Dette studie undersøger familiær adenomatøs polyposis, som er en arvelig sygdom hvor der dannes mange små vækster kaldet polypper i tyktarmen. Disse polypper kan med tiden udvikle sig til kræft, hvis de ikke behandles. Sygdommen skyldes en mutation i et gen, som nedarves i familier. Behandlingen i dette studie består af medicinen rapamycin, som normalt bruges til at forhindre afstødning efter organtransplantation, men som også kan have en beskyttende effekt mod udvikling af polypper.
Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden ved to forskellige doser af rapamycin hos unge mennesker med familiær adenomatøs polyposis. Under studiet vil deltagerne få rapamycin i seks måneder, og forskerne vil nøje overvåge eventuelle bivirkninger. Deltagerne vil få foretaget koloskopi, som er en undersøgelse hvor en lille kikkert føres ind gennem endetarmen for at se tyktarmens indside og tælle antallet af polypper. Denne undersøgelse laves både før behandlingen starter og efter seks måneders behandling for at se, om medicinen har nogen effekt på antallet og størrelsen af polypperne.
Studiet følger deltagerne tæt gennem hele behandlingsperioden og en måned efter, medicinen er stoppet. Lægerne vil registrere alle bivirkninger, både mindre og alvorlige, for at vurdere hvor sikker medicinen er at bruge hos denne gruppe af unge patienter. Kolonoskopierne vil blive analyseret af læger, som ikke ved, om billederne er taget før eller efter behandlingen, hvilket sikrer en objektiv vurdering af behandlingens mulige effekt på polypperne.
Frankrig 
