Test af lægemidler til børn og unge med kræft der er vendt tilbage eller ikke reagerer på standardbehandling

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger pædiatrisk cancer, som er kræft hos børn og unge under 18 år. Studiet fokuserer på kræfttilfælde, der er kommet tilbage efter behandling eller ikke har reageret på standardbehandling. Deltagerne vil modtage forskellige kræftlægemidler, der allerede er blevet testet og godkendt til voksne. Formålet med studiet er at finde ud af, om de doser af disse lægemidler, som voksne får, også er sikre og effektive for børn og unge med kræft.

Studiet er opdelt i to dele. I den første del vil forskerne kontrollere, om lægemidlerne er sikre at give til børn og unge i de samme doser, som voksne får. Dette kaldes fase I. I den anden del, som kaldes fase II, vil forskerne undersøge, hvor godt lægemidlerne virker til at behandle kræften. For at deltage skal børnene og de unge have fået lavet en særlig undersøgelse af deres kræft, som kaldes molekylær profilering, der kan vise, hvilke genetiske ændringer der findes i kræften. Denne information hjælper med at vælge det mest passende lægemiddel til hver patient.

Under studiet vil deltagerne få regelmæssige undersøgelser for at se, hvordan de reagerer på behandlingen og for at holde øje med eventuelle bivirkninger. Lægemidlerne kan gives som tabletter eller kapsler, som skal sluges hele, eller gennem en sonde, hvis det er nødvendigt. Forskerne vil også tage blodprøver for at måle, hvor meget af lægemidlet der er i kroppen, hvilket kaldes farmakokinetiske parametre. Behandlingen fortsætter, så længe den hjælper med at kontrollere kræften og ikke forårsager alvorlige bivirkninger.

1 Behandlingsstart og medicinering

Du vil begynde behandling med et eller flere af følgende lægemidler baseret på din specifikke cancertype og molekylære profil: ribociclib (LEE011), enasidenib mesilate, capmatinib (INC280), everolimus (Votubia tabletter i 2 mg, 3 mg eller 5 mg), peposertib, vinorelbine (VINORELBINE ACCORD kapsler i 20 mg eller 30 mg), avelumab (Bavencio infusion), capivasertib, futibatinib eller temozolomide (TEMOZOLOMIDE VIATRIS kapsler i 5 mg, 20 mg eller 100 mg).

Doseringen vil blive beregnet baseret på din vægt eller kropsoverfladeareal og vil være den samme som den anbefalede dosis for voksne, medmindre bivirkninger eller blodprøver viser behov for justering.

Hvis du får mundtlig medicin, skal du kunne sluge hele tabletter eller kapsler. Hvis du har en nasogastrisk sonde eller mavesonde, kan medicinen gives gennem denne, hvis det er nødvendigt.

2 Første behandlingscyklus og overvågning

Den første behandlingscyklus vil blive nøje overvåget for at sikre din sikkerhed og vurdere, hvordan din krop reagerer på medicinen.

Du vil have regelmæssige lægetilsyn, blodprøver og scanninger for at måle, hvordan tumoren reagerer på behandlingen.

Lægen vil overvåge dig for dosisbegrænsende toksiciteter – dette er alvorlige bivirkninger, der kan kræve dosisjustering eller behandlingsophør.

3 Fortløbende behandlingscyklusser

Du vil fortsætte med at modtage den samme medicin i flere behandlingscyklusser, så længe behandlingen virker og bivirkningerne er acceptable.

Længden af hver cyklus og det samlede antal cyklusser afhænger af den specifikke medicin, du får, og hvordan din tumor reagerer.

Din præstationsevne vil blive vurderet ved hjælp af Karnofsky-skalaen (hvis du er over 12 år) eller Lansky Play-skalaen (hvis du er 12 år eller yngre) – disse skalaer måler, hvor godt du kan udføre daglige aktiviteter.

4 Regelmæssig overvågning og evalueringer

Du vil have planlagte besøg for at overvåge din tilstand og behandlingens effekt.

Blodprøver vil blive taget for at tjekke dine organfunktioner og måle farmakokinetiske parametre – dette fortæller, hvordan din krop optager, fordeler og udskiller medicinen.

Scanninger vil blive udført for at måle tumorens størrelse og vurdere, om behandlingen virker.

Alle bivirkninger vil blive registreret og vurderet efter NCI CTCAE-skalaen, som er et standardiseret system til at klassificere bivirkninger.

5 Vurdering af behandlingsrespons

Lægen vil regelmæssigt vurdere, hvordan din tumor reagerer på behandlingen ved hjælp af scanninger og andre tests.

Responset måles som objektiv responsrate – dette betyder procentdelen af patienter, der opnår bekræftet komplet respons (tumoren forsvinder helt) eller delvis respons (tumoren skrumper betydeligt).

Responsvarighed vil blive målt – dette er tiden fra det første tegn på, at behandlingen virker, til tumoren begynder at vokse igen eller du dør af enhver årsag.

6 Overvågning af sygdomsudvikling

Progressionsfri overlevelse vil blive sporet – dette er tiden fra behandlingsstart til den første dokumenterede forværring af sygdommen eller død af enhver årsag.

Samlet overlevelse vil blive registreret – dette er tiden fra behandlingsstart til død af enhver årsag.

Hvis din sygdom ikke forværres på tidspunktet for dataanalyse, vil dine data blive ‘censureret’ på den sidste vurderingsdato.

7 Analyse af molekylære markører

Tumorprøver og blodprøver vil blive analyseret for at forstå sammenhængen mellem din tumors molekylære profil og tumorvækst.

Cirkulerende tumor-DNA i dit blod vil blive undersøgt – dette er små mængder DNA fra tumorceller, der cirkulerer i blodet.

Disse analyser hjælper med at forstå, hvorfor behandlingen virker eller ikke virker hos forskellige patienter.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Patienten skal være under 18 år gammel på tidspunktet for tilmelding til studiet
  • Patienten skal have en kræftdiagnose (enten i blodet eller som en fast tumor), som er kommet tilbage eller blevet værre på trods af standardbehandling, eller hvor der ikke findes nogen effektiv standardbehandling
  • Patientens tumor skal have gennemgået avanceret molekylær profilering (en specialundersøgelse af tumorens gener) på tidspunktet, hvor sygdommen blev værre eller kom tilbage
  • Patienten skal have målbar sygdom, som kan ses på scanninger og bruges til at vurdere, om behandlingen virker
  • Patienten skal have en funktionsstatus på mindst 70% – dette betyder, at patienten skal være i stand til at klare daglige aktiviteter relativt godt
  • Patienten skal have en forventet levetid på mindst 3 måneder
  • Patienten skal have tilstrækkelig organfunktion – dette betyder, at hjerte, lever, nyrer og andre vigtige organer skal fungere godt nok til at håndtere behandlingen
  • For medicin, der skal sluges: Patienten skal kunne sluge hele kapsler eller tabletter, medmindre der findes en flydende form af medicinen
  • Patienten skal være i stand til at følge planlagte kontrolbesøg og håndtere eventuelle bivirkninger
  • Der skal foreligge skriftligt samtykke fra forældre eller værge, og patienten skal selv give sit samtykke, hvis alderen tillader det
  • Patienten skal være tilknyttet en social sikringsordning
  • Kvindelige patienter, der kan blive gravide, skal have en negativ graviditetstest inden for 72 timer før behandlingen starter, og seksuelt aktive patienter skal bruge sikker prævention

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige sygdomme udover kræft, som kan påvirke din sikkerhed under behandlingen
  • Du kan ikke deltage hvis du har svært nedsat funktion af vigtige organer som lever (det organ der renser blodet), nyrer (organerne der laver urin) eller hjerte
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået anden kræftbehandling for nylig og ikke har ventet længe nok mellem behandlingerne
  • Du kan ikke deltage hvis du tager medicin, som kan påvirke den undersøgelsesmedicin, du skulle have i studiet
  • Du kan ikke deltage hvis du har en infektion eller feber, som ikke er under kontrol
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil følge studiets regler og møde op til alle besøgene
  • Du kan ikke deltage hvis du eller dine forældre ikke kan forstå og underskrive samtykkeerklæringen
  • Du kan ikke deltage hvis du har en sygdom i centralnervesystemet (hjernen og rygmarven), som kan påvirke din sikkerhed
  • Du kan ikke deltage hvis du har problemer med at synke medicin eller optage næring gennem mave-tarm systemet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Institut Gustave Roussy Villejuif Frankrig
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spanien
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Pellegrin Hospital Bordeaux Frankrig
Institut Des Neurosciences De La Timone Marseille Frankrig
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V. Utrecht Holland
Rigshospitalet København Danmark
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Assistance Publique Hopitaux De Paris Paris Frankrig
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta Milan Italien
Cvasuz Lwzc Bdkdml Lyon Frankrig
Cijnwj Hysrdjvgeqh Rzeuurli Dfzxprhtgldgsn Angers Frankrig
Adccnaf Ozuyivoccna Uorrtawsxpqhw Cljmtncpshql Dqqms Smlbnw E Dtfxm Sdwsmyz Dm Teskwt Turin Italien
Hrejjsbi Voyg dcyhqzbc Barcelona Spanien
Cyyrgp Onphj Lzaicsc Lille Frankrig
Hcmnqqqs Ufcxkuimovtgwp Spzghjstez &hnsukw Hvwotvz dv Htngufbyncl Strasbourg Frankrig
Iygkmecx Cjivs Paris Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer
03.08.2016
Frankrig Frankrig
rekrutterer
03.08.2016
Holland Holland
rekrutterer
03.08.2016
Italien Italien
rekrutterer
03.08.2016
Spanien Spanien
rekrutterer
03.08.2016

Forsøgssteder

Cabozantinib er et lægemiddel, der blokerer specifikke proteiner, som hjælper kræftceller med at vokse og danne nye blodkar. Dette lægemiddel tages som tabletter og kan hjælpe med at stoppe tumorens vækst ved at forhindre den i at få den næring, den har brug for.

Olaparib er et lægemiddel, der blokerer et enzym, som kræftceller bruger til at reparere deres DNA. Når kræftcellerne ikke kan reparere sig selv, dør de. Dette lægemiddel tages som tabletter og er særligt nyttigt mod tumorer med specifikke genetiske ændringer.

Crizotinib er et lægemiddel, der blokerer unormale proteiner i kræftceller, som får dem til at vokse ukontrolleret. Ved at blokere disse proteiner kan lægemidlet hjælpe med at stoppe tumorens vækst. Det tages som kapsler og er særligt effektivt mod tumorer med specifikke genetiske ændringer.

Nintedanib er et lægemiddel, der blokerer flere forskellige proteiner, som hjælper tumorer med at vokse og danne nye blodkar. Dette lægemiddel tages som kapsler og kan hjælpe med at forhindre tumorens spredning ved at stoppe dannelsen af nye blodkar.

Trametinib er et lægemiddel, der blokerer et specifikt protein i kræftceller, som sender signaler om vækst. Ved at blokere dette protein kan lægemidlet hjælpe med at stoppe tumorens vækst. Det tages som tabletter og er særligt nyttigt mod tumorer med specifikke genetiske ændringer.

Ceritinib er et lægemiddel, der blokerer et unormalt protein, som får kræftceller til at vokse. Dette lægemiddel tages som kapsler og er designet til at målrette specifikke genetiske ændringer i tumoren for at stoppe dens vækst.

Ribociclib er et lægemiddel, der blokerer proteiner, som kontrollerer, hvordan celler deler sig. Ved at blokere disse proteiner kan lægemidlet forhindre kræftceller i at vokse og formere sig. Det tages som tabletter og bruges ofte sammen med andre lægemidler.

Binimetinib er et lægemiddel, der blokerer et specifikt protein, som sender vækst-signaler til kræftceller. Ved at blokere dette protein kan lægemidlet hjælpe med at stoppe tumorens vækst. Det tages som tabletter og bruges ofte i kombination med andre lægemidler.

Encorafenib er et lægemiddel, der blokerer et unormalt protein, som får kræftceller til at vokse ukontrolleret. Dette lægemiddel tages som kapsler og er særligt effektivt mod tumorer med specifikke genetiske ændringer.

Erdafitinib er et lægemiddel, der blokerer proteiner, som hjælper kræftceller med at vokse. Dette lægemiddel tages som tabletter og er designet til at målrette tumorer med specifikke genetiske ændringer for at stoppe deres vækst.

Alpelisib er et lægemiddel, der blokerer et protein, som sender signaler til kræftceller om at vokse og overleve. Ved at blokere dette protein kan lægemidlet hjælpe med at stoppe tumorens vækst. Det tages som tabletter og er særligt nyttigt mod tumorer med specifikke genetiske ændringer.

Selumetinib er et lægemiddel, der blokerer et protein, som sender vækst-signaler til celler. Ved at blokere dette protein kan lægemidlet forhindre kræftceller i at vokse og formere sig. Det tages som kapsler og er særligt effektivt mod tumorer med specifikke genetiske ændringer.

Undersøgte sygdomme:

Pædiatrisk cancer – Pædiatrisk cancer omfatter alle former for kræft, der opstår hos børn og unge under 18 år. Disse kræftformer adskiller sig ofte væsentligt fra kræft hos voksne både i deres oprindelse og i måden, de udvikler sig på. Pædiatriske kræftformer kan opstå i næsten alle dele af kroppen, herunder blod, knogler, hjerne, nyrer og andre organer. Sygdommen udvikler sig typisk hurtigere end hos voksne, men børns celler har også en større evne til at reparere sig selv. Kræftcellerne kan sprede sig til andre dele af kroppen gennem blodbanen eller lymfesystemet. Nogle former for pædiatrisk cancer kan være arvelige eller opstå som følge af genetiske forandringer, mens andre opstår uden kendte årsager.

Forsøgs-ID:
2024-514791-40-00
Protokolkode:
2016/2369
NCT ID:
NCT02813135
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af ALE.

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Holland Spanien
  • Et studie af lægemidlet BMS-986517 hos voksne patienter med fremskreden kræft i form af solide tumorer

    Rekrutterer

    1 1
    Danmark Spanien