Test af sirolimus-behandling til voksne med sarkoidose i ansigtshuden

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Sarkoidos er en sygdom, der forårsager betændelse og dannelse af små klumper af betændelsesceller i forskellige organer i kroppen. Når sygdommen påvirker huden, især i ansigtet, kan den forårsage brunlige eller gullige røde pletter, små hævede områder eller knuder. Dette studie undersøger effekten af sirolimus, som er et lægemiddel, der tages gennem munden, til behandling af sarkoidos, der påvirker ansigtshudens udseende i moderat til alvorlig grad. Formålet med studiet er at evaluere, hvor godt sirolimus virker til at forbedre hudproblemerne i ansigtet hos patienter med sarkoidos.

Under studiet vil deltagerne modtage sirolimus som tablet i 16 uger. Læger vil regelmæssigt undersøge patienternes hud for at vurdere, om behandlingen forbedrer udseendet af de påvirkede områder i ansigtet. Dette vil blive målt ved hjælp af særlige point-systemer, hvor læger vurderer både størrelsen og sværhedsgraden af hudproblemerne. Der vil også blive taget billeder af ansigtet for at sammenligne udseendet før og efter behandlingen. Derudover vil læger holde øje med eventuelle bivirkninger og kontrollere, hvordan behandlingen påvirker andre organer, der kan være berørt af sarkoidos, såsom lungerne.

Studiet vil også undersøge, hvordan behandlingen påvirker patienternes livskvalitet relateret til deres hudproblemer. Læger vil overvåge deltagerne nøje for at sikre deres sikkerhed gennem hele behandlingsperioden og registrere alle bivirkninger, der måtte opstå. Der vil blive taget blodprøver og hudprøver til yderligere analyse for at forstå, hvordan medicinen virker på celleniveau.

1 Opstart af behandling

Du vil modtage behandling med et lægemiddel, der hedder sirolimus. Dette er et lægemiddel, der påvirker dit immunsystem og kan hjælpe med at mindske betændelsen i din hud.

Behandlingen varer i 16 uger. Lægen vil bestemme den korrekte dosis og hvor ofte du skal tage medicinen.

2 Undersøgelser under behandlingen

I løbet af de 16 uger vil lægen regelmæssigt undersøge din hud ved hjælp af forskellige målemetoder. En af disse kaldes SASI, som står for sarcoidosis area and severity index. Dette er en måde at måle, hvor store områder af din hud der er påvirket, og hvor alvorligt det er.

Lægen vil også bruge en skala fra 1 til 10 til at vurdere, hvor alvorlig din hudtilstand er generelt. Dette kaldes PGA (Physician’s Global Assessment).

Der vil blive taget fotografier af dit ansigt både forfra og i profil med god belysning for at sammenligne, hvordan din hud ser ud før og efter behandlingen.

3 Livskvalitetsvurdering

Du vil blive bedt om at udfylde et spørgeskema kaldet DLQI (Dermatology Life Quality Index). Dette spørgeskema handler om, hvordan din hudtilstand påvirker dit daglige liv og din livskvalitet.

Du skal udfylde dette spørgeskema både ved starten og slutningen af behandlingen for at se, om der er sket forbedringer.

4 Undersøgelse af andre organer

Da sarcoidose kan påvirke andre dele af kroppen end huden, vil lægen også undersøge, om der er aktivitet af sygdommen i andre organer. Dette gøres ved hjælp af forskellige scorer og tests.

Hvis du har lungesarcoidose, kan der blive taget en CT-scanning af dine lunger for at se, om der er sket ændringer.

Der kan også blive lavet lungefunktionstest, hvor din lungekapacitet og gangdistance bliver målt.

5 Overvågning af bivirkninger

I løbet af hele behandlingsperioden vil lægen nøje overvåge dig for mulige bivirkninger fra medicinen.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at kontrollere dine blodtal, herunder røde blodlegemer (hæmoglobin), hvide blodlegemer (leukocytter) og blodplader (trombocytter).

Lægen vil også være opmærksom på tegn på infektioner og mundsår, som kan være bivirkninger ved denne type medicin.

6 Særlige forholdsregler for kvinder

Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du bruge sikker prævention under behandlingen og i 12 uger efter, at behandlingen er stoppet.

Du skal have taget en graviditetstest, før behandlingen starter, for at sikre, at du ikke er gravid.

7 Afslutning af behandling efter 16 uger

Efter 16 uger stoppes behandlingen med sirolimus.

Lægen vil lave en afsluttende vurdering af din hudtilstand ved at bruge de samme målemetoder som ved starten.

Der vil blive taget nye fotografier af dit ansigt for at sammenligne med dem fra starten af behandlingen.

8 Forskningsundersøgelser

Som en del af forskningsstudiet kan der blive taget hudbiopsier (små hudprøver) for at undersøge, hvordan medicinen påvirker celler og molekyler i huden.

Der kan også blive taget blodprøver til forskning for at undersøge, hvordan behandlingen påvirker bestemte celler i blodet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 18 og 75 år gammel
  • Du skal have kutan sarkoidose (en sygdom der påvirker huden) med ansigtsengagement. Dette betyder, at du har brunlige eller gullige rød-violette pletter, knopper eller knuder i ansigtet
  • Diagnosen skal være bekræftet ved hudprøve (vævsprøve), som viser de særlige forandringer der ses ved sarkoidose
  • Din sygdom skal være moderat til svær, hvilket måles med særlige bedømmelsessystemer hvor lægen vurderer sygdommens alvorlighed
  • Du skal være medlem af det franske sygesikringssystem
  • Du skal enten have prøvet mindst én standardbehandling uden tilstrækkelig effekt, eller være ny til systemisk behandling (behandling der påvirker hele kroppen)
  • Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest (test der viser om du er gravid)
  • Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention (svangerskabsforebyggende middel) som p-piller eller spiral under behandlingen og i 12 uger efter behandlingen er stoppet
  • Du skal give dit skriftlige samtykke til at deltage i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har kutan sarcoidose – det betyder sarcoidose der påvirker huden
  • Du kan ikke deltage, hvis din sarcoidose ikke påvirker ansigtet – studiet fokuserer specifikt på sarcoidose i ansigtsområdet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har sarcoidose andre steder på kroppen, men ikke i ansigtet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre hudlidelser i ansigtet, som ikke er relateret til sarcoidose – en inflammatorisk sygdom der kan påvirke forskellige organer, herunder huden

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Beaujon Clichy Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
23.11.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Sirolimus er et lægemiddel, der normalt bruges til at forhindre afstødning efter organtransplantation. Det virker ved at dæmpe immunsystemet, hvilket kan hjælpe med at reducere betændelse i kroppen. I denne undersøgelse testes det for at se, om det kan forbedre hudproblemer i ansigtet hos patienter med sarkoidose. Sirolimus tages som tabletter gennem munden og kan hjælpe med at reducere de synlige hudforandringer, som sarkoidose kan forårsage i ansigtet.

Undersøgte sygdomme:

Sarkoidose – Sarkoidose er en inflammatorisk sygdom, der kan påvirke mange forskellige organer i kroppen, herunder huden, lungerne, øjnene og lymfeknuderne. Sygdommen karakteriseres ved dannelsen af små inflammatoriske klumper kaldet granulomer, som udvikler sig i de berørte væv. Når sarkoidose påvirker huden, kan det vise sig som røde, hævede områder, knuder eller pletter, der ofte optræder i ansigtet. Hudforandringerne kan variere i størrelse og udseende og kan være permanente eller midlertidige. Sygdommen kan udvikle sig langsomt over måneder eller år, og intensiteten af symptomerne kan svinge over tid. Sarkoidose kan påvirke en persons livskvalitet, særligt når de synlige hudforandringer opstår i ansigtet.

Forsøgs-ID:
2024-514609-76-00
NCT ID:
NCT05458492
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Zenagamtide sammenlignet med semaglutid hos patienter med overvægt eller fedme og type 2-diabetes

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Bulgarien Kroatien Tyskland Ungarn Polen Portugal +1
  • Sacituzumab tirumotecan til patienter med tilbagevendende eller metastatisk livmoderhalskræft efter tidligere behandling

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Østrig Belgien Bulgarien Danmark Finland Frankrig +9