Dette studie undersøger kronisk graft-versus-host sygdom, som er en tilstand der kan opstå efter en knoglemarvstransplantation. Kronisk graft-versus-host sygdom opstår når de transplanterede celler angriber patientens egen krop og kan påvirke forskellige organer som hud, mund, øjne, lever og lunger. Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet axatilimab (også kendt som INCA034176) i kombination med kortikosteroider, som er antiinflammatoriske lægemidler. Deltagerne vil enten få axatilimab eller placebo sammen med kortikosteroider som den første behandling for deres kroniske graft-versus-host sygdom.
Formålet med studiet er at sammenligne hvor effektivt axatilimab er i forhold til placebo når det gives sammen med kortikosteroider som første behandling for moderat eller alvorlig kronisk graft-versus-host sygdom. Dette er et fase 3 studie, som betyder at lægemidlet allerede har været testet i tidligere studier og nu testes på et større antal patienter for at bekræfte dets virkning og sikkerhed.
Studiet er randomiseret og dobbeltblindt, hvilket betyder at hverken deltagerne eller lægerne ved hvilket lægemiddel der gives, og at deltagerne tilfældigt bliver tildelt enten axatilimab eller placebo. Under studiet vil deltagerne modtage deres tildelte behandling sammen med kortikosteroider og blive overvåget regelmæssigt for at vurdere hvordan deres kroniske graft-versus-host sygdom reagerer på behandlingen. Lægerne vil kontrollere forskellige organer der kan være påvirket af sygdommen og måle forbedringer i symptomerne over tid.
1Screening og forberedelse
Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til deltagelse i studiet.
Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere din blodtælling og sikre, at antallet af hvide blodlegemer er tilstrækkeligt høj.
Din tilstand vil blive vurderet ved hjælp af NIH-kriterierne, som er retningslinjer for at klassificere graden af din kroniske graft-versus-host sygdom.
Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du tage en graviditetstest.
2Tilfældig tildeling af behandling
Du vil tilfældigt blive tildelt til en af to behandlingsgrupper gennem en computerbaseret proces.
Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken gruppe du er i, da dette er et dobbeltblindet studie.
Den ene gruppe vil modtage axatilimab sammen med kortikosteroider, mens den anden gruppe vil modtage placebo (inaktiv behandling) sammen med kortikosteroider.
Alle deltagere vil modtage kortikosteroidbehandling som standardbehandling.
3Start på studiebehandling – dag 1
På dag 1 vil du modtage din første dosis af studiemedicin gennem en infusion direkte i blodåren.
Du vil få enten axatilimab eller placebo som en infusion (medicin givet langsomt gennem et drop).
Samtidig vil du begynde behandling med kortikosteroider, som kan være prednisolon eller methylprednisolon.
Før den første dosis skal du tage endnu en graviditetstest, hvis du er kvinde i den fødedygtige alder.
4Løbende behandling og opfølgning
Du vil fortsætte med at modtage infusioner af studiemedicinen med regelmæssige mellemrum gennem hele behandlingsperioden.
Din tilstand vil blive overvåget regelmæssigt gennem fysiske undersøgelser og blodprøver.
Behandlingseffekten vil blive vurderet ved hjælp af forskellige tests og målinger af dine symptomer.
Du vil blive bedt om at rapportere eventuelle bivirkninger eller ændringer i dit helbred til dit behandlingsteam.
5Vurdering efter 6 måneder
Efter 6 måneder vil der blive foretaget en grundig vurdering af din tilstand.
Dit behandlingsteam vil bruge NIH-responsalgoritmen til at vurdere, om behandlingen har været effektiv.
Der vil blive kigget på, om du har opnået komplet respons (fuldstændig bedring) eller partiel respons (delvis bedring).
Dine symptomer vil blive bedømt ved hjælp af en særlig skala kaldet mLSS (modified Lee Symptom Scale).
6Langtidsopfølgning
Du vil blive fulgt over en længere periode for at overvåge din sundhedstilstand.
Behandlingsteamet vil holde øje med, om din tilstand forbliver stabil eller ændrer sig over tid.
Der vil blive registreret, om der er behov for yderligere behandling af din kroniske graft-versus-host sygdom.
Din sikkerhed og eventuelle langsigtede bivirkninger vil blive overvåget gennem hele opfølgningsperioden.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal være mindst 12 år gammel på tidspunktet, hvor du giver dit samtykke til at deltage
Du skal kunne forstå og være villig til at underskrive et skriftligt samtykkeskema til undersøgelsen. Hvis du er under 18 år og ikke kan give samtykke selv, skal dine forældre/værge give samtykke, og du skal også selv underskrive en tilslutningserklæring, hvis det er relevant
Du skal have nyopstået moderat eller alvorlig kronisk graft-versus-host sygdom (en tilstand hvor de transplanterede celler angriber din krop), som kræver behandling med medicin, der påvirker hele kroppen
Du skal have gennemgået en allogen hæmatopoietisk celletransplantation (en transplantation af stamceller fra en donor) fra enhver type donor, uanset hvor godt matchede I er, og uanset hvilken type stamceller der blev brugt
Du skal have en Karnofsky performance score på mindst 60%, hvis du er 16 år eller ældre, eller en Lansky performance score på mindst 60%, hvis du er yngre end 16 år (disse scorer måler, hvor godt du kan klare daglige aktiviteter)
Dine blodtal skal være tilstrækkelig gode med et absolut neutrofiltal (en type hvide blodlegemer, der bekæmper infektioner) på mindst 0,5 × 10⁹/L uden hjælp fra vækstfaktorer i mindst 7 dage før du starter i undersøgelsen
Du skal være villig til at undgå graviditet eller at blive far baseret på specifikke kriterier. Mænd skal bruge sikker prævention i mindst 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicinen. Kvinder, der kan blive gravide, skal have en negativ graviditetstest og bruge sikker prævention under hele undersøgelsen
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har modtaget behandling for kronisk graft-versus-host sygdom (en tilstand hvor donorceller angriber modtagerens væv efter transplantation) med andre lægemidler end kortikosteroider (steroider, som er kraftige betændelsesdæmpende lægemidler)
Du kan ikke deltage, hvis du har fået en ny stamcelletransplantation (overførsel af sunde stamceller) inden for de sidste 100 dage
Du kan ikke deltage, hvis du har tegn på, at kræften er kommet tilbage efter transplantationen
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv, alvorlig infektion, som ikke er under kontrol med behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med hjertet, lungerne, leveren eller nyrerne, som ikke skyldes kronisk graft-versus-host sygdom
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har en autoimmun sygdom (hvor kroppens immunsystem angriber sine egne væv) som ikke kan kontrolleres med behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har modtaget levende vaccine inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage, hvis du har en historie med alvorlige allergiske reaktioner over for lignende lægemidler
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studieprotokollen og komme til alle de planlagte besøg
Axatilimab er en eksperimentel medicin, der udvikles til behandling af kronisk graft-versus-host sygdom. Dette lægemiddel virker ved at blokere specifikke signaler i immunsystemet, som kan forårsage betændelse og skade på kroppens væv. Axatilimab gives som en infusion direkte i blodbanen og er designet til at hjælpe med at kontrollere den unormale immunreaktion, der opstår, når donorceller angriber patientens egen krop efter en knoglemarvstransplantation.
Kortikosteroider er en gruppe af lægemidler, der ligner hormoner, som kroppen naturligt producerer. Disse lægemidler er kraftige betændelseshæmmende midler, der hjælper med at reducere hævelse, smerte og immunsystemets aktivitet. I dette studie bruges kortikosteroider sammen med den eksperimentelle medicin for at kontrollere symptomerne på kronisk graft-versus-host sygdom. Kortikosteroider er standardbehandlingen for denne tilstand og kan gives som tabletter eller injektioner.
Kronisk graft-versus-host sygdom – Denne sygdom opstår efter en stamcelletransplantation, hvor de transplanterede celler angriber modtagerens raske væv. Tilstanden udvikler sig typisk mere end 100 dage efter transplantationen og påvirker ofte huden, munden, øjnene, leveren, lungerne og led. Sygdommen kan forårsage hudforandringer som fortykkelse og stramhed, tørre øjne og mund, samt nedsat bevægelighed i led. Den kroniske form udvikler sig langsomt og kan påvirke flere organer samtidigt. Symptomerne kan variere fra milde til alvorlige og kan påvirke patientens daglige aktiviteter betydeligt. Tilstanden kræver ofte langvarig behandling for at kontrollere immunsystemets angreb på kroppens væv.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Danmark 
Frankrig 
Holland 
Irland 
Italien 
Spanien 
Tyskland 
Østrig 