Indholdsfortegnelse
- Oversigt over de kliniske forsøg
- Hvem deltager i forsøgene?
- Hvilke forsøgsfaser er der?
- Hvad måler forskerne?
- Vigtige enkeltstudier
- Kort forklaring af vigtige begreber
Oversigt over de kliniske forsøg
De viste studier undersøger Aminolevulinic Acid Hydrochloride i forskellige former for kræft og ved operationer, hvor man vil se tumorvæv bedre. I datagrundlaget optræder stoffet også som 5-Aminolevulinic acid (5-ALA), 5-ALA, Gliolan og Pentalafen, som navnene bruges i de enkelte studier.[1][2][3][4][5][6][7][8]
Forsøgene omfatter børn, unge og voksne med forskellige sygdomme, blandt andet hjernetumorer, glioblastom, højgradigt gliom, ovariecancer, malignt pleuralt mesoteliom og kolorektal karcinom.[1][2][3][4][5][6][7][8]
Hvem deltager i forsøgene?
Deltagergruppen er meget blandet. Ét studie omfatter børn og unge med forskellige hjernetumorer, mens andre studier kun omfatter voksne med fx glioblastom eller ovariecancer.[1][3][5][7]
Nogle studier har meget specifikke krav, som at patienterne har en første tilbagevenden af glioblastom, nydiagnosticeret supratentorial IDH-wild-type glioblastom eller nyopdaget højgradigt gliom før operation og standard efterbehandling.[2][4][5]
Et af studierne om kolorektal kræft omfatter både personer med den første forekomst af kolorektal cancer og raske personer uden kræft.[8]
Hvilke forsøgsfaser er der?
De fleste studier ligger i fase 2, som ofte bruges til at undersøge sikkerhed og tidlige tegn på nytte i en bestemt gruppe patienter.[1][4][5][6][7][8]
Der er også et fase 1-studie og et fase 1/2-studie, som typisk er tidlige forsøg, hvor man ser på sikkerhed, dosis og om metoden kan bruges i praksis.[2][3]
Hvad måler forskerne?
Det vigtigste mål i flere studier er sikkerhed, især hvor mange bivirkninger der opstår, og om der ses alvorlige bivirkninger eller dosisbegrænsende toksicitet.[1][2][3][4][5][8]
Nogle studier måler også, om hele behandlingsforløbet kan gennemføres uden uacceptabel og uventet toksicitet, og om patienter kan tåle den planlagte behandling.[3][6]
Andre studier ser på, om stoffet hjælper kirurgen med at finde tumorvæv, som ikke var planlagt til at blive fjernet efter normal lysundersøgelse og berøring under operationen.[7]
Vigtige enkeltstudier
Studie af børn og unge med hjernetumorer (NCT04738162) var et fase 2-studie med 51 deltagere, som skulle vurdere sikkerheden ved 5-ALA ved fluorescensstyrede operationer i børn og unge med unifokale, kontrastopladende intraaksiale hjernetumorer.[1]
Det primære mål var antallet af alvorlige bivirkninger af grad III, IV eller V efter CTCAE Version 4.0, bortset fra bivirkninger relateret til kemoterapi.[1]
Studie ved tilbagevendende glioblastom (2024-517651-12-00) er et fase 1-studie med 33 deltagere, som undersøger dosisoptrapning af radiodynamisk terapi i patienter med første tilbagefald af glioblastom.[2]
Her defineres den maksimalt tolererede dosis som den hyppigste gentagne dosis over 4 ugers fraktioneret konform strålebehandling, som ikke giver uacceptabel bivirkning, og hvor højst 1 ud af 6 patienter får en dosisbegrænsende toksicitet.[2]
Studie af intraoperativ fotodynamisk terapi ved glioblastom (NCT05736406) er et fase 1/2-studie med 12 deltagere i alderen 18 til 75 år med grad IV glioblastom.[3]
Studiet undersøger sikkerhed, gennemførlighed og den anbefalede lysdosis til et senere afgørende studie, og det primære mål er den maksimalt tolererede dosis baseret på antallet af patienter med dosisbegrænsende toksicitet.[3]
Studie af sonodynamisk terapi ved nydiagnosticeret højgradigt gliom (2023-509238-20-00) er et fase 2-studie med 14 deltagere, hvor man vurderer sikkerhed og tolerabilitet efter behandling og følger patienterne i 28 dage efter SDT.[4]
Her registreres bivirkninger, laboratorieprøver som blodtal og leverprøver samt fysisk undersøgelse, herunder en detaljeret neurologisk undersøgelse.[4]
Studie af stereotaktisk interstitiel fotodynamisk terapi (NCT03897491) er et fase 2-studie med 20 voksne med nydiagnosticeret supratentorial IDH-wild-type glioblastom.[5]
Det primære mål er antallet af behandlingsopståede bivirkninger af grad 3, 4 og 5 inden for to uger efter iPDT.[5]
IMPALA-protokollen (NCT04400539) er et fase 2-studie med 20 patienter med malignt pleuralt mesoteliom, hvor man kombinerer intrapleural fotodynamisk terapi via VATS med efterfølgende immunterapi med nivolumab.[6]
Det vigtigste mål er, at mindst 70 % af patienterne kan gennemføre hele den multimodale behandling uden uacceptabel og uventet toksicitet af grad 3 eller højere.[6]
ILLUMINATE (2024-510614-33-00) er et fase 2-studie med 30 patienter med ovariecancer, som undersøger intraoperativ billeddannelse med 5-ALA.[7]
Det primære mål er andelen af patienter, hvor man finder mindst én 5-ALA-positiv og histologisk positiv tumorforandring, som ikke var planlagt til at blive fjernet ud fra standard kirurgisk vurdering.[7]
Studiet ved første forekomst af kolorektal kræft (2023-508668-31-00) er et fase 2-studie med 30 deltagere, hvor man undersøger sikkerhed og tolerabilitet ved gentagen oral administration hos patienter med første forekomst af kolorektal cancer og enkeltdosis hos raske personer.[8]
De primære mål er antallet af lægemiddelrelaterede bivirkninger og antallet af afbrydelser på grund af disse bivirkninger.[8]
Kort forklaring af vigtige begreber
CTCAE er et system, som forskere bruger til at gradere bivirkninger fra mildere til mere alvorlige.[1][4][5][8]
TEAE betyder behandlingsopståede bivirkninger, altså bivirkninger som kommer efter, at behandlingen er startet.[5]
DLT står for dosisbegrænsende toksicitet og betyder en bivirkning, der begrænser, hvor meget behandling man kan give.[2][3]
MTD betyder maksimalt tolereret dosis, altså den højeste dosis som kan tåles uden for mange alvorlige problemer.[2][3]
VATS er kikkertkirurgi i brysthulen, som bruges i studiet ved lungehindekræft.[6]
IDH-wild-type er en biologisk betegnelse, som beskriver en bestemt type glioblastom i studiet fra NCT03897491.[5]
Unifokal betyder, at tumoren er samlet ét sted.[1]
Kontrastopladende betyder, at tumoren ses tydeligere på scanning efter kontraststof.[1]
