Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Hvilke sygdomme bliver undersøgt?
- Hvilke faser er forsøgene i?
- Hvem kan deltage?
- Hvad måler forskerne?
- Udvalgte forsøg med Sargramostim
- Kort forklaring af vigtige begreber
Oversigt over forsøgene
De viste kliniske forsøg undersøger Sargramostim i flere forskellige kræftstudier, ofte sammen med andre behandlinger.[1][2][3] Forsøgene er interventionelle studier, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling, som forskerne følger nøje.[1]
Forsøgene spænder fra tidlige til sene faser, og de undersøger både sikkerhed og effekt.[1][4] Nogle studier er stadig autoriserede, mens ét af de viste studier er afsluttet.[2]
Hvilke sygdomme bliver undersøgt?
Sargramostim indgår i forsøg ved flere kræftsygdomme, blandt andet uoperabel lokalt fremskreden eller metastatisk kolorektal cancer, fremskreden eller metastatisk ikke-småcellet lungekræft, brystkræft, ovariecancer, malignt pleuralt mesoteliom, akut myeloid leukæmi, højrisiko neuroblastom og pseudomyxoma peritonei.[1][2][3][4][5][6][7][8]
Det betyder, at forskningen ikke kun ser på én sygdom, men på flere forskellige kræfttyper og sygdomsstadier.[1][3]
Hvilke faser er forsøgene i?
De viste forsøg er i fase 1, fase 1/2, fase 2, fase 3 og fase 4.[1][2][3][4][5][6][7][8] Tidlige faser ser ofte på sikkerhed og den bedste måde at give behandlingen på, mens senere faser undersøger, om behandlingen virker bedre end andre muligheder.[1][3]
Hvem kan deltage?
Deltagerne er patienter med meget bestemte kræftdiagnoser og ofte bestemte sygdomsstadier.[1][4] Nogle forsøg kræver, at sygdommen er uoperabel, fremskreden, metastatisk eller har vendt tilbage efter tidligere behandling.[1][5][6] Andre studier kræver særlige biologiske kendetegn, som for eksempel HER2/neu-positiv sygdom eller HLA-A*02-positivitet.[3]
Der er også studier, som er målrettet patienter i remission, som for eksempel akut myeloid leukæmi i CR2 eller CRp2, hvor sygdommen er i anden komplette remission eller anden komplette remission med ufuldstændig blodpladegendannelse.[6]
Hvad måler forskerne?
De vigtigste mål i forsøgene er ofte progressionsfri overlevelse, samlet overlevelse, respons på behandling og bivirkninger.[1][2][4][5][6][7]
I nogle studier måler man også immunaktivering, som betyder tegn på, at immunsystemet reagerer på behandlingen.[8] Andre mål kan være dosisbegrænsende toksicitet, som er alvorlige bivirkninger, der kan sætte en grænse for, hvor meget behandling man kan give, samt laboratorieprøver, hjertekardiogrammer og fysiske undersøgelser.[1]
Udvalgte forsøg med Sargramostim
Her er de vigtigste forsøg, hvor Sargramostim indgår i de viste data.[1][2][3][4][5][6][7][8]
BreAK CRC (001) er et fase 1/2-forsøg hos patienter med uoperabel lokalt fremskreden eller metastatisk kolorektal cancer.[1] I fase 1 ser forskerne på sikkerhed, bivirkninger og den højeste tålelige dosis, mens fase 2a ser på, hvor mange der er i live uden sygdomsforværring efter 12 måneder.[1]
NCT05344209 er et fase 2-forsøg hos patienter med fremskreden eller metastatisk ikke-småcellet lungekræft.[2] Her undersøger man progressionsfri overlevelse ved behandling med eller uden UV1-vaccination sammen med standardbehandling.[2]
FLAMINGO-01 er et fase 3-forsøg i brystkræft hos HER2/neu-positive personer med høj risiko for tilbagefald.[3] Det vigtigste mål er IBCFS, som er tiden til tilbagefald i samme bryst, lokalt tilbagefald, fjern tilbagefald, kræft i det modsatte bryst eller død af enhver årsag.[3]
NCT04742075 er et fase 2-forsøg i ovariecancer, hvor man sammenligner vedligeholdelsesbehandling med olaparib alene med olaparib, durvalumab og UV1.[4] Det vigtigste mål er progressionsfri overlevelse.[4]
NIPU-studiet er et fase 4-forsøg hos patienter med inoperabelt malignt pleuralt mesoteliom, som er blevet værre efter første linje platinbaseret kemoterapi.[5] Her undersøger man, om nivolumab og ipilimumab med eller uden UV1-vaccine forbedrer progressionsfri overlevelse.[5]
NCT04229979 er et fase 3-forsøg i akut myeloid leukæmi hos patienter i CR2 eller CRp2.[6] Forskerne sammenligner Galinpepimut-S med den bedste tilgængelige behandling, og det vigtigste mål er samlet overlevelse.[6]
NCT03363373 er et fase 2-forsøg i højrisiko neuroblastom med sygdom i knogle og/eller knoglemarv.[7] Her ser man på objektiv responsrate under behandlingen med naxitamab og GM-CSF.[7]
2024-517047-30-01 er et lille fase 1-forsøg i pseudomyxoma peritonei.[8] Målet er at vurdere sikkerhed, tålelighed og tegn på immunrespons i blod og hud efter behandling med Pseudovax/GM-CSF og tislelizumab.[8]
Kort forklaring af vigtige begreber
Metastatisk betyder, at kræften har spredt sig til andre dele af kroppen.[1]
Uoperabel betyder, at sygdommen ikke kan fjernes med operation.[1]
RECIST er et sæt regler, som bruges til at måle, om en kræftknude vokser, bliver mindre eller er stabil.[1][2]
BICR betyder, at en uafhængig central vurdering bruges til at bedømme billeder og resultater på en ensartet måde.[2][5]
Immunaktivering betyder, at man ser efter tegn på, at immunsystemet bliver stimuleret af behandlingen.[8]
