Test af stamcellebehandling mod fremskreden multipel sklerose (MS) med transplantation af føtale nerveceller

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Progressiv multipel sklerose er en sygdom, hvor kroppens immunsystem angriber nervesystemet og forårsager skade på de beskyttende lag omkring nerverne i hjernen og rygmarven. Dette fører til problemer med bevægelse, balance, syn og tænkning, som gradvist bliver værre over tid. Denne undersøgelse sammenligner en ny behandling med føtale neurale stamceller med en falsk procedure hos patienter med progressiv multipel sklerose. Formålet med undersøgelsen er at vurdere, om transplantation af disse særlige celler kan hjælpe med at bremse sygdommens forværring.

Undersøgelsen er opdelt i to grupper, hvor nogle deltagere vil modtage den aktive behandling, mens andre får en falsk procedure kaldet placebo. De deltagere, der får den aktive behandling, vil modtage hfNPCs (humane føtale neurale stamceller) gennem to injektioner direkte ind i væsken omkring rygmarven med seks måneders mellemrum. Hver injektion indeholder 200 millioner celler. Hverken deltagerne eller de sundhedspersoner, der vurderer resultaterne, vil vide, hvilken behandling der gives.

Under undersøgelsen vil deltagerne blive fulgt i 96 uger (næsten to år) med regelmæssige undersøgelser. Dette inkluderer MRI-scanninger (magnetisk resonans billeddannelse) af hjernen for at måle ændringer i hjernens størrelse og struktur. Deltagerne vil også gennemgå forskellige tests for at vurdere deres fysiske funktioner, såsom ganghastighed og fingerfærdighed, samt tests af hukommelse og tænkeevne. Læger vil overvåge eventuelle bivirkninger og vurdere, om behandlingen kan hjælpe med at forhindre forværring af symptomerne og bevare hjernefunktionen.

1 første behandling eller sham-procedure

Du vil modtage enten den aktive behandling eller en sham-procedure (en procedure, der ligner den rigtige behandling, men ikke indeholder den aktive behandling).

Hvis du får den aktive behandling, vil du få 200 millioner humane føtale neurale stamceller injiceret direkte ind i rygmarvsvæsken gennem en procedure kaldet intratekal administration. Dette betyder, at medicinen gives gennem en indsprøjtning i ryggen.

Du vil også få medicinen tacrolimus, som hjælper med at forhindre, at dit immunsystem afviser stamcellerne.

2 seks måneders pause mellem behandlinger

Efter den første behandling vil der være en pause på seks måneder.

I denne periode vil du fortsætte med at tage tacrolimus som foreskrevet.

Du vil have regelmæssige opfølgningsbesøg for at overvåge dit helbred og eventuelle bivirkninger.

3 anden behandling eller sham-procedure

Efter seks måneder vil du modtage din anden og sidste behandling.

Ligesom ved den første behandling vil du enten få 200 millioner humane føtale neurale stamceller injiceret ind i rygmarvsvæsken eller en sham-procedure.

Du vil få samme type behandling som ved første gang.

4 opfølgningsperiode – 96 uger total

Du vil blive fulgt i i alt 96 uger (omkring 2 år) fra starten af studiet.

I løbet af denne periode vil du have regelmæssige besøg på klinikken.

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at vurdere, hvordan behandlingen virker på din sygdom.

5 MRI-scanninger af hjernen

Du vil få taget MRI-scanninger (magnetisk resonans billeddannelse) af din hjerne på flere tidspunkter gennem studiet.

Disse scanninger måler ændringer i hjernens samlede volumen, den grå substans og den hvide substans.

MRI-scanningerne hjælper med at vise, om behandlingen har en effekt på din hjerne.

6 funktionstest og handicapvurdering

Du vil gennemgå tests for at måle dit handicapniveau ved hjælp af EDSS-skalaen (Expanded Disability Status Scale).

Du vil få taget en gangtest over 25 fod for at måle din ganghastighed.

Du vil gennemgå en ni-huls pegtest, som måler finmotoriske færdigheder i dine hænder.

Disse tests hjælper med at vurdere, om din funktionsevne forbliver stabil eller forværres.

7 kognitive tests

Du vil gennemgå en symbol digit modalitets test (SDMT) for at vurdere din kognitive funktion.

Denne test måler, hvor hurtigt du kan behandle information og er vigtig for at vurdere, om behandlingen påvirker din mentale kapacitet.

8 overvågning af bivirkninger

Gennem hele studiet vil dit sundhedsteam overvåge dig nøje for eventuelle bivirkninger.

Alle bivirkninger vil blive registreret og klassificeret efter internationale standarder.

Du skal informere dit sundhedsteam om alle symptomer eller ændringer i dit helbred.

9 overvågning af sygdomsaktivitet

Dit sundhedsteam vil overvåge, om du oplever sygdomsforværring eller tilbagefald.

De vil også tjekke for nye læsioner i hjernen ved hjælp af MRI-scanninger.

Målet er at se, om behandlingen kan forhindre eller bremse sygdommens udvikling.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være villig og i stand til at give dit informerede samtykke til at deltage i undersøgelsen. Dette betyder, at du forstår, hvad undersøgelsen indebærer, og frivilligt siger ja til at deltage.
Du skal være mellem 18 og 65 år gammel, uanset om du er mand eller kvinde.
Du skal have fået stillet diagnosen progressiv multipel sklerose ifølge de officielle retningslinjer fra 2017. Progressiv multipel sklerose er en form for multipel sklerose, hvor sygdommen forværres gradvist over tid.
Din EDSS-score skal være mellem 3,0 og 8,0 ved undersøgelsen. EDSS er en skala, der måler, hvor meget din multipel sklerose påvirker din evne til at bevæge dig og udføre daglige aktiviteter.
Du skal have prøvet godkendte behandlinger for din sygdom i mindst to år, men enten er behandlingerne ikke virket (sygdommen er blevet værre trods behandling), du har ikke kunnet tåle behandlingerne på grund af bivirkninger, eller du ikke kan få disse behandlinger på grund af din sygdomstype.
Du skal kunne tage medicin gennem munden og være villig til at følge alle undersøgelsens procedurer og krav.
Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du bruge meget sikker prævention i mindst en måned før undersøgelsen starter og fortsætte med dette under hele undersøgelsen.
Hvis du er en mand, der kan få børn, skal du bruge sikker prævention og ikke donere sæd under hele undersøgelsesperioden.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du har en anden form for multipel sklerose end den progressive type, som studiet undersøger
Du har fået stillet diagnosen multipel sklerose for mindre end to år siden
Du har haft tilbagefald (forværring af symptomer) inden for de sidste seks måneder
Du tager medicin, der påvirker dit immunsystem (kroppens forsvarssystem) som for eksempel kortikosteroider eller immunsuppressive lægemidler
Du har en alvorlig hjerte-, lever- eller nyresygdom
Du har haft kræft inden for de sidste fem år, undtagen hudkræft, der ikke er melanom
Du er gravid eller ammer
Du har en aktiv infektion eller feber
Du har problemer med din rygsøjle eller rygmarv, der gør det farligt at få indsprøjtninger i ryggen
Du tager blodfortyndende medicin, som ikke kan stoppes midlertidigt
Du har blødningsforstyrrelser (problemer med, at dit blod størkner normalt)
Du har psykiske sygdomme, der ikke er velbehandlede
Du har deltaget i et andet medicinsk forsøg inden for de sidste tre måneder
Du har allergiske reaktioner over for stoffer, der bruges i studiet
Du kan ikke gennemføre de nødvendige MR-scanninger (magnetiske billeder af hjernen) på grund af metalimplantater eller klaustrofobi (angst for lukkede rum)

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino	Pavia	Italien
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori	Monza	Italien
Ospedale San Raffaele S.r.l.	Milan	Italien
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda	Milan	Italien
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta	Milan	Italien
Cbolrmrnzwvjs Dgwcz Srgaj Ikaoyyrpmg Dvzjgtchdgoqjypujaasq	Como	Italien
Fbpihrtcaq Pum Le Rhozdpy Ohwmsuiu Mwbfrzwv	Bergamo	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Italien	rekrutterer	30.08.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Foetale neurale stamceller er specialiserede celler, der stammer fra fostervæv og har evnen til at udvikle sig til forskellige typer nerveceller. I dette studie bruges disse stamceller til at erstatte eller reparere skadede nerveceller hos patienter med progressiv multipel sklerose. Cellerne gives direkte ind i rygmarvsvæsken gennem en procedure kaldet intrathecal administration, hvilket betyder at de injiceres i rummet omkring rygmarven og hjernen. Formålet er at hjælpe med at genoprette nervefunktionen og potentielt bremse sygdommens progression ved at give kroppen nye, sunde nerveceller der kan tage over for de beskadigede.

Sham procedure er en falsk behandling der bruges som sammenligning i studiet. Patienter der får sham proceduren vil gennemgå nøjagtig samme proces som dem der får stamcellebehandlingen, inklusive alle de samme undersøgelser og procedurer, men de vil ikke modtage de aktive stamceller. Dette gøres for at sikre at forskerne kan måle om stamcellebehandlingen virkelig virker, ved at sammenligne resultaterne mellem dem der får den rigtige behandling og dem der får den falske behandling. Patienter vil ikke vide om de får den rigtige eller falske behandling under studiet.

Undersøgte sygdomme:

Progressiv multipel sklerose

Progressiv multipel sklerose – En kronisk sygdom i det centrale nervesystem, hvor kroppens immunsystem angriber den beskyttende myelinkappe omkring nervefiberene i hjernen og rygmarven. Sygdommen forårsager inflammation og dannelse af arvæv, der forstyrrer nervesignalernes normale funktion. Over tid oplever patienter en gradvis forværring af neurologiske symptomer uden perioder med bedring. Typiske symptomer inkluderer bevægelsesproblemer, koordinationsbesvær, muskelstivhed, træthed og kognitive vanskeligheder. Sygdommen påvirker evnen til at gå, bruge hænderne og udføre daglige aktiviteter, og symptomerne bliver progressivt værre over måneder og år.

Forsøgs-ID:

2024-511028-15-00

Protokolkode:

STEMS2

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af stamcellebehandling mod fremskreden multipel sklerose (MS) med transplantation af føtale nerveceller

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?