Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Indometacin Ph. Eur.

Indometacin er et antiinflammatorisk lægemiddel, der undersøges i kliniske forsøg som en potentiel behandling for børn og unge med Langerhans cellehistiocytose (LCH). Dette er en sjælden sygdom, der påvirker immunsystemet og kan ramme forskellige organer. I den aktuelle forskning undersøges indometacin som en vedligeholdelsesbehandling efter den indledende behandling for at forhindre, at sygdommen kommer tilbage.

Indholdsfortegnelse

Hvad er Indometacin

Indometacin er et antiinflammatorisk lægemiddel, der tilhører gruppen af non-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID)[1]. Lægemidlet har traditionelt været brugt til at behandle smerte, betændelse og hævelse i forskellige tilstande. I det aktuelle kliniske forsøg undersøges indometacin som en ny behandlingsmulighed for børn og unge med Langerhans cellehistiocytose[1].

Indometacin gives som kapsler og indtages gennem munden[1]. Lægemidlet klassificeres med ATC-koden M01AB01, som angiver dets rolle som et antiinflammatorisk og antirheumatisk middel[1]. I forsøgssammenhæng bruges indometacin specifikt som vedligeholdelsesbehandling efter den indledende behandling af LCH[1].

Langerhans Cellehistiocytose – Sygdommen der Behandles

Langerhans cellehistiocytose (LCH) er en sjælden sygdom, der påvirker immunsystemet[1]. Sygdommen klassificeres under kategorien “godartede og ondartede svulster” i det medicinske klassifikationssystem[1]. LCH kan manifestere sig på forskellige måder:

  • Multi-system LCH (ms-LCH): Påvirker flere organsystemer samtidigt[1]
  • Single-system LCH (ss-LCH): Påvirker kun ét organsystem[1]
  • CNS-risiko læsioner: Forandringer i knogler nær centralnervesystemet[1]
  • Multifokale knoglelæsioner: Påvirkning af flere knogler på samme tid[1]

Sygdommen kan medføre alvorlige komplikationer, herunder permanent organskade og neurologisk degeneration, især hvis den ikke behandles korrekt[1].

Det Kliniske Forsøg LCH-IV

Det internationale LCH-IV forsøg er et fase II og fase III integreret klinisk forsøg, der klassificeres som både eksplorerende og bekræftende[1]. Forsøget er designet til at teste forskellige behandlingsstrategier for børn og unge med LCH[1].

De primære målsætninger for forsøget inkluderer[1]:

  • Reduktion af dødelighed i ms-LCH gennem tidlig skift til salvage behandling hos patienter med risikoorganinvolvering
  • Randomiseret undersøgelse af forlængelse eller intensivering af fortsættelsesbehandling
  • Undersøgelse af forskellige behandlingsvarighed for at reducere tilbagefald
  • Opnåelse af sygdomsresolution og forebyggelse af sene følgevirkninger

Behandlingsplan og Dosering

I LCH-IV forsøget indgår indometacin som en del af en omfattende behandlingsplan[1]. Behandlingsprotokollen består af flere faser:

  1. Indledende behandling: 24 ugers behandling med prednisolon, cytosin-arabinosid og vincristin[1]
  2. Vedligeholdelsesbehandling: 24 måneders behandling hvor indometacin sammenlignes med 6-mercaptopurin og methotrexat[1]

Doseringen af indometacin er specificeret som[1]:

  • Maksimal daglig dosis: 2 mg per kilogram kropsvægt
  • Maksimal total dosis: 1120 mg
  • Behandlingsperiode: Op til 80 dage
  • Administrationsrute: Oral (gennem munden)

Hvem Kan Deltage i Forsøget

For at kunne deltage i LCH-IV forsøget skal børn og unge opfylde specifikke kriterier[1]:

Inklusionskriterier:

  • Histologisk bekræftet diagnose af LCH[1]
  • Ingen tidligere systemisk behandling[1]
  • Underskrevet informeret samtykke[1]
  • Opfyldelse af inklusionskriterier for det respektive stratum[1]

Eksklusionskriterier:

  • Tidligere systemisk behandling[1]
  • Manglende underskrevet samtykkeerklæring[1]
  • LCH-relaterede permanente konsekvenser[1]

Formål og Forventede Resultater

Forsøget har flere primære endepunkter, der måler behandlingens succes[1]:

  • Reactivering-fri overlevelse: Hvor længe patienterne forbliver fri for tilbagefald
  • Samlet og sygdomsfri overlevelse: Patienternes generelle overlevelse og tid uden sygdom
  • Respons af isolerede CNS-læsioner til 2-CdA behandling
  • Rate og spektrum af permanente konsekvenser

De sekundære endepunkter fokuserer på[1]:

  • Forekomst af permanente konsekvenser
  • Behandlingens toksicitet
  • Andel af patienter i live og fri for sygdom uden permanente konsekvenser
  • Kumulativ forekomst af reactivering i risikoorganer

Sikkerhed og Overvågning

Et centralt formål med forsøget er at validere et nyt scoringssystem for sygdomsaktivitet og behandlingsrespons[1]. Dette vil hjælpe lægerne med at bedre vurdere, hvordan patienterne reagerer på behandlingen.

Forsøget undersøger også den naturlige historie af LCH hos patienter, der ikke har brug for øjeblikkelig systemisk behandling, samt de langsigtede konsekvenser og livskvalitet for alle registrerede patienter[1].

Særlig opmærksomhed gives til undersøgelse af den kumulative forekomst af radiografisk og klinisk neurodegeneration hos patienter med CNS-risiko knoglelæsioner og endokrine defekter[1].

Alle data fra forsøget vil blive behandlet fortroligt, og de-identificerede individuelle kliniske forsøgsdata vil ikke blive delt med nogen[1].

EmneInformation
LægemiddelIndometacin kapsler 25 mg
SygdomLangerhans cellehistiocytose (LCH)
MålgruppeBørn og unge med LCH
BehandlingstypeVedligeholdelsesbehandling
DoseringMaksimalt 2 mg/kg dagligt
BehandlingsvarighedOp til 80 dage som del af 24 måneders forløb
FormålForhindre tilbagefald og sene følgevirkninger
ForsøgstypeInternational fase II og III studie

FAQ

  • Hvad er indometacin, og hvorfor bruges det til LCH? Indometacin er et antiinflammatorisk lægemiddel, der traditionelt bruges til at behandle smerte og betændelse. I LCH-forsøg undersøges det som vedligeholdelsesbehandling for at forhindre tilbagefald af sygdommen efter den første behandling.
  • Hvordan gives indometacin i LCH-forsøget? Indometacin gives som kapsler gennem munden. Den maksimale daglige dosis er 2 mg per kilogram kropsvægt, og behandlingen kan vare op til 80 dage som del af et længere behandlingsforløb.
  • Hvem kan deltage i forsøget med indometacin? Forsøget er for børn og unge med bekræftet LCH-diagnose, som ikke tidligere har fået systemisk behandling. Deltagerne skal have underskrevet samtykkeerklæring og opfylde specifikke kriterier for deres sygdomstype.
  • Hvad er formålet med at bruge indometacin i LCH-behandling? Hovedformålet er at opnå fuldstændig helbredelse af sygdommen, forhindre tilbagefald og reducere sene følgevirkninger. Indometacin undersøges som alternativ til andre vedligeholdelsesbehandlinger.
  • Hvor længe varer behandlingen med indometacin i forsøget? Indometacin-behandlingen er en del af en 24 måneders vedligeholdelsesterapi efter den indledende 24 ugers behandling med andre lægemidler. Den samlede behandlingsperiode kan derfor være ganske lang.

Igangværende kliniske forsøg for Indometacin Ph. Eur.

  • Afprøvning af prednisolon og vinblastin behandling hos børn og unge med Langerhans cellehistiocytose (LCH)

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tjekkiet Danmark Grækenland Irland +6

Ordliste

  • Langerhans cellehistiocytose (LCH): En sjælden sygdom hvor bestemte immunceller (Langerhans celler) ophobes i forskellige organer og kan forårsage skade. Kan påvirke knogler, hud, lunger og andre organer.
  • Antiinflammatorisk: Betændelseshæmmende. Medicin der reducerer betændelse, hævelse og smerte i kroppen.
  • Vedligeholdelsesbehandling: Behandling der gives efter den første behandling for at forhindre, at sygdommen kommer tilbage eller bliver værre.
  • Systemisk behandling: Behandling der påvirker hele kroppen, typisk medicin der tages gennem munden eller gives som infusion.
  • Reactivering: Når en sygdom kommer tilbage efter at være blevet behandlet og have været i ro.
  • Multi-system LCH: LCH der påvirker flere organsystemer i kroppen på samme tid.
  • Single-system LCH: LCH der kun påvirker ét organsystem, for eksempel kun knoglerne.
  • CNS-risiko læsioner: Forandringer i knogler nær hjernen og rygmarven, som kan øge risikoen for påvirkning af nervesystemet.
  • Permanente konsekvenser: Varige skader eller problemer som følge af sygdommen eller behandlingen.
  • Salvage behandling: Redningsbehandling der gives, når den første behandling ikke virker tilstrækkeligt.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/afprovning-af-prednisolon-og-vinblastin-behandling-hos-born-og-unge-med-langerhans-cellehistiocytose-lch/