Dedifferentieret liposarkom er en sjælden og aggressiv form for kræft, der udvikler sig i fedtceller. Der pågår i øjeblikket kliniske forsøg, der undersøger nye behandlingsmuligheder for patienter med denne sygdom, herunder målrettede terapier, immunterapier og kombinationsbehandlinger.
Kliniske forsøg for dedifferentieret liposarkom
Dedifferentieret liposarkom er en alvorlig kræftsygdom, der opstår i fedtvæv og kan forekomme forskellige steder i kroppen, ofte i de dybe bløddele som retroperitoneum (området bag bughulen) eller i lemmerne. Der er i øjeblikket 7 kliniske forsøg tilgængelige for denne sygdom, som undersøger forskellige behandlingsmetoder med det formål at forbedre overlevelse og livskvalitet for patienter.
Igangværende kliniske forsøg
Undersøgelse af pemigatinib og retifanlimab til patienter med fremskredet dedifferentieret liposarkom
Lokationer: Danmark, Norge, Sverige
Dette kliniske forsøg fokuserer på at teste to forskellige behandlinger: pemigatinib, som indtages som tablet, og retifanlimab (også kendt under kodenavnet INCMGA00012), som gives som en opløsning gennem intravenøs infusion. Formålet med undersøgelsen er at evaluere de potentielle fordele ved disse behandlinger for patienter med fremskredet dedifferentieret liposarkom.
Deltagere i undersøgelsen skal være mindst 18 år gamle og have en bekræftet diagnose af dedifferentieret liposarkom med positive resultater for MDM2 immunhistokemi eller MDM2 amplifikation. Patienterne skal have mindst én tumor, der kan måles ved hjælp af CT-scanning, og som ikke kan fjernes kirurgisk. Der kræves en præstationsstatus på 0-2 på ECOG-skalaen, som måler, hvor godt en person kan udføre daglige aktiviteter.
Undersøgelsen vil overvåge sygdomsprogressionen over en periode og se på, hvor længe patienterne lever uden, at sygdommen forværres, samt hvordan deres kroppe reagerer på behandlingerne. Derudover vil forsøget vurdere den samlede overlevelse og eventuelle bivirkninger, der opstår i behandlingsperioden. Forsøget forventes afsluttet i april 2027.
Undersøgelse af sikkerhed og tolerance af BI 907828 hos patienter med fremskredet dedifferentieret liposarkom
Lokationer: Belgien, Italien
Dette forsøg tester et nyt lægemiddel kaldet brigimadlin (BI 907828), som indtages som en filmovertrukket tablet. Formålet er at evaluere sikkerheden af brigimadlin hos patienter med fremskredet eller metastatisk dedifferentieret liposarkom ved at overvåge eventuelle bivirkninger, der kan opstå under behandlingen.
Undersøgelsen inkluderer patienter, der enten ikke har modtaget nogen tidligere behandling for deres kræft, eller som allerede har gennemgået en form for behandling. Deltagerne skal være mindst 18 år gamle og have en bekræftet diagnose af dedifferentieret liposarkom med positiv MDM2-test. Patienter skal have en ECOG præstationsstatus på 0 eller 1 og mindst én målbar tumor.
Under forsøget vil patienterne modtage brigimadlin oralt, og deres tilstand vil blive overvåget regelmæssigt for at vurdere behandlingens sikkerhed og effektivitet. Undersøgelsen vil se på forekomsten og sværhedsgraden af bivirkninger samt observere, hvordan kræften reagerer på behandlingen. Forsøget forventes afsluttet den 31. december 2025.
Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af INT230-6 (vinblastinsulfat, cisplatin) til voksne med metastatiske bløddelsarkomér
Lokationer: Frankrig, Tyskland, Italien, Polen, Spanien
Dette kliniske forsøg undersøger en ny behandling kaldet INT230-6 til patienter med visse typer af bløddelsarkomér, herunder liposarkom, udifferentieret pleomorft sarkom og leiomyosarkom. INT230-6 er en kombination af vinblastinsulfat og cisplatin, som gives direkte ind i tumoren.
Formålet med undersøgelsen er at sammenligne INT230-6 med standardbehandlingen, som kan omfatte andre lægemidler såsom Halaven (eribulin), Trabectedin eller Pazopanib. Deltagerne skal være mindst 18 år gamle og have en bekræftet diagnose af specifikke typer bløddelsarkomér, der ikke kan fjernes kirurgisk eller er metastatiske.
Patienterne skal have modtaget mindst én tidligere behandling for fremskredet sarkom og have vist sygdomsprogression. De skal have mindst én tumor på mindst 2 cm, der kan måles ved CT- eller MRI-scanninger. Undersøgelsen vil vare op til 24 måneder, hvor deltagernes helbred og respons på behandlingen overvåges nøje. Forsøget forventes afsluttet den 31. december 2027.
Undersøgelse, der sammenligner BI 907828 og doxorubicin til patienter med fremskredet dedifferentieret liposarkom
Lokationer: Belgien, Tjekkiet, Finland, Frankrig, Tyskland, Grækenland, Italien, Holland, Norge, Portugal, Spanien, Sverige
Dette forsøg sammenligner effektiviteten af et nyt lægemiddel kaldet brigimadlin (BI 907828) med det eksisterende kemoterapeutiske lægemiddel doxorubicin. Brigimadlin indtages som en filmovertrukket tablet, mens doxorubicin gives som en opløsning til infusion direkte i blodbanen gennem en vene.
Formålet er at afgøre, om brigimadlin er mere effektivt end doxorubicin som førstelinjebehandling for patienter med fremskredet eller metastatisk dedifferentieret liposarkom. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten brigimadlin eller doxorubicin. Behandlingsperioden for brigimadlin er op til 21 dage, mens doxorubicin kan gives i en længere periode, op til 126 dage.
Inklusion kræver skriftligt samtykke, en alder på mindst 18 år, og en bekræftet diagnose af fremskredet dedifferentieret liposarkom med positive MDM2-testresultater. Patienterne skal have mindst én målbar tumor og en ECOG præstationsstatus på 0 eller 1. Gennem hele undersøgelsen vil deltagerne gennemgå regelmæssige vurderinger for at spore deres respons på behandlingen, inklusive overvågning af bivirkninger og evaluering af livskvalitet. Forsøget forventes afsluttet den 27. maj 2026.
Undersøgelse af trabectedin alene versus trabectedin med tTF-NGR kombinationsterapi hos voksne med metastatisk eller refraktært bløddelsarkom, der har fejlet førstelinjebehandling
Lokation: Tyskland
Dette kliniske forsøg undersøger en behandling for bløddelsarkom, en type kræft, der udvikler sig i blødt væv som muskler og fedt. Undersøgelsen fokuserer på patienter, hvis kræft har spredt sig til andre dele af kroppen (metastatisk) eller ikke har reageret godt på tidligere behandlinger. Forsøget sammenligner to behandlingstilgange: én, der kun bruger trabectedin (et kemoterapeutisk lægemiddel), og en anden, der kombinerer trabectedin med tTF-NGR (et eksperimentelt lægemiddel).
Formålet er at afgøre, om tilføjelse af tTF-NGR til standard trabectedin-behandling hjælper med at holde kræften under kontrol i længere tid. Begge lægemidler gives gennem intravenøs infusion direkte i blodbanen. Det eksperimentelle lægemiddel tTF-NGR er designet til at koncentrere kemoterapilægemidlet inde i tumoren.
Deltagerne skal være mellem 18 og 75 år gamle og have bekræftet fremskredet eller metastatisk bløddelsarkom af høj grad, herunder forskellige typer liposarkom. Patienterne skal teste positive for CD13 (en specifik proteinmarkør) med en score på 1 eller højere. De skal have mindst én målbar tumor, der ikke tidligere er blevet behandlet med stråling. Under forsøget modtager deltagerne behandling i op til 360 dage, og der udføres regelmæssige medicinske undersøgelser og billeddannelsestest for at overvåge, hvordan kræften reagerer på behandlingen. Forsøget forventes at fortsætte indtil marts 2029.
Undersøgelse af pembrolizumab og olaparib til patienter med resekerbart bløddelsarkom
Lokation: Frankrig
Dette kliniske forsøg fokuserer på to undertyper af bløddelsarkom: udifferentieret pleomorft sarkom og dedifferentieret liposarkom. Undersøgelsen udforsker effekten af en behandling med et lægemiddel kaldet pembrolizumab, som gives gennem infusion, og kan også omfatte et andet lægemiddel kaldet olaparib, der indtages som tablet.
Deltagere i forsøget vil modtage pembrolizumab med eller uden olaparib før standardkirurgi for at fjerne kræften. Denne periode før kirurgi kaldes “Window of Opportunity”. Efter operationen vil patienterne fortsætte med at modtage pembrolizumab som en supplerende behandling. Forsøget har til formål at forstå disse lægemidlers potentiale til at styrke kroppens immunrespons mod kræften.
Inklusion kræver, at deltagerne er mindst 18 år gamle og har en bekræftet diagnose af de specifikke typer bløddelsarkom. Tumoren skal kunne fjernes kirurgisk, og der må ikke være tegn på spredning til andre dele af kroppen på CT-scanning eller lignende billeddannelsestest. Patienterne skal have en præstationsstatus på 0 eller 1 og have tilstrækkelig blod- og organfunktion. Forsøget involverer regelmæssig overvågning og vurderinger for at spore behandlingens effekter, herunder kontrol af kræftens respons og eventuelle ændringer i tumoren.
Undersøgelse af effekten af kemoterapi med ifosfamid, dacarbazin og epirubicinhydrochlorid før operation hos patienter med højrisiko retroperitonealt sarkom
Lokationer: Cypern, Tjekkiet, Danmark, Frankrig, Tyskland, Italien, Holland, Polen, Slovakiet, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge effekten af kemoterapi før kirurgi hos patienter med retroperitonealt sarkom, en type kræft, der opstår i området bag bugorganerne. Undersøgelsen ser specifikt på to undertyper: leiomyosarkom og liposarkom. Den behandling, der testes, involverer brug af kemoterapeutiske lægemidler såsom ifosfamid, dacarbazin, epirubicinhydrochlorid og doxorubicinhydrochlorid. Disse lægemidler gives gennem en vene (intravenøst).
Formålet med undersøgelsen er at se, om kemoterapi før operation kan forbedre chancerne for, at kræften ikke kommer tilbage efter operationen. Patienterne vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage kemoterapi efterfulgt af kirurgi eller kun kirurgi. Forsøget vil vare i flere år, og patienterne vil blive overvåget for deres helbred og eventuelle tegn på, at kræften vender tilbage.
Deltagerne skal have en bekræftet diagnose af primært højrisiko leiomyosarkom eller liposarkom i retroperitonealrummet eller de infra-peritoneale rum i bækkenet. De skal være mindst 18 år gamle uden øvre aldersgrænse og have en WHO præstationsstatus på 2 eller mindre. Patienterne skal have tilstrækkelig blod- og organfunktion og en ASA-score på mindre end 3. Tumoren skal være unifokal (placeret i ét område) og resekerbar (kan fjernes kirurgisk), som bestemt ved billeddannelsestest. Forsøget samler information, der kan hjælpe med at forbedre behandlingsstrategier for patienter med højrisiko retroperitonealt sarkom.
Sammenfatning
De aktuelle kliniske forsøg for dedifferentieret liposarkom repræsenterer en bred vifte af innovative behandlingsmetoder. Flere forsøg undersøger nye målrettede terapier som pemigatinib, retifanlimab og brigimadlin, der sigter mod specifikke molekylære mål i kræftceller. Andre forsøg fokuserer på immunterapier som pembrolizumab, der styrker kroppens naturlige immunforsvar mod kræft.
Et vigtigt element i mange af disse forsøg er kravet om MDM2-positiv status, som er en specifik genetisk markør, der karakteriserer dedifferentieret liposarkom. Dette sikrer, at behandlingerne målrettes mod de rigtige patienter med størst sandsynlighed for gavn.
Forsøgene dækker forskellige stadier af sygdommen, fra resekerbare tumorer til fremskreden metastatisk sygdom. Nogle forsøg evaluerer førstelinjebehandlinger, mens andre fokuserer på patienter, der har fejlet tidligere terapier. Geografisk er forsøgene fordelt bredt i Europa, hvilket giver adgang til innovative behandlinger for mange patienter.
Fælles for alle forsøgene er den nøje overvågning af både effektivitet og sikkerhed, med fokus på at forbedre både overlevelse og livskvalitet for patienter med denne sjældne og udfordrende kræftform.
