Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Forsøg ved multipel sklerose
• Forsøg ved blodkræft
• Forsøg ved Langerhans celle-histiocytose
• Hvad forskerne måler
• Hvem der kan deltage

Oversigt over forsøgene

De viste kliniske forsøg undersøger Alemtuzumab i flere forskellige sygdomme og behandlingsstrategier.^{[1][2][3][4][5]} Forsøgene er autoriserede og spænder fra fase 1/2 til fase 4.^{[1][2][3][4][5]} De undersøger især sikkerhed, tolerabilitet, effekt og sygdomsaktivitet over tid.^{[1][2][3][4][5]}

Forsøg ved multipel sklerose

To forsøg fokuserer på multipel sklerose, som er en sygdom i nervesystemet.^[3][5] Det ene er et fase 3-forsøg, hvor man sammenligner stamcelletransplantation med en gruppe behandlinger, der blandt andet omfatter Alemtuzumab, cladribin eller ocrelizumab, hos patienter med aggressiv relapsing remitting MS.^[3] Det vigtigste mål er andelen af patienter uden tegn på sygdomsaktivitet efter 2 og 5 år, også kaldet NEDA.^[3]

Det andet er et fase 2-forsøg hos patienter med relapsing remitting multipel sklerose, hvor Alemtuzumab indgår som en af behandlingsarmene.^[5] Her måler forskerne, om der er tegn på sygdomsaktivitet over 36 måneder, også beskrevet som NEDA-3.^[5] Det betyder, at man følger patienterne over tid for at se, om sygdommen forbliver rolig.^[5]

Forsøg ved blodkræft

To fase 1/2-forsøg undersøger tilbagevendende eller behandlingsresistent B-celle-sygdom.^[1][4] Det ene studie ser på relaps/refraktær B-celle akut lymfoblastisk leukæmi, og det andet på relaps/refraktær B-celle non-Hodgkin lymfom.^[1][4] I begge forsøg indgår Alemtuzumab i behandlingsforløbet sammen med andre lægemidler og den nye cellebehandling, som undersøges i studierne.^[1][4]

Formålet i disse tidlige forsøg er især at finde den bedste dosis, vurdere sikkerhed og se, om der opstår dosisbegrænsende toksicitet, som betyder bivirkninger, der sætter grænsen for, hvor meget behandling man kan give.^[1][4] Forskerne følger også bivirkninger og alvorlige bivirkninger nøje.^[1][4]

Forsøg ved Langerhans celle-histiocytose

Et stort fase 4-forsøg undersøger Langerhans celle-histiocytose, som er en sjælden sygdom, der kan ramme både børn og unge.^[2] Her indgår Alemtuzumab som en af flere behandlinger i et internationalt behandlingsprogram.^[2] Studiet ser på forskellige sygdomsformer, blandt andet multisystem-sygdom, enkelt-system-sygdom og sygdom med involvering af centralnervesystemet.^[2]

Forsøget undersøger blandt andet, om tidligere skift til redningsbehandling kan mindske dødelighed, og om længere eller mere intensiv fortsættelsesbehandling kan reducere tilbagefald og sene følger.^[2] Det ser også på overlevelse, sygdomsfri overlevelse, reaktiveringsfri overlevelse og varige konsekvenser.^[2]

Hvad forskerne måler

På tværs af forsøgene er de vigtigste mål sikkerhed, bivirkninger og sygdomskontrol.^{[1][2][3][4][5]} I de tidlige fase 1/2-forsøg måler man især uønskede hændelser, alvorlige uønskede hændelser og den dosis, som patienterne kan tåle.^[1][4] I de senere forsøg ser man mere på sygdomsaktivitet, tilbagefald, overlevelse og om patienten når et mål uden målbar sygdomsaktivitet.^[2][3][5]

Nogle forsøg bruger også begrebet lymfodepletion, som betyder, at antallet af visse hvide blodlegemer sænkes som en del af behandlingsforløbet.^[1][4] Forskerne vurderer, om bivirkningerne i denne del af behandlingen kan håndteres sikkert.^[1][4]

Hvem der kan deltage

Deltagerne i disse forsøg er patienter med en bestemt sygdomstype, som er beskrevet i hvert studie.^{[1][2][3][4][5]} Nogle har aggressiv eller tilbagevendende sygdom, mens andre har sygdom, der ikke har reageret godt nok på tidligere behandling.^[1][4] Forsøgene omfatter både voksne og i nogle tilfælde børn og unge.^[2][3][5]

Det er vigtigt at forstå, at disse studier ikke kun undersøger Alemtuzumab alene.^{[1][2][3][4][5]} I flere af forsøgene er det en del af en større behandlingsplan eller en sammenligning med andre behandlinger.^{[1][2][3][4][5]}