Test af naxitamab og GM-CSF til behandling af højrisiko neuroblastom hos børn, hvor standardbehandling ikke har virket tilstrækkeligt

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af patienter med højrisiko neuroblastom, som er en type kræft der hovedsageligt rammer børn. Neuroblastom er en kræftform der udvikler sig i nerveceller og kan sprede sig til knogler og knoglemarv. Studiet fokuserer på patienter hvis sygdom ikke har reageret på tidligere behandlinger eller kun har haft delvist respons på behandling. Den undersøgte behandling består af to lægemidler: naxitamab (også kaldet hu3F8), som er et antistof designet til at angribe kræftcellerne, og granulocyt-makrofag kolonistimulerende faktor (GM-CSF), som stimulerer immunsystemet til at hjælpe med at bekæmpe kræften.

Formålet med studiet er at undersøge hvor mange patienter der får en objektiv respons på behandlingen med naxitamab kombineret med GM-CSF. Objektiv respons betyder at kræfttumoren bliver mindre eller forsvinder helt som målt ved scanninger og andre undersøgelser. Studiet vil også overvåge sikkerheden af behandlingen ved at registrere alle bivirkninger der opstår under forløbet.

Under studiet vil patienterne modtage den kombinerede behandling i cyklusser gennem en blodåre. Behandlingen gives på hospitalet, og patienternes tilstand vil blive overvåget nøje gennem forskellige undersøgelser including blodprøver og scanninger for at vurdere hvordan kræften reagerer på medicinen. Smerte under behandlingen vil blive målt og behandlet efter behov. Studiet vil også undersøge hvor lang tid behandlingsresponsen varer, og om der udvikles antistoffer mod medicinen i kroppen. Forskerne vil desuden vurdere patienternes livskvalitet og aktivitetsniveau under behandlingsforløbet.

1 screening og baseline undersøgelser

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at bekræfte, at du opfylder kravene til deltagelse i studiet.

Der vil blive taget blodprøver for at tjekke dine blodtal (antal røde og hvide blodlegemer samt blodplader), leverfunktion (hvordan din lever arbejder) og nyrefunktion (hvordan dine nyrer arbejder).

Du skal have en forventet levetid på mindst 6 måneder og være mindst 12 måneder gammel.

Der vil blive foretaget undersøgelser for at vurdere din neuroblastom sygdom i knoglerne og/eller knoglemarven (det bløde væv inde i knoglerne hvor blodceller dannes).

2 informeret samtykke

Dine forældre eller værger skal give skriftligt samtykke til din deltagelse i studiet.

Du skal også selv give dit samtykke, hvis du er gammel nok til at forstå studiet, som krævet af lokale regler.

3 behandlingsstart med naxitamab og GM-CSF

Du vil få behandling med to lægemidler: naxitamab (også kaldet hu3F8) og GM-CSF (også kaldet sargramostim eller Leukine).

Naxitamab er et monoklonalt antistof (et protein der hjælper immunsystemet med at finde og angribe kræftceller) som gives som infusion direkte i en blodåre.

GM-CSF er en vækstfaktor (et protein der hjælper med at stimulere immunsystemet) som gives som en indsprøjtning under huden.

Behandlingen er inddelt i cyklusser (behandlingsperioder).

4 administration af lægemidlerne

Du vil få naxitamab som en infusion i en blodåre over flere timer.

Du vil få GM-CSF som indsprøjtninger under huden.

Behandlingen kan gives både som indlagt patient på hospitalet eller som ambulant patient (hvor du kan tage hjem samme dag).

Antallet af indlæggelsesdage (overnatninger på hospitalet) vil blive registreret for hver cyklus.

5 smertebehandling under infusion

Du kan opleve smerter under naxitamab infusionen.

Du vil få smertestillende medicin som morfin eller lignende lægemidler direkte i blodåren om nødvendigt.

Smertebehandlingen starter 2 timer før infusionen og fortsætter indtil 4 timer efter infusionen er færdig.

Din smerte vil blive vurderet ved hjælp af smerteskalaer (værktøjer til at måle hvor meget smerte du har).

6 overvågning for bivirkninger

Du vil blive nøje overvåget for bivirkninger (uønskede reaktioner på medicinen) og alvorlige bivirkninger.

Alle bivirkninger vil blive klassificeret efter standarder kaldet CTCAE version 4.0.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at kontrollere, hvordan din krop reagerer på behandlingen.

7 evaluering af behandlingsrespons

Din sygdom vil blive vurderet regelmæssigt for at se, om behandlingen virker.

Dette kaldes objektiv responsrate (hvor godt behandlingen reducerer eller fjerner sygdommen).

Evalueringen følger standarder kaldet Internationale Neuroblastom Response Kriterier (INRC).

Både centrale eksperter og dine egne læger vil vurdere, hvordan du reagerer på behandlingen.

8 blodprøvetagning til lægemiddelanalyse

Der vil blive taget blodprøver for at måle niveauet af naxitamab i dit blod.

Dette kaldes farmacokinetik (hvordan kroppen optager, fordeler og udskiller medicinen).

Der vil også blive tjekket for antistofdannelse (om din krop danner antistoffer mod medicinen).

9 vurdering af livskvalitet

Dine forældre eller omsorgspersoner vil blive spurgt om din lykke og aktivitetsniveau over tid.

Din smerte under naxitamab infusionerne vil blive målt ved hjælp af Wong Baker- og FLACC skalaer (specielle værktøjer til at vurdere smerte hos børn).

10 fortsættelse af behandling

Behandlingen fortsætter i flere cyklusser afhængigt af, hvordan du reagerer på medicinen.

Hvis du får en objektiv respons (behandlingen reducerer din sygdom), vil tiden fra første respons til eventuel progression (forværring af sygdommen) blive målt.

Dette kaldes responsvarighed.

11 opfølgning og afslutning

Du vil blive fulgt tæt for at vurdere både behandlingseffekt og sikkerhed gennem hele studieperioden.

Hvis du har positive antistoffer mod medicinen ved studiestart, vil din sikkerhed blive evalueret særskilt.

Studiet vil løbende vurdere både komplet responsrate (fuldstændig forsvinden af sygdommen) og generel behandlingseffekt.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en bekræftet diagnose af neuroblastom (en type kræft der påvirker nervesystemet). Dette kan bekræftes gennem vævsundersøgelse af tumor, undersøgelse af knoglemarv (det bløde væv inde i knoglerne hvor blodcellerne dannes) plus høje niveauer af bestemte stoffer i blod eller urin, eller gennem særlige scanninger
Du skal have højrisiko neuroblastom hvor sygdommen enten ikke har reageret på den første behandling, eller hvor behandlingen efter tilbagefald ikke har virket godt nok. Sygdommen skal være målbar i knogler og/eller knoglemarv
Hvis sygdommen kun findes i knogler, skal der være sygdom uden for de områder hvor du har fået strålebehandling
Hvis sygdommen kun findes i knoglemarven, skal mere end 5% af knoglemarven være påvirket
Lægerne skal vurdere at du har mindst 6 måneder at leve i
Du skal være mindst 12 måneder gammel
Dine blodtal (antallet af forskellige celler i dit blod) skal være acceptable. Dette inkluderer at have nok hæmoglobin (det stof der transporterer ilt i blodet), hvide blodlegemer (celler der bekæmper infektioner), og blodplader (celler der hjælper blodet med at størkne)
Din leverfunktion skal være acceptable, hvilket måles gennem blodprøver der viser hvor godt din lever arbejder
Din nyrefunktion skal være acceptable, hvilket måles ved hvor godt dine nyrer filtrerer affaldsstoffer fra dit blod
Dine forældre eller værge skal give skriftligt samtykke til at du deltager i undersøgelsen, og du skal selv give dit samtykke hvis du er gammel nok

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du har været behandlet med monoklonale antistoffer (en type medicin lavet i laboratoriet) inden for de sidste 4 uger før studiet starter
Du kan ikke deltage hvis du har fået kemoterapi (medicin der bekæmper kræft) eller strålebehandling (behandling med stråler) inden for de sidste 3 uger før studiet
Du kan ikke deltage hvis du har fået immunterapi (behandling der styrker kroppens eget forsvar) inden for de sidste 6 uger
Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig infektion som kræver behandling med antibiotika gennem en vene
Du kan ikke deltage hvis du har sepsis (en livstruende reaktion på infektion i kroppen)
Du kan ikke deltage hvis dit hjerte ikke fungerer normalt, hvilket måles ved en undersøgelse kaldet ekkokardiografi
Du kan ikke deltage hvis dine lunger ikke fungerer normalt
Du kan ikke deltage hvis dine nyrer ikke arbejder godt nok, hvilket ses i blodprøver
Du kan ikke deltage hvis din lever ikke fungerer normalt, hvilket vises i blodprøver
Du kan ikke deltage hvis du har for få hvide blodlegemer, som hjælper med at bekæmpe infektioner
Du kan ikke deltage hvis du har fået en stamcelletransplantation (behandling hvor syge celler erstattes med raske) inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage hvis du har graft-versus-host-sygdom (en tilstand hvor transplanterede celler angriber kroppen)
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der dæmper immunsystemet
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige sygdomme som kan påvirke studiet
Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for nogen af de stoffer der bruges i behandlingen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
Center For Pediatric And Adolescent Medicine Of The Johannes Gutenberg University Mainz	Mainz	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus	Madrid	Spanien
IRCCS Istituto Giannina Gaslini	Genova	Italien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
Universitaetsklinikum Regensburg AöR	Regensburg	Tyskland
Rigshospitalet	København	Danmark
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta	Milan	Italien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Usxkeuvwxg Mgxazud Cudajc Hmubctaafetfhkqsp	Hamborg	Tyskland
Aooxdhosnx Pbtexdow Hrkcwqou Dy Mkxczxcuy	Marseille	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer	28.02.2018
Frankrig	rekrutterer ikke	28.02.2018
Italien	rekrutterer	28.02.2018
Spanien	rekrutterer	28.02.2018
Tyskland	rekrutterer	28.02.2018

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Naxitamab er et antistof, der er designet til at hjælpe kroppens immunsystem med at genkende og angribe neuroblastomkræftceller. Dette lægemiddel virker ved at binde sig til specifikke proteiner på overfladen af kræftcellerne, hvilket hjælper immunsystemet med at identificere og ødelægge disse skadelige celler mere effektivt.

GM-CSF er en type protein, der stimulerer knoglemarven til at producere flere hvide blodlegemer, særligt celler kaldet granulocytter og makrofager. Disse celler er vigtige dele af immunsystemet, der hjælper med at bekæmpe infektioner og kræft. Ved at øge antallet af disse immunforsvarsceller kan GM-CSF hjælpe med at styrke kroppens naturlige evne til at bekæmpe sygdomme og arbejder sammen med naxitamab for at forbedre behandlingens effektivitet.

Neuroblastom – Neuroblastom er en kræftform, der opstår i nerveceller og typisk udvikler sig i binyrer eller andre dele af det sympatiske nervesystem. Sygdommen rammer primært børn under 5 år og er den hyppigste solide tumor uden for hjernen hos småbørn. Neuroblastom kan sprede sig til andre dele af kroppen, herunder knogler og knoglemarv. Sygdommen klassificeres i forskellige risikogrupper baseret på faktorer som alder, tumorstadium og genetiske karakteristika. Højrisiko neuroblastom er en aggressiv form, der ofte har spredt sig på diagnosetidspunktet. Nogle tilfælde viser primær refraktær sygdom, hvilket betyder, at tumoren ikke reagerer på standardbehandling fra begyndelsen.

Forsøgs-ID:

2023-508587-29-00

Protokolkode:

201

NCT ID:

NCT03363373

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af naxitamab og GM-CSF til behandling af højrisiko neuroblastom hos børn, hvor standardbehandling ikke har virket tilstrækkeligt

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?