Dette studie undersøger relapserende remitterende multipel sklerose, som er en sygdom i centralnervesystemet, der påvirker hjernen og rygmarven. Sygdommen forårsager betændelse, der beskadiger nervefiberne og kan medføre forskellige neurologiske symptomer. Studiet fokuserer specifikt på aggressiv multipel sklerose, som er en form, der ikke reagerer godt på standardbehandlinger. Deltagerne vil enten modtage autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation, som er en procedure hvor patientens egne stamceller høstes og derefter gives tilbage efter kemoterapibehandling, eller fortsætte med konventionelle sygdomsmodificerende lægemidler som natalizumab, alemtuzumab, ocrelizumab eller ofatumumab.
Formålet med studiet er at undersøge, om stamcelletransplantation kan forhindre tegn på sygdomsaktivitet hos patienter med behandlingsresistent multipel sklerose. Studiet vil følge deltagerne i 36 måneder og overvåge forskellige aspekter af sygdommen. Dette inkluderer regelmæssige neurologiske undersøgelser, MRI-scanninger af hjernen for at opdage nye læsioner, blodprøver og forskellige tests for at måle funktionsevne. Læger vil også bruge Expanded Disability Status Scale til at vurdere graden af funktionsnedsættelse og andre målinger som hånd-arm funktion og gangfunktion.
Under studiet vil deltagere, der modtager stamcelletransplantation, først gennemgå en forberedende kemoterapibehandling, som midlertidigt svækker immunsystemet, før deres egne stamceller gives tilbage. Dette kræver typisk hospitalsindlæggelse og tæt overvågning i flere uger. Alle deltagere vil have regelmæssige opfølgningsbesøg, hvor læger vil udføre neurologiske undersøgelser, tage blodprøver og udføre MRI-scanninger for at overvåge sygdomsaktiviteten. Studiet vil også undersøge bivirkninger og måle livskvalitet gennem spørgeskemaer for at få et komplet billede af behandlingens effekt på patienternes daglige liv.
Italien 
