Langerhans Cell Histiocytosis er en sjælden sygdom, hvor bestemte celler i kroppen, kaldet Langerhans-celler, begynder at vokse og ophobes unormalt i forskellige organer og væv. Sygdommen kan påvirke ét eller flere organsystemer i kroppen, herunder knogler, hud, lunger, lever og andre vigtige organer. Når sygdommen påvirker flere organsystemer, kaldes det multi-system LCH, mens det kaldes single-system LCH, når kun ét område er berørt. Nogle former for sygdommen kan være mere alvorlige end andre, især når de påvirker risikorganer som lever, milt eller knoglemarv.
Formålet med dette studie er at reducere dødeligheden hos patienter med multi-system LCH ved tidlig skift til redningsbehandling, når standardbehandling ikke virker tilstrækkeligt. Undersøgelsen sammenligner forskellige behandlingsmuligheder, herunder PRED (prednisolon), ARA-C, VCR (vincristin), Indomethacin, 6-MP og MTX (methotrexat). Nogle patienter vil modtage en kombination af disse lægemidler, mens andre vil få placebo sammen med aktiv behandling. Studiet undersøger også, hvordan forskellige behandlingslængder påvirker risikoen for, at sygdommen kommer tilbage, og om længere behandling kan forhindre senskader.
Under studiet vil patienterne modtage behandling i forskellige faser afhængigt af deres sygdomstype og respons på behandling. Den indledende behandling varer typisk 24 uger, efterfulgt af en fortsættelsesbehandling, der kan vare mellem 6 måneder og 2 år afhængigt af behandlingsgruppen. Patienterne vil blive overvåget regelmæssigt for at vurdere behandlingens effekt og eventuelle bivirkninger. For patienter med sygdom i centralnervesystemet vil der være særlig fokus på at undersøge behandlingsrespons og forebygge neurologiske komplikationer. Studiet vil også følge patienterne over tid for at undersøge langsigtede resultater og risikoen for, at sygdommen genoptræder.
1Indledende behandling – første linje terapi
Du vil modtage prednisolon tabletter på 5 mg og vinblastin sulfat som injektion på 1 mg/ml. Prednisolon er et steroid medicin, der hjælper med at reducere inflammation i kroppen. Vinblastin er en type kemoterapi medicin, der hjælper med at stoppe væksten af abnorme celler.
Behandlingen gives ugentligt i 6 uger for at vurdere, hvordan din krop reagerer på medicinen.
Under denne periode vil lægen overvåge dit respons på behandlingen nøje gennem regelmæssige undersøgelser og blodprøver.
2Evaluering af behandlingsrespons
Efter 6 ugers behandling vil lægen vurdere, hvor godt du har responderet på den første behandling.
Hvis du har risikoorgan involvering (sygdom i vigtige organer som lever, milt eller knoglemarv) og ikke reagerer godt på den første behandling, vil du blive skiftet til en anden behandling.
Hvis du reagerer godt, vil du fortsætte til næste fase af behandlingen.
3Fortsættelsesbehandling – vedligeholdelse
Du vil modtage mercaptopurin tabletter på 50 mg og methotrexat tabletter på 10 mg. Mercaptopurin og methotrexat er begge mediciner, der hjælper med at forhindre, at sygdommen kommer tilbage.
Denne behandling fortsættes i en periode, der kan variere afhængigt af din specifikke situation og hvordan du reagerer på behandlingen.
For nogle patienter kan behandlingen fortsætte i 6 måneder, mens andre kan have brug for 12 måneder af behandling.
4Alternativ behandling ved manglende respons
Hvis du ikke reagerer tilstrækkeligt på den første behandling, vil du modtage prednisolon sammen med cytarabin på 20 mg/ml som injektion. Cytarabin er en type kemoterapi medicin.
Denne behandling gives i 24 uger for at hjælpe med at kontrollere sygdommen.
Efter denne periode vil du fortsætte med vedligeholdelsesbehandling i yderligere 24 måneder.
5Specialbehandling for CNS involvering
Hvis du har sygdom i centralnervesystemet (hjernen og rygmarven), kan du modtage cladribin (LITAK) på 2 mg/ml som injektion. Dette er en specialiseret medicin til behandling af denne type involvering.
For nogle patienter med isolerede CNS-risiko læsioner eller multifokal knoglesygdom kan behandlingsvarigheden være forskellig – enten 6 eller 12 måneder.
6Vedligeholdelsesbehandling alternativer
Som en del af vedligeholdelsesbehandlingen kan du modtage enten indometacin kapsler på 25 mg eller en kombination af mercaptopurin og methotrexat.
Indometacin er et antiinflammatorisk medicin, der hjælper med at reducere inflammation.
Valget mellem disse behandlinger vil afhænge af din specifikke situation og lægens vurdering.
7Avanceret behandling ved behov
I sjældne tilfælde, hvor andre behandlinger ikke er effektive, kan du modtage alemtuzumab (LEMTRADA) på 12 mg som infusion eller fludarabin fosfat på 25 mg/ml.
Du kan også modtage melphalan på 50 mg eller human normal immunoglobulin (OCTAGAM 10%) som infusion.
Disse mediciner er reserveret til mere komplekse situationer og vil kun gives, hvis lægen vurderer, at det er nødvendigt.
8Løbende overvågning
Gennem hele behandlingsperioden vil du have regelmæssige lægebesøg for at overvåge dit respons på behandlingen.
Lægen vil tjekke for bivirkninger fra medicinen og justere behandlingen efter behov.
Du vil få taget blodprøver og andre undersøgelser for at sikre, at behandlingen virker, og at du ikke udvikler alvorlige bivirkninger.
Målet er at opnå reaktiveringsfri overlevelse, hvilket betyder at leve uden at sygdommen kommer tilbage.
Hvem kan deltage i forsøget?
Dit barn skal have fået bekræftet diagnosen Langerhans Cell Histiocytosis (LCH) gennem undersøgelse af væv under mikroskop – dette betyder, at en læge har undersøgt en lille prøve af det syge væv og bekræftet sygdommen
Dit barn skal være under 18 år gammel
Dit barn må ikke tidligere have fået behandling med medicin, der påvirker hele kroppen – dette betyder medicin, der ikke kun virker på ét bestemt sted i kroppen
Du som forælder/værge skal have underskrevet et informeret samtykke – dette er et dokument, hvor du bekræfter, at du har forstået undersøgelsen og giver tilladelse til, at dit barn kan deltage
Dit barn skal opfylde de særlige krav, der gælder for den specifikke gruppe af behandling, som lægen vurderer er den rigtige – dette afhænger af, hvor i kroppen sygdommen er, og hvor alvorlig den er
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du kan ikke deltage hvis du har en kræftform, der ikke er Langerhans celle histiocytose
Du kan ikke deltage hvis du tidligere har fået behandling for Langerhans celle histiocytose
Du kan ikke deltage hvis du har en anden alvorlig sygdom, der påvirker dit immunsystem
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin, der svækker dit immunsystem
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for nogen af de lægemidler, der bruges i undersøgelsen
Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion, der kræver behandling
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan følge behandlingsplanen eller komme til kontroller
Du kan ikke deltage hvis du deltager i andre medicinske undersøgelser
Du kan ikke deltage hvis din læge vurderer, at det ikke er sikkert for dig at deltage
Prednisolon er et lægemiddel, der tilhører gruppen af kortikosteroider, som er syntetiske versioner af hormoner, der naturligt produceres i kroppen. Dette lægemiddel hjælper med at reducere betændelse og undertrykke immunsystemet. I dette studie bruges det som en del af behandlingen for at kontrollere sygdomsaktiviteten og reducere betændelsesreaktioner.
Cytarabin er et kemoterapi-lægemiddel, der tilhører gruppen af antimetabolitter. Det virker ved at forstyrre DNA-syntesen i celler, særligt i hurtigt delende celler. Dette lægemiddel hjælper med at kontrollere den unormale cellevækst, der er karakteristisk for Langerhans cellehistiocytose.
Vincristin er et kemoterapi-lægemiddel, der tilhører gruppen af plantealkaloider. Det virker ved at forhindre celler i at dele sig normalt ved at påvirke strukturer, der er nødvendige for celledeling. Dette lægemiddel bruges til at stoppe væksten af abnorme celler.
Indometacin er et antiinflammatorisk lægemiddel, der tilhører gruppen af non-steroid antiinflammatoriske lægemidler (NSAID). Det hjælper med at reducere betændelse, smerte og feber ved at blokere bestemte enzymer i kroppen. I dette studie bruges det som vedligeholdelsesbehandling for at forebygge sygdomsgentagelse.
6-Mercaptopurin er et lægemiddel, der tilhører gruppen af antimetabolitter og purinantagonister. Det virker ved at forstyrre produktionen af DNA og RNA, hvilket hjælper med at kontrollere cellevækst. Dette lægemiddel bruges som vedligeholdelsesbehandling for at forhindre, at sygdommen kommer tilbage.
Methotrexat er et lægemiddel, der tilhører gruppen af antimetabolitter og folsyreantagonister. Det virker ved at blokere et enzym, der er nødvendigt for celledeling, hvilket hjælper med at kontrollere abnorm cellevækst. Dette lægemiddel bruges også som vedligeholdelsesbehandling for at reducere risikoen for, at sygdommen genoptræder.
Langerhans Cell Histiocytosis – Langerhans cell histiocytosis er en sjælden sygdom, hvor kroppen producerer for mange af en bestemt type hvide blodlegemer kaldet Langerhans-celler. Disse celler ophober sig i forskellige organer og væv i kroppen, hvor de danner klumper eller læsioner. Sygdommen kan påvirke mange forskellige dele af kroppen, herunder knogler, hud, lunger, lever, milt og det centrale nervesystem. Den kan forekomme som en isoleret form, der kun påvirker ét organsystem, eller som en mere udbredt form, der involverer flere organer samtidig. Sygdommen kan have forskellige forløb – nogle patienter oplever spontan bedring, mens andre kan få tilbagefald efter behandling. Nogle patienter udvikler sene følgevirkninger, herunder neurologiske problemer, hvis sygdommen påvirker hjernen eller centralnervesystemet.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Danmark 
Grækenland 
Holland 
Irland 
Italien 
Norge 
Polen 
Spanien 
Sverige 
Tjekkiet 
Østrig