Medfødt hjertesygdom omfatter strukturelle hjerteproblemer, der er til stede fra fødslen. Denne artikel beskriver igangværende kliniske forsøg, der undersøger nye behandlingsmetoder til børn og unge med denne tilstand, herunder beskyttelse af hjertet under operation og forebyggelse af hjerneskade hos nyfødte.

Kliniske forsøg for medfødt hjertesygdom

Medfødt hjertesygdom er en tilstand, hvor der er strukturelle abnormiteter i hjertet, som er til stede fra fødslen. Disse misdannelser kan påvirke hjertets vægge, klapper eller blodkar og dermed påvirke, hvordan blodet strømmer gennem hjertet og til resten af kroppen. I øjeblikket er der 3 kliniske forsøg registreret i systemet for denne sygdom, og alle 3 forsøg er inkluderet i denne oversigt.

Oversigt over aktuelle kliniske forsøg

Undersøgelse, der sammenligner Custodiol-N og Custodiol til hjertekirurgi hos børn med medfødte hjertedefekter

Lokation: Tyskland

Dette kliniske forsøg fokuserer på at sammenligne to forskellige opløsninger, der bruges under hjertekirurgi til at beskytte hjertet hos børn med medfødte hjertemisdannelser. De to opløsninger kaldes Custodiol-N og Custodiol. Custodiol-N er en opløsning til organbevarelse, mens Custodiol er en kardioplegi-opløsning. Begge anvendes til at beskytte hjertemusklen under operationen.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden af disse opløsninger under kirurgi. Deltagerne i undersøgelsen vil gennemgå hjertekirurgi på grund af medfødt hjertemisdannelse. Under operationen vil en af de to opløsninger blive brugt til at beskytte hjertet. Undersøgelsen vil overvåge sikkerheden ved at observere eventuelle bivirkninger i op til 30 dage efter operationen.

Desuden vil undersøgelsen evaluere, hvor godt hjertet beskyttes ved at måle bestemte enzymer i blodet, såsom CK-MB, som kan indikere hjertmuskelskade, indtil syv dage efter operationen. Undersøgelsen vil også indsamle information om forskellige aspekter af deltagernes restitution, herunder hjertefunktion, varighed af hospitalsindlæggelse og eventuelt behov for yderligere hjertestøtte.

Inklusionskriterier: Patienten skal være fra fødslen til under 18 år og skal gennemgå medfødt hjertekirurgi med hjerte-lunge-maskine og kardioplegi. Der skal foreligge skriftligt informeret samtykke fra patienten og/eller deres juridiske værger.

Eksklusionskriterier: Patienter med andre alvorlige helbredstilstande, der kan påvirke undersøgelsen, patienter der aktuelt deltager i et andet klinisk forsøg, patienter med allergier over for undersøgelsesmedicinene, gravide eller ammende patienter, og patienter med misbrug af stoffer eller alkohol.

Undersøgelse af allopurinolnatrium til forebyggelse af hjerneskade hos nyfødte med kritisk medfødt hjertesygdom, der gennemgår hjertekirurgi

Lokation: Holland

Dette kliniske forsøg undersøger hjerneskade hos nyfødte med kritisk medfødt hjertesygdom, der har behov for hjertekirurgi ved hjælp af hjerte-lunge-maskine. Den behandling, der testes, er et lægemiddel kaldet allopurinolnatrium, som gives som en opløsning gennem en vene. Undersøgelsen vil sammenligne effekten af allopurinolnatrium med placebo for at se, om det kan reducere hjerneskade hos disse nyfødte.

Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om administration af allopurinolnatrium kort efter fødslen og omkring tidspunktet for hjertekirurgi kan hjælpe med at beskytte hjernen mod skade. Undersøgelsen vil involvere overvågning af de nyfødte før og efter operation ved hjælp af forskellige metoder, herunder MR-scanninger til kontrol for hjerneskade, og andre tests til vurdering af hjerne- og hjertefunktion.

Undersøgelsen vil også se på den overordnede udvikling af børnene, efterhånden som de vokser, herunder deres bevægelse og kognitive færdigheder i forskellige aldre. Ved 3 måneder vurderes generelle bevægelser for at evaluere neuroudviklingsmæssige resultater. Ved 24 måneder inkluderer yderligere evalueringer Bayley-skalaer for spædbørnsudvikling og tests af eksekutiv funktion samt livskvalitetsvurderinger.

Inklusionskriterier: Nyfødte babyer med kritisk medfødt hjertesygdom, der kræver hjertekirurgi med hjerte-lunge-maskine inden for de første 4 uger af barnets liv. Både drenge og piger kan deltage.

Eksklusionskriterier: Nyfødte, der ikke har kritisk medfødt hjertesygdom, som ikke har brug for hjertekirurgi med hjerte-lunge-maskine, eller som ikke er i risiko for hjerneskade relateret til deres hjertetilstand.

Undersøgelse af theophyllin til forbedring af træningskapacitet hos unge med univentrikulær hjertesygdom og Fontan-kredsløb

Lokation: Norge

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge effekten af lægemidlet theophyllin hos personer med en specifik type hjertetilstand kendt som univentrikulær medfødt hjertesygdom, der er blevet behandlet med en Fontan-type kirurgisk palliation. Det lægemiddel, der testes, kaldes Theo-Dur 200mg depottablet, som er en depottablet, der indtages oralt.

Formålet med undersøgelsen er at udforske gennemførligheden og sikkerheden af en 12-ugers behandlingsplan, som inkluderer justering af doseringen på afstand og overvågning af hjerterytmen under behandlingsfasen. Deltagere i undersøgelsen vil være unge mellem 16 og 25 år, der har gennemgået Fontan-proceduren. Undersøgelsen vil estimere effekten af 12 ugers oral behandling med theophyllin på træningskapacitet.

Gennem hele undersøgelsen vil deltagerne blive overvåget for eventuelle bivirkninger og ændringer i deres evne til at træne. Undersøgelsen vil også vurdere forskelle i iltoptagelse, som er et mål for, hvor godt kroppen bruger ilt under fysisk aktivitet, før og efter behandlingen. Ud over træningskapacitet vil undersøgelsen evaluere andre sundhedsaspekter såsom livskvalitet gennem spørgeskemaer, hjertefunktion ved hjælp af ekkokardiografi (en type ultralyd af hjertet) og åndedrætskapacitet.

Inklusionskriterier: Deltageren skal være mellem 16 og 25 år, have univentrikulær medfødt hjertesygdom med Fontan-type palliation, være i stand til at udføre alle nødvendige tests, have nylige leverafbildningsresultater, ikke have tegn på mere end mild leversygdom eller alvorlige nyreproblemer, og have et BMI mellem 18,5 og 34,9 kg/m². Kvinder skal bruge prævention, og der skal foreligge informeret samtykke.

Eksklusionskriterier: Patienter, der ikke har univentrikulær medfødt hjertesygdom med Fontan-type kirurgisk palliation, ikke er mellem 16 og 25 år, ikke kan tage theophyllin, eller ikke kan gennemgå fjerndosistitrering og ambulant hjerterytmeovervågning.

Sammenfatning

De aktuelle kliniske forsøg for medfødt hjertesygdom fokuserer på forskellige aspekter af behandling og pleje. Det første forsøg sammenligner to hjertebeskyttende opløsninger under kirurgi hos børn, med fokus på sikkerhed og effektivitet. Det andet forsøg undersøger forebyggelse af hjerneskade hos nyfødte med kritisk hjertesygdom gennem brug af allopurinolnatrium, med opfølgning indtil 24 måneders alderen for at vurdere langsigtede neuroudviklingsmæssige resultater.

Det tredje forsøg retter sig mod ældre børn og unge med univentrikulær hjertesygdom efter Fontan-operation og undersøger, om theophyllin kan forbedre deres træningskapacitet og dermed deres livskvalitet. Alle tre forsøg har til formål at forbedre resultaterne for patienter med medfødt hjertesygdom gennem innovative behandlingsmetoder og grundig overvågning af både kortsigtede og langsigtede effekter.

Disse undersøgelser repræsenterer vigtige skridt i retning af at optimere behandlingen af medfødt hjertesygdom på tværs af forskellige aldersgrupper og typer af hjertemisdannelser, fra nyfødte gennem ungdommen.