Dette studie undersøger en sygdom kaldet kronisk graft-versus-host sygdom, som kan opstå efter en knoglemarvstransplantation. Kronisk graft-versus-host sygdom opstår når de transplanterede celler fra donoren angriber patientens egne væv og organer, hvilket kan påvirke hud, mund, øjne, lever, lunger og andre dele af kroppen. Studiet sammenligner et nyt lægemiddel kaldet axatilimab med den bedst tilgængelige standardbehandling hos personer, der allerede har modtaget mindst to forskellige behandlinger for deres sygdom. Formålet med studiet er at undersøge om axatilimab virker bedre end de nuværende behandlingsmuligheder.
Under studiet vil deltagerne tilfældigt blive tildelt til enten at modtage axatilimab eller den bedst tilgængelige behandling. Den bedst tilgængelige behandling kan omfatte forskellige lægemidler som ciclosporin, takrolimus, mycophenolat mofetil, everolimus, sirolimus, rituximab, pentostatin, imatinib, ibrutinib eller andre behandlingsformer som ekstrakorporal fotoferese, hvor patientens blod behandles uden for kroppen med lys og lægemidler. Alle deltagere vil fortsætte med at kunne få kortikosteroider, som er beroligende lægemidler der hjælper med at dæmpe immunsystemet.
Studiet vil følge deltagerne over en længere periode for at måle hvor godt behandlingen virker ved at vurdere forbedringer i symptomer og påvirkning på forskellige organer. Læger vil regelmæssigt undersøge deltagerne og tage blodprøver for at overvåge deres helbred og eventuelle bivirkninger. Studiet vil også måle hvor længe behandlingen virker, og om deltagerne kan reducere deres dosis af andre lægemidler som kortikosteroider.
1randomisering og behandlingsstart
Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Dette betyder, at det besluttes ved lodtrækning, om du får axatilimab eller den bedst tilgængelige behandling.
Axatilimab er et nyt lægemiddel, der gives som infusion direkte i blodet gennem en slange. Den bedst tilgængelige behandling kan være en af følgende mediciner: cyclosporin, tacrolimus, ekstrakorporal fotoferese, mycophenolat mofetil, everolimus, sirolimus, rituximab, pentostatin, proteasominhibitorer, imatinib eller ibrutinib.
Din behandling starter på dag 1 af cyklus 1. Hver cyklus varer 28 dage.
2første behandlingsmåned
I den første måned får du behandling hver 14. dag. Dette betyder behandling på dag 1 og dag 15 af den første cyklus.
Hvis du får axatilimab, vil du modtage infusionen på hospitalet. Infusionen gives langsomt gennem en slange direkte i dit blod.
Du vil blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger under og efter hver infusion.
3løbende månedlig behandling
Fra den anden måned og fremefter får du behandling én gang hver måned på dag 1 af hver ny cyklus.
Du skal møde op på hospitalet for hver behandling og de nødvendige undersøgelser.
Behandlingen fortsætter, så længe den virker og du ikke får alvorlige bivirkninger.
4regelmæssige kontroller og vurderinger
Du skal deltage i regelmæssige kontroller for at vurdere, hvordan behandlingen virker.
Lægen vil undersøge dig for tegn på forbedring eller forværring af din kroniske transplantat-mod-vært-sygdom.
Der vil blive taget blodprøver og andre undersøgelser for at tjekke din sundhedstilstand og eventuelle bivirkninger.
5vurdering efter 6 måneder
Efter 6 måneder (på dag 1 af cyklus 7) vil lægen lave en grundig vurdering af, hvordan behandlingen har virket.
Dette inkluderer en vurdering af, om din sygdom er blevet bedre, er uændret eller er blevet værre.
Lægen vil også vurdere, om du har behov for yderligere behandling for din sygdom.
6vurdering efter 12 måneder
Efter 12 måneder vil der blive lavet endnu en grundig vurdering af behandlingens effekt.
Dette hjælper med at bestemme den langsigtede virkning af behandlingen på din tilstand.
Lægen vil fortsætte med at overvåge dig for eventuelle ændringer i din sundhedstilstand.
7løbende opfølgning og overvågning
Du vil blive fulgt tæt af lægen gennem hele undersøgelsen for at sikre din sikkerhed.
Alle bivirkninger vil blive registreret og behandlet efter behov.
Hvis behandlingen holder op med at virke eller giver alvorlige bivirkninger, kan lægen beslutte at stoppe undersøgelsen for dig.
Du vil fortsat blive fulgt for at overvåge din tilstand, selvom behandlingen stoppes.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal være mindst 12 år gammel, når du underskriver samtykket til at deltage i undersøgelsen
Du skal være i stand til at forstå og være villig til at underskrive en skriftlig samtykkeerklæring. Hvis du er under 18 år og ikke kan give samtykke selv, skal dine forældre eller værge give samtykke på dine vegne
Du skal have aktiv, moderat til svær kronisk graft-versus-host sygdom (en tilstand hvor de transplanterede celler angriber din krop), som kræver behandling med medicin, der dæmper dit immunsystem
Du skal tidligere have fået en stamcelletransplantation (også kaldet knoglemarvstransplantation) fra en donor, uanset hvilken type donor eller hvor godt jeres væv matcher
Din kroniske graft-versus-host sygdom skal være kommet tilbage eller ikke have reageret på behandling, og du skal have fået mindst 2 forskellige typer systembehandling, herunder kortikosteroider (hormoner der dæmper immunsystemet) og ruxolitinib (en type medicin der blokerer visse signaler i immunsystemet)
Du kan have en blandet form af graft-versus-host sygdom, hvor der både er tegn på den akutte og kroniske form samtidig
Du skal have en funktionsscore på mindst 60 point, som måler hvor godt du kan klare daglige aktiviteter (forskellige skalaer bruges afhængig af din alder)
Det er tilladt at fortsætte med at tage kortikosteroider (hormoner der dæmper immunsystemet) samtidig med undersøgelsesmedicinen
Du skal acceptere at blive behandlet med en af følgende godkendte behandlingsmuligheder: calcineurinhæmmere (medicin der dæmper immunsystemet), ekstrakorporal fotoferese (behandling hvor dit blod behandles med lys uden for kroppen), mycophenolatmofetil (immunsupprimerende medicin), mTOR-hæmmere (medicin der blokerer visse proteiner i cellerne), eller forskellige andre immunsupprimerende lægemidler
Du skal være villig til at undgå graviditet eller at blive far til børn under undersøgelsen
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du kan ikke deltage hvis du har akut graft-versus-host sygdom (en tilstand hvor de transplanterede celler angriber din krop pludselig og hurtigt) i stedet for den kroniske form
Du kan ikke være med hvis du har fået behandling med andre eksperimentelle lægemidler inden for de sidste 30 dage før studiet starter
Du må ikke deltage hvis du har alvorlige infektioner som ikke er under kontrol med medicin
Du kan ikke være med hvis du har maligne sygdomme (kræft) som har spredt sig eller kommer tilbage efter behandling
Du må ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte-, lunge-, lever- eller nyresygdomme som kan gøre det farligt for dig at få den nye behandling
Du kan ikke være med hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du må ikke deltage hvis du har en alvorlig allergi over for axatilimab (det lægemiddel som testes i studiet) eller andre stoffer i medicinen
Du kan ikke være med hvis du har fået en ny stamcelletransplantation inden for de sidste 100 dage
Du må ikke deltage hvis du har tegn på at din oprindelige kræftsygdom er kommet tilbage
Du kan ikke være med hvis du har autoimmune sygdomme (tilstande hvor dit immunsystem angriber dine egne celler) som ikke er relateret til transplantationen
Du må ikke deltage hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav om regelmæssige besøg og undersøgelser
Axatilimab er et nyt lægemiddel, der er designet til at behandle kronisk graft-versus-host sygdom. Det virker ved at blokere bestemte signaler i immunsystemet, der forårsager betændelse og skader på organer og væv. Dette lægemiddel gives som en infusion direkte i blodbanen og er udviklet specifikt til patienter, hvis sygdom ikke har responderet på tidligere behandlinger.
Best Available Therapy refererer til den bedste standardbehandling, som lægen vælger baseret på patientens specifikke tilstand og tidligere behandlingshistorie. Dette kan omfatte forskellige typer af eksisterende lægemidler, der allerede er godkendt til behandling af kronisk graft-versus-host sygdom. Lægen vil vælge den behandling, som vurderes at være mest effektiv for den enkelte patient blandt de tilgængelige muligheder.
Kronisk Graft-versus-Host Sygdom – Kronisk graft-versus-host sygdom er en tilstand, der opstår efter knoglemarvstransplantation eller stamcelletransplantation. Sygdommen udvikler sig, når de transplanterede immunceller fra donoren angriber modtagerens normale væv og organer. Tilstanden kan påvirke flere organsystemer samtidig, herunder hud, øjne, mund, lunger, lever og led. Symptomerne udvikler sig gradvist over tid og kan omfatte hudforandringer, tørre øjne og mund, åndenød og ledstivhed. Sygdommen kan variere betydeligt i sværhedsgrad og kan påvirke patientens daglige funktionsevne. Tilstanden kræver løbende medicinsk overvågning og behandling for at kontrollere immunsystemets reaktion.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Finland 
Frankrig 
Grækenland 
Holland 
Irland 
Italien 
Norge 
Portugal 
Spanien 
Sverige 
Tjekkiet 
Tyskland 
Østrig