Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Forsøg ved Alzheimer’s sygdom
• Forsøg ved bipolar-I lidelse
• Forsøg ved skizofreni
• Hvad forskerne måler
• Hvem der kan deltage
• Faser og studiedesign

Oversigt over forsøgene

De beskrevne studier med Xanomeline Tartrate er alle fase 3-forsøg og er lavet som interventionelle studier, hvor deltagerne får en aktiv behandling eller placebo, så forskerne kan sammenligne resultaterne.^[1][2]

Forsøgene undersøger flere forskellige tilstande: agitation ved Alzheimer’s sygdom, psykose ved Alzheimer’s sygdom, kognitiv svækkelse ved Alzheimer’s sygdom, mani ved bipolar-I lidelse og skizofreni.^[1][2]

Forsøg ved Alzheimer’s sygdom

Flere studier ser på symptomer ved Alzheimer’s sygdom, især agitation, psykose og kognitiv svækkelse.^[1][4]

To fase 3-studier undersøger KarXT + KarX-EC til behandling af agitation ved Alzheimer’s sygdom, og begge måler ændring i CMAI-IPA-scoren, som bruges til at vurdere uro og agitation.^[1][5]

Et andet fase 3-studie undersøger KarXT til psykose ved Alzheimer’s sygdom og måler ændring i NPI-C: H+D-scoren, som handler om hallucinationer og vrangforestillinger.^[3]

Der findes også et langtidsstudie, som ser på sikkerhed og tolerabilitet ved psykose forbundet med Alzheimer’s sygdom, og her er hovedmålet forekomsten af TEAEs, altså bivirkninger eller uønskede hændelser under behandlingen.^[8]

To fase 3-studier undersøger KarXT + KarX-EC ved mild til moderat Alzheimer’s sygdom og måler både ADAS-Cog11 ved uge 24 og CIBIC+ ved uge 24, som bruges til at vurdere tænkning og samlet funktion.^[4]

Forsøg ved bipolar-I lidelse

Flere fase 3-studier undersøger KarXT til maniske episoder ved bipolar-I lidelse, også når der er blandede træk.^[2][6]

De vigtigste mål i disse studier er ændring i YMRS-scoren, som bruges til at måle maniske symptomer, og målingen sker ved uge 3 eller uge 5 afhængigt af studiet.^[2][6]

Et langtidsstudie undersøger også sikkerhed og tolerabilitet af KarXT som monoterapi eller som tillæg ved mani eller mani med blandede træk ved bipolar-I lidelse, og her er hovedmålet at registrere bivirkninger.^[7]

Forsøg ved skizofreni

Der er også fase 3-studier ved skizofreni, både for voksne og for unge.^[9][11]

Et afsluttet studie undersøgte adjunctive KarXT til personer med utilstrækkeligt kontrollerede symptomer på skizofreni og målte ændring i PANSS-totalscore ved uge 6.^[9]

Et andet afsluttet langtidsstudie så på sikkerhed og tolerabilitet hos personer med skizofreni og brugte forekomst af TEAEs som hovedmål.^[10]

Et aktuelt fase 3-studie undersøger KarXT hos unge på 13 til 17 år med skizofreni og måler ændring i PANSS-totalscore ved uge 5.^[11]

Et planlagt, men senere tilbagetrukket, studie skulle have undersøgt, om Xanomeline/Trospium kunne forbedre kognitiv funktion hos voksne med skizofreni, og hovedmålet var ændring i BACS-kognitiv score ved uge 24.^[12]

Hvad forskerne måler

Forsøgene måler både effekt og sikkerhed.^[1][7]

Effekt betyder, om symptomerne bliver bedre, for eksempel mindre agitation, mindre mani, færre psykotiske symptomer eller bedre tænkning og hukommelse.^[1][2][4]

Sikkerhed betyder, om deltagerne får bivirkninger eller andre uønskede hændelser under behandlingen, som for eksempel TEAEs i langtidsstudierne.^[7][8]

De anvendte mål er forskellige skalaer og tests, som hjælper forskerne med at vurdere ændringer over tid, blandt andet CMAI-IPA, NPI-C: H+D, ADAS-Cog11, CIBIC+, YMRS, PANSS og BACS.^{[1][2][3][4][9][11][12]}

Hvem der kan deltage

Deltagerne afhænger af den sygdom, som studiet undersøger.^[1][2]

Nogle studier er for personer med agitation eller psykose ved Alzheimer’s sygdom, andre for personer med mild til moderat Alzheimer’s sygdom, og andre igen for personer med bipolar-I lidelse eller skizofreni.^[1][4][6][9]

Ét studie er særligt rettet mod unge mellem 13 og 17 år med skizofreni.^[11]

Faser og studiedesign

Alle de beskrevne forsøg er fase 3-studier, hvilket betyder, at de er lavet for at undersøge behandlingens virkning og sikkerhed i større grupper.^[1][2]

Nogle studier er placebokontrollerede, så forskerne kan sammenligne den aktive behandling med en dummy-behandling uden medicin.^[2][3]

Andre studier er åbne forlængelsesstudier, hvor deltagerne følges i længere tid for at se på sikkerhed og tolerabilitet.^[7][8][10]