Igangværende kliniske forsøg for progressiv multipel sklerose
Progressiv multipel sklerose (PMS) er en kronisk neurologisk sygdom, hvor symptomerne gradvist forværres over tid. Der foregår i øjeblikket 7 kliniske forsøg, som tester forskellige behandlingsmetoder – fra monoklonale antistoffer til stamcelleterapi – med det formål at bremse sygdomsprogression og forbedre livskvaliteten for patienter med denne udfordrende tilstand.
Hvad er progressiv multipel sklerose?
Progressiv multipel sklerose er en form for multipel sklerose, der kendetegnes ved en gradvis forværring af neurologisk funktion over tid. I modsætning til de atakvis-remitterende former har progressiv MS ikke tydelige perioder med anfald eller remission. Sygdommen påvirker centralnervesystemet og fører til symptomer som muskelsvaghed, koordinations- og balanceproblemer samt kognitive forandringer. Efterhånden som sygdommen skrider frem, kan personer opleve øget funktionsnedsættelse og udfordringer med mobilitet. Progressionen varierer betydeligt fra person til person – nogle oplever et stabilt forløb, mens andre har en mere hurtig forværring.
Oversigt over igangværende kliniske forsøg
Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af ocrelizumab til patienter med progressiv multipel sklerose
Placeringer: Tjekkiet, Danmark, Frankrig, Tyskland, Italien, Nederlandene, Polen
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ocrelizumab, en behandling der gives som infusion. Studiet vil følge deltagere over en fireårig periode for at overvåge eventuel sygdomsprogression og bivirkninger. Forsøget omfatter regelmæssige vurderinger af kognitiv funktion, mobilitet og den samlede indvirkning på dagliglivet.
Inklusionskriterier: Deltagerne skal have en bekræftet diagnose af progressiv MS med en EDSS-score på 6,5 eller derunder. Der skal foreligge dokumentation for forværring af funktionsnedsættelse inden for de seneste to år, uafhængigt af attakker. Deltagerne skal have erfaring med at bruge smartphone og Wi-Fi.
Eksklusionskriterier: Patienter uden progressiv MS eller uden for den specificerede aldersgruppe kan ikke deltage.
Ud over ocrelizumab kan der anvendes andre lægemidler såsom diphenhydraminhydrochlorid, paracetamol og methylprednisolon til håndtering af symptomer eller bivirkninger. Forsøget inkluderer også en placebogruppe til sammenligning.
Undersøgelse af istradefyllin til reduktion af hjernebetændelse hos patienter med progressiv multipel sklerose
Placering: Finland
Dette forsøg evaluerer effekten af istradefyllin, som indtages oralt i tabletform. Medicinen testes for at se, om den kan reducere inflammation i hjernen ved at påvirke mikroglia-celler, som er involveret i inflammationsprocessen ved MS. Deltagerne vil tage medicinen én gang dagligt i op til seks måneder.
Inklusionskriterier: Deltagere skal være mellem 18 og 67 år med en diagnose af primær progressiv MS eller ikke-aktiv sekundær progressiv MS (ingen attakker i de seneste 2 år). EDSS-score skal være mellem 3,5 og 7,5. Deltagerne skal tale og forstå finsk flydende.
Eksklusionskriterier: Patienter uden progressiv MS eller uden for den specificerede aldersgruppe kan ikke deltage.
Gennem studiet vil der blive foretaget hjernescanning (PET-scanninger) for at overvåge ændringer i hjerneaktivitet og inflammation. Desuden vurderes fysiske evner som ganghastighed, håndfunktion samt kognitiv funktion og livskvalitet.
Undersøgelse af siponimod’s effekt på imaging- og immunmarkører hos patienter med progressiv multipel sklerose
Placering: Italien
Dette forsøg studerer effekten af siponimod (Mayzent) på hjernelæsioner hos patienter med sekundær progressiv MS. Medicinen gives som filmovertrukne tabletter, og studiet vil sammenligne ændringer i hjernelæsioner før og efter behandling.
Inklusionskriterier: Deltagere skal være mellem 18 og 65 år med aktiv progressiv MS efter et indledende atakvist forløb. EDSS-score skal være mellem 3,0 og 6,0. Der skal foreligge en 3T MRI-scanning fra de seneste 2 år. Deltagerne skal have været i den progressive fase i mindre end 5 år.
Eksklusionskriterier: Patienter med aktiv progressiv MS efter et indledende anfald kan ikke deltage.
Forsøget vil vare op til to år med regelmæssige opfølgningsbesøg. Der vil blive målt ændringer i specifikke markører i blod og cerebrospinalvæske for at forstå medicinens indvirkning på immunsystemet og nerveskader.
Undersøgelse af effekten af vidofludimus calcium (IMU-838) hos patienter med progressiv multipel sklerose
Placeringer: Bulgarien, Tjekkiet, Tyskland, Nederlandene, Polen, Rumænien
Dette forsøg tester IMU-838, som indtages i tabletform. Studiet sammenligner effekterne af IMU-838 med placebo for at vurdere, hvor godt medicinen virker, og hvor sikker den er. Hovedfokus er at evaluere, om IMU-838 kan bremse hjernesvind, som er et almindeligt problem ved progressiv MS.
Inklusionskriterier: Deltagere skal være voksne mellem 18 og 65 år uden tegn på attak i de seneste 24 måneder. De skal have enten SPMS (sekundær progressiv MS) eller PPMS (primær progressiv MS). EDSS-score skal være mellem 3,0 og 6,5. Der skal være tegn på forværring af funktionsnedsættelse i de seneste 24 måneder.
Eksklusionskriterier: Patienter med andre typer af MS, der ikke er progressive former, kan ikke deltage.
Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt enten IMU-838 eller placebo. Studiet er dobbeltblindet, hvilket sikrer upartiske resultater. Der vil blive foretaget regelmæssige MRI-scanninger og vurderinger af funktionsnedsættelse gennem hele forsøget.
Undersøgelse af humane føtale neurale prækursorceller og tacrolimus til patienter med progressiv multipel sklerose
Placering: Italien
Dette forsøg udforsker effekten af transplantation af humane føtale neurale prækursorceller, som er specialceller, der kan udvikle sig til forskellige typer hjerneceller. Cellerne gives som en infusion direkte i rygmarvsvæsken (intrathekal administration). Deltagerne vil modtage to doser af celleterapi med seks måneders mellemrum.
Inklusionskriterier: Deltagere skal være mellem 18 og 65 år med en diagnose af progressiv MS. EDSS-score skal være mellem 3,0 og 8,0. Deltagerne skal have oplevet svigt, intolerance eller manglende egnethed til godkendte terapier.
Eksklusionskriterier: Patienter, som ikke kan modtage to behandlinger med seks måneders mellemrum, eller som ikke kan gennemgå den simulerede procedure (sham procedure), kan ikke deltage.
Ud over celleterapi vil forsøget også omfatte brug af tacrolimus, et immundæmpende lægemiddel, som indtages oralt. Studiet vil vare i 96 uger med forskellige vurderinger, herunder MRI-scanninger for at overvåge ændringer i hjernevolumen.
Undersøgelse af effekten af siponimod til patienter med sekundær progressiv multipel sklerose
Placering: Italien
Dette forsøg fokuserer på at studere effekten af siponimod (Mayzent) på kronisk inflammation i hjerne og rygmarv hos patienter med sekundær progressiv MS. Deltagerne vil tage medicinen og blive overvåget i to år.
Inklusionskriterier: Deltagere skal være mellem 18 og 65 år med en aktiv progressiv MS-forløb efter et indledende atakvist forløb. Der skal foreligge en 3T MRI fra de seneste 2 år. EDSS-score skal være mellem 3,0 og 6,0. Deltagerne skal have været i den progressive fase i mindre end 5 år.
Eksklusionskriterier: Patienter uden sekundær progressiv MS kan ikke deltage.
Forsøget involverer indsamling og analyse af blod- og cerebrospinalvæskeprøver for at forstå, hvordan medicinen påvirker inflammation. Der vil også være regelmæssige neurologiske vurderinger med MRI-scanninger.
Undersøgelse af metformin til forsinkelse af progression hos patienter med ikke-aktiv progressiv multipel sklerose
Placering: Belgien
Dette forsøg undersøger effekten af at tilføje metformin til behandlingen af patienter med progressiv MS. Metformin er et lægemiddel, der almindeligvis bruges til behandling af diabetes, og forskere undersøger, om det kan hjælpe med at bremse progressionen af PMS. Studiet sammenligner effekten af metformin med placebo over en periode på 96 uger.
Inklusionskriterier: Deltagere skal have en diagnose af ikke-aktiv progressiv MS (sygdommen forværres, men der er ingen nye attakker eller nye hjernelæsioner i de seneste 1-2 år). De skal være mellem 18 og 70 år med en EDSS-score mellem 2,0 og 6,5. Deltagerne skal tale nederlandsk/flamsk eller fransk.
Eksklusionskriterier: Patienter med andre typer af MS, der ikke er ikke-aktiv progressiv MS, kan ikke deltage.
Hovedfokus er at se, om metformin kan forsinke sygdomsprogression målt ved ganghastighed. Andre aspekter som kognitiv funktion, håndfunktion og livskvalitet vil også blive vurderet. Forsøget vil også bruge MRI-scanninger til at se på ændringer i hjernevolumen over tid.
Sammenfatning
De igangværende kliniske forsøg for progressiv multipel sklerose repræsenterer forskellige behandlingsstrategier – fra monoklonale antistoffer som ocrelizumab og siponimod til innovative tilgange som stamcelleterapi og genopbygning af eksisterende lægemidler som metformin.
Flere forsøg fokuserer på at bremse hjerneatrofi og reducere inflammation, som er centrale mekanismer i sygdomsprogression. Særligt bemærkelsesværdigt er brugen af avancerede billeddannelsesteknikker (MRI og PET-scanninger) til at måle behandlingseffekt på objektive parametre som hjernevolumen og inflammationsmarkører.
De fleste forsøg kræver en EDSS-score mellem 3,0 og 6,5, hvilket indikerer, at de målretter patienter med moderat funktionsnedsættelse. Behandlingsperioderne varierer fra 6 måneder til 4 år, hvilket afspejler behovet for langvarig opfølgning i denne kroniske tilstand.
Diversiteten i behandlingstilgange – fra immunmodulering til neuroprotection og regenerativ medicin – understreger kompleksiteten af progressiv MS og det fortsatte behov for innovative terapeutiske løsninger.
