Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Forsøg ved hjertesvigt
- Forsøg i kræft og billeddiagnostik
- Forsøg ved arvelig nethindesygdom
- Faser, deltagere og endepunkter
- Hvem kan deltage?
Oversigt over forsøgene
De viste studier med Acetazolamide er alle interventionelle forsøg, hvor forskerne undersøger en bestemt behandling i en valgt patientgruppe.[1][2][3][4][5][6]
Forsøgene spænder fra fase 1 til fase 3 og omfatter både autoriserede, suspenderede og tilbagetrukne studier.[1][2][3][4][5][6]
De vigtigste sygdomme i materialet er akut hjertesvigt, kronisk kongestiv hjertesvigt, lungekræft, X-bundet retinitis pigmentosa og andre fremskredne solide tumorer.[1][2][3][4][5][6]
Forsøg ved hjertesvigt
To af de største forsøg undersøger Acetazolamide hos patienter med akut hjertesvigt med væskeophobning.[1][4] Det ene studie vil finde den mest effektive vanddrivende strategi hos patienter, der er i risiko for diuretikaresistens, som betyder at kroppen ikke reagerer så godt på vanddrivende behandling.[1]
I dette fase 3-studie er det vigtigste mål antallet af dage, hvor patienten er i live og uden for hospitalet frem til dag 30.[1] Studien omfatter 939 deltagere og er autoriseret.[1]
Et andet fase 3-studie ser på Acetazolamide sammen med SGLT2-hæmmere, som er en anden type behandling, der bruges i hjertesvigt.[4] Her måler forskerne 24-timers natriumudskillelse, altså hvor meget salt kroppen udskiller i urinen over et døgn, fordi det kan vise, om behandlingen hjælper med at fjerne overskydende væske.[4]
Et tredje fase 3-studie undersøger patienter med kronisk kongestiv hjertesvigt og sammenligner standard vanddrivende behandling med en kombination, der også inkluderer Acetazolamide og metolazon.[5] Her ser man blandt andet på forskelle i genindlæggelser på kort til mellemlang sigt, hvilket er vigtigt for at forstå, om en behandling kan holde patienterne mere stabile efter udskrivelse.[5]
Forsøg i kræft og billeddiagnostik
Et fase 1-forsøg med Acetazolamide undersøger patienter med lungekræft, nærmere bestemt småcellet lungekræft i to undergrupper: lokaliseret og udbredt sygdom.[2] Her er målet at finde maksimal tolereret dosis og anbefalet dosis, hvilket betyder den højeste dosis, man kan give med acceptabel sikkerhed, og den dosis man senere vil anbefale til videre forskning.[2]
Det vigtigste endepunkt i dette studie er forekomsten af dosisbegrænsende toksiciteter, altså bivirkninger eller skader, som sætter grænsen for, hvor meget behandling patienten kan tåle.[2] Studiet er suspenderet og har 27 planlagte deltagere.[2]
Et andet forsøg er et fase 1/2-studie i patienter med ubehandlingsbart fremskredent eller metastatisk solid tumor, som betyder kræft, der ikke kan fjernes kirurgisk og enten er lokalt fremskreden eller har spredt sig.[6] Her indgår Acetazolamide som del af studiet sammen med billeddannende radioaktive stoffer, og forskerne ser både på sikkerhed, tolerabilitet og tidlige tegn på effekt.[6]
Dette studie har flere endepunkter, blandt andet bivirkninger, ændringer i vitale tegn, EKG, objektiv responsrate og billeddiagnostiske mål som optagelse i tumorer og overensstemmelse mellem scanning og vævsprøver.[6] Det er et større studie med 300 deltagere og er autoriseret.[6]
Forsøg ved arvelig nethindesygdom
Et fase 3-forsøg undersøger Acetazolamide hos personer med X-bundet retinitis pigmentosa forårsaget af RPGR-mutationer, som er en arvelig øjensygdom, der påvirker nethinden.[3] Studiet evaluerer sikkerhed og effekt af en enkelt subretinal injektion af AGTC-501, og Acetazolamide indgår som en af de anvendte behandlinger i forsøget.[3]
Det vigtigste effektmål er ændringen i gennemsnitlig følsomhed over hele testfeltet målt med MAIA-mikroperimetri ved måned 12.[3] Mikroperimetri er en øjentest, der måler, hvor følsom nethinden er på forskellige steder.[3] Studiet er tilbagetrukket og havde 65 planlagte deltagere.[3]
Faser, deltagere og endepunkter
De viste forsøg dækker flere udviklingstrin, hvilket hjælper forskerne med at besvare forskellige spørgsmål på forskellige tidspunkter i udviklingen af en behandling.[1][2][3][4][5][6]
Fase 1 fokuserer på sikkerhed og dosis. I lungekræftstudiet ser man især på bivirkninger, der begrænser dosis, samt den bedste dosis til videre brug.[2]
Fase 1/2 kombinerer tidlig sikkerhedsvurdering med tidlige tegn på effekt. I tumorstudiet vurderes både sikkerhed, billeddannelse og antitumor-effekt.[6]
Fase 3 bruges til større sammenligninger mellem behandlinger. I hjertesvigtstudierne ser man på hårde mål som overlevelse uden hospitalsophold, natriumudskillelse og genindlæggelser.[1][4][5]
De vigtigste endepunkter varierer meget mellem studierne, men alle forsøger at måle noget, der er vigtigt for patienten eller for lægernes vurdering af behandlingen.[1][2][3][4][5][6]
Hvem kan deltage?
Deltagelse afhænger af det enkelte forsøg, fordi hvert studie har meget specifikke krav til sygdom, sygdomsstadie og behandling.[1][2][3][4][5][6]
For hjertesvigtstudierne er målgruppen patienter med væskeophobning og enten akut eller kronisk hjertesvigt.[1][4][5] For kræftstudierne er målgruppen patienter med småcellet lungekræft eller forskellige typer fremskredne solide tumorer.[2][6] For øjenstudiet er målgruppen personer med X-bundet retinitis pigmentosa på grund af RPGR-mutationer.[3]
De viste studier er derfor ikke brede studier for alle, men målrettede forsøg for bestemte patientgrupper.[1][2][3][4][5][6]
