Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Antithymocyte Immunoglobulin

Dette overblik handler om kliniske forsøg, der undersøger Antithymocyte Immunoglobulin i forskellige behandlingsforløb. Forsøgene ser især på sikkerhed og effekt hos børn med akut myeloid leukæmi, nyretransplanterede patienter og personer med multipel sklerose.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

De viste studier undersøger Antithymocyte Immunoglobulin i forskellige behandlingssammenhænge, men altid som en del af et større behandlingsforløb.[1][2][3] Forsøgene er autoriserede og spænder fra fase 2 til fase 3.[1][2][3] De omfatter både børn og voksne og ser på sygdomme, hvor transplantation eller stærk immunbehandling spiller en vigtig rolle.[1][2][3]

Akut myeloid leukæmi hos børn

Ét fase 3-studie undersøger et konditioneringsregime, som er den behandling, der gives før en transplantation for at gøre kroppen klar.[1] Studiet omfatter børn med akut myeloid leukæmi og har 135 planlagte deltagere.[1] Formålet er at se, om et regime med én alkylator og to antimetabolitter giver bedre 2-årig overlevelse uden alvorlig GvHD, uden kronisk ikke-begrænset GvHD, uden tilbagefald og uden død end et andet regime med tre alkylende midler.[1]

Det vigtigste resultat kaldes GRFS, som står for graft-versus-host disease-free, relapse-free survival.[1] Det betyder, at man ser på, hvor mange der lever uden alvorlig transplantationsreaktion, uden tilbagefald og uden død i den valgte opfølgningsperiode.[1]

Nyretransplantation og afstødning

Et fase 2-studie undersøger patienter, der gennemgår nyretransplantation, og ser på forebyggelse af ren transplantatafstødning.[2] Studiet er multicenter, randomiseret og open-label, hvilket betyder, at det foregår på flere steder, at deltagerne fordeles tilfældigt, og at behandlingen ikke er skjult for deltagere og behandlere.[2] Der er 192 planlagte deltagere.[2]

Hovedmålet er den gennemsnitlige eGFR efter 12 måneder.[2] eGFR er et mål for nyrefunktion, altså hvor godt den transplanterede nyre arbejder.[2] Studiet sammenligner graftfunktion hos deltagere, der får tegoprubart, med deltagere, der får tacrolimus.[2]

Multipel sklerose

Et andet fase 3-studie, kaldet RAM-MS, undersøger personer med aggressiv attakvis multipel sklerose.[3] Studiet er prospektivt og randomiseret, hvilket betyder, at det følger deltagerne fremad i tiden og fordeler dem tilfældigt til behandlingsgrupper.[3] Der er 100 planlagte deltagere.[3]

Studiets mål er at sammenligne effektivitet og sikkerhed af HSCT med en sammenligningsgruppe, som får alemtuzumab, cladribin eller ocrelizumab.[3] HSCT betyder hæmatopoietisk stamcelletransplantation, altså en behandling, hvor man bruger stamceller til at genopbygge blod- og immunsystemet.[3]

Endepunkter og resultater

Et endepunkt er det vigtigste resultat, som et klinisk forsøg måler.[1][2][3] I disse studier er endepunkterne forskellige, fordi sygdommene og behandlingerne også er forskellige.[1][2][3]

  • Hos børn med akut myeloid leukæmi måles 2-årig overlevelse uden alvorlig GvHD, uden kronisk ikke-begrænset GvHD, uden tilbagefald og uden død.[1]

  • Hos nyretransplanterede patienter måles den gennemsnitlige eGFR efter 12 måneder, som viser nyrefunktionen.[2]

  • Hos personer med multipel sklerose måles andelen, der ikke har tegn på sygdomsaktivitet efter 2 år og 5 år.[3]

I RAM-MS-studiet betyder NEDA “no evidence of disease activity”, altså ingen tegn på sygdomsaktivitet.[3] Det er et klinisk mål for, om sygdommen er rolig over tid.[3]

Hvem deltager i forsøgene?

Deltagergruppen afhænger af sygdommen og forsøgets formål.[1][2][3] Ét studie er målrettet børn med akut myeloid leukæmi, et andet patienter efter nyretransplantation, og et tredje personer med aggressiv attakvis multipel sklerose.[1][2][3]

Det betyder, at Antithymocyte Immunoglobulin i disse forsøg ikke undersøges til én enkelt sygdom, men som en del af forskellige strategier, hvor man vil forbedre resultater efter transplantation eller ved immunrelateret sygdom.[1][2][3]

Trial ID Fase Tilstand Status Antal deltagere
2023-505512-37-00 Phase 3 Acute Myeoloid Leukemia Authorised 135
2023-503336-41-00 Phase 2 Prophylaxis of Renal Allograft Rejection Authorised 192
NCT03477500 Phase 3 Multiple sclerosis Authorised 100

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Antithymocyte Immunoglobulin? Forsøgene undersøger Antithymocyte Immunoglobulin som en del af behandlingsregimer ved transplantation og ved multipel sklerose. De ser især på, om behandlingen forbedrer resultater som overlevelse, transplantatfunktion eller sygdomskontrol.
  • Hvilke sygdomme eller tilstande er med i forsøgene? De tilstande, der er nævnt i data, er akut myeloid leukæmi, forebyggelse af afstødning af en nyretransplantation og multipel sklerose. Ét forsøg undersøger også et behandlingsforløb før stamcelletransplantation hos børn.
  • Hvem kan deltage i disse forsøg? Deltagerne er forskellige i de enkelte studier. De omfatter børn med akut myeloid leukæmi, voksne med nyretransplantation og personer med aggressiv attakvis multipel sklerose.
  • Hvilke faser er forsøgene i? De viste forsøg er i fase 2 eller fase 3. Fase 2 ser ofte på tidlige tegn på effekt og sikkerhed, mens fase 3 sammenligner behandlinger i større grupper.
  • Hvilke resultater måler forsøgene? Forsøgene måler forskellige endepunkter, som er de vigtigste resultater i studiet. Det kan være sygdomsfri overlevelse, nyrefunktion målt som eGFR, eller andelen uden tegn på sygdomsaktivitet over tid.

Igangværende kliniske forsøg for Antithymocyte Immunoglobulin

  • Sammenligning af to behandlinger før stamcelletransplantation hos børn med akut myeloid leukæmi (AML)

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Danmark Finland Holland Norge Sverige

  • Sammenligning af autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation med alemtuzumab, cladribin eller ocrelizumab hos patienter med attakvis multipel sklerose

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Holland Norge Sverige

  • Undersøgelse af ny medicin (tegoprubart) til forebyggelse af organafstødning efter nyretransplantation

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Spanien

Ordliste

  • Klinisk forsøg: Et planlagt forskningsstudie med mennesker, hvor man undersøger en behandling, for eksempel om den virker, og om den er sikker.
  • Interventionelt studie: Et forsøg, hvor deltagerne får en bestemt behandling eller sammenlignes med en anden behandling.
  • Fase 2: Et tidligere forsøgstrin, hvor man ser nærmere på effekt og sikkerhed i en mindre gruppe.
  • Fase 3: Et senere forsøgstrin med flere deltagere, hvor behandlinger sammenlignes for at se, hvilken der virker bedst.
  • Randomiseret: Deltagerne fordeles tilfældigt til forskellige behandlingsgrupper, så grupperne bliver mere ens.
  • Open-label: Betyder, at både læger og deltagere ved, hvilken behandling der gives.
  • Nyretransplantation: En operation, hvor en syg nyre erstattes med en rask nyre fra en donor.
  • Afstødning: Når kroppens immunsystem angriber et transplanteret organ.
  • GvHD: Graft-versus-host disease. Det er en reaktion efter transplantation, hvor donorceller angriber modtagerens væv.
  • eGFR: Et mål for, hvor godt nyrerne filtrerer blodet. Det bruges til at vurdere nyrefunktion.
  • NEDA: No Evidence of Disease Activity. Det betyder, at der ikke er tegn på sygdomsaktivitet i den periode, der måles.
  • Stamcelletransplantation: En behandling, hvor patienten får nye blodstamceller for at genopbygge knoglemarven eller immunsystemet.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2023-505512-37-00
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2023-503336-41-00
  3. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/sammenligning-af-autolog-haematopoietisk-stamcelletransplantation-med-alemtuzumab-cladribin-eller-ocrelizumab-hos-patienter-med-attakvis-multipel-sklerose/