Medulloblastom er en type hjernetumor, der primært rammer børn. Der pågår i øjeblikket 8 kliniske forsøg, som tester forskellige behandlingsmetoder for denne sygdom. Studierne omfatter både nydiagnosticerede patienter og dem med tilbagevendende sygdom, og de undersøger kombinationer af kemoterapi, strålebehandling og eksperimentelle lægemidler.
Igangværende kliniske forsøg for medulloblastom
Medulloblastom er en alvorlig hjernetumor, der især forekommer hos børn. Tumoren udvikles i lillehjernen (cerebellum), den del af hjernen der kontrollerer balance og koordination. I øjeblikket pågår der 8 kliniske forsøg, som undersøger forskellige behandlingsmetoder for denne sygdom. Disse studier sigter mod at finde mere effektive behandlinger og reducere bivirkninger.
Oversigt over tilgængelige kliniske forsøg
De følgende afsnit beskriver detaljerede oplysninger om de igangværende kliniske forsøg for medulloblastom. Hvert studie fokuserer på forskellige patientgrupper og behandlingsmetoder, fra nydiagnosticerede tilfælde til tilbagevendende sygdom.
Sammenligning af to behandlingsregimer med lægemiddelkombination for nydiagnosticeret lavrisiko medulloblastom for at evaluere kognitive funktionsresultater
Lokationer: Belgien, Danmark, Frankrig, Tyskland, Nederlandene
Dette kliniske forsøg fokuserer på at studere medulloblastom, specifikt den ikke-metastatiske, SHH-aktiverede type hos unge patienter. Studiet sigter mod at sammenligne hjernefunktionsresultater mellem to forskellige behandlingsmetoder. Behandlingen involverer flere kemoterapimedicin, herunder methotrexat, etoposid, cyclophosphamid, carboplatin, vincristin, cisplatin og thiotepa. Disse lægemidler gives gennem forskellige metoder, herunder direkte i blodbanen gennem en vene og i nogle tilfælde direkte i områderne omkring hjernen.
Inklusionskriterier: Barnet skal være under 5 år ved diagnosetidspunktet. Barnet skal have mistænkt eller bekræftet SHH-aktiveret medulloblastom. Familien skal kunne forpligte sig til regelmæssige opfølgningsaftaler for hjernefunktionstest. Forældre eller værger skal være i stand til at forstå studieinformationen og give skriftligt samtykke.
Eksklusionskriterier: Tidligere behandling med kemoterapi, strålebehandling eller anden kræftbehandling (undtagen operation). Tilstedeværelse af metastatisk sygdom. TP53-mutation. MYC-genamplifikation. Alvorlige medicinske tilstande, der kan forstyrre studiebehandlingen.
Undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af methotrexat og lægemiddelkombination for børn og unge voksne med højrisiko metastatisk medulloblastom
Lokation: Italien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at studere sikkerheden og effektiviteten af kemoterapi kombineret med strålebehandling for patienter med metastatisk medulloblastom og andre lignende typer hjernetumorer. Studiet omfatter flere kemoterapimedicin, herunder methotrexat, carboplatin, lomustin, cyclophosphamid, etoposid, thiotepa og vinorelbin. Disse lægemidler anvendes til at dræbe kræftceller eller stoppe dem i at vokse og gives enten gennem infusion i en vene eller tages oralt som kapsel.
Inklusionskriterier: Patienter skal have en førstegangsdiagnose af højrisiko medulloblastom eller andre embryonale tumorer. Diagnosen skal være i henhold til WHO 2016-klassifikationen. Patienten må ikke have modtaget nogen tidligere behandling som kemoterapi eller strålebehandling, undtagen operation. Både mænd og kvinder i alderen over 3 år og under 21 år ved diagnosetidspunktet kan deltage.
Eksklusionskriterier: Patienter, der ikke er inden for den angivne aldersgruppe. Patienter, der ikke kan gennemgå de testede behandlinger. Patienter, der ikke betragtes som en del af den sårbare population udvalgt til studiet.
Undersøgelse af personaliseret behandling for post-pubertale patienter med nydiagnosticeret medulloblastom ved brug af sonidegib, cisplatin, lomustin og vincristin
Lokation: Tyskland
Dette kliniske forsøg fokuserer på at studere medulloblastom, som er nydiagnosticeret hos patienter, der er post-pubertale eller voksne. Studiet sigter mod at udforske en personaliseret behandlingstilgang baseret på patientens alder og specifikke karakteristika af tumoren. Behandlingen involverer justering af doserne af strålebehandling og kemoterapi samt introduktion af et undersøgelsesstof kaldet sonidegib. Forsøget vil sammenligne denne personaliserede behandling med standardterapien i en undergruppe af patienter med en specifik type medulloblastom kendt som SHH-aktiveret.
Inklusionskriterier: Sundhedstilstanden skal være stabil inden for to uger før deltagelse i studiet med en score mellem 50 og 100 på Karnofsky-skalaen. Standard-risiko medulloblastom bekræftet ved MR-scanninger før og efter operation. Normale lever-, nyre- og blodfunktioner. For kvinder i den fødedygtige alder kræves negativ graviditetstest inden for syv dage før deltagelse.
Eksklusionskriterier: Patienter, der ikke er blevet diagnosticeret med medulloblastom. Patienter, der ikke er i SHH-aktiveret undergruppe. Patienter, der ikke er post-pubertale. Patienter, der ikke har et standard-risikoniveau af medulloblastom.
Undersøgelse af forebyggelse af hypothyroidisme hos patienter med medulloblastom og pædiatrisk lymfom ved brug af levothyroxin under strålebehandling
Lokation: Italien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at studere effekterne af strålebehandling på skjoldbruskkirtlen hos patienter med medulloblastom, Hodgkin lymfom og non-Hodgkin lymfom. Studiet sigter mod at finde ud af, om brug af levothyroxin kan hjælpe med at reducere risikoen for at udvikle hypothyroidisme efter strålebehandling. Hypothyroidisme opstår, når skjoldbruskkirtlen ikke producerer nok hormoner, hvilket kan påvirke forskellige kropsfunktioner.
Inklusionskriterier: Patienten skal have en af følgende tilstande: medulloblastom, Hodgkin lymfom eller non-Hodgkin lymfom. Patienten skal være i fasen før start af strålebehandling, der omfatter skjoldbruskkirtlen. Patienten må ikke have haft nogen tidligere primær eller sekundær hypothyroidisme. Studiet er åbent for både mandlige og kvindelige patienter, herunder børn, unge og voksne.
Eksklusionskriterier: Patienter, der ikke er diagnosticeret med Hodgkin lymfom, non-Hodgkin lymfom eller medulloblastom. Patienter, der ikke er inden for den angivne aldersgruppe.
Undersøgelse af ribociclib, topotecan og temozolomid for børn og unge voksne (12 måneder – 21 år) med tilbagevendende eller refraktært neuroblastom og solide tumorer
Lokationer: Tjekkiet, Danmark, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Italien, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på behandling af tilbagevendende eller refraktært neuroblastom og andre solide tumorer hos børn og unge voksne i alderen 12 måneder til 21 år. Studiet vil bruge en kombination af medicin, herunder ribociclib, temozolomid og topotecan hydrochlorid. Disse lægemidler testes sammen for at se, om de effektivt kan behandle disse typer kræft, herunder medulloblastom.
Inklusionskriterier: Deltagere skal være mellem 12 måneder og 21 år gamle. Deltagere skal have visse typer solide tumorer, der ikke har reageret på standardbehandlinger, herunder medulloblastom, højgradig gliom, malign rhabdoid tumor og rhabdomyosarkom. Deltagere skal have målbar sygdom og en forventet levetid på mindst 12 uger.
Eksklusionskriterier: Patienter, der ikke har kommet sig efter tidligere behandlinger eller operationer. Patienter med andre alvorlige helbredstilstande. Gravide eller ammende patienter. Patienter, der ikke kan følge studieprocedurerne. Patienter med allergier over for studiemedicinene.
Undersøgelse af lægemiddelkombinationsbehandling for højrisiko medulloblastom hos patienter over 3 år: carboplatin, cisplatin, cyclophosphamid, lomustin, temozolomid, thiotepa, vincristin
Lokationer: Østrig, Belgien, Tjekkiet, Danmark, Finland, Tyskland, Italien, Nederlandene, Norge, Sverige, Storbritannien
Dette kliniske forsøg fokuserer på behandling af højrisiko medulloblastom, som er en type hjernetumor. Studiet retter sig specifikt mod patienter, der enten har sonic hedgehog (SHH) undergruppe eller non-SHH/non-WNT (gruppe 3 og 4) medulloblastom med yderligere højrisikofunktioner. Behandlingen involverer flere lægemidler, herunder carboplatin, cisplatin, cyclophosphamid, lomustin, temozolomid, thiotepa og vincristinsulfat.
Inklusionskriterier: Alderen ved diagnose skal være 3 år eller ældre. Skal have bekræftet højrisiko medulloblastom, som er blevet gennemgået af specialister. Skal være medicinsk egnet til at modtage behandling. Skal have tilstrækkelig lever-, nyre- og blodcellefunktion. Skal have godt hørelse i mindst det ene øre.
Eksklusionskriterier: Tidligere kræftbehandling (kemoterapi, strålebehandling eller immunterapi) før deltagelse i dette studie, undtagen operation til fjernelse af tumoren. Historik med andre kræftformer inden for de seneste 5 år. Alvorlige hjerteproblemer eller ustabil hjertesygdom. Alvorlige nyre- eller leverproblemer. Graviditet eller amning.
Undersøgelse af medulloblastombehandling hos børn i alderen 3-5 år ved brug af carboplatin og lægemiddelkombination
Lokationer: Østrig, Belgien, Tjekkiet, Finland, Frankrig, Tyskland, Italien, Nederlandene, Spanien, Sverige
Dette kliniske forsøg fokuserer på at studere medulloblastom hos børn. Studiet sigter mod at udforske forskellige behandlingsmetoder for børn med forskellige risikoniveauer af denne sygdom. Behandlingerne inkluderer en kombination af strålebehandling og kemoterapi. Kemoterapimedicinene, der anvendes i dette studie, er carboplatin, methotrexat, cisplatin, cyclophosphamid, doxorubicinhydrochlorid, vinblastinsulfat, vincristin og lomustin.
Inklusionskriterier: Alderen ved diagnose skal være mindst 3 til 5 år (afhængigt af landet) og mindre end 16 år for nogle grupper. Skal have medulloblastom bekræftet ved tests. Må ikke have modtaget nogen behandling for medulloblastom før, undtagen operation. Behandling efter operation skal starte inden for 28 dage og senest 40 dage efter operation. Skal have normale lever-, nyre- og blodfunktioner.
Eksklusionskriterier: Patienter, der har en anden type kræft end medulloblastom. Patienter, der ikke er inden for den angivne aldersgruppe. Patienter, der ikke anses for at have en standard-risiko eller højrisiko biologisk profil for medulloblastom. Patienter, der ikke er i stand til at gennemgå de påkrævede behandlinger som stråling eller kemoterapi.
Undersøgelse af effektiviteten af bevacizumab og lægemiddelkombination for børn med tilbagevendende eller progressiv medulloblastom, ependymom og ATRT
Lokationer: Østrig, Tjekkiet, Danmark, Frankrig, Norge, Spanien, Sverige
Dette kliniske forsøg fokuserer på at studere behandlinger for børn med visse typer hjernetumorer, specifikt medulloblastom, ependymom og atypisk teratoid rhabdoid tumor (ATRT). Studiet sigter mod at udforske effektiviteten af en kombination af medicin, der retter sig mod blodkarrene, der forsyner tumoren, en proces kendt som anti-angiogeneseterapi. Medicinene, der testes, omfatter cytarabin, celecoxib, cyclophosphamid, etoposid, bevacizumab, fenofibrat og thalidomid.
Inklusionskriterier: Patienter skal have tilbagevendende eller progressiv medulloblastom, ependymom eller ATRT. For disse sygdomme skal der være mindst ét sted af sygdommen, der ikke er blevet behandlet igen. Den oprindelige diagnose eller tilbagefald skal bekræftes gennem histologisk bekræftelse. Deltagere kan være enten kvinder eller mænd i alderen 0 til under 20 år ved den oprindelige diagnose.
Eksklusionskriterier: Patienter med tilbagevendende eller progressiv medulloblastom, ependymom eller ATRT, som ikke opfylder de specifikke studiekrav. Patienter, der ikke er inden for den angivne aldersgruppe.
Sammenfatning
De igangværende kliniske forsøg for medulloblastom viser en bred vifte af behandlingsmetoder, der undersøges. Studierne omfatter både traditionelle tilgange med kemoterapi og strålebehandling samt nye eksperimentelle lægemidler som sonidegib og bevacizumab. Et vigtigt aspekt ved flere forsøg er fokus på at reducere bivirkninger, særligt i forhold til kognitiv funktion og livskvalitet hos børn.
Mange af forsøgene anvender personaliserede behandlingsmetoder baseret på tumorens molekylære karakteristika, såsom SHH-aktiverede eller WNT-undergrupper. Dette afspejler en moderne tilgang til kræftbehandling, hvor behandlingen skræddersys til den enkelte patients specifikke tumortype.
Det er bemærkelsesværdigt, at flere forsøg fokuserer på at finde den optimale balance mellem behandlingseffektivitet og bivirkninger, herunder studier af dosisreduktion for lavrisikopatienter og intensiverede regimer for højrisikopatienter. Forsøgene med tilbagevendende eller refraktær sygdom undersøger nye behandlingskombinationer, der kan give håb til patienter, hvor standardbehandling ikke har været effektiv.
Geografisk er forsøgene bredt fordelt over Europa, med Danmark repræsenteret i flere studier, hvilket giver danske patienter adgang til internationale behandlingsprotokoller og den nyeste forskning inden for medulloblastombehandling.
