Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Forsøg ved ATTR-amyloidose med hjertpåvirkning
- Forsøg ved arvelig amyloidose med nervepåvirkning
- Hvad studierne måler
- Hvem der kan deltage
- Studiefaser og hvad de betyder
Oversigt over forsøgene
De viste kliniske forsøg undersøger Vutrisiran hos patienter med ATTR-amyloidose, som er en sygdom, hvor et protein kan ophobes og skade organer.[1][2]
Forsøgene er alle fase 3-studier, og de er lavet for at se både effekt og sikkerhed i større patientgrupper.[1][2][3][4]
Der er studier for patienter med hjertpåvirkning og studier for patienter med nervepåvirkning.[1][3][4]
Forsøg ved ATTR-amyloidose med hjertpåvirkning
To af studierne undersøger patienter med ATTR-amyloidose med kardiomyopati, som betyder, at hjertet er påvirket af sygdommen.[1][2]
Det ene studie har som vigtigste mål at se på en kombination af samlet dødelighed og tilbagevendende hjertehændelser, herunder hospitalsindlæggelser og akutte besøg for hjertesvigt.[1]
Dette studie ser også på en undergruppe af patienter, som ikke fik tafamidis ved studiestart.[1]
Studiet er autoriseret, er i fase 3 og har 691 deltagere.[1]
Det andet hjertestudie er også fase 3 og er autoriseret, men dets vigtigste mål er hyppighed af bivirkninger.[2]
Dette sikkerhedsstudie ser på patienter, som enten fortsatte med længerevarende brug af Vutrisiran eller skiftede fra patisiran.[2]
Studiet har 734 deltagere og er lavet for at samle mere sikkerhedsdata i denne patientgruppe.[2]
Forsøg ved arvelig amyloidose med nervepåvirkning
Ét afsluttet fase 3-studie, HELIOS-A, undersøgte patienter med arvelig transthyretin-amyloidose, også kaldet hATTR-amyloidose.[3]
I dette studie blev effekten vurderet ved ændring i Modified Neurologic Impairment Score +7, forkortet mNIS+7, som er en score for, hvor meget nerverne er påvirket.[3]
Studiet sammenlignede ALN-TTRSC02-gruppen med en placebogruppe fra et andet fase 3-studie med patisiran.[3]
Studiet omfattede 135 deltagere og var lavet for at se, om behandlingen kunne mindske neurologisk svækkelse.[3]
Et andet autoriseret fase 3-studie, TRITON-PN, undersøger patienter med hereditær transthyretin-medieret amyloidose med polyneuropati.[4]
Polyneuropati betyder, at mange nerver er påvirket samtidig, og det kan give føleforstyrrelser, smerter eller svaghed.[4]
Dette studie sammenligner ændringen i mNIS+7 ved måned 9 med en ekstern placebogruppe fra APOLLO-studiet.[4]
Studiet har 186 deltagere og er lavet for at vurdere både effekt og sikkerhed.[4]
Hvad studierne måler
De vigtigste mål i forsøgene er forskellige, fordi sygdommen kan påvirke både hjertet og nerverne.[1][2][3][4]
I hjertestudierne er målet enten en kombination af dødsfald og hjertehændelser eller antallet af bivirkninger.[1][2]
I nerve-studierne er målet ændringer i neurologiske scores, især mNIS+7, som viser, om nervepåvirkningen bliver bedre eller værre.[3][4]
Et endepunkt er det vigtigste resultat, som forskerne på forhånd vælger at måle i et studie.[1][3]
Hvem der kan deltage
Deltagerne i disse studier er patienter med ATTR-amyloidose, enten med hjertpåvirkning eller med nervepåvirkning.[1][3][4]
Ét af studierne omfatter også personer, som allerede havde fået Vutrisiran i længere tid, eller som skiftede fra patisiran.[2]
Det betyder, at nogle forsøg ser på nye patienter, mens andre ser på fortsat behandling eller skift mellem behandlinger.[2]
Studiefaser og hvad de betyder
Alle de viste studier er i fase 3, som er en sen del af afprøvningen af en behandling.[1][2][3][4]
I fase 3 undersøger forskerne typisk, om behandlingen virker i større grupper, og om den er sikker nok til videre brug.[1][2][3][4]
Status for de viste studier er enten Authorised eller Completed, hvilket betyder, at nogle studier er godkendt og i gang eller planlagt, mens andre allerede er afsluttet.[1][2][3][4]
