Dette studie undersøger behandlingen af lymfatiske misdannelser i ansigts- og halsområdet hos børn og unge. Lymfatiske misdannelser er unormale udvikling af lymfekar, som er en del af kroppens immunsystem og hjælper med at transportere væske væk fra væv. Når disse kar ikke udvikler sig korrekt, kan de danne cyster eller unormale udvidelser, som kan forårsage hævelse, smerter og problemer med at spise, synke eller tale. Studiet fokuserer på alvorlige tilfælde, hvor sygdommen ikke kan helbredes med operation eller anden behandling uden stor risiko for patienten.
Behandlingen, der undersøges, er medicinen rapamycin, som normalt bruges til at forhindre afstødning efter organtransplantation, men som også har vist sig at kunne reducere størrelsen af lymfatiske misdannelser. Formålet med studiet er at undersøge, hvor mange patienter der vil få en positiv respons på behandling med rapamycin, målt ved en reduktion i størrelsen af deres lymfatiske misdannelse på mindst en femtedel af den oprindelige størrelse efter tre måneder.
Under studiet vil patienterne modtage rapamycin og blive overvåget regelmæssigt for at vurdere behandlingens effekt og eventuelle bivirkninger. Der vil blive foretaget MRI-scanninger for at måle størrelsen af misdannelsen før, under og efter behandlingen. Derudover vil der blive taget blodprøver for at overvåge patienternes generelle helbred og undersøge, hvordan medicinen påvirker bestemte proteiner i kroppen. Studiet følger patienterne i op til et år for at se, hvordan behandlingen virker på både kort og lang sigt.
Frankrig 
