Test af ny behandling med dinutuximab beta og kemoterapi til børn med nyopdaget højrisiko neuroblastom

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet neuroblastom, som er en type cancer der typisk opstår hos børn. Neuroblastom er en ondartad svulst der udvikler sig fra nerveceller og ofte spreder sig til andre dele af kroppen. Studiet fokuserer på højrisiko neuroblastom, som er en mere alvorlig form af sygdommen. Behandlingen i studiet kombinerer et lægemiddel kaldet dinutuximab beta med induktions kemoterapi, som er den første fase af kræftbehandling der har til formål at krympe tumoren. Kemoterapi er behandling med medicin der dræber kræftceller eller forhindrer dem i at vokse.

Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af dinutuximab beta når det kombineres med to forskellige kemoterapibehandlinger hos patienter med nydiagnosticeret højrisiko neuroblastom. Studiet vil undersøge hvilken dosis af dinutuximab beta der er sikker og effektiv at bruge sammen med disse kemoterapibehandlinger. Under studiet vil deltagerne modtage forskellige kombinationer af medicin i cyklusser, og læger vil nøje overvåge hvordan patienterne reagerer på behandlingen.

Studiet vil følge patienterne igennem behandlingsforløbet og vurdere både sikkerheden af behandlingen og hvor godt den virker mod kræften. Læger vil regelmæssigt tjekke patienterne for bivirkninger og måle hvordan tumoren reagerer på behandlingen ved hjælp af forskellige scanninger og blodprøver. Dette er et fase Ib studie, hvilket betyder at det er et tidligt stadium i udviklingen af denne behandlingskombination, hvor fokus primært er på at finde den rigtige og sikre dosis.

1 Første behandlingscyklus med kemoterapi og dinutuximab beta

Du vil modtage din første behandling, som kombinerer kemoterapi (kræftmedicin) med et nyt lægemiddel kaldet dinutuximab beta. Kemoterapien består af forskellige lægemidler, der gives gennem en slange direkte ind i din blodåre.

Behandlingen følger enten GPOH-protokollen eller rapid COJEC-protokollen, afhængigt af hvilken gruppe du bliver tildelt. Begge protokoller indeholder stærke lægemidler som carboplatin, etoposide, cyclophosphamid, cisplatin, dacarbazin, doxorubicin, ifosfamid og vincristin.

Under denne første cyklus vil lægerne nøje overvåge dig for at se, hvordan din krop reagerer på kombinationen af medicin. Dette hjælper dem med at finde den rigtige dosis til fremtidige patienter.

2 Anden behandlingscyklus med justeret dosis

Du vil modtage en anden cyklus af den samme kombinationsbehandling. Afhængigt af hvordan du reagerede på den første cyklus, kan lægen justere dosis af dinutuximab beta.

Hvis du følger GPOH-protokollen, vil denne anden cyklus være en N5-cyklus. Hvis du følger rapid COJEC-protokollen, vil det være B- og A-cyklusser.

Lægerne vil fortsætte med at overvåge dig tæt for eventuelle bivirkninger og registrere, hvordan behandlingen påvirker din kræft.

3 Fortsatte behandlingscyklusser

Du vil fortsætte med at modtage yderligere cyklusser af kemoterapien kombineret med dinutuximab beta, indtil din indledende behandling (induktionsbehandling) er færdig.

Under hele forløbet vil du modtage støttemedicin som glucose, natriumchlorid og humant albumin for at hjælpe din krop med at håndtere behandlingen.

Lægen vil regelmæssigt tage blodprøver og lave undersøgelser for at se, hvordan din kræft reagerer på behandlingen.

4 Evaluering af behandlingsrespons

Efter induktionsbehandlingen vil lægen vurdere, hvordan godt behandlingen har virket. Dette gøres ved hjælp af scans og andre undersøgelser for at se, om kræften er blevet mindre eller er forsvundet.

Lægen vil se på den primære tumor (den oprindelige kræft) og eventuelle metastaser (kræftceller, der har spredt sig til andre dele af kroppen).

Resultaterne af disse undersøgelser vil afgøre, om du kan gå videre til næste fase af behandlingen.

5 Overvågning af sikkerhed og bivirkninger

Under hele undersøgelsen vil lægerne nøje registrere eventuelle bivirkninger, du oplever. De er særligt opmærksomme på dosisbegrænsende toksiciteter – dette er alvorlige bivirkninger, der kan kræve, at dosis reduceres.

Du vil få regelmæssige blodprøver for at kontrollere din leverfunktion (ALT og AST-værdier), nyrefunktion og andre vigtige kropsfunktioner.

Lægen vil også regelmæssigt undersøge dit hjerte ved hjælp af ekkokardiografi eller MUGA-scanning for at sikre, at det fungerer normalt.

Hvem kan deltage i forsøget?

Patienten skal have en bekræftet diagnose af neuroblastom stadie M, som er en form for kræft der starter i nerveceller og er spredt til andre dele af kroppen
Patienten skal være mellem 18 måneder og 18 år gammel
Patienten skal veje mere end 12 kg
Leverens funktion skal være tilstrækkelig god – dette måles ved leverenzymer (ALT og AST), som er stoffer i blodet der viser hvor godt leveren arbejder, og disse må ikke være for høje
Galdefarvestof (bilirubin) i blodet, som er et affaldsstof fra leveren, må ikke være for højt
Nyrerne skal fungere godt nok – dette måles ved glomerulær filtrationshastighed, som viser hvor godt nyrerne renser blodet, eller ved at måle kreatinin, som er et affaldsstof i blodet
Hjertet skal pumpe godt nok – dette måles ved forkortningsfraktion eller venstre ventrikels ejektionsfraktion, som viser hvor meget blod hjertet pumper ud ved hvert slag
Patienten og familien skal være i stand til at følge behandlingsplanen og komme til alle planlagte undersøgelser
Forældre eller værge skal give skriftligt samtykke til deltagelse i undersøgelsen, og hvis patienten er gammel nok, skal patienten også give samtykke

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 måneder gammel eller over 18 år gammel
Du kan ikke deltage, hvis din neuroblastom (en type kræft, der starter i nerveceller) ikke er i stadium M (det mest alvorlige stadium, hvor kræften har spredt sig til andre dele af kroppen)
Du kan ikke deltage, hvis din neuroblastom ikke er nyligt diagnosticeret
Du kan ikke deltage, hvis din neuroblastom ikke er klassificeret som højrisiko (en meget alvorlig form af sygdommen)
Du kan ikke deltage, hvis din læge vurderer, at du ikke kan tåle behandlingen sikkert
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har fået behandling for neuroblastom
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, der kan påvirke behandlingen
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan følge studiets krav og procedurer
Du kan ikke deltage, hvis dine forældre eller værger ikke kan give informeret samtykke til deltagelse

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Institut Gustave Roussy	Villejuif	Frankrig
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
Aix Marseille University	Marseille	Frankrig
University Medicine Greifswald	Greifswald	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
IRCCS Istituto Giannina Gaslini	Genova	Italien
St. Anna Kinderspital GmbH	Wien	Østrig
Uniwersytecki Szpital Dzieciecy W Krakowie	Krakow	Polen
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.	Utrecht	Holland
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Uqywpuwdkg Hdghhzfg Cyjuzve Atb	Köln	Tyskland
Hoauxtni Vfcv dbjfzqov	Barcelona	Spanien
Cyqdtg Osflm Lfchxpa	Lille	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer	01.06.2024
Holland	rekrutterer	01.06.2024
Italien	rekrutterer	01.06.2024
Polen	rekrutterer endnu ikke	01.06.2024
Spanien	rekrutterer	01.06.2024
Tyskland	rekrutterer endnu ikke	01.06.2024
Østrig	rekrutterer	01.06.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Dinutuximab beta er et målrettet kræftlægemiddel, som hjælper kroppens immunsystem med at genkende og bekæmpe neuroblastomkræftceller. Det virker ved at binde sig til specifikke proteiner på overfladen af kræftcellerne og signalerer til immunsystemet, at det skal angribe disse celler.

GPOH kemoterapiregime er en kombination af forskellige kemoterapilægemidler, der gives i en bestemt rækkefølge og tidsplan. Dette regime er designet til at skrumpe neuroblastomtumorer ved at ødelægge kræftceller gennem forskellige mekanismer. Kemoterapien gives normalt gennem en slange direkte ind i blodbanen.

Rapid COJEC kemoterapiregime er et andet kemoterapiprogram, der også bruger en kombination af forskellige lægemidler til at bekæmpe neuroblastom. Dette regime gives over en kortere periode sammenlignet med traditionelle behandlinger, men med samme effektivitet. Ligesom GPOH-regimet gives det gennem blodbanen for at nå kræftceller i hele kroppen.

Undersøgte sygdomme:

Neuroblastom – Neuroblastom er en kræftform, der opstår i nerveceller kaldet neuroblaster, som normalt udvikler sig til modne nerveceller. Sygdommen udvikler sig primært hos spædbørn og små børn, oftest før 5-årsalderen. Tumoren opstår mest almindeligt i binyrekirklerne eller i nerveknuder langs rygsøjlen i bryst- eller bughulen. Neuroblastom kan sprede sig til andre dele af kroppen gennem lymfesystemet eller blodbanen. Sygdommens forløb varierer betydeligt afhængigt af barnets alder ved diagnosen, tumorens placering og genetiske faktorer. Nogle tilfælde kan udvikle sig hurtigt og sprede sig bredt, mens andre kan have et langsommere forløb eller i sjældne tilfælde spontant forsvinde.

Forsøgs-ID:

2023-509673-22-00

Protokolkode:

SIOPEN-Pilot01

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af ny behandling med dinutuximab beta og kemoterapi til børn med nyopdaget højrisiko neuroblastom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?