Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Hvilke sygdomme studeres
• Hvem kan deltage
• Hvad måler forskerne
• Forsøgsdesign og faser
• Vigtige forsøgsoplysninger

Oversigt over forsøgene

Der findes flere kliniske forsøg med Ublituximab, og de undersøger forskellige måder at bruge behandlingen på hos personer med multipel sklerose og andre autoimmune sygdomme.^[1] Forsøgene ser blandt andet på sikkerhed, effekt, farmakokinetik og farmakodynamik, som betyder henholdsvis hvordan kroppen håndterer lægemidlet, og hvordan lægemidlet påvirker kroppen.^[1]

De fleste studier er rettet mod personer med relapsing eller relapsing-remitting multipel sklerose, men der er også forsøg i børn og unge samt i personer med primær eller sekundær progressiv multipel sklerose og myasthenia gravis.^[1][2][3]

Hvilke sygdomme studeres

Det mest almindelige sygdomsområde i materialet er multipel sklerose, især de relapsing former, hvor sygdommen kommer i anfald og kan blusse op igen.^{[1][4][5] Et forsøg undersøger også Ublituximab hos patienter med autoimmune sygdomme, hvor både relapsing multiple sclerosis og myasthenia gravis er nævnt.[3]}

Der er også forsøg, som specifikt omfatter primær eller sekundær progressiv multipel sklerose, hvor sygdommen langsomt bliver værre over tid.^[2] Et andet forsøg er lavet til børn og unge med relapsing forms of MS, hvilket viser, at forskningen også ser på yngre patienter.^[5]

Hvem kan deltage

Deltagelse afhænger af det enkelte forsøg og den sygdom, som studiet retter sig mod.^[1] Nogle studier er for voksne med relapsing multiple sclerosis, mens andre inkluderer patienter med progressiv multipel sklerose eller andre autoimmune sygdomme.^[2][3][4]

Et særligt forsøg er for pædiatriske deltagere, altså børn og unge, i alderen 10 til under 18 år med relapsing forms of MS.^[5] Det viser, at Ublituximab også undersøges i en yngre gruppe, ikke kun hos voksne.^[5]

Hvad måler forskerne

Forskerne måler flere forskellige resultater for at forstå, om behandlingen hjælper, og om den er sikker.^[1] I nogle studier er det vigtigste mål relaps eller tilbagefald, mens andre ser på ændringer på MRI, handicap og livsfunktion.^[4][2]

Et studie bruger NEDA, som betyder, at der ikke er tegn på sygdomsaktivitet, altså ingen tilbagefald, ingen nye eller voksende MRI-forandringer og ingen forværring af handicap over en bestemt periode.^[1] Et andet studie måler EDSS, som er en skala for handicap ved multipel sklerose, og ser på bekræftet handicapforværring.^[2]

Flere forsøg måler også B-celler, fordi ændringer i disse blodceller kan vise, hvordan behandlingen virker i kroppen.^{[3][5] Nogle studier vurderer desuden sikkerhed gennem bivirkninger, infusionsreaktioner, infektioner, laboratorieprøver og vitale værdier som blodtryk og puls.[1][4][5]}

Forsøgsdesign og faser

Forsøgene er interventionsstudier, hvilket betyder, at deltagerne får en behandling, og forskerne følger resultaterne over tid.^[1] Der er både fase 1-, fase 2-, fase 3- og fase 4-studier, så projektporteføljen dækker flere trin i udviklingen af behandlingen.^{[1][2][3][4][5]}

I fase 1-studiet undersøges intravenøs og subkutan administration hos patienter med autoimmune sygdomme, og fokus er på farmakokinetik og B-celletal.^[3] I fase 2- og fase 3-studierne vurderes både effekt og sikkerhed i større grupper, mens fase 4-studiet ser på langtidsdata hos børn og unge.^[1][4][5]

Nogle studier sammenligner også forskellige administrationsmåder, for eksempel intravenøs infusion, som gives i blodåren, og subkutan injektion, som gives under huden.^{[3][6] Et fase 2-studie ser endda på forskellige injektionssteder og på en autoinjektor sammenlignet med sprøjte.[6]}

Vigtige forsøgsoplysninger

Et fase 3-studie med 879 deltagere undersøger langtids sikkerhed og effekt hos personer med relapsing former of MS og måler blandt andet relapsrate, MRI-fund, disability progression, cognition, function og sikkerhedshændelser.^[4] Det er et vigtigt studie, fordi det dækker mange kliniske mål over længere tid.^[4]

Et andet fase 3-studie med 800 deltagere tester en ændret doseringsplan og sammenligner effekt, farmakokinetik og resultater hos personer, der tidligere havde en suboptimal oplevelse med anti-CD20-behandling.^[1] Her ser forskerne blandt andet på T1 Gd-enhancing lesions, som er kontrastopladende forandringer på MRI, der kan vise aktiv sygdom.^[1]

Et fase 3-studie med 360 deltagere undersøger subkutan Ublituximab og sammenligner det med intravenøs behandling for at vurdere, hvordan lægemidlet optages og virker i kroppen.^[5] Et fase 4-studie hos børn og unge med 248 deltagere ser på sikkerhed, effekt og B-celler, og inkluderer også vurdering af suicidal ideation med C-SSRS-skalaen.^[5]

Et fase 2-studie med 90 deltagere i relapsing remitting multiple sclerosis har som primært mål NEDA-3 over 36 måneder, altså om der er nogen tegn på sygdomsaktivitet i løbet af opfølgningsperioden.^[1] Det gør studiet relevant for at forstå, om behandlingen kan holde sygdommen rolig over tid.^[1]