Afprøvning af ny kombinationsbehandling mod tilbagevendende hjernetumorer hos børn med medulloblastom, ependymom og ATRT

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger tre typer hjernetumorer hos børn: medulloblastom, ependymom og atypisk teratoid rhabdoid tumor (ATRT). Disse tumorer er alle alvorlige former for hjernekræft, der kan vokse tilbage eller fortsætte med at vokse selv efter tidligere behandling. Studiet fokuserer specifikt på børn, hvor disse tumorer er vendt tilbage eller ikke har reageret på tidligere behandlinger. Formålet med studiet er at finde ud af, hvor mange patienter der vil have gavn af en ny behandlingsmetode, der anvender lægemidler, som hæmmer blodkarrenes vækst til tumoren.

Behandlingen i dette studie bruger en tilgang kaldet metronomisk og målrettet anti-angiogenese terapi. Anti-angiogenese betyder, at behandlingen forsøger at forhindre tumoren i at danne nye blodkar, som den har brug for for at vokse. Metronomisk henviser til, at medicinen gives i mindre, regelmæssige doser over længere tid i stedet for i store doser med pauser imellem. Denne behandlingsform kombinerer flere forskellige lægemidler, herunder etoposid og cyklofosfamid, som arbejder sammen for at bekæmpe tumoren på forskellige måder.

Under studiet vil deltagerne blive inddelt i tre grupper baseret på deres tumortype: en gruppe for medulloblastom, en for ependymom og en for ATRT. Behandlingen vil blive givet over en periode på seks måneder, hvor læger regelmæssigt vil kontrollere, hvordan tumoren reagerer på medicinen. Studiet vil også overvåge eventuelle bivirkninger og måle patienternes generelle velbefindende og livskvalitet gennem hele behandlingsperioden. Læger vil tage blodprøver for at undersøge forskellige faktorer, der er relateret til blodkardannelse, for bedre at forstå, hvordan behandlingen virker.

1 Behandlingsstart og baseline vurdering

Du vil blive indplaceret i en af tre grupper baseret på din sygdomstype: medulloblastom (gruppe I), ependymom (gruppe II) eller ATRT (gruppe III).

Før behandlingen starter, vil din læge kontrollere din Karnofsky performance status eller Lansky play scale, som måler dit funktionsniveau og skal være mindst 50%.

Der vil blive taget blodprøver for at sikre, at dine organer og knoglemarv fungerer normalt, herunder leverfunktion, nyrefunktion og blodtal.

2 Kombinationsbehandling med fem lægemidler

Du vil modtage fem forskellige lægemidler som en kombinationsbehandling: cytarabin, celecoxib, cyclophosphamid, etoposid og bevacizumab.

Cytarabin gives som indsprøjtning. Dette lægemiddel hjælper med at bekæmpe kræftceller.

Celecoxib gives som kapsler, du skal tage gennem munden. Dette lægemiddel kan hjælpe med at reducere inflammation.

Cyclophosphamid gives som indsprøjtning direkte i blodbanen. Dette er et kemoterapi-lægemiddel, der bekæmper kræftceller.

Etoposid gives som drop direkte i blodbanen gennem en slange. Dette lægemiddel forhindrer kræftceller i at dele sig.

Bevacizumab gives som drop direkte i blodbanen. Dette lægemiddel blokerer dannelsen af nye blodkar, som tumoren har brug for for at vokse.

3 Supplerende behandling med fenofibrat og thalidomid

Som del af behandlingen vil du også modtage fenofibrat og thalidomid.

Fenofibrat gives som kapsler, du tager gennem munden. Dette lægemiddel kan hjælpe med at påvirke tumorens vækst.

Thalidomid gives som kapsler gennem munden. Dette lægemiddel kan hjælpe med at forhindre dannelsen af nye blodkar til tumoren.

4 Dosering baseret på blodtal

Hvis dine blodtal er lavere end normale værdier (hvide blodlegemer under 2000/mm³ eller blodplader under 50.000/mm³), vil du starte med lavere doser af etoposid og cyclophosphamid.

Doserne kan justeres undervejs i behandlingen baseret på, hvordan din krop reagerer på medicinen.

5 Opfølgning og overvågning hver 12. uge

Hver 12. uge vil du blive undersøgt for bivirkninger og komplikationer fra behandlingen.

Din læge vil registrere alle bivirkninger i grad 3, 4 eller 5, som er de mere alvorlige bivirkninger.

Din funktionsstatus vil blive målt og sammenlignet med udgangspunktet for at se, hvordan behandlingen påvirker din daglige funktionsevne.

6 Vurdering af behandlingsrespons efter 6 måneder

Efter 6 måneder vil din læge vurdere, hvordan du har responderet på behandlingen.

Responsen måles som enten komplet respons (tumoren er forsvundet), delvis respons (tumoren er blevet mindre), stabil sygdom (tumoren er uændret) eller mangel på tilbagefald.

Denne 6-måneders vurdering er det primære mål for undersøgelsen.

7 Livskvalitetsvurdering

Ved behandlingsstart og efter 6 måneder vil du eller dine forældre udfylde et KINDL-spørgeskema, som måler din livskvalitet.

Dette spørgeskema hjælper med at forstå, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv og velbefindende.

8 Blodprøver til forskning

Der vil blive taget blodprøver for at måle forskellige faktorer, som kan påvirke dannelsen af blodkar, såsom VEGF, EPC og prostaglandin E2.

Disse målinger hjælper forskerne med at forstå, hvordan behandlingen virker på et biologisk niveau.

9 Langsigtede opfølgninger

Du vil blive fulgt i op til 36 måneder for at måle din overlevelse og progressionsfri overlevelse.

Progressionsfri overlevelse betyder den tid, hvor sygdommen ikke forværres.

Disse målinger vil blive sammenlignet med historiske data fra andre patienter med samme sygdomme.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en af disse tre typer hjernetumor, som er kommet tilbage eller blevet værre: medulloblastom, ependymom eller atypisk teratoid rhabdoid tumor (ATRT)
Der skal være mindst ét sted i hjernen, hvor tumoren er kommet tilbage, men som ikke er blevet behandlet endnu
Det skal være bekræftet gennem vævsprøver (små stykker væv undersøgt under mikroskop), at du har en af disse tumortyper, enten da sygdommen blev opdaget første gang eller da den kom tilbage
Du skal være mellem 0 og 19 år gammel på det tidspunkt, hvor sygdommen blev opdaget første gang
Dine organer og knoglemarv (det sted i knoglerne, hvor blodceller laves) skal fungere normalt, hvilket måles gennem blodprøver
Dine levertal (ALT) må ikke være mere end 5 gange højere end det normale
Dit kreatinin (et mål for nyrefunktion) må ikke være mere end 1,5 gange højere end det normale for din alder
Du skal have mindst 1000 hvide blodlegemer per kubikmillimeter blod (hvide blodlegemer bekæmper infektioner)
Du skal have mindst 20.000 blodplader per kubikmillimeter blod (blodplader hjælper blodet med at størkne)
Du skal have en funktionsscore på mindst 50, som måler hvor godt du klarer daglige aktiviteter. For børn under 12 år bruges en særlig måleskala kaldet Lansky play scale
Du og/eller dine forældre skal give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner – det vil sige bakterie-, virus- eller svampeinfektioner, der kræver behandling lige nu
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med hjertet, som gør det svært for hjertet at pumpe blod rundt i kroppen
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med nyrerne, som betyder, at de ikke kan rense blodet ordentligt
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med leveren, som betyder, at den ikke kan arbejde normalt
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret højt blodtryk – det vil sige blodtryk, der ikke kan holdes på et normalt niveau med medicin
Du kan ikke deltage, hvis du har haft blodpropper i de seneste 6 måneder – det vil sige tilfælde hvor blodet har dannet klumper i blodkarrene
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med blødning eller blodets størkningsevne – det vil sige problemer med, hvordan blodet kan stoppe blødninger
Du kan ikke deltage, hvis du har fået anden kræftbehandling inden for de seneste 4 uger
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke, hvordan studiemedicinen virker i kroppen
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, der kan påvirke din sikkerhed under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan følge studiets krav eller møde op til de nødvendige undersøgelser

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Medizinische Universitaet Innsbruck	Innsbruck	Østrig
Oslo Universitetssykehus HF	Oslo	Norge
Medical University Of Graz	Graz	Østrig
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus	Madrid	Spanien
Region Oestergoetland	Linköping	Sverige
Region Vaesterbotten	Umeå	Sverige
St. Olavs Hospital HF	Trondheim	Norge
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen	Göteborg	Sverige
Region Skane Skanes Universitetssjukhus	Lund	Sverige
Fakultni Nemocnice Brno	Brno	Tjekkiet
Rigshospitalet	København	Danmark
Region Midtjylland	Aarhus	Danmark
Odense University Hospital	Odense	Danmark
Aalborg University Hospital	Aalborg	Danmark
Karolinska University Hospital	Žilina	Sverige
Uniklinikum Salzburg	Salzburg	Østrig
Clpbeq Ljbp Bogeeo	Lyon	Frankrig
Ahjkaeqqiu Pdhzovmc Hsgkbtbz Dx Mmyeiqiwz	Marseille	Frankrig
Hchad Bwrknx Hr	Bergen	Norge
Ugznajx Ufyhzvmbrw Heolbsrl	Uppsala	Sverige
Jcgwyksu Kldlla Uwbspbptyj	Linz	Østrig
Cwryho Omctj Lvxikds	Lille	Frankrig
Hazggmxk Ukcnsadiwesrrk Skjjtnolzy &iiwnyi Hnucdjh de Hgsitmppgbd	Strasbourg	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer	09.04.2014
Frankrig	rekrutterer	09.04.2014
Norge	rekrutterer	09.04.2014
Spanien	rekrutterer	09.04.2014
Sverige	rekrutterer	09.04.2014
Tjekkiet	rekrutterer	09.04.2014
Østrig	rekrutterer	09.04.2014

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Celecoxib er en type smertestillende medicin, der også kan hjælpe med at reducere betændelse i kroppen. I denne undersøgelse bruges det til at blokere visse processer, der hjælper kræfttumorer med at vokse og sprede sig.

Etoposid er et kemoterapi-medicin, der bruges til at behandle forskellige typer kræft. Det virker ved at forhindre kræftceller i at dele sig og vokse, hvilket kan hjælpe med at stoppe tumorens vækst.

Thalidomid er en medicin, der kan hjælpe med at forhindre dannelsen af nye blodkar, som tumorer har brug for for at vokse. Ved at begrænse blodtilførslen til tumoren kan denne medicin hjælpe med at kontrollere kræftens vækst.

Fenofibrat er normalt en medicin, der bruges til at sænke kolesterolniveauet, men i denne undersøgelse bruges det til at påvirke kræftceller på en måde, der kan hjælpe med at stoppe deres vækst og overlevelse.

Undersøgte sygdomme:

Medulloblastom

Medulloepitheliom – Medulloepitheliom er en sjælden type hjernetumor, der primært opstår hos børn og unge voksne. Tumoren udvikler sig fra celler i centralnervesystemet og har tendens til at vokse hurtigt. Sygdommen kan forekomme både som en primær tumor og som en tilbagevendende form efter tidligere behandling. Tumoren kan sprede sig gennem cerebrospinalvæsken til andre dele af hjernen og rygmarven. Patienter kan opleve symptomer som hovedpine, kvalme, balanceproblemer og neurologiske forstyrrelser afhængigt af tumorens placering.

Ependymom – Ependymom er en type hjernetumor, der opstår fra ependymceller, som beklæder hjernens ventrikler og rygmarvens centralkanal. Denne tumor kan forekomme i alle aldersgrupper, men ses hyppigst hos børn. Tumoren kan udvikle sig både i hjernen og i rygmarven og har en tendens til at vokse langsomt. Ependymom kan være tilbagevendende, hvilket betyder, at det kan komme tilbage efter behandling. Symptomerne varierer afhængigt af tumorens størrelse og placering og kan omfatte hovedpine, opkastning og neurologiske symptomer.

Atypisk teratoid-rhabdoid tumor – Atypisk teratoid-rhabdoid tumor er en aggressiv og sjælden hjernetumor, der primært rammer små børn under tre år. Tumoren karakteriseres ved tab af SMARCB1- eller SMARCA4-generne og viser hurtig vækst. Sygdommen har en tendens til at sprede sig gennem centralnervesystemet via cerebrospinalvæsken. Tumoren kan opstå forskellige steder i hjernen, herunder i lillehjernen, hjernestammen og storhjernens hemisfærer. Symptomer kan omfatte hovedpine, opkastning, irritabilitet og udviklingsforsinkelse hos meget små børn.

Forsøgs-ID:

2024-515626-92-00

NCT ID:

NCT01356290

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af ny kombinationsbehandling mod tilbagevendende hjernetumorer hos børn med medulloblastom, ependymom og ATRT

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?