Afprøvning af hydroxyurea eller 6-mercaptopurin kombineret med valproinsyre til behandling af akut myeloid leukæmi hos patienter der ikke tåler standardbehandling

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af to alvorlige blodsygdomme: akut myeloid leukæmi og højrisiko myelodysplastisk syndrom. Akut myeloid leukæmi er en type blodkræft, hvor knoglemarven producerer unormale hvide blodlegemer meget hurtigt. Myelodysplastisk syndrom er en tilstand, hvor knoglemarven ikke kan producere sunde blodlegemer normalt. Studiet fokuserer på patienter, som ikke er egnede til standardbehandling med kemoterapi.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og virkningen af to forskellige behandlingskombinationer. Den første kombination består af hydroxyurea sammen med valproinsyre, mens den anden kombination består af 6-mercaptopurin sammen med valproinsyre. Hydroxyurea er et lægemiddel, der kan hjælpe med at kontrollere produktionen af blodlegemer, mens 6-mercaptopurin er et lægemiddel, der påvirker cellernes vækst. Valproinsyre er et lægemiddel, der normalt bruges til at behandle epilepsi, men som også kan have gavnlige virkninger på kræftceller.

Under studiet vil deltagerne modtage behandling i cyklusser og blive nøje overvåget for bivirkninger og behandlingseffekt. Læger vil regelmæssigt tjekke blodprøver og vurdere, hvordan patienterne responderer på behandlingen. Studiet vil også undersøge, om behandlingen kan forbedre patienternes livskvalitet og reducere behovet for hospitalsindlæggelser og blodtransfusioner. Nogle deltagere kan modtage placebo i stedet for aktiv behandling som en del af sammenligningen.

1 Behandlingsstart og første behandlingscyklus

Du vil blive tildelt til en af fire behandlingsgrupper. To grupper vil modtage hydroxycarbamid (også kaldet hydroxyurea) i kombination med valproinsyre (også kaldet valproat). De andre to grupper vil modtage 6-mercaptopurin i kombination med valproinsyre.

Behandlingen foregår i cyklusser, som er perioder på typisk 28 dage, hvor du modtager medicinen kontinuerligt. Du vil få udleveret medicin til at tage derhjemme som tabletter eller kapsler.

Medicinen skal tages i fastlagte kliniske doser, som betyder doser der allerede er etableret og brugt i klinisk praksis. Din læge vil fortælle dig præcist, hvor meget du skal tage og hvor ofte.

2 Løbende overvågning og kontroller

Under hele behandlingsperioden vil du få taget blodprøver og urinprøver regelmæssigt for at overvåge, hvordan din krop reagerer på medicinen.

Du vil få foretaget fysiske undersøgelser ved hver kontrol, hvor lægen vil undersøge dig grundigt.

Din funktionsevne vil blive vurderet ved hjælp af en skala kaldet ECOG, som måler, hvor godt du kan klare daglige aktiviteter.

Lægen vil overvåge for bivirkninger og registrere deres hyppighed og alvorlighed.

3 Evaluering efter 3 behandlingscyklusser

Efter 3 cyklusser (cirka 3 måneder) vil lægen vurdere, om behandlingen har klinisk fordel for dig. Dette betyder, om behandlingen hjælper med at kontrollere din sygdom.

Der vil blive foretaget undersøgelser for at måle behandlingsrespons ved hjælp af etablerede kriterier fra 2022.

Din funktionsevne vil blive vurderet igen for at se eventuelle ændringer fra baseline.

4 Evaluering efter 6 behandlingscyklusser

Efter 6 cyklusser (cirka 6 måneder) vil der igen blive foretaget en grundig evaluering af behandlingens effekt.

Lægen vil vurdere den overordnede responsrate, som inkluderer forskellige typer af respons på behandlingen.

Der vil blive målt på varigheden af klinisk fordel og tid til sygdomsprogression.

5 Livskvalitetsevaluering

Du vil blive bedt om at udfylde livskvalitetsskemaer på forskellige tidspunkter under behandlingen.

Disse inkluderer spørgeskemaer som EQ-5D-5L, SF-36, og QLQ-C30, som måler forskellige aspekter af dit velbefindende.

Du vil også udfylde et skema om bivirkninger (NCI-PRO-CTCAE), hvor du selv rapporterer symptomer og bivirkninger.

Lægen vil registrere antallet af hospitalsindlæggelser og blod- og blodpladetransfusioner for at sammenligne med perioden før studiet.

6 Langvarig opfølgning

Efter de første 6 cyklusser kan behandlingen fortsætte, afhængigt af hvordan du reagerer på medicinen og eventuelle bivirkninger.

Du vil fortsætte med at få regelmæssige kontroller og blodprøver.

Lægen vil følge din overordnede overlevelse og fortsætte med at overvåge for sygdomsprogression eller nye bivirkninger.

Behandlingen vil fortsætte, så længe den er gavnlig for dig og bivirkninge rne er acceptable.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være kvinde eller mand og mindst 18 år gammel
  • Du skal have givet dit skriftlige samtykke til at deltage i studiet
  • Du skal IKKE være egnet til standardbehandling på grund af din HCT-CI score (en måde at vurdere din sundhedstilstand på) som skal være 3 eller højere
  • Du skal IKKE være egnet til standardbehandling af andre årsager, herunder dit eget valg af behandling
  • Du skal have en diagnose af AML (akut myeloid leukæmi – en type blodkræft) ifølge de nyeste retningslinjer, eller din sygdom er kommet tilbage efter behandling, eller du har en særlig type AML eller højrisiko MDS (en forstadieform til leukæmi), og du ikke er egnet til standardbehandling
  • Dine nyrer og lever skal fungere tilstrækkeligt godt, medmindre problemerne skyldes din sygdom, målt ved følgende blodprøver: kreatinin (nyrefunktionstest) skal være højst 1,5 gange over det normale, din kreatinin clearance (mål for hvor godt nyrerne renser blodet) skal være mindst 40 mL/min, bilirubin (leverfunktionstest) skal være højst 1,5 gange over det normale, AST og ALT (leverenzymer) skal være højst 2,5 gange over det normale eller 5 gange ved levermetastaser, og alkalisk fosfatase (et andet leverenzym) skal være højst 2,5 gange over det normale
  • Din ECOG performance status (en vurdering af hvor godt du klarer daglige aktiviteter) skal være 0, 1 eller 2 på en skala fra 0-4
  • Du må ikke amme
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest inden for 3 dage før du starter studiebehandlingen. Både mænd og kvinder i den fødedygtige alder skal bruge sikker prævention under hele studiet og i mere end 3 måneder efter den sidste dosis af studiemedicinen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager andre eksperimentelle lægemidler eller har gjort det inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, som ikke er under kontrol
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for hydroxyurea (et lægemiddel, der bremser celledeling), valproinsyre (et lægemiddel, der bruges til epilepsi) eller 6-mercaptopurin (et lægemiddel til kræftbehandling)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre former for kræft, som kræver aktiv behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis din performance status (dit generelle funktionsniveau i dagligdagen) er for dårlig
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og kontrolbesøg
  • Du kan ikke deltage, hvis du har psykiske sygdomme, som forhindrer dig i at forstå og give informeret samtykke
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået stamcelletransplantation (overførsel af sunde blodceller) inden for de sidste 100 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis dine blodprøver viser for lave værdier af blodprocenter (mængden af røde blodlegemer) eller blodplader (celler der hjælper blodet med at størkne)

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
St. Olavs Hospital HF Trondheim Norge
Hywuk Bhhpcj Hr Bergen Norge

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Norge Norge
rekrutterer
01.02.2023

Forsøgssteder

Hydroxyurea er et lægemiddel, der bruges til at behandle visse typer af blodkræft. Det virker ved at bremse produktionen af nye kræftceller i knoglemarven. Hydroxyurea hjælper med at kontrollere antallet af unormale hvide blodlegemer i kroppen.

Valproinsyre er et lægemiddel, der oprindeligt blev udviklet til behandling af epilepsi, men som også kan have en gavnlig effekt mod kræft. I denne undersøgelse bruges det sammen med andre lægemidler for at hjælpe med at bekæmpe blodkræftceller. Det kan hjælpe med at gøre kræftcellerne mere følsomme over for behandling.

6-mercaptopurin er et kræftlægemiddel, der tilhører en gruppe kaldet antimetabolitter. Det virker ved at forstyrre den måde, kræftceller vokser og formerer sig på. Dette lægemiddel bruges ofte til at behandle forskellige former for blodkræft og hjælper med at reducere antallet af kræftceller i kroppen.

Undersøgte sygdomme:

Akut myeloid leukæmi (AML) – En type blodkræft der opstår i knoglemarven, hvor de hvide blodlegemer udvikler sig abnormt. Sygdommen karakteriseres ved, at umodne hvide blodlegemer, kaldet blaster, ophober sig i knoglemarven og blodet i stedet for at udvikle sig til normale, funktionsdygtige celler. Disse abnorme celler fortrænger de sunde blodlegemer, hvilket fører til mangel på normale hvide blodlegemer, røde blodlegemer og blodplader. AML udvikler sig typisk hurtigt over dage eller uger. Patienter oplever ofte symptomer som træthed, blødninger, blå mærker og øget modtagelighed for infektioner på grund af de lave antal normale blodlegemer. Sygdommen påvirker kroppens evne til at bekæmpe infektioner og transportere ilt effektivt.

Forsøgs-ID:
2022-501992-15-00
NCT ID:
NCT06199557
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af revumenib sammen med kemoterapi til patienter med nydiagnosticeret akut myeloid leukæmi med NPM1-mutation

    Rekrutterer

    1 1 1
    Østrig Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +7
  • Undersøgelse af venetoclax og azacitidin hos patienter med akut myeloid leukæmi, som ikke kan få intensiv behandling

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Spanien