Indholdsfortegnelse

• Overblik over forsøgene
• Hvilke sygdomme bliver undersøgt?
• Hvem deltager i forsøgene?
• Hvilke faser er forsøgene i?
• Hvad måler forskerne?
• Vigtige eksempler på studier
• Vigtige begreber i disse studier

Overblik over forsøgene

De viste kliniske forsøg undersøger Azathioprine i flere forskellige sygdomme, især autoimmune og inflammatoriske sygdomme.^[1] Forsøgene sammenligner ofte Azathioprine med andre behandlinger, placebo eller forskellige behandlingsstrategier for at se, hvad der virker bedst i bestemte patientgrupper.^[1][2]

Der er både igangværende, afsluttede og et suspenderet forsøg i materialet.^{[1][2] De fleste er fase 3-studier, men der er også fase 2-, fase 4- og lav-interventionsstudier.[1][2]}

Hvilke sygdomme bliver undersøgt?

Azathioprine bliver undersøgt ved ulcerøs colitis, Crohns sygdom, myelin oligodendrocyte glycoprotein antibody associated disease (MOGAD), myasthenia gravis, myocarditis, lupus nefritis, granulomatose med polyangiitis, eosinofil granulomatose med polyangiitis, reumatoid artrit, sarkoidose, anal fistel, idiopatisk inflammatorisk myopati og sygdom efter nyretransplantation.^[1][2]

Nogle studier fokuserer på sygdomsaktivitet, mens andre ser på om behandling kan forhindre tilbagefald eller bevare remission.^{[1][2] Andre studier handler om patienter med særlige komplikationer, for eksempel terminal nyresygdom, BK Polyomavirus-DNAæmi efter nyretransplantation eller intensiv behandling ved infektion og organsvigt.[1]}

Hvem deltager i forsøgene?

Deltagergruppen afhænger af sygdommen og studiets mål.^{[1][2] Nogle forsøg omfatter voksne med nyligt diagnosticeret eller aktiv sygdom, mens andre er lavet til børn, for eksempel ved MOGAD.[1][2]}

Flere studier kræver, at patienterne har en bestemt sygdomsgrad, for eksempel moderat til svær ulcerøs colitis, aktiv inflammatorisk muskelsygdom, eller sygdom, som ikke har reageret godt nok på standardbehandling.^{[1][2] I nogle transplantationsstudier deltager patienter med nyretransplantation og særlige infektionstegn eller virus i blodet.[1]}

Hvilke faser er forsøgene i?

De fleste Azathioprine-studier i materialet er fase 3-forsøg.^{[1][2] Det betyder, at de ofte er større studier, som sammenligner behandlinger og ser på både effekt og sikkerhed i mere detaljeret form.[1]}

Der er også et fase 2-studie ved anal fistel og et fase 2-studie ved ulcerøs colitis, hvor man især vurderer tidlige tegn på effekt.^{[1][2] Derudover er der et fase 4-studie i nyretransplanterede patienter, som undersøger behandling i en mere klinisk hverdagssituation.[1]}

Hvad måler forskerne?

De vigtigste endepunkter i studierne handler om sygdomskontrol, tilbagefald, heling og organfunktion.^{[1][2] For eksempel måler nogle studier tid til første tilbagefald, andelen af patienter i remission, klinisk respons eller forbedring af nyrefunktion og hjertefunktion.[1][2]}

Flere studier bruger også sikkerhedsmål, som bivirkninger, laboratorieprøver, vitale tegn og andre tegn på, om behandlingen tåles godt.^{[1][2] I nogle forsøg vurderes også livskvalitet eller hvor meget behandling kan reduceres uden at sygdommen bliver værre.[1]}

Vigtige eksempler på studier

• Ulcerøs colitis: Ét fase 3-studie sammenligner mirikizumab med standardbehandling, hvor Azathioprine indgår i kontrolarmen, og ser på sygdomskontrol ved uge 52.^[1]

• MOGAD: To fase 3-studier undersøger, om Azathioprine kan forebygge tilbagefald hos både voksne og børn med denne neurologiske sygdom.^[1]

• Myocarditis og inflammatorisk kardiomyopati: Et fase 3-studie vurderer 12 måneders behandling med prednisone og Azathioprine og måler venstre ventrikels uddrivningsfraktion, altså hvor godt hjertet pumper.^[1]

• Nyretransplantation: Flere studier ser på, hvordan immunhæmmende behandling kan justeres ved BK Polyomavirus-DNAæmi eller ved svær sygdom i intensivafdeling.^[1]

• Inflammatorisk muskelsygdom: Nogle studier vurderer langtids-sikkerhed og effekt hos voksne med aktiv idiopatisk inflammatorisk myopati, herunder dermatomyositis og polymyositis.^[1]

Vigtige begreber i disse studier

Randomiseret betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt til forskellige behandlingsgrupper, så grupperne bliver mere ens.^[1]

Placebo er en sammenligningsbehandling uden aktivt lægemiddel, som hjælper forskerne med at se, om effekten skyldes selve behandlingen.^[1]

Remission betyder, at sygdommen er i ro eller meget mindre aktiv.^[1]

Tilbagefald betyder, at sygdommen blusser op igen efter en periode med bedring.^[1]

Vital signs er basale målinger som puls, blodtryk og temperatur, som kan vise, hvordan kroppen reagerer på behandlingen.^[1]

Laboratorieparametre er blod- og urinprøver, som kan vise både sygdomsaktivitet og sikkerhed under behandlingen.^[1]

ECG eller elektrokardiogram er en undersøgelse af hjertets elektriske aktivitet.^[1]

SOFA-score er en score, der bruges til at vurdere organsvigt hos patienter, ofte i intensiv behandling.^[1]

EDSS er en skala, der bruges til at måle handicap og sygdomsudvikling ved multipel sklerose.^[1]

MG-ADL og QMG er skalaer, der måler symptomer og sværhedsgrad ved myasthenia gravis.^[1]