afgrænsede betændelse.^[3]

En anden lovende vej involverer terapier, der har til formål at hjælpe hjernens støtteceller, kaldet oligodendrocytter, med at overleve længere eller endda regenerere. Disse celler producerer myelin, den beskyttende belægning omkring nervefibre, der ødelægges ved MS. Hvis behandlinger kunne tilskynde til myelinreparation, kunne de teoretisk hjælpe med at genoprette nogle tabte funktioner. Flere molekyler, der fremmer oligodendrocyt-overlevelse eller modning, bliver undersøgt i tidlige fase-forsøg.^[3]

Nogle kliniske forsøg undersøger, om eksisterende lægemidler, der bruges til andre tilstande, kan have uventede fordele ved progressiv MS. Denne tilgang, kaldet lægemiddelgenbrugsstrategier, kan potentielt bringe nye behandlinger til patienterne hurtigere, da disse lægemidler allerede har kendte sikkerhedsprofiler. Eksempler omfatter visse kolesterolsænkende lægemidler, diabetesmedicin og endda nogle antibiotika, som forskere mener kan have egenskaber, der beskytter nerveceller ud over deres oprindelige tilsigtede brug.^[11]

Faserne af kliniske forsøg tjener forskellige formål med at bestemme, om en ny behandling er sikker og effektiv. Fase I-forsøg vurderer primært sikkerheden og tester et nyt lægemiddel i en lille gruppe frivillige for at forstå, hvordan kroppen bearbejder det, og hvilke bivirkninger der kan opstå. Fase II-forsøg involverer større grupper af patienter og fokuserer på, om behandlingen viser tegn på at virke mod sygdommen, samtidig med at den fortsætter med at overvåge for bivirkninger. Fase III-forsøg er de største studier, der sammenligner den nye behandling direkte med enten placebo eller den nuværende standardbehandling for definitivt at bevise, om den giver meningsfuld fordel.^[11]

En udfordring ved gennemførelse af forsøg for progressiv MS er at vælge passende måder at måle, om en behandling virker. Traditionelle målinger som at tælle attakker gælder ikke, da progression sker gradvist uden særskilte anfald. Forskere har udviklet sammensatte endepunkter, der kombinerer flere målinger, såsom ganghastighed over en fastsat afstand, håndkoordinationstest ved hjælp af pinde og kognitive vurderinger. De bruger også avancerede MR-teknikker til at måle hjernesvind, som korrelerer med forværring af funktionsnedsættelse. Nogle nyere forsøg måler niveauer af neurofilament let kæde i blod eller rygmarvsvæske, som er et protein, der frigives, når nerveceller er beskadigede, og tjener som en markør for sygdomsaktivitet.^[11]

Selvom de fleste eksperimentelle terapier stadig bliver undersøgt, og deres effektivitet forbliver ubevist, har foreløbige resultater fra nogle forsøg vist opmuntrende tegn. For eksempel har visse studier rapporteret opbremsning af tab af hjernevolumen eller beskedne forbedringer i mobilitetsmål. Disse tidlige fund skal dog bekræftes i større studier, før behandlingerne kan godkendes til generel brug. Vejen fra laboratorieopdagelse til godkendt medicin tager typisk mange år og kræver omfattende testning for at sikre både sikkerhed og effektivitet.^[11]

Mest almindelige behandlingsmetoder

• Sygdomsmodificerende terapi
  • Ocrelizumab (Ocrevus), et monoklonalt antistof, der målretter B-celler i immunsystemet, givet som en infusion to gange årligt eller som en subkutan injektion
  • Sigter mod at bremse progressionen af funktionsnedsættelse ved at reducere betændelse og forhindre ny skade på nervesystemet
  • Kræver løbende overvågning for potentielle bivirkninger, især infektioner
• Symptomhåndtering med medicin
  • Muskelafslappende midler såsom baclofen eller tizanidin til spasticitet og muskelstivhed
  • Blærekontrolmedicin som oxybutynin eller tolterodin til vandladningstrang og hyppighed
  • Træthedsreducerende medicin såsom amantadin eller modafinil, selvom effektiviteten varierer
  • Højdosis kortikosteroider som methylprednisolon til akutte symptomopblussen
• Fysio- og ergoterapi
  • Træningsprogrammer designet til at bevare mobilitet, styrke og balance
  • Strækrutiner til at reducere muskelstivhed og forhindre kontrakturer
  • Energibesparende teknikker til at håndtere træthed og bevare selvstændighed
  • Træning i brug af hjælpemidler som stokke, rollatorer eller kørestole, når det er nødvendigt
• Eksperimentelle neuroprotektive midler
  • Lægemidler, der testes i kliniske forsøg, og som sigter mod at beskytte nerveceller mod skade
  • Terapier designet til at reducere betændelse specifikt i hjernen og rygmarven
  • Forbindelser, der kan fremme myelinreparation eller støtte oligodendrocyt-overlevelse
  • Genbrugte lægemidler fra andre medicinske tilstande, der kan have uventede fordele ved progressiv MS