Indholdsfortegnelse

• Overblik over Sarilumab-forsøgene
• Børn og unge med systemisk juvenil idiopatisk artrit
• Rheumatoid arthritis hos voksne
• Kræftstudier, hvor Sarilumab indgår
• Hvilke mål og endepunkter der måles
• Hvem der kan deltage
• Forsøgsfaser og hvad de betyder

Overblik over Sarilumab-forsøgene

De tilgængelige forsøg med Sarilumab undersøger flere forskellige sygdomme og patientgrupper, især gigt hos børn og voksne samt udvalgte kræftformer.^{[1][2][3][4][5][6]}

Nogle studier ser på, hvor godt behandlingen virker, mens andre især måler sikkerhed og farmakokinetik, som betyder, hvordan kroppen optager og fjerner et lægemiddel.^[1][5]

Der er både mindre og større studier, og de spænder fra tidlige faser til senere faser af forskning.^{[1][3][4][5][6]}

Børn og unge med systemisk juvenil idiopatisk artrit

Ét fase 2-studie undersøger systemisk juvenil idiopatisk artrit (forkortet sJIA) hos børn og unge i alderen 1-17 år.^[1]

Formålet er at beskrive PK-profilen for Sarilumab, så forskerne kan finde den dosis og det skema, der passer bedst til denne gruppe.^[1]

De vigtigste mål er maksimal koncentration i blodet, samlet eksponering over tid og koncentrationen lige før næste behandling, målt frem til uge 12.^[1]

Studiet har 82 deltagere og er autoriseret.^[1]

Rheumatoid arthritis hos voksne

Flere studier undersøger rheumatoid arthritis, som er en kronisk betændelsessygdom i leddene.^[3][4][5]

Et lav-interventionsstudie sammenligner en strategi med målrettede behandlinger med en tredobbelt behandling hos patienter, der ikke har haft nok effekt af methotrexat eller leflunomid.^[3]

I dette studie indgår Sarilumab blandt flere behandlingsmuligheder, og målet er lav sygdomsaktivitet samt lav daglig dosis af prednison efter mindst 11 måneders opfølgning.^[3]

Et andet fase 3-studie, 3TR Precis-The-RA, tester biologisk behandling hos patienter med RA, der ikke har haft nok effekt af csDMARD-behandling, altså almindelig sygdomsmodificerende behandling.^[4]

I dette studie er Kevzara 150 mg og 200 mg en del af behandlingsarmene, og det vigtigste mål er ACR-50 efter 12 uger, som viser, om patienten er responderende eller ikke-responderende.^[4]

Et tredje fase 3-studie undersøger Sarilumab hos patienter med RA, som ikke har responderet på anti-TNF-behandling.^[5]

Her ser forskerne på globale genekspressionsprofiler, vævsforandringer i ledhinden og ACR 20, ACR 50 og EULAR-respons ved uge 12.^[5]

Dette betyder, at studierne ikke kun ser på symptomer, men også på biologiske tegn i væv og blod, som kan hjælpe med at forstå, hvem der får mest gavn af behandlingen.^[4][5]

Kræftstudier, hvor Sarilumab indgår

To større fase 1/2-studier bruger Sarilumab i kræftforskning, men ikke som et enkeltstående hovedlægemiddel i de beskrevne mål.^[2][6]

Det ene studie undersøger behandling hos voksne kvinder med ovariecancer, primær peritonealcancer og cancer i æggelederen.^[2]

Her ser forskerne på sikkerhed, bivirkninger, laboratorieafvigelser, lægemiddelkoncentrationer i blodet og objektiv responsrate, som er et mål for, om kræften skrumper.^[2]

Det andet studie undersøger ubamatamab alene eller sammen med cemiplimab hos patienter med tilbagevendende ovariecancer og andre MUC16-positive kræftformer, herunder endometriecancer, primær peritonealcancer og cancer i æggelederen.^[6]

Også her måles sikkerhed, tolerabilitet, blodkoncentrationer og objektiv responsrate i den ekspanderende del af studiet.^[6]

I begge kræftstudier optræder Sarilumab i forsøgslisten, men de vigtigste forskningsmål handler om kombinationsbehandlinger og deres effekt og sikkerhed.^[2][6]

Hvilke mål og endepunkter der måles

Et endepunkt er det resultat, forskerne bruger til at vurdere, om et forsøg lykkes.^[1][3]

I Sarilumab-studierne måles der blandt andet på blodniveauer, sygdomsaktivitet, behandlingsrespons, bivirkninger, alvorlige bivirkninger og dødsfald i de kræftrelaterede studier.^{[1][2][3][4][5][6]}

I gigtstudierne bruges mål som DAS28-CRP, ACR 20, ACR 50 og EULAR-respons til at vurdere, hvor aktiv sygdommen er, og om den bliver bedre.^[3][4][5]

I det pædiatriske studie bruges PK-mål som Cmax, AUC og Ctrough for at forstå, hvordan behandlingen opfører sig i kroppen hos børn og unge.^[1]

I kræftstudierne bruges RECIST 1.1 til at måle objektiv responsrate, og i et af studierne måles også laboratorieafvigelser efter CTCAE version 5.0.^[2][6]

Et andet vigtigt mål i RA-studiet er ændringer i synovialbiopsier, som er små vævsprøver fra ledhinden.^[5]

Hvem der kan deltage

Deltagerne afhænger af den sygdom, studiet undersøger.^{[1][3][4][5][6]}

• Børn og unge med sJIA kan deltage i det fase 2-studie, der undersøger Sarilumab hos 1-17-årige.^[1]

• Voksne med rheumatoid arthritis kan deltage i flere studier, især hvis de ikke har haft nok effekt af tidligere behandling.^[3][5]

• Voksne kvinder med visse kræftformer kan deltage i de to fase 1/2-studier, hvor Sarilumab indgår i forsøgsopsætningen.^[2][6]

De konkrete krav til deltagelse varierer fra studie til studie, for eksempel tidligere behandling, sygdomstype og alder.^[1][3][5]

Forsøgsfaser og hvad de betyder

Fase 2 bruges ofte til at se nærmere på, om en behandling ser lovende ud i en bestemt patientgruppe.^[1]

Fase 3 er større og bruges til at undersøge effekt og sikkerhed mere grundigt.^[4][5]

Fase 1/2 betyder, at studiet både ser tidligt på sikkerhed og senere på, om behandlingen virker.^[2][6]

Et low intervention-studie betyder, at forskningen i høj grad følger behandlinger, der allerede bruges i praksis, og ser på resultaterne under kontrollerede forhold.^[3]

Samlet viser forsøgene med Sarilumab, at stoffet bliver undersøgt i meget forskellige sammenhænge, fra børnegigt til voksen-leddegigt og kombinationsstudier i kræft.^{[1][2][3][4][5][6]}