Indholdsfortegnelse
- Oversigt over studiet
- Hvem studiet er for
- Hvad forskerne undersøger
- Mål og endepunkter
- Studiefase og design
- Status og deltagerantal
Oversigt over studiet
Dette kliniske forsøg undersøger ATTR-01 hos voksne med udvalgte epiteliale solide tumorer.[1] Studiet er et interventionalt forsøg, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling, som forskerne følger nøje.[1]
Forsøget har navnet ATTEST og er beskrevet som et masterprotokol med flere delprotokoller.[1] Det betyder, at ét overordnet studie kan rumme flere mindre dele med forskellige mål eller grupper af deltagere.[1]
Hvem studiet er for
Studiet er lavet til voksne deltagere med udvalgte epiteliale solide tumorer.[1] Epiteliale tumorer er kræftformer, der starter i celler, som dækker kroppens overflader og beklæder mange organer.[1]
Der er ikke oplyst flere detaljer om, hvilke bestemte kræfttyper der kan deltage, ud over at de skal være en del af gruppen af udvalgte epiteliale solide tumorer.[1] Det betyder, at den præcise deltagelse afhænger af studiets egne regler og delprotokoller.[1]
Hvad forskerne undersøger
Forskerne vil først og fremmest vurdere sikkerhed og tålelighed af ATTR-01.[1] Sikkerhed betyder, om behandlingen giver uønskede virkninger, og tålelighed betyder, hvor godt deltagerne kan klare behandlingen.[1]
Derudover vil studiet undersøge, om ATTR-01 har anti-tumor aktivitet, altså om der er tegn på, at behandlingen kan påvirke kræftens størrelse eller udvikling.[1] Dette mål gælder ikke for SP A, men indgår i andre delprotokoller, hvor det er relevant.[1]
I delprotokoller med dosisoptrapning ser forskerne også efter den optimale dosis til videre udvikling af ATTR-01.[1] Dosisoptrapning betyder, at man gradvist undersøger forskellige doser for at finde en passende balance mellem sikkerhed og mulig effekt.[1]
Mål og endepunkter
Studiets primære endepunkter er de vigtigste mål, som forskerne måler for at vurdere behandlingen.[1] Her ser man på antallet af bivirkninger, alvorlige bivirkninger, dosisbegrænsende toksicitet, stop af forsøgsbehandling på grund af toksicitet og klinisk vigtige ændringer i vitale tegn eller andre sikkerhedsvurderinger.[1]
Forskerne måler også objektiv responsrate (ORR) fra den første scanning og frem, vurderet efter RECIST v1.1.[1] ORR viser, hvor mange deltagere der har en tydelig tumorreduktion eller respons på behandlingen.[1]
Et andet vigtigt mål er varighed af respons (DoR), som viser, hvor længe en eventuel effekt varer.[1] Det hjælper forskerne med at forstå, om en tidlig respons også holder over tid.[1]
Studiefase og design
Studiet er i fase 1/2.[1] Fase 1/2 betyder, at forsøget både ser på tidlig sikkerhed og de første tegn på effekt hos mennesker.[1]
ATTR-01 gives intravenøst, altså direkte i en blodåre.[1] Det er vigtigt, fordi denne måde at give behandling på er en del af forsøgsdesignet og overvågningen i studiet.[1]
Designet er interventionalt, hvilket betyder, at forskerne aktivt giver behandlingen og følger deltagerne for at se, hvad der sker.[1] Det er ikke et observationsstudie, hvor man kun ser på data uden at give en behandling.[1]
Status og deltagerantal
Studiet har status Authorised, som betyder, at det er godkendt til at blive gennemført.[1] Det planlagte deltagerantal er 60 personer.[1]
Da dette er et tidligt fase 1/2-studie, er antallet af deltagere relativt lille sammenlignet med større senere forsøg.[1] Det passer med formålet om at få de første vigtige oplysninger om sikkerhed, dosis og mulig effekt.[1]
