Diabetisk makulaødem (DME) er en alvorlig øjenkomplikation hos personer med diabetes, der kan føre til synstab. I øjeblikket undersøges flere nye behandlingsmetoder i kliniske forsøg på tværs af Europa. Denne artikel beskriver ti igangværende forsøg, der tilbyder forskellige behandlingsmuligheder – fra øjendråber til implantater og injektioner – for patienter med denne tilstand.
Kliniske forsøg for diabetisk retinalt ødem: Aktuelle behandlingsmuligheder i Europa
Diabetisk makulaødem (DME) er en tilstand, hvor der opstår ophobning af væske i makula, den centrale del af nethinden, som følge af diabetesrelateret skade på blodkarrene i øjet. Denne hævelse kan føre til sløret eller forvrænget syn og udgør en af de førende årsager til synstab hos voksne med diabetes. Heldigvis undersøger forskere aktivt nye behandlingsmuligheder gennem kliniske forsøg i hele Europa.
Oversigt over aktuelle forsøg
I øjeblikket er der 10 aktive kliniske forsøg, der rekrutterer deltagere med diabetisk makulaødem. Disse forsøg tester forskellige behandlingsformer, herunder orale medicinske præparater, øjeninjektioner, implantater og øjendråber. Forsøgene foregår i flere europæiske lande og tilbyder forskellige muligheder afhængigt af sygdommens sværhedsgrad og tidligere behandlingsrespons.
Detaljerede beskrivelser af igangværende forsøg
Undersøgelse af oral BI 1815368 sammenlignet med placebo hos patienter med diabetisk makulaødem over 48 ugers behandling
Lokationer: Tjekkiet, Tyskland, Ungarn, Polen, Slovakiet
Dette forsøg fokuserer på en ny oral medicin kaldet BI 1815368, der tages som tabletter gennem munden. Forsøget er særligt interessant, fordi de fleste nuværende behandlinger for DME gives som øjeninjektioner, mens denne medicin kan tages derhjemme som en tablet. Forsøget undersøger, hvordan forskellige doser af BI 1815368 påvirker synsforbedring hos personer med varierende grader af synsproblemer som følge af diabetisk makulaødem.
Deltagerne vil tage tabletter gennem en periode på 48 uger (cirka 11 måneder). I løbet af forsøget vil deres syn blive regelmæssigt kontrolleret ved hjælp af standardiserede synsprøver, og tykkelsen af nethinden vil blive målt ved hjælp af speciel scanningsudstyr. Forsøget måler, om medicinen kan forbedre synet med 10 eller flere bogstaver på en synstavle ved forsøgets afslutning.
Vigtige inklusionskriterier: Deltagere skal være mindst 18 år, have diagnosticeret type 1 eller type 2 diabetes med stabil diabetesmedicin, have diabetisk makulaødem med specifik nethindetykkelse (mindst 320 mikrometer for mænd, 305 mikrometer for kvinder), og have syn mellem 24 og 78 bogstaver på ETDRS-synstavlen.
Undersøgelse af faricimab-behandling for at forbedre synet hos patienter med diabetisk makulaødem ved hjælp af adaptiv optik-billeddannelse
Lokation: Tyskland
Dette forsøg undersøger faricimab (Vabysmo), en medicin der gives som injektion direkte i øjet. Faricimab er et innovativt lægemiddel, der virker ved at målrette to forskellige biologiske veje (VEGF og Ang-2), der er involveret i blodkarsproblemer i øjet. Dette gør det til den første medicin af sin art inden for oftalmologi.
Behandlingen varer i 12 måneder, og injektionsintervallerne justeres individuelt baseret på, hvordan hver patients øje reagerer på behandlingen. Injektioner kan gives hver 4., 8., 12. eller 16. uge, afhængigt af behovet. Forsøget bruger avancerede billeddannelsesteknikker til at undersøge øjets detaljerede struktur og måle behandlingens effektivitet.
Vigtige inklusionskriterier: Deltagere skal være 18 år eller ældre, have HbA1c-niveau på 16% eller derunder, og have syn bedre end 25 bogstaver på ETDRS-synstavlen.
Undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af EYE103 sammenlignet med ranibizumab hos patienter med diabetisk makulaødem
Lokationer: Østrig, Kroatien, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Italien, Letland, Polen, Portugal, Slovakiet, Spanien
Dette store multinationale forsøg sammenligner en ny behandling kaldet EYE103 med den eksisterende medicin ranibizumab. Begge behandlinger gives som injektioner direkte i øjet. Forsøget er et fase 3-forsøg, hvilket betyder, at den nye medicin allerede har vist lovende resultater i tidligere undersøgelser.
Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten EYE103 eller ranibizumab over en periode på cirka et år. Deres syn vil blive overvåget regelmæssigt ved hjælp af ETDRS-synstavlen for at måle ændringer i synskvalitet. Det primære mål er at vise, at EYE103 er lige så effektiv som ranibizumab til at forbedre synet over tid.
Vigtige inklusionskriterier: Deltagere skal være mindst 18 år gamle. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have negativ graviditetstest før hver dosis og acceptere at bruge effektiv prævention under forsøget og i tre måneder efter den sidste dosis. Mandlige deltagere skal acceptere at bruge prævention under forsøget og i 90 dage efter den sidste dosis.
Undersøgelse af sikkerheden og brugen af AVT06 (Aflibercept) hos patienter med chorioretinale vaskulære sygdomme
Lokation: Letland
Dette forsøg fokuserer på AVT06, som er en form for aflibercept leveret i en færdigfyldt sprøjte. Forsøget undersøger primært, om den færdigfyldte sprøjte kan håndteres korrekt og sikkert af læger, og evaluerer sikkerheden af behandlingen, når den injiceres i øjet.
Deltagerne vil modtage injektionen gennem en procedure kendt som intravitreal injektion, hvilket betyder, at medicinen injiceres direkte i øjet. Forsøget overvåger bivirkninger og sikkerhed fra baseline til uge 4, med mulighed for en valgfri forlængelse af behandlingsperioden.
Vigtige inklusionskriterier: Deltagere skal være mindst 18 år gamle og have en diagnose af chorioretinal vaskulær sygdom i studiets øje, hvilket kan omfatte diabetisk makulaødem blandt andre tilstande. Øjet skal være egnet til behandling med aflibercept som vurderet af hovedundersøgeren.
Undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af OCS-01 øjendråber med dexamethason hos patienter med diabetisk makulaødem
Lokationer: Ungarn, Spanien
Dette forsøg tester OCS-01 øjendråber, der indeholder det aktive stof dexamethason, et antiinflammatorisk lægemiddel. Forsøget er særligt interessant, fordi det tilbyder en ikke-invasiv behandlingsmulighed sammenlignet med øjeninjektioner.
Forsøget er opdelt i to faser. I fase 1 vil forskerne bestemme den bedste doseringsplan for øjendråberne. I fase 2 vil de sammenligne effekten af OCS-01 øjendråber med placebo over en periode på 52 uger. Deltagerne vil have regelmæssige kontroller for at overvåge deres øjensundhed og syn, med fokus på ændringer i synsskarphed målt ved Best Corrected Visual Acuity (BCVA)-test.
Vigtige inklusionskriterier: Deltagere skal være mellem 18 og 85 år, have diabetisk makulaødem med specifik nethindetykkelse målt ved SD-OCT, have bestemt synsniveau på BCVA-testen, og have dokumenteret type 1 eller type 2 diabetes med HbA1c på 12,0% eller derunder.
Undersøgelse der sammenligner fluocinolonacetonid- og dexamethason-implantater hos patienter med resistent diabetisk makulaødem
Lokation: Frankrig
Dette forsøg er specifikt rettet mod patienter med resistent diabetisk makulaødem – det vil sige patienter, hvis tilstand ikke har forbedret sig med andre behandlinger. Forsøget sammenligner to typer af implantater: ILUVIEN (fluocinolonacetonid) og OZURDEX (dexamethason). Begge er små enheder, der placeres i øjet for at frigive medicin over tid og reducere betændelse og hævelse.
Forsøget varer i tre år og evaluerer omkostningseffektiviteten af disse behandlinger. Deltagerne vil have opfølgende besøg for at kontrollere deres syn og øjentilstand. Forsøget ser også på den samlede indvirkning af disse behandlinger på livskvalitet og sundhedsomkostninger.
Vigtige inklusionskriterier: Deltagere skal være 18 år eller ældre, have diabetisk makulaødem med central foveolar tykkelse større end 300 mikrometer efter mindst 2 års behandling, have haft mindst én effektiv DXM-injektion i mere end 5 måneder, have haft anti-VEGF-injektion i mere end 3 måneder, og være pseudofakiske (have fået foretaget kataraktoperation for mere end 6 måneder siden).
Undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af OCS-01 øjendråber med dexamethason hos patienter med diabetisk makulaødem
Lokationer: Bulgarien, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Italien, Spanien
Dette er et andet stort multinationalt forsøg, der tester OCS-01 øjendråber med dexamethason. Dette fase 2/3-forsøg sammenligner effekten af OCS-01 med placebo over en periode på 52 uger. Formålet er at se, om der er en forbedring i synet, specifikt ved at se på ændringer i evnen til at se klart, som måles ved BCVA-testen.
Deltagerne vil blive overvåget for eventuelle bivirkninger eller ændringer i deres øjentilstand gennem regelmæssige besøg. Forsøget sigter mod at give værdifuld information om, hvorvidt OCS-01 kan være en sikker og effektiv behandlingsmulighed for personer med diabetisk makulaødem.
Vigtige inklusionskriterier: Deltagere skal være mellem 18 og 85 år, have diabetisk makulaødem med central subfelt-tykkelse på mindst 310 mikrometer målt ved SD-OCT, have syn i studiets øje mellem 20/50 og 20/320, have dokumenteret type 1 eller type 2 diabetes med HbA1c på 10,0% eller derunder, og opfylde specifikke krav vedrørende tidligere behandlinger.
Undersøgelse af aflibercept til voksne med diabetisk makulaødem eller våd aldersrelateret makuladegeneration
Lokationer: Tjekkiet, Ungarn, Slovakiet
Dette forsøg undersøger aflibercept (også kendt som BAY 86-5321) i en højere dosis end normalt anvendt. Medicinen gives som injektion i begge øjne, og forsøget overvåger niveauerne af medicinen i blodet for at se, hvordan den absorberes og behandles af kroppen.
Formålet er at forstå virkningen af medicinen, når den bruges i højere doser, og studiet vil foregå over en periode, hvor deltagerne vil modtage regelmæssige injektioner og få kontrolleret deres blodniveauer. Dette vil hjælpe med at bestemme den maksimale koncentration af aflibercept i blodet.
Vigtige inklusionskriterier: Deltagere skal være 18 år eller ældre, have behov for intravitreal anti-VEGF-behandling i begge øjne, have diabetisk makulaødem i begge øjne med mindst ét øje med aktiv central involvering (central nethindetykkelse på 300 mikrometer eller mere), og have BCVA-score mellem 78 og 24 på ETDRS-bogstavstavlen.
Undersøgelse der sammenligner OXU-001 og intravitreal dexamethason hos patienter med diabetisk makulaødem
Lokationer: Ungarn, Spanien
Dette forsøg sammenligner en ny behandling kaldet OXU-001 med den eksisterende OZURDEX-behandling. OXU-001 leveres ved hjælp af en særlig enhed kaldet Oxulumis® Illuminated Microcatheterization Device, som hjælper med at levere medicinen direkte til bagsiden af øjet på en minimalt invasiv måde. OZURDEX er et implantat, der placeres direkte i øjet.
Forsøget evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af disse to behandlinger hos personer med DME. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten OXU-001 eller OZURDEX-behandling og vil have regelmæssige kontroller for at overvåge deres øjensundhed og eventuelle bivirkninger.
Vigtige inklusionskriterier: Deltagere skal være mindst 18 år gamle på tidspunktet for screening, have diagnosticeret type 1 eller type 2 diabetes, have diabetisk makulaødem, der påvirker foveas centrum med specifik tykkelse bekræftet ved SD-OCT, have bestemt synsniveau målt ved ETDRS-test (20/200-20/32 syn), og opfylde specifikke krav til prævention.
Undersøgelse af EYE103 og ranibizumab hos patienter med diabetisk makulaødem
Lokationer: Østrig, Kroatien, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Italien, Letland, Polen, Portugal, Slovakiet, Spanien
Dette forsøg sammenligner den nye behandling EYE103 med den eksisterende behandling ranibizumab og også med placebo. Begge behandlinger gives som injektioner direkte i øjet. Forsøget varer cirka et år, hvor deltagerne vil have regelmæssige kontroller for at overvåge deres syn og generelle øjensundhed.
Hovedmålet er at måle ændringer i synet ved hjælp af en særlig synstavle designet til personer med diabetiske øjenlidelser. Dette vil hjælpe med at bestemme, om EYE103 kan opretholde eller forbedre synet lige så effektivt som den nuværende behandling.
Vigtige inklusionskriterier: Deltagere skal være mindst 18 år gamle. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have negativ graviditetstest ved forsøgets start og acceptere at bruge acceptabel præventionsmetode i 30 dage efter sidste dosis af forsøgsmedicinen. Mandlige deltagere skal enten være kirurgisk sterile i mindst 12 uger eller acceptere at bruge acceptabel præventionsmetode.
Sammenfatning og vigtige observationer
De ti kliniske forsøg, der for øjeblikket rekrutterer patienter med diabetisk makulaødem, afspejler en bred vifte af terapeutiske tilgange til denne komplekse øjenlidelse. Nogle vigtige observationer:
Forskellige administrationsformer: Forsøgene spænder fra oral medicin (BI 1815368), som kan tages derhjemme som tabletter, til øjendråber (OCS-01), som er ikke-invasive, og til forskellige former for øjeninjektioner og implantater. Dette giver potentielt flere valgmuligheder for patienter med forskellige præferencer og behov.
Varighed af behandling: Behandlingsperioderne varierer fra 12 måneder til tre år, afhængigt af forsøget. De længere forsøg er særligt vigtige for at forstå langtidseffektiviteten og sikkerheden af nye behandlinger.
Fokus på resistente tilfælde: Flere forsøg, såsom det der sammenligner ILUVIEN og OZURDEX, er specifikt rettet mod patienter med resistent diabetisk makulaødem, som ikke har reageret godt på standardbehandlinger. Dette er vigtigt for at finde løsninger til de mest udfordrende tilfælde.
Geografisk tilgængelighed: Forsøgene foregår i mange europæiske lande, hvilket giver bred adgang til disse nye behandlingsmuligheder for patienter på tværs af kontinentet.
Individualiseret behandling: Flere forsøg, såsom faricimab-forsøget, anvender adaptive doseringsplaner baseret på individuel respons, hvilket afspejler en bevægelse mod mere personlig medicin.
Personer med diabetisk makulaødem, der overvejer at deltage i et klinisk forsøg, bør diskutere deres muligheder med deres øjenlæge eller endokrinolog for at finde det forsøg, der bedst passer til deres specifikke situation og behandlingsbehov.