Test af lægemidlet sarilumab til børn og unge med systemisk børnegigt

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Systemisk juvenil idiopatisk arthritis er en kronisk betændelsessygdom, der påvirker børn og unge under 18 år. Sygdommen forårsager betændelse i leddene, hvilket kan føre til smerter, hævelse og nedsat bevægelighed. Børn med denne tilstand kan også opleve feber, udslæt og andre symptomer på grund af den systemiske betændelse i kroppen. Sygdommen kan påvirke børnenes daglige aktiviteter og livskvalitet betydeligt.

Dette studie undersøger et lægemiddel kaldet sarilumab, som gives som en indsprøjtning under huden hos børn og unge i alderen 1-17 år med systemisk juvenil idiopatisk arthritis. Formålet med studiet er at finde den rigtige dosis af sarilumab til denne aldersgruppe ved at undersøge, hvordan kroppen optager og behandler medicinen. Studiet består af to dele: en første fase, hvor forskellige doser af medicinen afprøves, efterfulgt af en længere forlængelse af behandlingen.

Under studiet vil deltagerne modtage indsprøjtninger med sarilumab på regelmæssige tidspunkter, og lægerne vil følge nøje med i, hvordan medicinen virker og eventuelle bivirkninger. Der vil blive taget blodprøver for at måle mængden af medicin i kroppen og for at vurdere betændelsesniveauet. Lægerne vil også vurdere leddenes tilstand, smerteniveau, feber og barnets generelle velbefindende gennem hele studieperioden. Nogle deltagere kan også modtage glukokortikoider, som er betændelseshæmmende medicin, som en del af deres behandling.

1 Indledende dosisfindingsfase

Du vil få sarilumab som en subkutan injektion under huden. Dette er et lægemiddel, der hjælper med at reducere betændelse i dine led.

Dosis og hyppighed af injektionerne vil blive bestemt baseret på din alder og vægt. Dette er en stigende dosisundersøgelse, hvilket betyder, at forskerne starter med en lav dosis og gradvist øger den for at finde den bedste mængde til børn og unge med din sygdom.

Du vil få injektionerne regelmæssigt i denne fase, men den nøjagtige tidsplan vil afhænge af den doseringsgruppe, du bliver placeret i.

2 Kernefase af behandlingen

Denne fase varer i op til 12 uger. Du vil fortsætte med at få sarilumab-injektioner i den dosis, der er bestemt i den foregående fase.

Der vil blive taget blodprøver regelmæssigt for at måle, hvor meget medicin der er i dit blod. Dette hjælper forskerne med at forstå, hvordan din krop behandler medicinen.

Du vil blive overvåget for eventuelle bivirkninger – det vil sige uønskede virkninger fra medicinen.

Forskerne vil vurdere, hvor godt behandlingen virker ved at se på dine ledsymptomer, feber og generelle velbefindende.

3 Forlængelsesfase

Efter kernefasen kan du vælge at fortsætte i en forlængelsesfase, der kan vare i op til 156 uger (omkring 3 år).

Du vil fortsætte med at få sarilumab-injektioner i samme dosis som i kernefasen.

Der vil blive foretaget regelmæssige vurderinger hver 24. uge for at se, hvor godt behandlingen stadig virker.

Forskerne vil overvåge din sikkerhed og eventuelle bivirkninger gennem hele denne fase.

4 Regelmæssige vurderinger og målinger

Under hele undersøgelsen vil lægen vurdere din sygdomsaktivitet ved at se på antallet af smertefulde og hævede led.

Du eller dine forældre/værge vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om dit generelle velbefindende og daglige aktiviteter.

Der vil blive taget blodprøver for at måle betændelsesmarkører som C-reaktivt protein og andre stoffer relateret til betændelse.

Hvis du tager glukokortikoider (som prednisolon), vil forskerne overvåge eventuelle ændringer i din dosis gennem undersøgelsen.

Din feber vil blive overvåget, da det er et vigtigt symptom ved din sygdom.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Være mellem 1 og 17 år gammel på tidspunktet for første undersøgelse (i Rusland skal patienten være mellem 12 og 17 år)
  • Være diagnosticeret med systemisk juvenil idiopatisk arthritis (en form for børnegigt der påvirker hele kroppen) ifølge internationale kriterier fra 2001
  • Have enten mindst 5 aktive led (led med betændelse og smerter) ved undersøgelsen, eller mindst 2 aktive led sammen med systemisk feber over 37,5 grader
  • Hvis patienten har færre aktive led, skal feberen have været til stede i de 3 dage før behandlingsstart, eller i mindst 3 ud af 7 på hinanden følgende dage under undersøgelsesperioden, selv med stabil glukokortikoid behandling (binyrebarkhormon-medicin) i mindst 3 dage
  • Ikke have tilstrækkelig virkning af nuværende behandling og være egnet til behandling med biologisk sygdomsmodificerende medicin (en særlig type stærk medicin) ifølge lægens vurdering

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du er under 1 år eller over 17 år gammel
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke har systemisk juvenil idiopatisk arthritis (en type leddegigt hos børn og unge, hvor kroppens immunforsvar angriber egne led og organer)
  • Du kan ikke deltage hvis du har andre typer af juvenil idiopatisk arthritis (andre former for leddegigt hos børn og unge)
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige infektioner eller tegn på aktiv infektion
  • Du kan ikke deltage hvis du har immundefekt (nedsat immunforsvar) eller andre alvorlige immunsygdomme
  • Du kan ikke deltage hvis du tager medicin, der undertrykker immunforsvaret, undtagen de tilladte lægemidler i studiet
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået levende vacciner inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlig lever- eller nyresygdom
  • Du kan ikke deltage hvis du har unormale blodprøver, der viser problemer med blodceller (røde og hvide blodlegemer samt blodplader)
  • Du kan ikke deltage hvis du har aktiv tuberkulose (en lungesygdom) eller andre alvorlige bakterie-, virus- eller svampesygdomme
  • Du kan ikke deltage hvis du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil følge studiets regler og krav

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E. Lissabon Portugal

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spanien
Unidade Local De Saude De Sao Jose E.P.E. Lissabon Portugal
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Nosokomeio Paidon I Agia Sofia Athen Grækenland
Gesundheit Nord gGmbH Klinikverbund Bremen Bremen Tyskland
Ippokratio General Hospital Of Thessaloniki Thessaloniki Grækenland
Hospital La Milagrosa S.A. Madrid Spanien
HELIOS Klinikum Berlin-Buch GmbH Berlin Tyskland
Asklepios Klinik Sankt Augustin GmbH Sankt Augustin Tyskland
Spitalul Clinic De Urgenta Pentru Copii Cluj-Napoca Cluj-Napoca Rumænien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Semmelweis University Budapest Ungarn
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
University Multiprofile Hospital For Active Treatment Saint Georgi EAD Plovdiv Bulgarien
Our Lady’s Childrens Hospital Dublin Irland
Pzoyvrnmr Ruhdeegamwed Ickxocrhepsxc Tkeilf Oyvgqxxdbdad Genova Italien
Mzjmtbwo Hgucincy Helsinki Finland
Hhjpxmjoi Zwrvaqq fzpq Kucqicm uev Jstgfoopjiiuusyvzwi Hamborg Tyskland
Hpsthifl Ukdpuesypreza Rxibqwli Dw Mszmfp Malaga Spanien
Ffiossjfg Pnhm Lr Imggxejhfucvf Bfnredcgq Dlp Hbigfbfc Ukpftgwhvyzap Lz Pov Madrid Spanien
Hlqfrhfj Vpfm dwxgsyoc Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer endnu ikke
08.09.2018
Finland Finland
rekrutterer
08.09.2018
Frankrig Frankrig
rekrutterer
08.09.2018
Grækenland Grækenland
rekrutterer endnu ikke
08.09.2018
Irland Irland
rekrutterer endnu ikke
08.09.2018
Italien Italien
rekrutterer
08.09.2018
Portugal Portugal
rekrutterer endnu ikke
08.09.2018
Rumænien Rumænien
rekrutterer endnu ikke
08.09.2018
Spanien Spanien
rekrutterer
08.09.2018
Tyskland Tyskland
rekrutterer
08.09.2018
Ungarn Ungarn
rekrutterer endnu ikke
08.09.2018

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Sarilumab er et lægemiddel, der gives som en indsprøjtning under huden. Det er designet til at hjælpe med at behandle betændelse i kroppen ved at blokere specifikke signaler, der forårsager betændelse og hævelse i leddene. I dette studie undersøges sarilumab hos børn og unge med en særlig type leddegigt kaldet systemisk juvenil idiopatisk artritis, som er en sjælden form for leddegigt, der kan påvirke hele kroppen og forårsage feber, udslæt og betændelse i flere led samtidig.

Systemisk Juvenil Idiopatisk Artritis – Systemisk juvenil idiopatisk artritis er en sjælden form for leddegigt, der rammer børn under 16 år. Sygdommen er kendetegnet ved betændelse i flere led samt systemiske symptomer som feber, udslæt og forstørrede lymfekirtler. I modsætning til andre former for juvenil idiopatisk artritis påvirker denne type hele kroppen og ikke kun leddene. Børn med denne tilstand oplever ofte daglige feber-episoder, som kan vare i uger eller måneder. Sygdommen kan påvirke indre organer som milt, lever og hjerte. Tilstanden udvikler sig typisk i anfald, hvor perioder med aktiv sygdom veksler med perioder med færre eller ingen symptomer.

Forsøgs-ID:
2024-512701-11-00
Protokolkode:
DRI13926
NCT ID:
NCT02991469
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerhed og effekt af filgotinib til børn og unge med leddegigt i flere led

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Bulgarien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +4
  • Undersøgelse af sikkerhed og virkning af filgotinib hos børn og unge med ungdomsgigt

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland