Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Idecabtagene Vicleucel

Kliniske forsøg med Idecabtagene Vicleucel undersøger, hvordan behandlingen virker og hvor sikker den er. Forsøgene omfatter især personer med myelomatose, men også enkelte studier ved autoimmune sygdomme og langtidsopfølgning efter tidligere genterapi.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

De registrerede forsøg med Idecabtagene Vicleucel undersøger især behandling af myelomatose, både ved tilbagefald og ved sygdom, som ikke reagerer godt nok på tidligere behandling.[1][4][6]

Nogle studier sammenligner Idecabtagene Vicleucel med standardregimer eller vedligeholdelsesbehandling, mens andre ser på sikkerhed, langtidsopfølgning eller særlige bivirkninger som cytokinfrigivelsessyndrom (en kraftig immunreaktion) og ICANS (nervesystem-bivirkninger efter celleterapi).[1][5][6]

Hvem der kan deltage

Deltagerne i de vigtigste myelomatoseforsøg er voksne med relapseret og refraktær myelomatose, hvilket betyder, at sygdommen er kommet igen eller ikke længere reagerer på behandling.[1][4]

Ét stort fase 3-forsøg omfatter voksne med nydiagnosticeret myelomatose, som har haft et utilstrækkeligt respons efter autolog stamcelletransplantation (en transplantation med patientens egne stamceller).[6]

Et andet studie undersøger personer med progressive systemiske autoimmune sygdomme, som ikke har reageret på B-celle-udtømning; de nævnte sygdomme i forsøgsbeskrivelsen er SLE, IIM, SSc og PSS.[2]

Langtidsopfølgningsstudiet omfatter både voksne og børn, som tidligere har fået mindst én infusion med genetisk modificerede T-celler i et Celgene-sponsoreret studie.[3]

Forsøgsfaser og hvad de betyder

Forsøgene spænder fra fase 1 til fase 4, så de dækker både tidlig sikkerhedstestning og længere opfølgning.[1][2][3][4][5][6]

Fase 1 bruges mest til at se på sikkerhed, tolerabilitet og tegn på alvorlige bivirkninger.[2][5]

Fase 2 og 3 undersøger mere direkte, om behandlingen virker bedre end sammenligningsbehandlinger, og om den kan forbedre sygdomskontrol hos flere deltagere.[1][4][6]

Fase 4 er langtidsopfølgning, hvor forskerne følger deltagerne i mange år for at se sene effekter og vedvarende sikkerhed efter tidligere genterapi.[3]

Hvad forskerne måler

Et centralt mål i flere af forsøgene er progressionsfri overlevelse, som betyder tiden, indtil sygdommen bliver værre.[1][6]

Andre studier måler samlet responsrate og komplet respons, som viser hvor mange deltagere der får en tydelig bedring eller ingen målbar aktiv sygdom efter behandling.[4]

Sikkerhed er også et vigtigt mål. Forsøgene ser blandt andet på behandlingsemergent bivirkninger, dosisbegrænsende toksicitet, alvorlig organpåvirkning, alvorlig ICANS og alvorligt CRS.[2][5]

I langtidsopfølgningsstudiet vurderer forskerne også vedvarende tilstedeværelse af celleproduktet, eventuel virusrelateret risiko og hos børn desuden fysisk vækst og seksuel modning.[3]

Vigtige forsøg i detaljer

KarMMa-3 er et fase 3-studie, der sammenligner bb2121 med standardregimer hos personer med relapseret og refraktær myelomatose, og det primære mål er progressionsfri overlevelse.[1]

Studiet med nydiagnosticeret myelomatose efter stamcelletransplantation sammenligner Idecabtagene Vicleucel plus lenalidomid-vedligeholdelse med lenalidomid alene, og det primære mål er også progressionsfri overlevelse.[6]

Et fase 2-studie undersøger bb2121 hos personer med myelomatose, der er tilbagefaldet eller ikke reagerer på behandling, og hos nogle deltagere også i kombination med lenalidomid-vedligeholdelse eller talquetamab som brobehandling.[4]

Et fase 1-studie ved autoimmune sygdomme vurderer sikkerheden af anti-BCMA CAR T-behandling med ide-cel hos patienter med sygdomme som SLE, IIM, SSc og PSS.[2]

Et andet fase 1-studie tester dasatinib for at forebygge CAR-T-bivirkninger hos patienter med relapseret eller behandlingsresistent myelomatose, der får idecabtagene vicleucel, og det ser især på forekomst af bivirkninger og CRS.[5]

Langtidsopfølgning og sikkerhed

Langtidsopfølgningsstudiet følger deltagere i op til 15 år efter sidste infusion af genetisk modificerede T-celler.[3]

Her ser forskerne på sene bivirkninger, vedvarende effekt, overlevelse og om sygdommen udvikler sig igen hos personer, der oprindeligt havde en kræftsygdom.[3]

Hos børn fortsætter opfølgningen, indtil de når Tanner stadium 5, som er et mål for fuld pubertetsudvikling.[3]

Forsøgs-ID Fase Tilstand Status Antal deltagere
2023-509848-10-00 Fase 3 Tilbagefald og behandlingsresistent myelomatose Completed 386
2025-521530-28-00 Fase 1 Progressiv systemisk autoimmun sygdom resistent mod B-celle-udtømning Authorised 15
NCT03435796 Fase 4 Langtidsopfølgning efter genetisk modificerede T-celler Authorised 1410
NCT03601078 Fase 2 Tilbagefald og behandlingsresistent myelomatose; nydiagnosticeret myelomatose med utilstrækkeligt respons efter ASCT Completed 248
2023-507537-16-00 Fase 1 CRS ved CAR-T-behandling hos patienter med myelomatose Authorised 55
2024-515328-35-00 Fase 3 Hæmatologi; ændringer i ekstracellulære vesikler og ICANS Authorised 60
2022-501346-30-00 Fase 3 Nydiagnosticeret myelomatose med utilstrækkeligt respons efter autolog stamcelletransplantation Authorised 681

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Idecabtagene Vicleucel? Forsøgene undersøger især, om Idecabtagene Vicleucel kan forbedre sygdomskontrol ved myelomatose og om behandlingen er sikker. Nogle studier ser også på langtidsresultater og bivirkninger efter tidligere genterapi.
  • Hvem kan deltage i disse forsøg? Deltagerne er hovedsageligt voksne med tilbagefald eller behandlingsresistent myelomatose. Et forsøg omfatter også personer med nydiagnosticeret myelomatose efter stamcelletransplantation med utilstrækkeligt respons, og et andet studerer patienter med visse autoimmune sygdomme.
  • Hvilke sygdomme bliver undersøgt? De vigtigste sygdomme er relapseret og refraktær myelomatose, nydiagnosticeret myelomatose med utilstrækkeligt respons efter stamcelletransplantation og progressive autoimmune sygdomme, der ikke reagerer på B-celle-udtømning. Der er også et langtidsopfølgningsstudie for personer, der tidligere har fået genetisk modificerede T-celler.
  • Hvilke faser er forsøgene i? Forsøgene spænder fra fase 1 til fase 4. Fase 1 handler mest om sikkerhed, fase 2 og 3 undersøger effekt og sikkerhed i større grupper, og fase 4 er langtidsopfølgning efter tidligere behandling.
  • Hvad måler forskerne i disse studier? De måler blandt andet progressionsfri overlevelse, samlet responsrate, komplet respons og forekomst af alvorlige bivirkninger. I langtidsstudiet ser man også på overlevelse, sygdomsudvikling, vedvarende effekt og vækst hos børn.

Igangværende kliniske forsøg for Idecabtagene Vicleucel

  • Undersøgelse af idecabtagen vicleucel til behandling af autoimmune sygdomme hos patienter, hvor behandling mod B-celler ikke har virket

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland

  • Undersøgelse af blodpartikler hos patienter med blodkræft under CAR-T cellebehandling

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig

  • Langtidsundersøgelse af sikkerheden ved behandling med genmodificerede T-celler hos tidligere behandlede patienter

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tjekkiet Danmark Finland Frankrig +11

  • Test af dasatinib til forebyggelse af bivirkninger ved CAR-T behandling hos patienter med myelomatose der ikke reagerer på standardbehandling

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland

  • Test af BB2121 behandling hos patienter med knoglekræft (myelomatose) der ikke har reageret på tidligere behandling eller har fået tilbagefald

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Spanien

  • Sammenligning af ny behandling (bb2121) med standardbehandling hos patienter med tilbagevendende knoglemarvskræft (multipelt myelom)

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland Italien Holland Norge +1

  • Sammenligning af behandling med idecabtagene vicleucel og lenalidomid mod kun lenalidomid hos patienter med myelomatose efter stamcelletransplantation

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland +6

Ordliste

  • Myelomatose: En kræftsygdom i knoglemarven, hvor bestemte plasmaceller vokser ukontrolleret.
  • Tilbagefald: Når sygdommen kommer igen efter en periode med bedring eller kontrol.
  • Behandlingsresistent: At sygdommen ikke reagerer godt nok på behandling.
  • Fase 1: Et tidligt forsøg, hvor man især ser på sikkerhed og bivirkninger.
  • Fase 2: Et forsøg, hvor man undersøger, om behandlingen ser ud til at virke, og om den er acceptabel sikker.
  • Fase 3: Et større forsøg, hvor man sammenligner behandlinger for at se, hvilken der virker bedst.
  • Fase 4: Opfølgning efter behandling, ofte over lang tid, for at se sene effekter.
  • Progressionsfri overlevelse: Tiden før sygdommen bliver værre igen eller spreder sig.
  • Samlet responsrate: Andelen af deltagere, hvor sygdommen reagerer på behandlingen.
  • Komplet respons: Når der ikke kan måles tegn på aktiv sygdom med de metoder, der bruges i forsøget.
  • Cytokinfrigivelsessyndrom (CRS): En kraftig reaktion i kroppen, som kan ses efter nogle cellebehandlinger; i forsøgene måles især alvorlige tilfælde.
  • ICANS: Neurologisk bivirkning efter celleterapi, som kan påvirke hjernen og nervesystemet.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2023-509848-10-00
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2025-521530-28-00
  3. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/langtidsundersogelse-af-sikkerheden-ved-behandling-med-genmodificerede-t-celler-hos-tidligere-behandlede-patienter/
  4. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-bb2121-behandling-hos-patienter-med-knoglekraeft-myelomatose-der-ikke-har-reageret-pa-tidligere-behandling-eller-har-faet-tilbagefald/
  5. https://clinicaltrials.gov/study/2023-507537-16-00
  6. https://clinicaltrials.gov/study/2022-501346-30-00