Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Hvilke patienter forsøgene retter sig mod
- Hvilke forsøgsfaser der bruges
- Hvilke resultater forskerne måler
- Udvalgte vigtige forsøg
- Sikkerhed og tolerabilitet i forsøgene
Oversigt over forsøgene
De indsendte data viser, at Sirolimus bliver undersøgt i mange forskellige kliniske forsøg, især ved sygdomme hvor immunforsvaret, vækst af væv eller organtransplantation spiller en vigtig rolle.[1]
Forsøgene er meget forskellige, men flere af dem handler om børn, transplantationspatienter, patienter med sjældne genetiske sygdomme og personer med hud-, øjen- eller blodkarforandringer.[1]
Nogle studier sammenligner Sirolimus med placebo, mens andre sammenligner det med standardbehandling eller andre lægemidler.[1]
Hvilke patienter forsøgene retter sig mod
Mange forsøg er målrettet patienter efter nyretransplantation, hvor forskerne ser på infektioner som CMV og BK-virus, eller på hvordan immunhæmmende behandling kan styres bedre.[1]
Andre forsøg omfatter børn med tuberøs sklerosekompleks, hvor Sirolimus undersøges ved epilepsi og forebyggelse af symptomer tidligt i livet.[1]
Der er også studier i børn med hjernesvulster, arvelige muskelsygdomme, genetiske leversygdomme og sjældne hjertesygdomme, hvor Sirolimus indgår som en del af forsøgsbehandlingen.[1]
Hos voksne er der blandt andet forsøg ved thyreoideaøjenlidelse, hud-sarkoidose, familiær adenomatøs polypose og visse hjertesygdomme.[1]
Hvilke forsøgsfaser der bruges
Data viser forsøg i fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4.[1]
Fase 1-forsøg bruger forskerne typisk til at se på sikkerhed og tolerabilitet, altså om behandlingen kan gives uden uacceptabel risiko.[1]
Fase 2-forsøg undersøger ofte, om Sirolimus ser ud til at virke mod den sygdom, der studeres, og om det stadig er sikkert.[1]
Fase 3-forsøg er større og sammenligner ofte Sirolimus med placebo eller anden behandling for at se, om det giver bedre resultater.[1]
Fase 4-forsøg ser på brug i en mere praktisk klinisk sammenhæng, ofte efter at behandlingen allerede er kendt i feltet.[1]
Hvilke resultater forskerne måler
Et vigtigt ord i disse forsøg er primært endepunkt, som betyder det vigtigste resultat, forskerne vil måle.[1]
Flere studier måler sygdomsudvikling, for eksempel progressionsfri overlevelse, som betyder tiden uden tydelig forværring af sygdommen.[1]
Andre studier måler klinisk respons, for eksempel om der er mindst 50 % færre anfald, mindre tumorvolumen, færre komplikationer efter transplantation eller forbedring i kliniske scoringssystemer.[1]
Sikkerhed bliver ofte målt med registrering af bivirkninger, alvorlige bivirkninger, laboratorieprøver, vitale værdier, EKG og billeddiagnostik som MRI eller scanninger.[1]
Nogle forsøg bruger også patientnære mål som livskvalitet, fysisk funktion, synsfunktion eller neuropsykologiske test.[1]
Udvalgte vigtige forsøg
Et fase 3-forsøg undersøger Sirolimus ved familiær adenomatøs polypose og ser på, om behandlingen kan forlænge tiden uden sygdomsprogression sammenlignet med placebo.[1]
Et andet fase 3-forsøg ser på patienter med BK Polyomavirus DNAæmi efter nyretransplantation og måler tiden til, at virusniveauet falder til et lavere niveau eller bliver klart bedre.[1]
Ved drugsresistent epilepsi forbundet med tuberøs sklerosekompleks undersøger et andet fase 3-forsøg, om Sirolimus kan give mindst 50 % reduktion i anfald og samtidig være sikkert.[1]
Et fase 4-forsøg hos spædbørn med tuberøs sklerosekompleks sammenligner Sirolimus med vigabatrin for at se, om det kan forebygge kliniske anfald og vækst af TSC-relaterede tumorer.[1]
Ved thyreoideaøjenlidelse sammenlignes Sirolimus med kortikosteroider, og forskerne måler blandt andet ændring i Clinical Activity Score, som er en skala for sygdomsaktivitet.[1]
Ved hud-sarkoidose i ansigtet undersøges oral Sirolimus i et lille fase 2-studie, hvor man ser på, om der sker en klinisk bedring i huden.[1]
Der findes også forsøg ved blodkarforandringer som arteriovenøse malformationer og lymfatiske malformationer, hvor målet er at se, om læsionerne bliver mindre og symptomerne bedre.[1]
Sikkerhed og tolerabilitet i forsøgene
Flere forsøg har sikkerhed som et hovedmål, især de tidlige fase 1- og fase 2-studier.[1]
Forskerne registrerer ofte alvorlige bivirkninger, ændringer i blodprøver, hjertekardiogrammer, undersøgelsesfund og andre tegn på, at behandlingen ikke tåles godt.[1]
I nogle studier er sikkerhed koblet til særlige mål, som for eksempel ændringer i nyrefunktion, infektioner efter transplantation eller laboratoriemarkører for immunrespons.[1]
Det betyder, at Sirolimus i forskningen ikke kun vurderes for mulig effekt, men også for hvor godt det passer til den konkrete patientgruppe og sygdomssituation.[1]
