Døvhed er en tilstand, der påvirker millioner af mennesker verden over. For patienter med døvhed findes der nu håb i form af innovative kliniske forsøg, der undersøger nye behandlingsmetoder – fra genterapi til beskyttelse mod medicininduceret høretab. I denne artikel præsenterer vi 5 igangværende kliniske forsøg, der tilbyder muligheder for patienter med forskellige former for døvhed.

Kliniske forsøg for døvhed: Oversigt over aktuelle behandlingsmuligheder

Døvhed og høretab påvirker menneskers evne til at kommunikere og deltage i dagligdagen. Heldigvis arbejder forskere verden over på at udvikle nye behandlingsmetoder gennem kliniske forsøg. Der er i øjeblikket 5 registrerede kliniske forsøg for døvhed, og vi præsenterer her alle 5 forsøg med detaljerede oplysninger om deres formål, inklusionskriterier og behandlingsmetoder.

Genterapi til arvelig høretab

Flere af de igangværende forsøg fokuserer på genterapi som en lovende behandlingsform for arvelig høretab forårsaget af mutationer i otoferlin-genet (OTOF). Disse forsøg repræsenterer en banebrydende tilgang til behandling af genetisk betinget døvhed.

Undersøgelse af genterapi AAVAnc80-hOTOF til patienter med sensorineural høretab fra otoferlin-genmutationer

Lokation: Spanien

Dette kliniske forsøg undersøger en banebrydende genterapibehandling kaldet AAVAnc80-hOTOF til patienter med sensorineural høretab forårsaget af mutationer i otoferlin-genet (OTOF). Behandlingen anvender en speciel type virus, kaldet en adeno-associeret viral (AAV) vektor, til at levere en sund version af OTOF-genet direkte til det indre øre.

Hvordan fungerer behandlingen? Terapien administreres gennem en injektion direkte ind i cochlea (sneglehuset), som er den del af øret, der er ansvarlig for hørelsen. Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og virkningen af forskellige doser af AAVAnc80-hOTOF hos personer med denne specifikke type høretab.

Inklusionskriterier:

• Alder mellem 7 og 17 år for én gruppe; mellem 2 og 17 år for andre grupper på behandlingstidspunktet
• Bekræftede ændringer i begge kopier af OTOF-genet gennem genetisk test
• Tegn på dyb bilateral sensorineural høretab (meget alvorligt høretab i begge ører), bestemt ved ABR-test (auditiv hjernestammerespons)
• Normale OAE’er (otoakustiske emissioner) i det øre, der skal behandles
• Accept af at bruge effektive præventionsmetoder i ét år efter behandling (hvis relevant)

Gennem hele undersøgelsen vil deltagerne gennemgå forskellige tests, herunder ABR-testning, for at måle ændringer i deres høreevne. Undersøgelsen forventes at fortsætte indtil 2028.

Undersøgelse af DB-OTO for sikkerhed og tolerabilitet hos spædbørn og børn med genetisk høretab

Lokation: Tyskland, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på medfødt høretab forårsaget af specifikke ændringer (mutationer) i begge kopier af otoferlin-genet (OTOF). Den behandling, der testes, kaldes DB-OTO og er en injektion designet til at hjælpe børn og spædbørn med denne type høretab.

Behandlingsforløb: DB-OTO består af to dele, DB-OTO-5 og DB-OTO-3, som arbejder sammen om at levere et gen, der kan hjælpe med at forbedre hørelsen. Undersøgelsen starter med en enkelt injektion i det ene øre og kan senere inkludere injektioner i begge ører. Deltagerne vil blive overvåget for at se, hvordan de reagerer på behandlingen og for at tjekke for eventuelle bivirkninger.

Vigtige inklusionskriterier:

• Patienten skal have ændringer i begge kopier af OTOF-genet, der vides at forårsage eller sandsynligvis forårsager høretab
• Under 18 år på tidspunktet for samtykke
• For spædbørn op til 24 måneder: Ingen respons i ABR-test ved bestemt lydstyrke; tegn på ørefunktion kaldet otoakustiske emissioner (OAE)
• For børn over 24 måneder men under 18 år: Ingen ABR-respons; tegn på OAE eller cochleare mikrofoni
• Mindst én forælder eller værge skal acceptere vaccination i henhold til landets børnevaccinationsprogram

Dette åbne forsøg vil løbe over flere år og give vigtige oplysninger om sikkerheden og effektiviteten af DB-OTO i behandlingen af høretab på grund af OTOF-mutationer. Den forventede slutdato er 19. april 2031.

Undersøgelse af langtidssikkerhed ved AAVAnc80-hOTOF genterapi til patienter med sensorineural høretab på grund af otoferlin-genmutationer

Lokation: Spanien

Dette kliniske forsøg er fokuseret på at studere den langsigtede sikkerhed af genterapien AAVAnc80-hOTOF. Deltagere i denne undersøgelse har tidligere modtaget en injektion af AAVAnc80-hOTOF direkte ind i cochlea som del af et tidligere forsøg.

Formål: Undersøgelsen vil overvåge disse personer over en forlænget periode for at sikre, at behandlingen forbliver sikker og for at observere eventuelle bivirkninger, der måtte opstå senere. Forsøget vil også vurdere behandlingens effektivitet i at forbedre hørelsen gennem forskellige tests, såsom måling af høretærskler og talegenkendelse.

Inklusionskriterier:

• Personer med OTOF-medieret høretab, som allerede har modtaget intracochlear administration af AAVAnc80-hOTOF i et tidligere klinisk forsøg
• Personen eller deres juridisk autoriserede repræsentant skal acceptere at følge alle undersøgelsens krav gennem informeret samtykke
• Deltagere kan være af begge køn
• Undersøgelsen inkluderer forskellige aldersgrupper, herunder børn, teenagere og voksne

Undersøgelsen involverer regelmæssige kontroller, herunder fysiske undersøgelser og høreprøver, for at følge deltagernes helbred og høreevner. Målet er at indsamle omfattende data om sikkerheden og de potentielle fordele ved AAVAnc80-hOTOF for personer med OTOF-relateret høretab. Undersøgelsen forventes at fortsætte indtil 29. april 2033.

Beskyttelse mod medicininduceret høretab

Undersøgelse af SENS-401 til forebyggelse af høretab forårsaget af cisplatin hos voksne med kræft

Lokation: Frankrig

Dette kliniske forsøg fokuserer på en tilstand kendt som cisplatin-induceret høretab, som kan opstå hos patienter, der gennemgår behandling for kræft. Undersøgelsen undersøger en ny behandling kaldet SENS-401, også kendt som Arazasetron besylat, som tages som en filmovertrukket tablet.

Behandling: Formålet med undersøgelsen er at evaluere, om SENS-401 kan hjælpe med at forebygge høretab forårsaget af kræftmedicinen cisplatin. Deltagere i undersøgelsen vil være voksne, der modtager cisplatin som en del af deres kræftbehandling. Undersøgelsen involverer indtagelse af SENS-401 i en dosis på 43,5 mg to gange dagligt i op til 23 uger.

Hvad er cisplatin? Cisplatin er et kemoterapilægemiddel, der bruges til at behandle forskellige typer kræft. Selvom det kan være effektivt til at bekæmpe kræft, kan det også forårsage bivirkninger, herunder skade på ørerne, hvilket kan føre til høretab.

Inklusionskriterier:

• Du skal være 18 år eller ældre på tidspunktet for underskrivelse af samtykkeerklæringen
• Du skal kunne give underskrevet informeret samtykke
• Hvis du er kvinde, må du ikke være gravid eller amme. Du skal enten ikke være i stand til at få børn eller acceptere at bruge prævention i mindst 30 dage efter sidste dosis af forsøgsmedicinen
• Hvis du er mand, skal du acceptere at bruge prævention og ikke donere sæd i mindst 30 dage efter sidste dosis af forsøgsmedicinen
• Du skal have en neoplastisk sygdom (en form for kræft) og være planlagt til at blive behandlet med kemoterapi, der inkluderer en dosis cisplatin på mindst 70 mg/m² pr. cyklus og en samlet dosis på mindst 210 mg/m²
• Dine høretestresultater skal opfylde specifikke kriterier

Effektiviteten af SENS-401 i at forebygge høretab vil blive vurderet fire uger efter den sidste dosis cisplatin. Forsøget forventes at afslutte i marts 2025.

Behandling af Menières sygdom

Undersøgelse af Menières sygdom: Sammenligning af methylprednisolon og placebo til patienter med unilateral Menières sygdom

Lokation: Nederlandene

Dette kliniske forsøg fokuserer på at studere virkningerne af en behandling for Menières sygdom, en tilstand der påvirker det indre øre og kan forårsage episoder af vertigo (en fornemmelse af at dreje rundt eller svimmelhed). Den behandling, der testes, er en injektion af methylprednisolon, en type medicin kendt som et kortikosteroid, som bruges til at reducere betændelse og undertrykke immunsystemet.

Om Menières sygdom: Menières sygdom er en lidelse i det indre øre, der kan føre til svimmelhedsanfald, kendt som vertigo, og høretab. Det påvirker typisk kun det ene øre og er kendetegnet ved episoder af vertigo, fluktuerende høretab, tinnitus (ringen for ørerne) og en følelse af fylde eller tryk i øret.

Behandlingsmetode: Deltagere i undersøgelsen vil modtage injektioner direkte ind i øret, en metode kendt som intratympanisk injektion. Undersøgelsen vil sammenligne virkningerne af methylprednisolon med dem af en placebo over en periode på ét år. Målet er at se, om behandlingen kan give bedre kontrol over vertigo-anfald sammenlignet med ikke at modtage den aktive medicin.

Inklusionskriterier:

• Skal være diagnosticeret med unilateral Menières sygdom (tilstanden påvirker kun det ene øre)
• Skal være over 18 år ved forsøgets start
• Skal have oplevet mindst 4 vertigo-anfald i de sidste 6 måneder
• Både mænd og kvinder kan deltage

Undersøgelsen vil også overvåge livskvaliteten hos deltagerne, herunder aspekter relateret til svimmelhed og tinnitus. Derudover vil forsøget overveje brugen af andre lægemidler såsom dexamethason, triamcinolon og gentamicin, som også administreres gennem intratympaniske injektioner.

Opsummering

De aktuelle kliniske forsøg for døvhed repræsenterer betydelige fremskridt inden for behandling af forskellige former for høretab. Flere vigtige observationer fremhæver sig:

Genterapi som håb for arvelig døvhed: Tre af de fem forsøg fokuserer på genterapi til behandling af høretab forårsaget af mutationer i otoferlin-genet. Disse forsøg bruger innovative metoder til at levere sunde genkopier direkte til det indre øre, hvilket repræsenterer en potentielt livsændrende behandlingsmulighed for børn og unge med denne genetiske tilstand.

Forebyggelse af medicininduceret høretab: SENS-401-forsøget adresserer et vigtigt problem for kræftpatienter, der modtager cisplatin-behandling. Denne tilgang til at beskytte hørelsen under kemoterapi kan forbedre livskvaliteten betydeligt for kræftpatienter.

Behandling af Menières sygdom: Forsøget med methylprednisolon tilbyder en potentiel løsning for patienter, der lider af de invaliderende vertigo-anfald forbundet med Menières sygdom.

Internationale samarbejder: Forsøgene finder sted i flere europæiske lande, herunder Spanien, Tyskland, Frankrig og Nederlandene, hvilket understreger det internationale fokus på at finde løsninger på døvhed og høretab.

Aldersgrupper: Forsøgene dækker forskellige aldersgrupper, fra spædbørn til voksne, hvilket sikrer, at behandlingsmuligheder udvikles for patienter i alle livsfaser.

Hvis du eller en pårørende lider af døvhed eller høretab, er det vigtigt at diskutere disse forsøgsmuligheder med din læge for at vurdere, om deltagelse kan være relevant. Hvert forsøg har specifikke inklusions- og eksklusionskriterier, og din læge kan hjælpe med at afgøre, om du er en passende kandidat til deltagelse.